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评估静脉注射 PYC-003 安全性和耐受性的第一阶段研究

2026年7月23日 更新者：PYC Therapeutics

一项 1 期研究，旨在评估健康成人参与者和确诊患有 PKD1 突变相关常染色体显性多囊肾病的成人参与者静脉注射 PYC-003（一种肽-磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸缀合物）的安全性、耐受性和药代动力学

这是一项 1 期首次人体研究，旨在评估 PYC-003 在健康成人参与者和确诊患有 PKD1 突变相关 ADPKD 的成人参与者中的安全性和耐受性。 在本研究的 A 阶段，健康成年参与者将接受单剂 PYC-003 或安慰剂。 B 阶段，健康成年参与者将不会接受任何干预，并将作为基线。 C 期，确诊患有 PKD1 突变相关 ADPKD 的成年参与者将接受一剂 PYC-003。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

A部分（SAD-健康）将以随机，双盲，安慰剂对照，悲伤的研究进行，以评估PYC-003在健康的成人参与者中的安全性，耐受性，PK，PD和免疫原性。 A（悲伤健康）队列中的3部分参与者的预期参与者约为24名参与者。 在第1天，每个参与者将获得研究产品（IP； IE，PYC-003或安慰剂），作为单个静脉输注（IV）输注。 A部分A（悲伤 - 健康）的同伙将在第1天以盲目的方式首先剂量2个哨兵参与者。

B部分（SAD-ADPKD）将作为一项开放标签的SAD研究，以评估PYC-003的安全性，耐受性，PK，PD和免疫原性，并在具有确认与PKD1MOUNT相关的ADPKD的成年参与者中。 3部分B（SAD -ADPKD）队列中预期的参与者人数约为18名参与者。 在第1天，每个参与者将收到PYC-003作为单个IV输注。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

166

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Paula Cunningham Chief Preclinical Research Officer
  • 电话号码：+61 8 6151 0992.
  • 邮箱：pkd@pyctx.com

学习地点

  • 新西兰
    • Auckland
      • Takapuna、Auckland、新西兰、0622
        • 招聘中
        • Pacific Clinical Research Network Auckland
        • 首席研究员：
          • Paul Hamilton
        • 接触：
  • 澳大利亚
    • Gold Coast
      • Southport、Gold Coast、澳大利亚、4125
        • 招聘中
        • South Coast Renal, Brockway House, Level 1, Suite 8, 82-86 Queen Street,
        • 首席研究员：
          • Jagadeesh Kurtkoti
        • 接触：
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
      • Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
        • 招聘中
        • Liverpool Hospital, Clinic G-Reception 133, Level 1, Clinical Building, Burnside Drive
        • 首席研究员：
          • Angela Makris
        • 接触：
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
      • Wahroonga、New South Wales、澳大利亚、2076
        • 招聘中
        • Sydney Adventist Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Muhgeot Wong
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • 招聘中
        • Westmead Hospital, Clinical Research Unit, Level 6, B Wing/Building, Hawkesbury Road
        • 首席研究员：
          • Gopala Rangan
        • 接触：
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • 招聘中
        • Mater Hospital Brisbane
        • 首席研究员：
          • Michael Burke
        • 接触：
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3056
        • 招聘中
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Veena Roberts
      • Saint Albans、Victoria、澳大利亚、3021
        • 招聘中
        • Sunshine Hospital, Western Centre for Health Research and Education, Level 3, 176-190 Furlong Road
        • 首席研究员：
          • Eugenia Pedagogos
        • 接触：
    • Western Australia
      • Joondalup、Western Australia、澳大利亚、6027
  • 香港
    • New Territories
      • Shatin、New Territories、香港
        • 招聘中
        • Prince of Wales Hospital
        • 首席研究员：
          • Cheuk Chun Szeto
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准（A 部分）：

  • 根据 PI 或指定人员的判断，总体健康状况良好，无明显病史，并且在筛选时和/或首次给予 IP 之前体检时没有临床显着异常
  • BMI ≥ 18.0 至 ≤ 32.0 kg/m2 且体重 ≥ 50 kg
  • 不吸烟且在筛查前 2 个月内不得使用任何烟草制品。
  • 临床实验室值在测试实验室指定的正常范围内，除非 PI 或指定人员认为没有临床意义
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 90 mL/min/1.73 平方米。
  • 育龄妇女 (WOCBP) 必须同意从筛选开始直至研究完成期间使用可接受的、高效的双重屏障避孕方法。
  • 男性必须接受绝育手术，或者如果与 WOCBP 发生性关系，则必须同意从筛选开始直至研究完成使用可接受的、高效的双屏障避孕方法
  • 女性必须同意从第一次注射到研究完成期间不捐献卵子
  • 男性必须同意从第一次注射到研究完成之前不捐献精子
  • 能够并愿意参加对研究地点的必要访问
  • 在解释研究的性质后和开始任何研究程序之前能够并愿意提供书面知情同意书

纳入标准（B 部分）：

  • 知情同意时年龄在 18 岁至 55 岁（含）的男性或女性。
  • 根据 PI 或指定人员的判断，总体健康状况良好，没有明显的病史，并且在筛选时体检时没有临床上显着的异常。
  • BMI ≥ 18.0 至 ≤ 32.0 kg/m2 且体重 ≥ 50 kg。
  • 能够并且愿意参加对研究地点的必要访问。
  • 在解释研究的性质之后和开始任何研究程序之前，能够并且愿意提供书面知情同意书。

纳入标准（C 部分）：

  • 知情同意时年龄在18岁至55岁（含）之间。

  • ADPKD 诊断基于 Ravine Pei 诊断标准（Pei et al. 2009）：

    1. 年龄 ≤ 39 岁的参与者存在 ≥ 3 个（单侧或双侧）肾囊肿。
    2. 年龄在 40 岁至 55 岁（含）的参与者每个肾脏中存在 ≥ 2 个肾囊肿。
  • 通过与 ADPKD 相关的基因突变的存在（由美国国家检测机构协会 [NATA] 认可的或同等诊断实验室进行的基因分型）证实的 ADPKD 诊断，包括但不限于 PKD1 突变的存在。

注意：如果基因分型不包括参与者的病史，则基因分型可以在筛选时完成。

  • 根据用于预测 ADPKD 肾脏结果的 Mayo 影像分类系统 1C、1D 或 1E 类（Irazabal 等人，2015 年）（基于筛选前 6 个月以上获得的先前磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT] 扫描，或筛查期间获得的 MRI）。
  • BMI ≥ 18.0 至 ≤ 32.0 kg/m2 且体重 ≥ 50 kg。
  • 不吸烟且在筛查前 2 个月内不得使用任何烟草制品。
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 30 且 < 90 mL/min/1.73 平方米

  • 筛选时的血液学和血清化学结果符合以下标准：

    1. 血小板 > 150 × 109/L。
    2. 白细胞总数>3.0×109/L。
    3. 中性粒细胞绝对计数 > 1.5 × 109/L。
    4. 女性血红蛋白 > 12 g/dL，男性 > 13.5 g/dL。
    5. 总胆红素和直接胆红素 < 1.5 × ULN，除非胆红素升高与已知的良性疾病（例如吉尔伯特综合征）有关。
    6. 丙氨酸转氨酶 (ALT) < 1.5 × ULN。
    7. 天冬氨酸转氨酶 (AST) < 1.5 × ULN。
    8. 碱性磷酸酶 (ALP) < 1.5 × ULN。
    9. γ-谷氨酰转移酶 < 2 × ULN。 注意：PI 或指定人员可酌情重复一次筛选实验室测试，以确认超出范围（排除）的结果。
  • WOCBP（参见第 5.3 节中的定义）必须同意从筛选开始直至研究完成使用可接受的、高效的双重屏障避孕方法。 可接受的避孕方法在第 5.4.4.1 节中定义。

注意：有同性伴侣（禁欲阴茎阴道性交）或禁欲异性性交的女性，如果这是她们首选和惯常的生活方式，则不需要采取避孕措施。

  • 男性必须进行绝育手术（在首次注射 IP 之前至少 6 个月进行输精管结扎），或者如果与 WOCBP 发生性关系，则必须同意从筛查开始就使用可接受的、高效的双重屏障避孕方法直至学习完成。 可接受的避孕方法在第 5.4.4.1 节中定义。
  • 女性必须同意从第一次注射到研究完成期间不捐献卵子。
  • 男性必须同意从第一次注射到研究完成之前不捐献精子。
  • 能够并且愿意参加对研究地点的必要访问。
  • 在解释研究的性质之后和开始任何研究程序之前，能够并且愿意提供书面知情同意书。

排除标准（A 部分）：

  • 在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性
  • PI 或指定人员认为，潜在的身体或心理健康状况会使参与者不太可能遵守方案或按照方案完成研究
  • 只有 1 个肾脏或已接受肾移植
  • 首次注射 IP 前 30 天内献血或大量失血 (> 500 mL)
  • 首次注射前 7 天内捐献血浆
  • 筛查前 2 周内发烧（体温 >38°C）或有症状的病毒或细菌感染
  • 筛查前 6 个月内需要肠外抗生素的感染
  • 丙型肝炎抗体（HCV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、HIV抗体检测呈阳性。
  • 有危及生命的感染史（例如脑膜炎）。
  • 首次注射 IP 前 4 周内接种活疫苗。
  • 静脉通路不良。
  • 有严重过敏或过敏反应史，或对 IP 或其成分敏感。
  • 有恶性肿瘤病史，除非黑色素瘤皮肤癌外，2年前已切除，且宫颈上皮内瘤样病变在筛查前已成功治愈5年以上。
  • PI 或指定人员认为筛选时出现的异常心电图结果具有临床意义。
  • 有与显着免疫抑制相关的病史或存在
  • 筛选前 4 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接触过任何导致显着免疫抑制的药物（包括作为临床研究一部分的实验疗法）。
  • 筛选时 ALP、AST 和 ALT >1.5 × ULN。 注意：经 PI 或指定人员批准后，对于超出范围的值，可以在筛选时重复测试（即每个参数重复 1 次）。
  • 血镁和钾水平接近低水平的病史和/或筛查血镁和钾水平在正常范围的下四分位数内。

注：经 PI 或指定人员批准后，筛选时对于超出范围的值可以重复测试（即每个参数重复 1 次）。

  • 泌尿道（即肾脏、膀胱）的活动性感染。
  • 阳性毒理学筛查小组（尿液测试，包括巴比妥类药物、四氢大麻酚 [THC]、安非他明、苯二氮卓类药物、阿片类药物和可卡因的定性鉴定）或酒精呼气测试。
  • 过去 5 年有药物滥用或依赖史或消遣性静脉注射药物使用史（通过自我声明）。
  • 定期饮酒，定义为每周 > 10 个标准饮酒量（其中 1 个标准饮酒量 = 360 毫升啤酒、45 毫升 40% 烈酒或一杯 150 毫升葡萄酒）或单日 > 4 个标准饮酒量。
  • 在进入研究中心之前 48 小时内以及在任何后续访视之前 48 小时内不愿意戒酒。
  • 在首次给予 IP 之前的 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究医疗器械或研究药物。
  • 使用（或预期使用）任何处方药（激素避孕药除外；口服避孕药、长效植入激素、注射激素、阴道环或宫内节育器 [IUD]）、非处方药、草药、补充剂或维生素）在首次 IP 给药前 30 天内以及研究过程中未经 PI 和 MM 事先批准。

注：扑热息痛（即每周 1 至 2 个治疗剂量[其中 1 个治疗剂量定义为每 24 小时 1000 mg]）可用于治疗研究期间的轻微疾病，由 PI 自行决定，无需事先咨询研究人员。毫米。

  • 在进入研究中心之前的 48 小时内以及在任何随访之前的 48 小时内不愿意避免剧烈运动（包括举重）。
  • PI 认为的任何事情都会危及参与者的安全，阻止完全参与研究，或损害研究数据的解释。

排除标准（B 部分）：

  • 在研究过程中怀孕或计划怀孕的女性。
  • PI 或指定人员认为，潜在的身体或心理健康状况会使参与者不太可能遵守方案或按照方案完成研究。
  • 只有 1 个肾脏或已接受肾移植。
  • 有恶性肿瘤病史，除非黑色素瘤皮肤癌外，2年前已切除，且宫颈上皮内瘤样病变在筛查前已成功治愈5年以上。
  • PI 认为的任何事情都会危及参与者的安全，阻止完全参与研究，或损害研究数据的解释。

排除标准（C 部分）：

  • 在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性。
  • 存在潜在的混杂基因突变（由 NATA 认可或同等诊断实验室进行的基因分型），包括但不限于 PKD2、HFN1B、GANAB、IFT140 和/或 DNAJB 11 突变的存在。

注意：如果基因分型不包括参与者的病史，则基因分型可以在筛选时完成。

  • 首次 IP 给药前 30 天内给予托伐普坦和/或二甲双胍。
  • PI 或指定人员认为，潜在的身体或心理健康状况会使参与者不太可能遵守方案或按照方案完成研究。
  • 除 ADPKD 之外的任何肾脏或全身病理，或者 PI 或指定人员认为参与者不适合本研究的任何其他病症或既往治疗。
  • 只有 1 个肾脏或进行了肾移植。
  • 首次注射 IP 前 30 天内献血或有大量失血 (> 500 mL)。
  • 首次注射前 7 天内捐献血浆。
  • 之前接受过任何针对任何肾脏疾病的细胞疗法、基因疗法或 RNA 疗法。
  • 筛查前 2 周内发烧（体温 >38°C）或有症状的病毒或细菌感染。
  • 筛查前 6 个月内需要肠外抗生素的感染。
  • 丙型肝炎抗体（HCV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、HIV抗体检测呈阳性。
  • 有危及生命的感染史（例如脑膜炎）。
  • 首次注射 IP 前 4 周内接种活疫苗。
  • 静脉通路不良。
  • 有严重过敏或过敏反应史，或对 IP 或其成分敏感。
  • 有恶性肿瘤病史，除非黑色素瘤皮肤癌外，2年前已切除，且宫颈上皮内瘤样病变在筛查前已成功治愈5年以上。
  • PI 或指定人员认为筛选时出现的异常心电图结果具有临床意义。
  • 筛查时发现的异常生命体征被 PI 或指定人员认为具有临床意义。

注：如果高血压参与者在首次给予 IP 之前接受稳定的抗高血压治疗方案 ≥ 28 天，并且在首次给予 IP 之前血压得到充分控制（根据 PI 自行决定），则该高血压参与者符合资格。

  • 有与显着免疫抑制相关的病史或存在。
  • 筛选前 4 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接触过任何导致显着免疫抑制的药物（包括作为临床研究一部分的实验疗法）。
  • 血镁和钾水平接近低水平的病史和/或筛查血镁和钾水平在正常范围的下四分位数内。

注意：经 PI 或指定人员批准后，对于超出范围的值，可以在筛选时重复测试（即每个参数重复 1 次）。

  • 蛋白尿每 24 小时 > 500 毫克。
  • 筛查时 PI 或指定人员认为血尿、蛋白尿和/或尿液异常为中度或以上严重程度。
  • 首次 IP 给药前 6 周内出现肾脏并发症（例如囊肿破裂或囊肿感染）。
  • 泌尿道（即肾脏、膀胱）的活动性感染。
  • 阳性毒理学筛查小组（尿液测试，包括巴比妥类药物、四氢大麻酚、安非他明、苯二氮卓类药物、阿片类药物和可卡因的定性鉴定）或酒精呼气测试。
  • 过去 5 年有药物滥用或依赖史或消遣性静脉注射药物使用史（通过自我声明）。
  • 定期饮酒量定义为每周 > 10 个标准饮酒量（其中 1 个标准饮酒量 = 360 毫升啤酒、45 毫升 40% 烈酒或一杯 150 毫升葡萄酒）或任何一天 > 4 个标准饮酒量。
  • 在进入研究中心之前 48 小时内以及在任何后续访视之前 48 小时内不愿意戒酒。
  • 在首次给予 IP 之前的 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究医疗器械或研究药物。
  • 在进入研究中心之前的 48 小时内以及在任何随访之前的 48 小时内不愿意避免剧烈运动（包括举重）。
  • PI 认为的任何事情都会危及参与者的安全，阻止完全参与研究，或损害研究数据的解释。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：Part A（单次递增剂量研究 - 健康受试者）
A部分将作为一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究在健康成年参与者中进行。 在第1天，每位参与者将作为单次静脉（IV）输注接受研究产品（IP；即PYC-003或安慰剂）。 所有A部分（SAD - 健康）队列将在第1天首先以盲法方式给药2名哨兵参与者。
药品：PYC-003
作为单次静脉输注施用的肽-磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸缀合物
实验性的：Part B (SAD - ADPKD)
Part B will be conducted as an open-label Single Ascending Dose study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. On Day 1, each participant will receive PYC-003 as a single IV infusion.
药品：PYC-003
作为单次静脉输注施用的肽-磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸缀合物
实验性的：Part C (MAD - ADPKD)
Part C (MAD - ADPKD) will be conducted as an open-label MAD study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. Each participant will receive PYC-003 as an IV infusion either once every 6 weeks for 13 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 43, and Day 85) or once every 8 weeks for 17 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 57, and Day 113).
药品：PYC-003
作为单次静脉输注施用的肽-磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸缀合物
实验性的：Part D - Open Label Extension
Part D will be an extension study for participants that complete Part C. Participants will receive doses either every 6 or 8 weeks for 96 weeks .
药品：PYC-003
作为单次静脉输注施用的肽-磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸缀合物

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
[Part A, B, C and D] Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (AE) as assessed by CTCAE V5.0
大体时间：Up to 98 weeks

The incidence, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events and treatment-emergent Serious Adverse Events will be recorded

An AE is any event, side-effect, or other untoward medical occurrence that occurs in conjunction with the use of a medicinal product in humans, whether or not considered to have a causal relationship to this treatment. An AE can, therefore, be any unfavourable and unintended sign (that could include a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (body temperature)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (systolic and diastolic blood pressure)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (pulse rate)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (respiratory rate)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QT Interval)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QRS Duration)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QTcF Interval)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (PR Interval)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (Heart Rate)
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in physical examination findings
大体时间：Up to 98 weeks

Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, dentition, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.

Abbreviated physical examinations will be symptom directed.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in hepatic clinical chemistry parameters (ALT, AST, ALP and GGT)
大体时间：Up to 98 weeks
ALT (Alanine Transaminase), AST (Aspartate Transaminase) ALP (Alkaline Phosphatase) and GGT (Gamma-glutamyl transferase) will be tested
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in standard renal clinical chemistry parameters (eGFR)
大体时间：Up to 98 weeks
estimated Glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated via the CKD EPI 2021 calculation
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum potassium, serum magnesium, and serum sodium
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum cystatin C
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine creatinine
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine osmolality
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in urine magnesium and urine potassium
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

次要结果测量

结果测量
大体时间
[A、B和C部分] PYC-003从给药后0小时至24小时的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-24）
大体时间：长达36周
长达36周
[A部分、B部分和C部分] PYC-003给药后，从时间零到最后可测量分析物浓度时间点的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-last）
大体时间：最多 36 周
最多 36 周
[A、B和C部分] 血浆浓度-时间曲线下面积，从零时间外推至无穷大 (AUC0-inf)
大体时间：长达36周
长达36周
[A部分、B部分和C部分] 超出最后观测数据点外推的AUC百分比（AUC%extrap）
大体时间：最多 36 周
最多 36 周
[A、B和C部分] PYC-003的表观半衰期（T1/2）
大体时间：最多36周
最多36周
[A、B和C部分] PYC-003的表观消除常数 (Kel)
大体时间：长达36周
长达36周
[A、B 和 C 部分] PYC-003 的表观清除率 (CL)
大体时间：长达36周
长达36周
[A、B和C部分] PYC-003的表观分布容积（Vz）
大体时间：长达36周
长达36周
[Part A, B, C and D] Peak plasma concentration (Cmax) of PYC003
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Time to maximum observed plasma drug concentration (Tmax) of PYC003
大体时间：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
（a和b）在静脉内给予单剂量后，将确定PYC-003潜在代谢物的等离子体PK参数，CMAX（最大等离子药物浓度）。
大体时间：24周
为了表征PYC-003潜在代谢产物的PK，单剂量静脉内给予健康的成人参与者和具有确认PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周
（a和b）在静脉内施用单剂量后，将确定pyc-003潜在代谢产物的等离子体PK参数，AUC（随时间累积的总药物暴露），将确定PYC-003的潜在代谢产物
大体时间：24周
为了表征PYC-003潜在代谢产物的PK，单剂量静脉内给予健康的成人参与者和具有确认PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周
（A部分和B）单剂量静脉内给予健康的成人参与者和具有确认PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者和成年参与者的单剂量后，开发ADA和NAB的参与者的数量和百分比
大体时间：24周
单次剂量静脉内给健康的成年参与者和成年参与者静脉内给予PKD1突变相关ADPKD后，PYC-003的免疫原性。
24周
（A部分和B）评估尿液生物标志物中基线的变化，ngal的PYC-003 NGAL，在静脉内对健康的成人参与者静脉内给药后，具有确认的PKD1突变相关ADPKD
大体时间：24周
评估PD效应和PD效应的PD效应，PYC-003单剂量在健康的成年参与者静脉内给药后，具有确认的PKD1突变相关的ADPKD
24周
（a和b）PYC-003的尿液PK参数，FET1-T2（静脉内给药的药物的一部分，在时间pan t1至t2中排泄在尿液中）将在成年参与者静脉内给药后确定
大体时间：24周
这样做是为了表征参与者在静脉内给予的参与者的PYC-003的PK
24周
（B部分）基于先进的成像生物识别生物标志物，CPSA（囊肿实质表面积），术后对具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行单剂量静脉注射。
大体时间：24周
为了确定PYC-003对具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行单剂量给药后替代端点标记的影响。
24周
（A部分和B）尿液PK参数，CLR（血浆中的肾脏清除率）将在静脉内给予成年参与者的单剂量后确定
大体时间：24周
这样做是为了表征参与者在静脉内给予的参与者的PYC-003的PK
24周
（A部分和B）PYC-003的尿液PK参数，AET1-T2（在时间pan t1至t2中排出的未改变的药物量
大体时间：24周
这样做是为了表征参与者的PYC-003的PK，静脉内给予单剂量，适用于健康的成人参与者和具有确认的PKD1突变相关ADPKD的成年参与者
24周
（B部分）基于高级成像的生物识别生物标志物，TCN（总囊肿），术后对具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行单剂量静脉注射
大体时间：24周
为了确定PYC-003对具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行单剂量给药后替代端点标记的影响。
24周
（B部分）基于高级成像的生物识别生物标志物，HTKV（高度调整了总肾脏体积），在单剂量静脉注射术后对具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行静脉注射。
大体时间：24周
为了确定PYC-003对具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行单剂量给药后替代端点标记的影响。
24周
（A部分和B）评估尿液生物标志物中基线的变化，PC1的PC1 PC1在静脉内给药后施用了单剂量
大体时间：24周
评估PD效应和PD效应的PD效应，PYC-003单剂量在健康的成年参与者静脉内给药后，具有确认的PKD1突变相关的ADPKD
24周
（A部分和B）评估尿液生物标志物中基线的变化，KIM1在单剂量的PYC-003之后静脉注射施用
大体时间：24周
为了评估PD效应和PD效应的PD效应，PYC-003在静脉内对健康的成年参与者和具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者进行了单剂量施用。
24周
（B部分）评估血清生物标志物中基线的变化，肌酐在单剂量的PYC-003之后静脉内给具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者施用。
大体时间：24周
为了评估PD效应和PD效应的持续时间，PYC-003是在静脉内给具有确认的PKD1突变相关ADPKD的成年参与者静脉内给予的PD效应。
24周
（B部分）评估血清生物标志物中基线的变化，在单剂量的PYC-003之后静脉内给具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者施用的PYC-003 Cystatin C。
大体时间：24周
为了评估PD效应和PD效应的持续时间，PYC-003是在静脉内给具有确认的PKD1突变相关ADPKD的成年参与者静脉内给予的PD效应。
24周
（A部分和B）评估细胞因子中基线的变化，IL-6在单剂量的PYC-003之后静脉内给药。
大体时间：24周
为了评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者。
24周
（A部分和B）在单剂量的PYC-003之后，评估细胞因子中基线的变化，CXCL10（IP-10）
大体时间：24周
为了评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认与PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者。
24周
（A部分和B）评估细胞因子中基线的变化，TNF-α在单剂量的PYC-003之后静脉内给药
大体时间：24周
评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周
（A部分和B）评估细胞因子中基线的变化，MCP-1单剂量的PYC-003静脉内给药
大体时间：24周
评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周
（A部分和B）评估细胞因子中基线的变化，IL-10，在单剂量的PYC-003之后静脉内给药。
大体时间：24周
评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周
（A部分和B）评估细胞因子中基线的变化，IL-8静脉内给药后单剂量的PYC-003施用
大体时间：24周
评估PYC-003的免疫原性，单次剂量静脉内给予健康的成年参与者和具有确认的PKD1突变相关的ADPKD的成年参与者
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PYC Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年4月7日

初级完成 (估计的)

2028年11月1日

研究完成 (估计的)

2028年11月1日

研究注册日期

首次提交

2024年11月24日

首先提交符合 QC 标准的

2024年11月27日

首次发布 (实际的)

2024年12月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月23日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PYC-003-CL-001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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