Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intravenöst administrerat PYC-003

23 juli 2026 uppdaterad av: PYC Therapeutics

En fas 1-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för intravenöst administrerad PYC-003, ett peptid-fosforodiamidat morfolinooligonukleotidkonjugat, hos friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationsdominerande polycystisk njursjukdom.

Detta är en fas 1, First-in-Human-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av PYC-003 hos friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationsassocierad ADPKD. I fas A av denna studie kommer friska vuxna deltagare antingen att få en engångsdos av PYC-003 eller en placebo. Fas B, frisk vuxen deltagare kommer inte att få någon intervention och kommer att fungera som baslinje. Fas C, vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationsassocierad ADPKD kommer att få en dos av PYC-003.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del A (sorgligt-friskt) kommer att genomföras som en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, sorglig studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, PK, PD och immunogenicitet hos PYC-003 hos friska vuxna deltagare. Det förväntade antalet deltagare över 3 del A (sorgliga - friska) kohorter är cirka 24 deltagare. På dag 1 kommer varje deltagare att få utredningsprodukten (IP; IE, PYC-003 eller placebo), som en enda intravenös (IV) infusion. Alla del A (sorgliga - friska) kohorter kommer först att dosera 2 Sentinel -deltagare på ett förblindat sätt på dag 1.

Del B (SAD-ADPKD) kommer att genomföras som en öppen etikett SAD-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, PK, PD och immunogenicitet hos PYC-003 hos vuxna deltagare med bekräftade PKD1mutation-associerade ADPKD. Det förväntade antalet deltagare i 3 del B (SAD - ADPKD) kohorter är cirka 18 deltagare. På dag 1 kommer varje deltagare att få PYC-003 som en enda IV-infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

166

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Paula Cunningham Chief Preclinical Research Officer
  • Telefonnummer: +61 8 6151 0992.
  • E-post: pkd@pyctx.com

Studieorter

  • Australien
    • Gold Coast
      • Southport, Gold Coast, Australien, 4125
        • Rekrytering
        • South Coast Renal, Brockway House, Level 1, Suite 8, 82-86 Queen Street,
        • Huvudutredare:
          • Jagadeesh Kurtkoti
        • Kontakt:
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrytering
        • Liverpool Hospital, Clinic G-Reception 133, Level 1, Clinical Building, Burnside Drive
        • Huvudutredare:
          • Angela Makris
        • Kontakt:
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
      • Wahroonga, New South Wales, Australien, 2076
        • Rekrytering
        • Sydney Adventist Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Muhgeot Wong
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • Westmead Hospital, Clinical Research Unit, Level 6, B Wing/Building, Hawkesbury Road
        • Huvudutredare:
          • Gopala Rangan
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Mater Hospital Brisbane
        • Huvudutredare:
          • Michael Burke
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3056
        • Rekrytering
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Veena Roberts
      • Saint Albans, Victoria, Australien, 3021
        • Rekrytering
        • Sunshine Hospital, Western Centre for Health Research and Education, Level 3, 176-190 Furlong Road
        • Huvudutredare:
          • Eugenia Pedagogos
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, Australien, 6027
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Rekrytering
        • Prince of Wales Hospital
        • Huvudutredare:
          • Cheuk Chun Szeto
        • Kontakt:
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Takapuna, Auckland, Nya Zeeland, 0622
        • Rekrytering
        • Pacific Clinical Research Network Auckland
        • Huvudutredare:
          • Paul Hamilton
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier (del A):

  • Enligt läkarens eller den utsedda läkarens bedömning, vid god allmän hälsa, utan signifikant medicinsk historia och har inga kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning vid screening och/eller före den första administreringen av IP
  • BMI mellan ≥ 18,0 och ≤ 32,0 kg/m2 och vikt ≥ 50 kg
  • Icke-rökare och får inte ha använt några tobaksprodukter inom 2 månader före screening.
  • Kliniska laboratorievärden inom det normala intervallet som specificerats av testlaboratoriet, såvida de inte bedöms vara kliniskt signifikanta av PI eller utsedd
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥ 90 mL/min/1,73 m2.
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste gå med på att använda en acceptabel, mycket effektiv preventivmetod med dubbelbarriär från början av screening tills studien är klar.
  • Hanar måste vara kirurgiskt sterila eller, om de är engagerade i sexuella relationer med en WOCBP, måste de gå med på att använda en acceptabel, mycket effektiv preventivmetod med dubbelbarriär från början av screening tills studien avslutas
  • Kvinnor måste gå med på att inte donera ägg från den första administreringen av IP tills studien är klar
  • Män måste gå med på att inte donera spermier från den första administreringen av IP tills studien är klar
  • Kan och vill närvara vid de nödvändiga besöken på studieplatsen
  • Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens natur har förklarats och före påbörjandet av några studieprocedurer

Inklusionskriterier (del B):

  • Man eller kvinna i åldern 18 till 55 år (inklusive) vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Enligt PI:s eller den utsedda personens bedömning, vid god allmän hälsa, utan signifikant medicinsk historia och har inga kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning vid screening.
  • BMI mellan ≥ 18,0 och ≤ 32,0 kg/m2 och vikt ≥ 50 kg.
  • Kan och vill närvara vid de nödvändiga besöken på studieplatsen.
  • Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan studieprocedurer påbörjas.

Inklusionskriterier (del C):

  • I åldern 18 till 55 år (inklusive) vid tidpunkten för informerat samtycke.

  • ADPKD-diagnos baserad på Ravine Pei-diagnoskriterier (Pei et al. 2009):

    1. Förekomst av ≥ 3 (ensidiga eller bilaterala) njurcystor för deltagare ≤ 39 år.
    2. Förekomst av ≥ 2 njurcystor i varje njure för deltagare i åldern 40 till 55 år (inklusive).
  • ADPKD-diagnos som bekräftas av närvaron av genetiska mutationer associerade med ADPKD (per genotypning av en National Association of Testing Authorities [NATA] ackrediterade eller motsvarande diagnostiska laboratorium) inklusive, men inte begränsat till, närvaron av PKD1-mutation.

Obs: Om genotypning inte ingår i medicinsk historia för en deltagare, kan genotypning slutföras vid screening.

  • Klass 1C, 1D eller 1E per Mayo Imaging Classification System för att förutsäga njurutfall vid ADPKD (Irazabal et al. 2015) (baserat på tidigare magnetisk resonanstomografi [MRT] eller datortomografi [CT] erhållen > 6 månader före screening, eller MRT som erhålls under screening).
  • BMI mellan ≥ 18,0 och ≤ 32,0 kg/m2 och vikt ≥ 50 kg.
  • Icke-rökare och får inte ha använt några tobaksprodukter inom 2 månader före screening.
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥ 30 och < 90 ml/min/1,73 m2

  • Hematologi- och serumkemiresultat vid screening som uppfyller följande kriterier:

    1. Blodplättar > 150 × 109/L.
    2. Totalt antal vita blodkroppar > 3,0 × 109/L.
    3. Absolut antal neutrofiler > 1,5 × 109/L.
    4. Hemoglobin > 12 g/dL för kvinnor och > 13,5 g/dL för män.
    5. Totalt och direkt bilirubin < 1,5 × ULN, såvida inte förhöjt bilirubin är associerat med ett känt benignt tillstånd (t.ex. Gilberts syndrom).
    6. Alaninaminotransferas (ALT) < 1,5 × ULN.
    7. Aspartataminotransferas (ASAT) < 1,5 × ULN.
    8. Alkaliskt fosfatas (ALP) < 1,5 × ULN.
    9. Gamma-glutamyltransferas < 2 × ULN. Obs: Screeninglaboratorietester kan upprepas en gång efter PI:s eller utsedds bedömning för att bekräfta resultat utanför intervallet (exkluderande).
  • WOCBP (se definition i avsnitt 5.3) måste gå med på att använda en acceptabel, mycket effektiv preventivmetod med dubbla barriärer från början av screening tills studien avslutas. Godtagbara preventivmetoder definieras i avsnitt 5.4.4.1.

Obs: Kvinnor med samkönade partners (avhållsamhet från penis-vaginalt samlag) eller som avstår från heterosexuellt samlag behöver inte använda preventivmedel när detta är deras föredragna och vanliga livsstil.

  • Hanar måste vara kirurgiskt sterila (vasektomerade i minst 6 månader före första administrering av IP) eller, om de är engagerade i sexuella relationer med en WOCBP, måste de gå med på att använda en acceptabel, mycket effektiv, dubbelbarriär preventivmetod från början av screeningen tills studien är klar. Godtagbara preventivmetoder definieras i avsnitt 5.4.4.1.
  • Kvinnor måste gå med på att inte donera ägg från den första administreringen av IP tills studien är klar.
  • Män måste gå med på att inte donera spermier från den första administreringen av IP tills studien är klar.
  • Kan och vill närvara vid de nödvändiga besöken på studieplatsen.
  • Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan studieprocedurer påbörjas.

Uteslutningskriterier (del A):

  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studiens gång
  • Underliggande fysiskt eller psykologiskt medicinskt tillstånd som, enligt PI:s eller utsedd, skulle göra att deltagaren sannolikt inte skulle följa protokollet eller slutföra studien per protokoll
  • Har bara 1 njure eller har genomgått en njurtransplantation
  • Bloddonation eller har betydande blodförlust (> 500 ml) inom 30 dagar före den första administreringen av IP
  • Plasmadonation inom 7 dagar före den första administreringen av IP
  • Feber (kroppstemperatur >38°C) eller symtomatisk virus- eller bakterieinfektion inom 2 veckor före screening
  • Infektioner som kräver parenterala antibiotika inom 6 månader före screening
  • Positivt test för hepatit C antikropp (HCV), hepatit B ytantigen (HBsAg), HIV antikropp.
  • Historik med livshotande infektion (t.ex. hjärnhinneinflammation).
  • Vaccination med ett levande vaccin inom 4 veckor före den första administreringen av IP.
  • Dålig venös tillgång.
  • Historik med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner, eller känslighet för IP eller dess beståndsdelar.
  • Historik av malignitet, förutom icke-melanom hudcancer, bortskuren för mer än 2 år sedan och cervikal intraepitelial neoplasi som framgångsrikt har botats mer än 5 år före screening.
  • Onormala EKG-fynd vid screening som av PI eller utsedd anses vara kliniskt signifikanta.
  • Historik eller närvaro av ett tillstånd associerat med signifikant immunsuppression
  • Exponering för läkemedel som orsakar signifikant immunsuppression (inklusive experimentella terapier som en del av en klinisk studie) inom 4 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre), före screening.
  • ALP, AST och ALT >1,5 × ULN vid screening. Obs: Upprepad testning (dvs. 1 upprepning per parameter) vid screening är acceptabelt för värden utanför området efter godkännande av PI eller utsedd.
  • Historik med borderline till låga magnesium- och kaliumnivåer i blodet och/eller screening av magnesium- och kaliumnivåer i blodet inom den nedre kvartilen av normalområdet.

Obs: Upprepad testning (dvs. 1 upprepning per parameter) vid screening är acceptabelt för värden utanför intervallet efter godkännande av PI eller tillåten ansvarig.

  • Aktiv infektion i urinvägarna (dvs. njure, urinblåsa).
  • Positiv toxikologisk screeningpanel (urintest inklusive kvalitativ identifiering av barbiturater, tetrahydrocannabinol [THC], amfetaminer, bensodiazepiner, opiater och kokain), eller alkoholutandningstest.
  • Historik av missbruk eller beroende eller historik med irrelevant droganvändning under de senaste 5 åren (genom självdeklaration).
  • Regelbunden alkoholkonsumtion, definierad som > 10 standarddrycker per vecka (där 1 standarddryck = 360 mL öl, 45 mL 40 % sprit eller ett 150 mL glas vin) eller > 4 standarddrycker en enskild dag.
  • Ovillig att avstå från alkohol i 48 timmar före tillträde till studieplatsen och i 48 timmar före eventuella uppföljningsbesök.
  • Användning av någon medicinsk utrustning eller prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre) före den första administreringen av IP.
  • Användning av (eller förväntad användning av) några receptbelagda läkemedel (andra än hormonella preventivmedel; p-piller, långverkande implanterbara hormoner, injicerbara hormoner, en vaginal ring eller en intrauterin enhet [IUD]), receptfria läkemedel, naturläkemedel , kosttillskott eller vitaminer) inom 30 dagar före den första administreringen av IP och under studiens gång utan föregående godkännande av PI och MM.

Obs: Paracetamol (dvs 1 till 2 terapeutiska doser per vecka [där 1 terapeutisk dos definieras som 1000 mg per 24 timmar]) kan användas för mindre åkommor under studien, enligt PI:s beslut, utan föregående samråd med läkaren. MM.

  • Ovillig att avstå från ansträngande träning (inklusive tyngdlyftning) i 48 timmar före tillträde till studieplatsen och i 48 timmar före eventuella uppföljningsbesök.
  • Allt som PI anser skulle äventyra deltagarens säkerhet, förhindra fullständigt deltagande i studien eller äventyra tolkningen av studiedata.

Uteslutningskriterier (del B):

  • Kvinnor som är gravida eller planerar att bli gravida under studiens gång.
  • Underliggande fysiskt eller psykologiskt medicinskt tillstånd som, enligt PI:s eller utsedd persons åsikt, skulle göra att deltagaren osannolikt skulle följa protokollet eller slutföra studien per protokoll.
  • Har bara 1 njure eller har genomgått en njurtransplantation.
  • Historik av malignitet, förutom icke-melanom hudcancer, bortskuren för mer än 2 år sedan och cervikal intraepitelial neoplasi som framgångsrikt har botats mer än 5 år före screening.
  • Allt som PI anser skulle äventyra deltagarens säkerhet, förhindra fullständigt deltagande i studien eller äventyra tolkningen av studiedata.

Uteslutningskriterier (del C):

  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studiens gång.
  • Förekomst av potentiellt förvirrande genetiska mutationer (per genotypning av ett NATA-ackrediterat eller likvärdigt diagnostiskt laboratorium) inklusive, men inte begränsat till, närvaron av PKD2-, HFN1B-, GANAB-, IFT140- och/eller DNAJB 11-mutationer.

Obs: Om genotypning inte ingår i medicinsk historia för en deltagare, kan genotypning slutföras vid screening.

  • Administrering av tolvaptan och/eller metformin inom 30 dagar före den första administreringen av IP.
  • Underliggande fysiskt eller psykologiskt medicinskt tillstånd som, enligt PI:s eller utsedd persons åsikt, skulle göra att deltagaren osannolikt skulle följa protokollet eller slutföra studien per protokoll.
  • Någon annan njur- eller systemisk patologi än ADPKD eller något annat tillstånd eller tidigare terapi som enligt PI:s eller den som utsetts skulle göra deltagaren olämplig för denna studie.
  • Har bara 1 njure eller är en njurtransplantation.
  • Bloddonation eller hade signifikant blodförlust (> 500 ml) inom 30 dagar före den första administreringen av IP.
  • Plasmadonation inom 7 dagar före den första administreringen av IP.
  • Har fått någon tidigare cellterapi, genterapi eller RNA-terapi för något njurtillstånd.
  • Feber (kroppstemperatur >38°C) eller symtomatisk virus- eller bakterieinfektion inom 2 veckor före screening.
  • Infektioner som kräver parenterala antibiotika inom 6 månader före screening.
  • Positivt test för hepatit C antikropp (HCV), hepatit B ytantigen (HBsAg), HIV antikropp.
  • Historik med livshotande infektion (t.ex. hjärnhinneinflammation).
  • Vaccination med ett levande vaccin inom 4 veckor före den första administreringen av IP.
  • Dålig venös tillgång.
  • Historik med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner, eller känslighet för IP eller dess beståndsdelar.
  • Historik av malignitet, förutom icke-melanom hudcancer, bortskuren för mer än 2 år sedan och cervikal intraepitelial neoplasi som framgångsrikt har botats mer än 5 år före screening.
  • Onormala EKG-fynd vid screening som av PI eller utsedd anses vara kliniskt signifikanta.
  • Fynd av onormala vitala tecken vid screening som av PI eller utsedd anses vara kliniskt signifikanta.

Obs: En deltagare med hypertoni är berättigad om den har en stabil antihypertensiv regim i ≥ 28 dagar före första administrering av IP och blodtrycket kontrolleras adekvat (enligt PI-val) före första administrering av IP.

  • Historik eller närvaro av ett tillstånd associerat med signifikant immunsuppression.
  • Exponering för läkemedel som orsakar signifikant immunsuppression (inklusive experimentella terapier som en del av en klinisk studie) inom 4 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre), före screening.
  • Historik med borderline till låga magnesium- och kaliumnivåer i blodet och/eller screening av magnesium- och kaliumnivåer i blodet inom den nedre kvartilen av normalområdet.

Obs: Upprepad testning (dvs. 1 upprepning per parameter) vid screening är acceptabelt för värden utanför området efter godkännande av PI eller utsedd.

  • Proteinuri > 500 milligram per 24 timmar.
  • Hematuri, proteinuri och/eller urinavvikelser vid screening som bedöms av PI eller utses vara av måttlig eller högre svårighetsgrad.
  • Njurkomplikationer (t.ex. cystorruptur eller cystinfektioner) inom 6 veckor före första administrering av IP.
  • Aktiv infektion i urinvägarna (dvs. njure, urinblåsa).
  • Positiv toxikologisk screeningpanel (urintest inklusive kvalitativ identifiering av barbiturater, THC, amfetaminer, bensodiazepiner, opiater och kokain), eller alkoholutandningstest.
  • Historik av missbruk eller beroende eller historik med irrelevant droganvändning under de senaste 5 åren (genom självdeklaration).
  • Regelbunden alkoholkonsumtion definierad som > 10 standarddrycker per vecka (där 1 standarddryck = 360 mL öl, 45 mL 40 % sprit eller ett 150 mL glas vin) eller > 4 standarddrycker en enskild dag.
  • Ovillig att avstå från alkohol i 48 timmar före tillträde till studieplatsen och i 48 timmar före eventuella uppföljningsbesök.
  • Användning av någon medicinsk utrustning eller prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre) före den första administreringen av IP.
  • Ovillig att avstå från ansträngande träning (inklusive tyngdlyftning) i 48 timmar före tillträde till studieplatsen och i 48 timmar före eventuella uppföljningsbesök.
  • Allt som PI anser skulle äventyra deltagarens säkerhet, förhindra fullständigt deltagande i studien eller äventyra tolkningen av studiedata.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del A (SAD - Friska)
Del A kommer att genomföras som en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med enkel stigande dos hos friska vuxna deltagare. Den första dagen kommer varje deltagare att få det undersökta läkemedlet (IP; dvs. PYC-003 eller placebo) som en enda intravenös (IV) infusion. Alla kohorter i del A (SAD - Friska) kommer först att dosera 2 sentinel-deltagare på ett blindat sätt den första dagen.
Läkemedel: PYC-003
Ett peptid-fosforodiamidat morfolino-oligonukleotidkonjugat administrerat som en enda intravenös infusion
Experimentell: Part B (SAD - ADPKD)
Part B will be conducted as an open-label Single Ascending Dose study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. On Day 1, each participant will receive PYC-003 as a single IV infusion.
Läkemedel: PYC-003
Ett peptid-fosforodiamidat morfolino-oligonukleotidkonjugat administrerat som en enda intravenös infusion
Experimentell: Part C (MAD - ADPKD)
Part C (MAD - ADPKD) will be conducted as an open-label MAD study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. Each participant will receive PYC-003 as an IV infusion either once every 6 weeks for 13 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 43, and Day 85) or once every 8 weeks for 17 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 57, and Day 113).
Läkemedel: PYC-003
Ett peptid-fosforodiamidat morfolino-oligonukleotidkonjugat administrerat som en enda intravenös infusion
Experimentell: Part D - Open Label Extension
Part D will be an extension study for participants that complete Part C. Participants will receive doses either every 6 or 8 weeks for 96 weeks .
Läkemedel: PYC-003
Ett peptid-fosforodiamidat morfolino-oligonukleotidkonjugat administrerat som en enda intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
[Part A, B, C and D] Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (AE) as assessed by CTCAE V5.0
Tidsram: Up to 98 weeks

The incidence, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events and treatment-emergent Serious Adverse Events will be recorded

An AE is any event, side-effect, or other untoward medical occurrence that occurs in conjunction with the use of a medicinal product in humans, whether or not considered to have a causal relationship to this treatment. An AE can, therefore, be any unfavourable and unintended sign (that could include a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (body temperature)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (systolic and diastolic blood pressure)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (pulse rate)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (respiratory rate)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QT Interval)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QRS Duration)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QTcF Interval)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (PR Interval)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (Heart Rate)
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in physical examination findings
Tidsram: Up to 98 weeks

Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, dentition, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.

Abbreviated physical examinations will be symptom directed.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in hepatic clinical chemistry parameters (ALT, AST, ALP and GGT)
Tidsram: Up to 98 weeks
ALT (Alanine Transaminase), AST (Aspartate Transaminase) ALP (Alkaline Phosphatase) and GGT (Gamma-glutamyl transferase) will be tested
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in standard renal clinical chemistry parameters (eGFR)
Tidsram: Up to 98 weeks
estimated Glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated via the CKD EPI 2021 calculation
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum potassium, serum magnesium, and serum sodium
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum cystatin C
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine creatinine
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine osmolality
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in urine magnesium and urine potassium
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
[Del A, B och C] Area under plasmakoncentrations-tidskurvan, från tid noll till 24 timmar efter dos av PYC-003 (AUC0-24)
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Area under plasmakoncentrations-tidskurvan, från tid noll till den sista tidpunkten med mätbar analytkoncentration efter PYC-003-dos (AUC0-last)
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Arean under plasmakoncentrations-tidskurvan, från tid noll extrapolerad till oändligheten (AUC0-inf)
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Procentandelen av AUC som extrapolerades bortom den senast observerade datapunkten (AUC%extrap)
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Uppenbar halveringstid för PYC-003 (T1/2)
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Tydlig eliminationskonstant (Kel) för PYC-003
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Tydlig clearance (CL) av PYC-003
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Del A, B och C] Tydlig distributionsvolym (Vz) för PYC-003
Tidsram: Upp till 36 veckor
Upp till 36 veckor
[Part A, B, C and D] Peak plasma concentration (Cmax) of PYC003
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Time to maximum observed plasma drug concentration (Tmax) of PYC003
Tidsram: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
(Del A och B) Parametern Plasma PK, Cmax (Max Plasma-läkemedelskoncentration) av potentiella metaboliter av PYC-003 skulle bestämmas efter en enda dos administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att karakterisera PK för potentiella metaboliter av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutation-associerad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) Parametern Plasma PK, AUC (total läkemedelsexponering integrerad över tid) av potentiella metaboliter av PYC-003 skulle bestämmas efter en enda dos administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att karakterisera PK för potentiella metaboliter av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutation-associerad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) Antalet och procentandelen deltagare som utvecklar ADA och NAB: er efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierade ADPKD
Tidsram: 24 veckor
Till immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i urinbiomarkören, NGAL av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationsassocierade ADPKD
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera PD-effekten och varaktigheten för PD-effekten av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) Urin-PK-parametern, FET1-T2 (fraktion av intravenöst administrerat läkemedel som utsöndras i urin inom tidspänningen T1 till T2) av PYC-003 kommer att bestämmas efter en enda dos som administreras intravenöst till vuxna deltagare
Tidsram: 24 veckor
Detta görs för att karakterisera PK för PYC-003 hos deltagare efter en enda dos som administreras intravenöst, för friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del B) Avancerad avbildningsbaserad biometrisk biomarkör, CPSA (Cyst Parenchyma ytarea) efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationassocierad ADPKD
Tidsram: 24 veckor
För att bestämma effekten av PYC-003 på surrogatändpunktmarkörer efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) Urin -PK -parametern, CLR (njuravstånd av läkemedel från plasma) kommer att bestämmas efter en enda dos som administreras intravenöst till vuxna deltagare
Tidsram: 24 veckor
Detta görs för att karakterisera PK för PYC-003 hos deltagare efter en enda dos som administreras intravenöst, för friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) Urin-PK-parametern, AET1-T2 (mängd oförändrat läkemedel som utsöndras i urin inom tidspan T1 till T2) av PYC-003 kommer att bestämmas efter en enda dos administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
Detta görs för att karakterisera PK för PYC-003 hos deltagare efter en enda dos som administreras intravenöst, för friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del B) Avancerad avbildningsbaserad biometrisk biomarkör, TCN (totalt cystnummer) efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutation-associerad ADPKD
Tidsram: 24 veckor
För att bestämma effekten av PYC-003 på surrogatändpunktmarkörer efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del B) Avancerad avbildningsbaserad biometrisk biomarkör, HTKV (höjdjusterad total njurvolym) efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftad PKD1-mutationassocierad ADPKD
Tidsram: 24 veckor
För att bestämma effekten av PYC-003 på surrogatändpunktmarkörer efter enstaka dos intravenös administration till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i urinbiomarkören, PC1 av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera PD-effekten och varaktigheten för PD-effekten av PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i urinbiomarkörer, Kim1 efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera PD-effekten och varaktigheten för PD-effekten av PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i serumbiomarkörer, kreatinin efter en enda dos PYC-003 administrerad intravenöst till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera PD-effekten och varaktigheten för PD-effekten av PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i serumbiomarkörer, cystatin C efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera PD-effekten och varaktigheten för PD-effekten av PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, IL-6 efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, CXCL10 (IP-10) efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos administrerad intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD.
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, TNF-a efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, MCP-1 efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, IL-10 efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor
(Del A och B) För att utvärdera förändringarna från baslinjen i cytokiner, IL-8 efter en enda dos av PYC-003 administrerad intravenöst
Tidsram: 24 veckor
För att utvärdera immunogeniciteten hos PYC-003 efter en enda dos som administreras intravenöst till friska vuxna deltagare och vuxna deltagare med bekräftade PKD1-mutationassocierad ADPKD
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PYC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 april 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2024

Första postat (Faktisk)

3 december 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PYC-003-CL-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera