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Estudo de fase 1 para avaliar a segurança e tolerabilidade do PYC-003 administrado por via intravenosa

23 de julho de 2026 atualizado por: PYC Therapeutics

Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de PYC-003 administrado por via intravenosa, um conjugado peptídeo-fosforodiamidato morfolino-oligonucleotídeo, em participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com doença renal policística autossômica dominante associada à mutação PKD1 confirmada

Este é um estudo de Fase 1, primeiro em humanos, para avaliar a segurança e tolerabilidade de PYC-003 em participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associada à mutação PKD1 confirmada. Na Fase A deste estudo, os participantes adultos saudáveis ​​receberão uma dose única de PYC-003 ou um placebo. Fase B, o participante adulto saudável não receberá nenhuma intervenção e servirá como linha de base. Na Fase C, os participantes adultos com ADPKD associada à mutação PKD1 confirmada receberão uma dose de PYC-003.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Parte A (SAD-saudável) será conduzida como um estudo Randomizado, Double-Blind, controlado por placebo, para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK, DP e imunogenicidade do PYC-003 em participantes adultos saudáveis. O número previsto de participantes em 3 coortes (tristes - saudáveis) é de aproximadamente 24 participantes. No dia 1, cada participante receberá o produto de investigação (IP; IE, PYC-003 ou placebo), como uma única infusão intravenosa (iv). Todas as coortes (tristes - saudáveis) serão os participantes do Sentinel primeiro doses 2 de maneira cega no dia 1.

A Parte B (SAD-ADPKD) será conduzida como um estudo SAD SAD aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK, PD e imunogenicidade do PYC-003 em participantes adultos com ADPKD associada a PKD1mutação confirmada. O número previsto de participantes em 3 coortes da Parte B (SAD - ADPKD) é de aproximadamente 18 participantes. No dia 1, cada participante receberá o PYC-003 como uma única infusão IV.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

166

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Paula Cunningham Chief Preclinical Research Officer
  • Número de telefone: +61 8 6151 0992.
  • E-mail: pkd@pyctx.com

Locais de estudo

  • Austrália
    • Gold Coast
      • Southport, Gold Coast, Austrália, 4125
        • Recrutamento
        • South Coast Renal, Brockway House, Level 1, Suite 8, 82-86 Queen Street,
        • Investigador principal:
          • Jagadeesh Kurtkoti
        • Contato:
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Austrália, 2139
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Recrutamento
        • Liverpool Hospital, Clinic G-Reception 133, Level 1, Clinical Building, Burnside Drive
        • Investigador principal:
          • Angela Makris
        • Contato:
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
      • Wahroonga, New South Wales, Austrália, 2076
        • Recrutamento
        • Sydney Adventist Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Muhgeot Wong
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Westmead Hospital, Clinical Research Unit, Level 6, B Wing/Building, Hawkesbury Road
        • Investigador principal:
          • Gopala Rangan
        • Contato:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Mater Hospital Brisbane
        • Investigador principal:
          • Michael Burke
        • Contato:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrália, 3056
        • Recrutamento
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Veena Roberts
      • Saint Albans, Victoria, Austrália, 3021
        • Recrutamento
        • Sunshine Hospital, Western Centre for Health Research and Education, Level 3, 176-190 Furlong Road
        • Investigador principal:
          • Eugenia Pedagogos
        • Contato:
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, Austrália, 6027
        • Recrutamento
        • Linear Clinical Research
        • Investigador principal:
          • Lara Hatchuel
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Hemant Kulkarni
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Recrutamento
        • Prince of Wales Hospital
        • Investigador principal:
          • Cheuk Chun Szeto
        • Contato:
  • Nova Zelândia
    • Auckland
      • Takapuna, Auckland, Nova Zelândia, 0622
        • Recrutamento
        • Pacific Clinical Research Network Auckland
        • Investigador principal:
          • Paul Hamilton
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios de inclusão (Parte A):

  • A critério do PI ou pessoa designada, em bom estado geral de saúde, sem histórico médico significativo e sem anormalidades clinicamente significativas no exame físico na triagem e/ou antes da primeira administração de IP
  • IMC entre ≥ 18,0 e ≤ 32,0 kg/m2 e peso ≥ 50 kg
  • Não fumante e não deve ter usado nenhum produto de tabaco nos 2 meses anteriores à triagem.
  • Valores laboratoriais clínicos dentro da faixa normal, conforme especificado pelo laboratório de teste, a menos que considerado não clinicamente significativo pelo PI ou pessoa designada
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) ≥ 90 mL/min/1,73 m2.
  • Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem concordar em usar um método contraceptivo de barreira dupla aceitável e altamente eficaz desde o início da triagem até a conclusão do estudo.
  • Os homens devem ser cirurgicamente estéreis ou, se estiverem envolvidos em relações sexuais com um WOCBP, devem concordar em usar um método contraceptivo de barreira dupla aceitável e altamente eficaz desde o início da triagem até a conclusão do estudo
  • As mulheres devem concordar em não doar óvulos desde a primeira administração de IP até a conclusão do estudo
  • Os homens devem concordar em não doar esperma desde a primeira administração de IP até a conclusão do estudo
  • Capaz e disposto a participar das visitas necessárias ao local do estudo
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos do estudo

Critérios de inclusão (Parte B):

  • Homem ou mulher com idade entre 18 e 55 anos (inclusive) no momento do consentimento informado.
  • A critério do PI ou pessoa designada, em bom estado geral de saúde, sem histórico médico significativo e sem anormalidades clinicamente significativas no exame físico na triagem.
  • IMC entre ≥ 18,0 e ≤ 32,0 kg/m2 e peso ≥ 50 kg.
  • Capaz e disposto a participar das visitas necessárias ao local do estudo.
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de qualquer procedimento do estudo.

Critérios de inclusão (Parte C):

  • Idade entre 18 e 55 anos (inclusive) no momento do consentimento informado.

  • Diagnóstico de ADPKD com base nos critérios de diagnóstico de Ravine Pei (Pei et al. 2009):

    1. Presença de ≥ 3 cistos renais (unilaterais ou bilaterais) para participantes com idade ≤ 39 anos.
    2. Presença de ≥ 2 cistos renais em cada rim para participantes com idade entre 40 e 55 anos (inclusive).
  • O diagnóstico de ADPKD é confirmado pela presença de mutações genéticas associadas a ADPKD (por genotipagem por um laboratório de diagnóstico credenciado pela National Association of Testing Authorities [NATA] ou equivalente), incluindo, mas não limitado a, a presença de mutação PKD1.

Nota: Quando a genotipagem não estiver incluída no histórico médico de um participante, a genotipagem poderá ser concluída na triagem.

  • Classe 1C, 1D ou 1E de acordo com o Mayo Imaging Classification System for Predicting Kidney Outcomes in ADPKD (Irazabal et al. 2015) (com base em ressonância magnética [MRI] ou tomografia computadorizada [TC] prévia obtida > 6 meses antes da triagem, ou ressonância magnética obtida durante a triagem).
  • IMC entre ≥ 18,0 e ≤ 32,0 kg/m2 e peso ≥ 50 kg.
  • Não fumante e não deve ter usado nenhum produto de tabaco nos 2 meses anteriores à triagem.
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) ≥ 30 e < 90 mL/min/1,73 m2

  • Resultados de hematologia e química sérica na triagem que atendem aos seguintes critérios:

    1. Plaquetas > 150 × 109/L.
    2. Contagem total de leucócitos > 3,0 × 109/L.
    3. Contagem absoluta de neutrófilos > 1,5 × 109/L.
    4. Hemoglobina > 12 g/dL para mulheres e > 13,5 g/dL para homens.
    5. Bilirrubina total e direta < 1,5 × LSN, a menos que bilirrubina elevada esteja associada a uma condição benigna conhecida (por exemplo, síndrome de Gilbert).
    6. Alanina aminotransferase (ALT) <1,5 × LSN.
    7. Aspartato aminotransferase (AST) <1,5 × LSN.
    8. Fosfatase alcalina (ALP) <1,5 × LSN.
    9. Gama-glutamil transferase <2 × LSN. Nota: Os testes laboratoriais de triagem podem ser repetidos uma vez, a critério do PI ou pessoa designada, para confirmar resultados fora da faixa (exclusivos).
  • WOCBP (ver definição na Seção 5.3) deve concordar em usar um método contraceptivo de barreira dupla aceitável e altamente eficaz desde o início da triagem até a conclusão do estudo. Os métodos contraceptivos aceitáveis ​​são definidos na Seção 5.4.4.1.

Nota: Mulheres com parceiros do mesmo sexo (abstinência de relações peniano-vaginais) ou que se abstêm de relações heterossexuais não são obrigadas a usar métodos contraceptivos quando este for seu estilo de vida preferido e habitual.

  • Os homens devem ser cirurgicamente estéreis (vasectomizados por pelo menos 6 meses antes da primeira administração de IP) ou, se estiverem envolvidos em relações sexuais com um WOCBP, devem concordar em usar um método contraceptivo de barreira dupla aceitável e altamente eficaz desde o início da triagem até a conclusão do estudo. Os métodos contraceptivos aceitáveis ​​são definidos na Seção 5.4.4.1.
  • As mulheres devem concordar em não doar óvulos desde a primeira administração de IP até a conclusão do estudo.
  • Os homens devem concordar em não doar esperma desde a primeira administração de IP até a conclusão do estudo.
  • Capaz e disposto a participar das visitas necessárias ao local do estudo.
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de qualquer procedimento do estudo.

Critérios de exclusão (Parte A):

  • Mulheres que estão grávidas, amamentando ou que planejam engravidar durante o estudo
  • Condição médica física ou psicológica subjacente que, na opinião do PI ou pessoa designada, tornaria improvável que o participante cumprisse o protocolo ou concluísse o estudo de acordo com o protocolo
  • Tem apenas 1 rim ou recebeu um transplante de rim
  • Doação de sangue ou perda significativa de sangue (> 500 mL) nos 30 dias anteriores à primeira administração de IP
  • Doação de plasma nos 7 dias anteriores à primeira administração de IP
  • Febre (temperatura corporal >38°C) ou infecção viral ou bacteriana sintomática nas 2 semanas anteriores ao rastreio
  • Infecções que requerem antibióticos parenterais nos 6 meses anteriores à triagem
  • Teste positivo para anticorpo da hepatite C (HCV), antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo HIV.
  • História de infecção com risco de vida (por exemplo, meningite).
  • Vacinação com uma vacina viva nas 4 semanas anteriores à primeira administração de IP.
  • Acesso venoso deficiente.
  • História de reações alérgicas ou anafiláticas graves, ou sensibilidade ao IP ou seus constituintes.
  • História de malignidade, exceto câncer de pele não melanoma, excisado há mais de 2 anos e neoplasia intraepitelial cervical que foi curada com sucesso há mais de 5 anos antes da triagem.
  • Achados anormais de ECG na triagem que são considerados pelo PI ou pessoa designada como clinicamente significativos.
  • História ou presença de uma condição associada a imunossupressão significativa
  • Exposição a quaisquer medicamentos que causem imunossupressão significativa (incluindo terapias experimentais como parte de um estudo clínico) dentro de 4 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), antes da triagem.
  • ALP, AST e ALT >1,5 × LSN na triagem. Nota: A repetição do teste (ou seja, 1 repetição por parâmetro) na triagem é aceitável para valores fora da faixa após aprovação do PI ou pessoa designada.
  • História de níveis limítrofes a baixos de magnésio e potássio no sangue e/ou triagem de níveis de magnésio e potássio no sangue dentro do quartil inferior da faixa normal.

Nota: A repetição do teste (ou seja, 1 repetição por parâmetro) na triagem é aceitável para valores fora da faixa após aprovação permitida pelo PI ou pessoa designada.

  • Infecção ativa do trato urinário (ou seja, rim, bexiga).
  • Painel de triagem toxicológica positivo (teste de urina incluindo identificação qualitativa de barbitúricos, tetrahidrocanabinol [THC], anfetaminas, benzodiazepínicos, opiáceos e cocaína) ou teste de álcool no ar expirado.
  • História de abuso ou dependência de substâncias ou história de uso recreativo de drogas intravenosas nos últimos 5 anos (por autodeclaração).
  • Consumo regular de álcool, definido como > 10 bebidas padrão por semana (onde 1 bebida padrão = 360 mL de cerveja, 45 mL de destilado 40% ou uma taça de vinho de 150 mL) ou > 4 bebidas padrão em um único dia.
  • Não deseja se abster de álcool por 48 horas antes da admissão no local do estudo e por 48 horas antes de qualquer visita de acompanhamento.
  • Uso de qualquer dispositivo médico experimental ou medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo) antes da primeira administração de IP.
  • Uso de (ou uso previsto de) quaisquer medicamentos prescritos (exceto contraceptivos hormonais; pílulas anticoncepcionais orais, hormônios implantáveis ​​de ação prolongada, hormônios injetáveis, um anel vaginal ou um dispositivo intrauterino [DIU]), medicamentos de venda livre, remédios fitoterápicos , suplementos ou vitaminas) dentro de 30 dias antes da primeira administração de IP e durante o curso do estudo sem aprovação prévia do PI e MM.

Nota: O paracetamol (ou seja, 1 a 2 doses terapêuticas por semana [onde 1 dose terapêutica é definida como 1000 mg por 24 horas]) pode ser usado para doenças menores durante o estudo, a critério do PI, sem consulta prévia com o Milímetros.

  • Não deseja abster-se de exercícios extenuantes (incluindo levantamento de peso) por 48 horas antes da admissão no local do estudo e por 48 horas antes de qualquer visita de acompanhamento.
  • Qualquer coisa que o PI considere colocaria em risco a segurança do participante, impediria a participação completa no estudo ou comprometeria a interpretação dos dados do estudo.

Critérios de exclusão (Parte B):

  • Mulheres que estão grávidas ou planejam engravidar durante o estudo.
  • Condição médica física ou psicológica subjacente que, na opinião do PI ou pessoa designada, tornaria improvável que o participante cumprisse o protocolo ou concluísse o estudo de acordo com o protocolo.
  • Tem apenas 1 rim ou recebeu um transplante de rim.
  • História de malignidade, exceto câncer de pele não melanoma, excisado há mais de 2 anos e neoplasia intraepitelial cervical que foi curada com sucesso há mais de 5 anos antes da triagem.
  • Qualquer coisa que o PI considere colocaria em risco a segurança do participante, impediria a participação completa no estudo ou comprometeria a interpretação dos dados do estudo.

Critérios de exclusão (Parte C):

  • Mulheres que estão grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo.
  • Presença de mutações genéticas potencialmente confusas (por genotipagem por um laboratório de diagnóstico credenciado pelo NATA ou equivalente), incluindo, mas não limitado a, a presença de mutações PKD2, HFN1B, GANAB, IFT140 e/ou DNAJB 11.

Nota: Quando a genotipagem não estiver incluída no histórico médico de um participante, a genotipagem poderá ser concluída na triagem.

  • Administração de tolvaptano e/ou metformina dentro de 30 dias antes da primeira administração de IP.
  • Condição médica física ou psicológica subjacente que, na opinião do PI ou pessoa designada, tornaria improvável que o participante cumprisse o protocolo ou concluísse o estudo de acordo com o protocolo.
  • Qualquer patologia renal ou sistêmica que não seja ADPKD ou qualquer outra condição ou terapia anterior que, na opinião do PI ou pessoa designada, tornaria o participante inadequado para este estudo.
  • Tem apenas 1 rim ou é transplantado renal.
  • Doação de sangue ou perda significativa de sangue (> 500 mL) nos 30 dias anteriores à primeira administração de IP.
  • Doação de plasma nos 7 dias anteriores à primeira administração de IP.
  • Ter recebido qualquer terapia celular, terapia genética ou terapia de RNA anterior para qualquer condição renal.
  • Febre (temperatura corporal >38°C) ou infecção viral ou bacteriana sintomática nas 2 semanas anteriores à triagem.
  • Infecções que requerem antibióticos parenterais nos 6 meses anteriores à triagem.
  • Teste positivo para anticorpo da hepatite C (HCV), antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo HIV.
  • História de infecção com risco de vida (por exemplo, meningite).
  • Vacinação com uma vacina viva nas 4 semanas anteriores à primeira administração de IP.
  • Acesso venoso deficiente.
  • História de reações alérgicas ou anafiláticas graves, ou sensibilidade ao IP ou seus constituintes.
  • História de malignidade, exceto câncer de pele não melanoma, excisado há mais de 2 anos e neoplasia intraepitelial cervical que foi curada com sucesso há mais de 5 anos antes da triagem.
  • Achados anormais de ECG na triagem que são considerados pelo PI ou pessoa designada como clinicamente significativos.
  • Achados anormais de sinais vitais na triagem que são considerados pelo PI ou pessoa designada como clinicamente significativos.

Nota: Um participante hipertenso é elegível se estiver em um regime anti-hipertensivo estável por ≥ 28 dias antes da primeira administração de IP e a pressão arterial adequadamente controlada (a critério do PI) antes da primeira administração de IP.

  • História ou presença de uma condição associada a imunossupressão significativa.
  • Exposição a quaisquer medicamentos que causem imunossupressão significativa (incluindo terapias experimentais como parte de um estudo clínico) dentro de 4 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), antes da triagem.
  • História de níveis limítrofes a baixos de magnésio e potássio no sangue e/ou triagem de níveis de magnésio e potássio no sangue dentro do quartil inferior da faixa normal.

Nota: A repetição do teste (ou seja, 1 repetição por parâmetro) na triagem é aceitável para valores fora da faixa após aprovação do PI ou pessoa designada.

  • Proteinúria > 500 miligramas por 24 horas.
  • Hematúria, proteinúria e/ou anormalidades urinárias na triagem consideradas pelo PI ou pessoa designada como de gravidade moderada ou superior.
  • Complicações renais (por exemplo, ruptura de cisto ou infecções de cisto) nas 6 semanas anteriores à primeira administração de IP.
  • Infecção ativa do trato urinário (ou seja, rim, bexiga).
  • Painel de triagem toxicológica positivo (teste de urina incluindo identificação qualitativa de barbitúricos, THC, anfetaminas, benzodiazepínicos, opiáceos e cocaína) ou teste de álcool no ar expirado.
  • História de abuso ou dependência de substâncias ou história de uso recreativo de drogas intravenosas nos últimos 5 anos (por autodeclaração).
  • Consumo regular de álcool definido como > 10 bebidas padrão por semana (onde 1 bebida padrão = 360 mL de cerveja, 45 mL de destilado 40% ou uma taça de vinho de 150 mL) ou > 4 bebidas padrão em um único dia.
  • Não deseja se abster de álcool por 48 horas antes da admissão no local do estudo e por 48 horas antes de qualquer visita de acompanhamento.
  • Uso de qualquer dispositivo médico experimental ou medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo) antes da primeira administração de IP.
  • Não deseja abster-se de exercícios extenuantes (incluindo levantamento de peso) por 48 horas antes da admissão no local do estudo e por 48 horas antes de qualquer visita de acompanhamento.
  • Qualquer coisa que o PI considere colocaria em risco a segurança do participante, impediria a participação completa no estudo ou comprometeria a interpretação dos dados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Parte A (SAD - Saudáveis)
A Parte A será realizada como um estudo de dose única ascendente, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em participantes adultos saudáveis. No Dia 1, cada participante receberá o produto em investigação (IP; ou seja, PYC-003 ou placebo) como uma única infusão intravenosa (IV). Todas as coortes da Parte A (SAD - Saudáveis) administrarão primeiro a dose a 2 participantes sentinela de forma cega no Dia 1.
Medicamento: PYC-003
Conjugado peptídeo-fosforodiamidato morfolino oligonucleotídeo administrado como uma única infusão intravenosa
Experimental: Part B (SAD - ADPKD)
Part B will be conducted as an open-label Single Ascending Dose study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. On Day 1, each participant will receive PYC-003 as a single IV infusion.
Medicamento: PYC-003
Conjugado peptídeo-fosforodiamidato morfolino oligonucleotídeo administrado como uma única infusão intravenosa
Experimental: Part C (MAD - ADPKD)
Part C (MAD - ADPKD) will be conducted as an open-label MAD study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. Each participant will receive PYC-003 as an IV infusion either once every 6 weeks for 13 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 43, and Day 85) or once every 8 weeks for 17 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 57, and Day 113).
Medicamento: PYC-003
Conjugado peptídeo-fosforodiamidato morfolino oligonucleotídeo administrado como uma única infusão intravenosa
Experimental: Part D - Open Label Extension
Part D will be an extension study for participants that complete Part C. Participants will receive doses either every 6 or 8 weeks for 96 weeks .
Medicamento: PYC-003
Conjugado peptídeo-fosforodiamidato morfolino oligonucleotídeo administrado como uma única infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
[Part A, B, C and D] Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (AE) as assessed by CTCAE V5.0
Prazo: Up to 98 weeks

The incidence, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events and treatment-emergent Serious Adverse Events will be recorded

An AE is any event, side-effect, or other untoward medical occurrence that occurs in conjunction with the use of a medicinal product in humans, whether or not considered to have a causal relationship to this treatment. An AE can, therefore, be any unfavourable and unintended sign (that could include a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (body temperature)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (systolic and diastolic blood pressure)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (pulse rate)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (respiratory rate)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QT Interval)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QRS Duration)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QTcF Interval)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (PR Interval)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (Heart Rate)
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in physical examination findings
Prazo: Up to 98 weeks

Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, dentition, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.

Abbreviated physical examinations will be symptom directed.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in hepatic clinical chemistry parameters (ALT, AST, ALP and GGT)
Prazo: Up to 98 weeks
ALT (Alanine Transaminase), AST (Aspartate Transaminase) ALP (Alkaline Phosphatase) and GGT (Gamma-glutamyl transferase) will be tested
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in standard renal clinical chemistry parameters (eGFR)
Prazo: Up to 98 weeks
estimated Glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated via the CKD EPI 2021 calculation
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum potassium, serum magnesium, and serum sodium
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum cystatin C
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine creatinine
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine osmolality
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in urine magnesium and urine potassium
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
[Parte A, B e C] Área sob a curva de concentração plasmática-tempo, desde o tempo zero até 24 horas após a dose de PYC-003 (AUC0-24)
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Parte A, B e C] Área sob a curva da concentração plasmática em função do tempo, desde o tempo zero até ao último ponto de tempo com concentração mensurável do analito após a dose de PYC-003 (AUC0-último)
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Parte A, B e C] Área sob a curva da concentração plasmática em função do tempo, desde o tempo zero extrapolada até ao infinito (AUC0-inf)
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Parte A, B e C] A percentagem da AUC que foi extrapolada para além do último ponto de dados observado (AUC%extrap)
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Partes A, B e C] Meia-vida aparente de PYC-003 (T1/2)
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Parte A, B e C] Constante de eliminação aparente (Kel) de PYC-003
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Partes A, B e C] Clearance aparente (CL) de PYC-003
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Parte A, B e C] Volume aparente de distribuição (Vz) do PYC-003
Prazo: Até 36 semanas
Até 36 semanas
[Part A, B, C and D] Peak plasma concentration (Cmax) of PYC003
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Time to maximum observed plasma drug concentration (Tmax) of PYC003
Prazo: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Parte A e B) O parâmetro pk plasmático, CMAX (concentração de medicamento plasmático máximo) de potenciais metabólitos do PYC-003 seria determinado após uma única dose administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para caracterizar o PK de potenciais metabólitos do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte A e B) O parâmetro pk plasmático, AUC (exposição total ao medicamento integrada ao longo do tempo) de potenciais metabólitos do PYC-003 seria determinado após uma única dose administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para caracterizar o PK de potenciais metabólitos do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte A e B) O número e a porcentagem de participantes que desenvolvem ADAS e NABs após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
Prazo: 24 semanas
À imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as alterações da linha de base no biomarcador de urina, Ngal de Pyc-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmado de pkd1 associado à mutação PKD1
Prazo: 24 semanas
Para avaliar o efeito PD e a duração do efeito PD do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte A e B) O parâmetro PK da urina, FET1-T2 (fração do medicamento administrado por via intravenosa excretada na urina dentro do tempo T1 a T2) de Pyc-003 será determinada após uma dose única administrada por intravenosa a participantes adultos
Prazo: 24 semanas
Isso é feito para caracterizar o PK do PYC-003 em participantes após uma dose única administrada por via intravenosa, para participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte B) Biomarcador biométrico baseado em imagens avançadas, CPSA (área de superfície do parênquima do cisto) após administração intravenosa de dose única para participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
Prazo: 24 semanas
Para determinar o efeito do Pyc-003 nos marcadores de terminais substitutos após a administração intravenosa dose única a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) O parâmetro PK da urina, CLR (depuração renal de medicamento do plasma) será determinado após uma única dose administrada por via intravenosa aos participantes adultos
Prazo: 24 semanas
Isso é feito para caracterizar o PK do PYC-003 em participantes após uma dose única administrada por via intravenosa, para participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte A e B) O parâmetro PK da urina, AET1-T2 (quantidade de medicamento inalterado excretado na urina dentro do tempo T1 a T2) de Pyc-003 será determinado após uma dose única administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Isso é feito para caracterizar o PK do PYC-003 em participantes após uma dose única administrada por via intravenosa, para participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte B) Biomarcador biométrico baseado em imagens avançadas, TCN (número total do cisto) após a administração intravenosa de dose única para participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
Prazo: 24 semanas
Para determinar o efeito do Pyc-003 nos marcadores de terminais substitutos após a administração intravenosa dose única a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte B) Biomarcador biométrico baseado em imagens avançadas, HTKV (volume total de rim ajustado em altura) após a administração intravenosa da dose única a participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
Prazo: 24 semanas
Para determinar o efeito do Pyc-003 nos marcadores de terminais substitutos após a administração intravenosa dose única a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as mudanças da linha de base no biomarcador de urina, PC1 do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar o efeito PD e a duração do efeito PD do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD associado à mutação PKD1 confirmada
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as mudanças da linha de base nos biomarcadores de urina, KIM1 após uma única dose de PYC-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar o efeito e a duração da DP do efeito PD do PYC-003, após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte B) Para avaliar as alterações da linha de base nos biomarcadores séricos, a creatinina após uma dose única de Pyc-003 administrada por via intravenosa a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
Prazo: 24 semanas
Para avaliar o efeito e a duração da DP do efeito PD do PYC-003, após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte B) Avaliar as alterações da linha de base nos biomarcadores séricos, a cistatina C após uma dose única de Pyc-003 administrada por via intravenosa a participantes adultos com ADPKD associada à mutação PKD1 confirmada.
Prazo: 24 semanas
Para avaliar o efeito e a duração da DP do efeito PD do PYC-003, após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as mudanças da linha de base em citocinas, IL-6 após uma dose única de Pyc-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) Para avaliar as alterações da linha de base em citocinas, CXCL10 (IP-10) após uma dose única de PYC-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmada associada à mutação PKD1.
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as mudanças da linha de base em citocinas, TNF-α após uma dose única de Pyc-003 administrado por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmado associado à mutação PKD1
24 semanas
(Parte A e B) Para avaliar as mudanças da linha de base em citocinas, MCP-1 após uma dose única de PYC-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmado associado à mutação PKD1
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as mudanças da linha de base em citocinas, IL-10 após uma dose única de Pyc-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmado associado à mutação PKD1
24 semanas
(Parte A e B) Avaliar as alterações da linha de base em citocinas, IL-8 após uma dose única de Pyc-003 administrada por via intravenosa
Prazo: 24 semanas
Para avaliar a imunogenicidade do PYC-003 após uma dose única administrada por via intravenosa a participantes adultos saudáveis ​​e participantes adultos com ADPKD confirmado associado à mutação PKD1
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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PYC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

3 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PYC-003-CL-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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