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정맥 투여되는 PYC-003의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 연구

2026년 7월 23일 업데이트: PYC Therapeutics

건강한 성인 참가자와 PKD1 돌연변이 관련 상염색체 우성 다낭성 신장 질환이 확인된 성인 참가자에서 정맥 투여되는 펩티드-포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 접합체인 PYC-003의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 연구

이는 건강한 성인 참가자와 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD가 확인된 성인 참가자를 대상으로 PYC-003의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 최초의 인간 연구입니다. 본 연구의 A단계에서 건강한 성인 참가자는 PYC-003의 단일 용량 또는 위약을 투여받게 됩니다. B 단계, 건강한 성인 참가자는 어떠한 개입도 받지 않으며 기준선 역할을 합니다. C 단계에서는 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD가 확인된 성인 참가자에게 PYC-003을 투여하게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

파트 A (슬픈-건강)는 건강한 성인 참가자에서 PYC-003의 안전, 내약성, PK, PD 및 면역 원성을 평가하기 위해 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, SAD 연구로 수행됩니다. 3 부 (슬픈 - 건강) 코호트에서 예상되는 참가자 수는 약 24 명의 참가자입니다. 1 일째에, 각 참가자는 단일 정맥 내 (IV) 주입으로 조사 제품 (IP; IE, PYC-003 또는 위약)을 받게됩니다. 모든 Part A (슬픈 - 건강) 코호트는 1 일째에 맹목적인 방식으로 2 명의 센티넬 참가자를 선량합니다.

파트 B (SAD-ADPKD)는 확인 된 PKD1matute 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자에서 PYC-003의 안전, 내약성, PK, PD 및 면역 원성을 평가하기위한 오픈 라벨 SAD 연구로 수행됩니다. 3 부 (SAD -ADPKD) 코호트에 걸쳐 예상되는 참가자 수는 약 18 명의 참가자입니다. 1 일째에, 각 참가자는 단일 IV 주입으로 PYC-003을 받게됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

166

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Paula Cunningham Chief Preclinical Research Officer
  • 전화번호: +61 8 6151 0992.
  • 이메일: pkd@pyctx.com

연구 장소

  • 뉴질랜드
    • Auckland
      • Takapuna, Auckland, 뉴질랜드, 0622
        • 모병
        • Pacific Clinical Research Network Auckland
        • 수석 연구원:
          • Paul Hamilton
        • 연락하다:
  • 호주
    • Gold Coast
      • Southport, Gold Coast, 호주, 4125
        • 모병
        • South Coast Renal, Brockway House, Level 1, Suite 8, 82-86 Queen Street,
        • 수석 연구원:
          • Jagadeesh Kurtkoti
        • 연락하다:
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, 호주, 2139
      • Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
        • 모병
        • Liverpool Hospital, Clinic G-Reception 133, Level 1, Clinical Building, Burnside Drive
        • 수석 연구원:
          • Angela Makris
        • 연락하다:
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
      • Wahroonga, New South Wales, 호주, 2076
        • 모병
        • Sydney Adventist Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Muhgeot Wong
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • 모병
        • Westmead Hospital, Clinical Research Unit, Level 6, B Wing/Building, Hawkesbury Road
        • 수석 연구원:
          • Gopala Rangan
        • 연락하다:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Mater Hospital Brisbane
        • 수석 연구원:
          • Michael Burke
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 3056
        • 모병
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Veena Roberts
      • Saint Albans, Victoria, 호주, 3021
        • 모병
        • Sunshine Hospital, Western Centre for Health Research and Education, Level 3, 176-190 Furlong Road
        • 수석 연구원:
          • Eugenia Pedagogos
        • 연락하다:
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, 호주, 6027
  • 홍콩
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, 홍콩
        • 모병
        • Prince of Wales Hospital
        • 수석 연구원:
          • Cheuk Chun Szeto
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준(파트 A):

  • PI 또는 피지명인의 재량에 따라 양호한 일반 건강 상태에 유의미한 병력이 없고 스크리닝 시 및/또는 IP의 첫 번째 투여 전 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 없는 경우
  • BMI ≥ 18.0 ~ ≤ 32.0kg/m2 및 체중 ≥ 50kg
  • 비흡연자로서 스크리닝 전 2개월 이내에 담배 제품을 사용한 적이 없어야 합니다.
  • PI 또는 지정자가 임상적으로 중요하지 않다고 간주하지 않는 한, 테스트 실험실에서 지정한 정상 범위 내의 임상 실험실 값
  • 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 90mL/분/1.73 m2.
  • 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시작부터 연구가 완료될 때까지 허용 가능하고 매우 효과적인 이중 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 남성은 수술적으로 불임이어야 하며, WOCBP와 성관계를 맺은 경우 스크리닝 시작부터 연구가 완료될 때까지 허용 가능하고 매우 효과적인 이중 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 여성은 IP의 첫 번째 투여부터 연구가 완료될 때까지 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  • 남성은 첫 번째 IP 투여부터 연구가 완료될 때까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  • 연구 현장에 필요한 방문에 참석할 수 있고 기꺼이 참석할 의향이 있음
  • 연구의 성격을 설명한 후 연구 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음

포함 기준(파트 B):

  • 사전 동의 시점에 18~55세(포함)의 남성 또는 여성.
  • PI 또는 피지명인의 재량에 따라 전반적 건강 상태가 양호하고 중요한 병력이 없으며 스크리닝 시 신체 검사에서 임상적으로 중요한 이상이 없습니다.
  • BMI는 18.0~32.0kg/m2 이상, 체중은 50kg 이상입니다.
  • 연구 현장에 필요한 방문에 참석할 수 있고 참석할 의향이 있습니다.
  • 연구의 성격을 설명한 후 연구 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.

포함 기준(파트 C):

  • 사전 동의 당시 연령은 18~55세(포함)입니다.

  • Ravine Pei 진단 기준에 기초한 ADPKD 진단(Pei et al. 2009):

    1. 39세 이하 참가자의 경우 3개 이상의(단측 또는 양측) 신장 낭종이 존재합니다.
    2. 40~55세 참가자의 경우 각 신장에 2개 이상의 신장 낭종이 존재합니다(포함).
  • PKD1 돌연변이의 존재를 포함하되 이에 국한되지 않는 ADPKD와 관련된 유전적 돌연변이의 존재로 확인된 ADPKD 진단(NATA(National Association of Testing Authorities) 공인 또는 동등한 진단 실험실의 유전형 분석에 따라).

참고: 참가자의 병력에 유전자형 분석이 포함되지 않은 경우 스크리닝에서 유전자형 분석이 완료될 수 있습니다.

  • ADPKD의 신장 결과 예측을 위한 Mayo 영상 분류 시스템에 따른 클래스 1C, 1D 또는 1E(Irazabal et al. 2015)(선별검사 6개월 전에 얻은 이전 자기공명영상[MRI] 또는 컴퓨터 단층촬영[CT] 스캔을 기반으로 함, 또는 스크리닝 중에 얻은 MRI).
  • BMI는 18.0~32.0kg/m2 이상, 체중은 50kg 이상입니다.
  • 비흡연자로서 스크리닝 전 2개월 이내에 담배 제품을 사용한 적이 없어야 합니다.
  • 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 30 및 < 90 mL/min/1.73 m2

  • 다음 기준을 충족하는 스크리닝 시 혈액학 및 혈청 화학 결과:

    1. 혈소판 > 150 × 109/L.
    2. 총 백혈구 수 > 3.0 × 109/L.
    3. 절대 호중구 수 > 1.5 × 109/L.
    4. 헤모글로빈은 여성의 경우 > 12g/dL, 남성의 경우 > 13.5g/dL입니다.
    5. 증가된 빌리루빈이 알려진 양성 질환(예: 길버트 증후군)과 관련되지 않는 한 총 및 직접 빌리루빈 < 1.5 × ULN.
    6. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) < 1.5 × ULN.
    7. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) < 1.5 × ULN.
    8. 알칼리성 인산분해효소(ALP) < 1.5 × ULN.
    9. 감마-글루타밀 전이효소 < 2 × ULN. 참고: 범위를 벗어난(배제) 결과를 확인하기 위해 PI 또는 지정자의 재량에 따라 선별 실험실 테스트를 한 번 반복할 수 있습니다.
  • WOCBP(섹션 5.3의 정의 참조)는 스크리닝 시작부터 연구가 완료될 때까지 허용 가능하고 매우 효과적인 이중 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 방법은 섹션 5.4.4.1에 정의되어 있습니다.

참고: 동성 파트너가 있는 여성(음경-질 성교 금욕) 또는 이성애 성교를 금하는 여성은 이것이 선호되고 일반적인 생활 방식인 경우 피임법을 사용할 필요가 없습니다.

  • 남성은 외과적으로 불임 상태여야 합니다(IP를 처음 투여하기 전 최소 6개월 동안 정관 절제술을 받았거나), WOCBP와 성관계를 맺은 경우 스크리닝 시작부터 허용 가능하고 매우 효과적인 이중 차단 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 공부가 끝날 때까지. 허용되는 피임 방법은 섹션 5.4.4.1에 정의되어 있습니다.
  • 여성은 IP의 첫 번째 투여부터 연구가 완료될 때까지 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  • 남성은 첫 번째 IP 투여부터 연구가 완료될 때까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  • 연구 현장에 필요한 방문에 참석할 수 있고 참석할 의향이 있습니다.
  • 연구의 성격을 설명한 후 연구 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.

제외 기준(파트 A):

  • 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성
  • PI 또는 피지명인의 의견으로 참가자가 프로토콜을 준수하거나 프로토콜에 따라 연구를 완료할 가능성이 없는 근본적인 신체적 또는 정신적 의학적 상태
  • 신장이 1개만 있거나 신장 이식을 받은 경우
  • IP를 처음 투여하기 전 30일 이내에 헌혈했거나 상당한 혈액 손실(> 500mL)이 있는 경우
  • IP 첫 투여 전 7일 이내 혈장 기증
  • 스크리닝 전 2주 이내에 발열(체온 >38°C) 또는 증상이 있는 바이러스 또는 세균 감염
  • 스크리닝 전 6개월 이내에 비경구 항생제가 필요한 감염
  • C형 간염 항체(HCV), B형 간염 표면 항원(HBsAg), HIV 항체 양성 검사.
  • 생명을 위협하는 감염 병력(예: 수막염)
  • IP 첫 투여 전 4주 이내에 생백신을 접종합니다.
  • 정맥 접근이 좋지 않습니다.
  • 심한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력 또는 IP 또는 그 구성 요소에 대한 민감성.
  • 비흑색종 피부암을 제외하고 악성종양의 병력이 있으며, 2년 이상 전에 절제된 경우 및 스크리닝 전 5년 이상 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내 신생물.
  • PI 또는 지정인이 임상적으로 유의하다고 간주하는 스크리닝 시 비정상적인 ECG 소견.
  • 심각한 면역억제와 관련된 질환의 병력 또는 존재
  • 스크리닝 전 4개월 또는 5년 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 상당한 면역억제를 유발하는 약물(임상 연구의 일부인 실험적 치료법 포함)에 노출.
  • 스크리닝 시 ALP, AST 및 ALT >1.5 × ULN. 참고: PI 또는 지정자의 승인을 받은 후 범위를 벗어난 값에 대해 선별 시 반복 테스트(즉, 매개변수당 1회 반복)가 허용됩니다.
  • 낮은 혈중 마그네슘 및 칼륨 수치에 대한 경계선 병력 및/또는 정상 범위의 하위 사분위수 내에서 혈중 마그네슘 및 칼륨 수치를 선별 검사하는 경우.

참고: PI 또는 지정된 지정자의 승인을 받은 후 범위를 벗어난 값에 대해 선별 시 반복 테스트(즉, 매개변수당 1회 반복)가 허용됩니다.

  • 요로(즉, 신장, 방광)의 활성 감염.
  • 양성 독성 검사 패널(바르비투르산염, 테트라히드로칸나비놀[THC], 암페타민, 벤조디아제핀, 아편류 및 코카인의 정성적 식별을 포함한 소변 검사) 또는 알코올 호흡 검사.
  • 지난 5년 동안 약물 남용 또는 의존 병력 또는 기분전환용 IV 약물 사용 병력(자기 선언 기준).
  • 정기적인 알코올 섭취는 주당 10잔 이상의 표준 음료(1표준 음료 = 맥주 360mL, 40% 증류주 45mL 또는 와인 150mL) 또는 하루에 4잔 이상의 표준 음료로 정의됩니다.
  • 연구 현장에 입장하기 전 48시간 및 후속 방문 전 48시간 동안 금주할 의사가 없음.
  • IP를 처음 투여하기 전 30일 또는 임상시험용 약물의 5반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 임상시험용 의료기기 또는 임상시험용 약물을 사용합니다.
  • 처방약(호르몬 피임약, 경구 피임약, 지속성 이식형 호르몬, 주사 호르몬, 질 링 또는 자궁 내 장치(IUD) 제외)의 사용(또는 예상 사용), 일반의약품, 약초 요법 , 보충제 또는 비타민) IP의 첫 번째 투여 전 30일 이내에 그리고 연구 과정 동안 PI 및 MM의 사전 승인 없이.

참고: 파라세타몰(즉, 주당 1~2회 치료 용량(1회 치료 용량은 24시간당 1000mg으로 정의됨))은 연구 기간 동안 경미한 질병에 대해 PI의 재량에 따라 담당 의사와의 사전 협의 없이 사용될 수 있습니다. MM.

  • 연구 현장에 입원하기 전 48시간 및 후속 방문 전 48시간 동안 격렬한 운동(역도 포함)을 자제할 의지가 없습니다.
  • PI가 고려하는 모든 것은 참가자의 안전을 위태롭게 하거나, 연구에 대한 완전한 참여를 방해하거나, 연구 데이터의 해석을 손상시킬 수 있습니다.

제외 기준(파트 B):

  • 연구 기간 동안 임신 중이거나 임신할 계획이 있는 여성.
  • PI 또는 지정인의 의견으로 참가자가 프로토콜을 준수하거나 프로토콜에 따라 연구를 완료할 가능성이 없는 근본적인 신체적 또는 심리적 의학적 상태.
  • 신장이 1개만 있거나 신장 이식을 받은 경우.
  • 비흑색종 피부암을 제외하고 악성종양의 병력이 있으며, 2년 이상 전에 절제된 경우 및 스크리닝 전 5년 이상 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내 신생물.
  • PI가 고려하는 모든 것은 참가자의 안전을 위태롭게 하거나, 연구에 대한 완전한 참여를 방해하거나, 연구 데이터의 해석을 손상시킬 수 있습니다.

제외 기준(파트 C):

  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성, 또는 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성.
  • PKD2, HFN1B, GANAB, IFT140 및/또는 DNAJB 11 돌연변이의 존재를 포함하되 이에 국한되지 않는 잠재적으로 혼란스러운 유전적 돌연변이(NATA 공인 또는 동등한 진단 실험실의 유전자형 분석에 따라)의 존재.

참고: 참가자의 병력에 유전자형 분석이 포함되지 않은 경우 스크리닝에서 유전자형 분석이 완료될 수 있습니다.

  • IP 첫 투여 전 30일 이내에 톨밥탄 및/또는 메트포르민 투여.
  • PI 또는 지정인의 의견으로 참가자가 프로토콜을 준수하거나 프로토콜에 따라 연구를 완료할 가능성이 없는 근본적인 신체적 또는 심리적 의학적 상태.
  • ADPKD 이외의 모든 신장 또는 전신 병리 또는 PI 또는 지정자의 의견으로 참가자를 이 연구에 부적합하게 만들 수 있는 기타 상태 또는 이전 치료법.
  • 신장이 1개만 있거나 신장 이식을 받은 경우.
  • IP를 처음 투여하기 전 30일 이내에 헌혈했거나 상당한 출혈(> 500mL)이 있었던 경우.
  • IP 첫 투여 전 7일 이내에 혈장 기증.
  • 신장 질환에 대해 이전에 세포 치료, 유전자 치료 또는 RNA 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 스크리닝 전 2주 이내에 발열(체온 >38°C) 또는 증상이 있는 바이러스 또는 세균 감염.
  • 스크리닝 전 6개월 이내에 비경구 항생제가 필요한 감염.
  • C형 간염 항체(HCV), B형 간염 표면 항원(HBsAg), HIV 항체 양성 검사.
  • 생명을 위협하는 감염 병력(예: 수막염)
  • IP 첫 투여 전 4주 이내에 생백신을 접종합니다.
  • 정맥 접근이 좋지 않습니다.
  • 심한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력 또는 IP 또는 그 구성 요소에 대한 민감성.
  • 비흑색종 피부암을 제외하고 악성종양의 병력이 있으며, 2년 이상 전에 절제된 경우 및 스크리닝 전 5년 이상 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내 신생물.
  • PI 또는 지정인이 임상적으로 유의하다고 간주하는 스크리닝 시 비정상적인 ECG 소견.
  • PI 또는 지정자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 스크리닝 시 비정상적인 활력 징후 소견.

참고: 고혈압 참가자는 IP를 처음 투여하기 전 28일 이상 안정적인 항고혈압 요법을 받고 IP를 처음 투여하기 전에 혈압이 적절하게 조절된 경우(PI 재량에 따라) 자격이 있습니다.

  • 심각한 면역억제와 관련된 질환의 병력 또는 존재.
  • 스크리닝 전 4개월 또는 5년 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 상당한 면역억제를 유발하는 약물(임상 연구의 일부인 실험적 치료법 포함)에 노출.
  • 낮은 혈중 마그네슘 및 칼륨 수치에 대한 경계선 병력 및/또는 정상 범위의 하위 사분위수 내에서 혈중 마그네슘 및 칼륨 수치를 선별 검사하는 경우.

참고: PI 또는 지정자의 승인을 받은 후 범위를 벗어난 값에 대해 선별 시 반복 테스트(즉, 매개변수당 1회 반복)가 허용됩니다.

  • 단백뇨 > 24시간당 500mg.
  • PI 또는 지정인이 중등도 이상의 심각도로 간주하는 선별 검사 시 혈뇨, 단백뇨 및/또는 소변 이상.
  • IP를 처음 투여하기 전 6주 이내에 신장 합병증(예: 낭종 파열 또는 낭종 감염)이 있는 경우.
  • 요로(즉, 신장, 방광)의 활성 감염.
  • 양성 독성 검사 패널(바르비투르산염, THC, 암페타민, 벤조디아제핀, 아편류 및 코카인의 정성적 식별을 포함한 소변 검사) 또는 알코올 호흡 검사.
  • 지난 5년 동안 약물 남용 또는 의존 병력 또는 기분전환용 IV 약물 사용 병력(자기 선언 기준).
  • 정기적인 알코올 소비는 주당 10잔 이상의 표준 음료(1표준 음료 = 맥주 360mL, 40% 증류주 45mL 또는 와인 150mL) 또는 하루에 4잔 이상의 표준 음료로 정의됩니다.
  • 연구 현장에 입장하기 전 48시간 및 후속 방문 전 48시간 동안 금주할 의사가 없음.
  • IP를 처음 투여하기 전 30일 또는 임상시험용 약물의 5반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 임상시험용 의료기기 또는 임상시험용 약물을 사용합니다.
  • 연구 현장에 입원하기 전 48시간 및 후속 방문 전 48시간 동안 격렬한 운동(역도 포함)을 자제할 의지가 없습니다.
  • PI가 고려하는 모든 것은 참가자의 안전을 위태롭게 하거나, 연구에 대한 완전한 참여를 방해하거나, 연구 데이터의 해석을 손상시킬 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: Part A (SAD - 건강한)
Part A는 건강한 성인 참가자를 대상으로 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단일 용량 증량 연구로 수행됩니다. Day 1에 각 참가자는 연구용 제품(IP; 즉, PYC-003 또는 위약)을 단일 정맥 내 주입으로 받게 됩니다. 모든 Part A(SAD - 건강한) 코호트는 Day 1에 눈가림된 상태로 먼저 2명의 센티넬 참가자에게 투약할 것입니다.
의약품: PYC-003
단일 정맥 주입으로 투여되는 펩타이드-포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 접합체
실험적: Part B (SAD - ADPKD)
Part B will be conducted as an open-label Single Ascending Dose study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. On Day 1, each participant will receive PYC-003 as a single IV infusion.
의약품: PYC-003
단일 정맥 주입으로 투여되는 펩타이드-포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 접합체
실험적: Part C (MAD - ADPKD)
Part C (MAD - ADPKD) will be conducted as an open-label MAD study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. Each participant will receive PYC-003 as an IV infusion either once every 6 weeks for 13 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 43, and Day 85) or once every 8 weeks for 17 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 57, and Day 113).
의약품: PYC-003
단일 정맥 주입으로 투여되는 펩타이드-포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 접합체
실험적: Part D - Open Label Extension
Part D will be an extension study for participants that complete Part C. Participants will receive doses either every 6 or 8 weeks for 96 weeks .
의약품: PYC-003
단일 정맥 주입으로 투여되는 펩타이드-포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오티드 접합체

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
[Part A, B, C and D] Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (AE) as assessed by CTCAE V5.0
기간: Up to 98 weeks

The incidence, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events and treatment-emergent Serious Adverse Events will be recorded

An AE is any event, side-effect, or other untoward medical occurrence that occurs in conjunction with the use of a medicinal product in humans, whether or not considered to have a causal relationship to this treatment. An AE can, therefore, be any unfavourable and unintended sign (that could include a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (body temperature)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (systolic and diastolic blood pressure)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (pulse rate)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (respiratory rate)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QT Interval)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QRS Duration)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QTcF Interval)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (PR Interval)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (Heart Rate)
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in physical examination findings
기간: Up to 98 weeks

Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, dentition, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.

Abbreviated physical examinations will be symptom directed.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in hepatic clinical chemistry parameters (ALT, AST, ALP and GGT)
기간: Up to 98 weeks
ALT (Alanine Transaminase), AST (Aspartate Transaminase) ALP (Alkaline Phosphatase) and GGT (Gamma-glutamyl transferase) will be tested
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in standard renal clinical chemistry parameters (eGFR)
기간: Up to 98 weeks
estimated Glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated via the CKD EPI 2021 calculation
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum potassium, serum magnesium, and serum sodium
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum cystatin C
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine creatinine
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine osmolality
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in urine magnesium and urine potassium
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
기간
[A, B 및 C] PYC-003 투여 후 시간 0부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUC0-24)
기간: 최대 36주
최대 36주
[Part A, B 및 C] PYC-003 투여 후 측정 가능한 분석물 농도를 보이는 마지막 시점까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUC0-last)
기간: 최대 36주
최대 36주
[A, B 및 C 부문] 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적, 시간 0에서 무한대로 외삽 (AUC0-inf)
기간: 최대 36주
최대 36주
[파트 A, B 및 C] 마지막 관찰 데이터 지점 이후로 외삽된 AUC의 백분율(AUC%extrap)
기간: 최대 36주
최대 36주
[파트 A, B 및 C] PYC-003의 명목상 반감기 (T1/2)
기간: 최대 36주
최대 36주
[파트 A, B 및 C] PYC-003의 명백한 제거 상수 (Kel)
기간: 최대 36주
최대 36주
[파트 A, B 및 C] PYC-003의 겉보기 청소율(CL)
기간: 최대 36주
최대 36주
[Part A, B 및 C] PYC-003의 표관분포용적(Vz)
기간: 최대 36주
최대 36주
[Part A, B, C and D] Peak plasma concentration (Cmax) of PYC003
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Time to maximum observed plasma drug concentration (Tmax) of PYC003
기간: Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
(파트 A 및 B) PYC-003의 잠재적 대사 산물의 혈장 PK 파라미터, CMAX (최대 혈장 약물 농도)는 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 결정될 것이다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량 후 PYC-003의 잠재적 대사 산물의 PK를 특성화합니다.
24 주
(파트 A 및 B) PYC-003의 잠재적 대사 산물의 혈장 PK 파라미터 (시간이 지남에 따라 통합 된 총 약물 노출)는 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 결정될 것이다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량 후 PYC-003의 잠재적 대사 산물의 PK를 특성화합니다.
24 주
(파트 A 및 B) 건강한 성인 참가자 및 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따라 ADA 및 NAB를 개발하는 참가자의 수와 백분율.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따른 PYC-003의 면역 원성.
24 주
(파트 A 및 B) 소변 바이오 마커의 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해, PYC-003의 NGAL은 건강한 성인 참가자 및 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따른 후.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 한 단일 용량 후 PYC-003의 PD 효과 및 PD 효과의 PD 효과의 지속 시간을 평가하려면
24 주
(파트 A 및 B) PYC-003의 소변 PK 파라미터, FET1-T2 (시간 스파 T1 내지 T2 내에서 배설 된 정맥 내 투여 된 약물의 분획)는 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 결정될 것이다.
기간: 24 주
이것은 확정 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자를 위해 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따라 참가자에서 PYC-003의 PK를 특성화하기 위해 수행됩니다.
24 주
(파트 B) 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에게 단일 용량 정맥 내 투여 후 고급 영상 기반 바이오 메르르 바이오 마커, CPSA (낭종 실질 체 표면적)
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에 대한 단일 용량 정맥 내 투여 후 대리 종말점 마커에 대한 PYC-003의 효과를 결정하기 위해.
24 주
(Part A 및 B) 소변 PK 매개 변수, CLR (혈장으로부터 약물의 신장 제거)은 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따라 결정됩니다.
기간: 24 주
이것은 확정 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자를 위해 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따라 참가자에서 PYC-003의 PK를 특성화하기 위해 수행됩니다.
24 주
(파트 A 및 B) PYC-003의 소변 PK 파라미터 인 AET1-T2 (시간대 T1 내지 T2 내에서 소변에서 배설되지 않은 약물의 양)는 정맥 내로 투여 된 단일 용량에 따라 결정됩니다.
기간: 24 주
이것은 확정 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자를 위해 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따라 참가자에서 PYC-003의 PK를 특성화하기 위해 수행됩니다.
24 주
(파트 B) 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자에게 단일 용량 정맥 내 투여 후 고급 영상 기반 바이오 메트릭 바이오 마커, TCN (총 낭종 수)
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에 대한 단일 용량 정맥 내 투여 후 대리 종말점 마커에 대한 PYC-003의 효과를 결정하기 위해.
24 주
(파트 B) 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자에게 단일 용량 정맥 내 투여 후 고급 영상 기반 바이오 메트릭 바이오 마커, HTKV (높이 조정 총 신장 부피)
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에 대한 단일 용량 정맥 내 투여 후 대리 종말점 마커에 대한 PYC-003의 효과를 결정하기 위해.
24 주
(파트 A 및 B) 정맥 내 투여 된 단일 용량 후 PYC-003의 PC1의 소변 바이오 마커에서 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 24 주
PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 한 단일 용량에 따른 PYC-003의 PD 효과 및 PD 효과의 PD 효과를 평가하려면
24 주
(파트 A 및 B) 소변 바이오 마커의 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해, KIM1은 단일 용량의 PYC-003에 정맥으로 투여 된 후
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따른 PYC-003의 PD 효과 및 PD 효과의 PD 효과 및 지속 시간을 평가하기 위해.
24 주
(파트 B) 혈청 바이오 마커에서의 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해, PYC-003의 단일 용량에 따른 PYC-003의 단일 용량에 따른 CREATININE는 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자에게 정맥 내 투여했다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따른 PYC-003의 PD 효과 및 PD 효과의 PD 효과 및 지속 시간을 평가하기 위해.
24 주
(파트 B) 혈청 바이오 마커에서의 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해, pyc-003의 단일 용량의 pyc-003에 따른 cystatin c는 확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 성인 참가자들에게 정맥 내 투여 된 후, cystatin c.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 갖는 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량에 따른 PYC-003의 PD 효과 및 PD 효과의 PD 효과 및 지속 시간을 평가하기 위해.
24 주
(Part A 및 B) 단일 용량의 PYC-003에 따라 IL-6 사이토 카인의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량으로 PYC-003의 면역 원성을 평가하기 위해.
24 주
(파트 A 및 B) 단일 용량의 PYC-003에 따라 CXCL10 (IP-10)의 사이토 카인에서 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해, 정맥 내 투여
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥 내 투여 된 단일 용량으로 PYC-003의 면역 원성을 평가하기 위해.
24 주
(Part A 및 B) 단일 용량의 PYC-003에 따른 TNF-α 사이토 카인의 기준선으로부터의 변화를 정맥으로 투여 한 후.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 PYC-003의 면역 원성을 평가합니다.
24 주
(Part A 및 B) 단일 용량의 PYC-003이 정맥으로 투여 된 Cytokines, MCP-1의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 PYC-003의 면역 원성을 평가합니다.
24 주
(파트 A 및 B) 단일 용량의 PYC-003에 따라 IL-10의 사이토 카인에서 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 정맥 내 투여
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 PYC-003의 면역 원성을 평가합니다.
24 주
(Part A 및 B) 단일 용량의 PYC-003에 따라 정맥으로 투여 한 Cytokines, IL-8의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 24 주
확인 된 PKD1 돌연변이 관련 ADPKD를 가진 건강한 성인 참가자 및 성인 참가자에게 정맥으로 투여 된 단일 용량에 따라 PYC-003의 면역 원성을 평가합니다.
24 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PYC Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 7일

기본 완료 (추정된)

2028년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 27일

처음 게시됨 (실제)

2024년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PYC-003-CL-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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