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2歳以上6歳未満のDMD患者におけるジビノスタットの薬物動態と安全性

2025年7月9日 更新者：Italfarmaco

2歳以上から6歳未満のDMD患者におけるジビノスタットの薬物動態と安全性を評価するための2つのコホートによる第2相非盲検（コア相と延長相）試験

これは、若年層DMD患者におけるジビノスタットの薬物動態と安全性を評価するための2つのコホートによる第2相非盲検（コア相と延長相）研究です。

  • 予定上映期間：約4週間
  • 予定されているコア治療期間: 約 48 週間
  • 計画延長治療期間：約96週間
  • 計画されたフォローアップ期間: 約 4 週間 (± 7 日)
  • 研究参加の合計期間: 最大 151 週間 (つまり、37 ～ 38 か月)

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、コホート 1 では年齢 4 歳以上 6 歳未満、コホート 2 では年齢 2 歳以上 4 歳未満の DMD 患者におけるジビノスタットの PK プロファイルと安全性を評価する、非盲検、多施設、多国、2 コホート研究です。コホート 2 の開始用量は、コホート 1 の中間解析の結果に基づいて確認/調整されます。 この研究は、コアフェーズと拡張フェーズの 2 つのフェーズで構成されます。 2 つの最終分析が実行されます。1 回目はコア フェーズの終了時に、2 回目は拡張フェーズの終了時に実行されます (コア データと拡張データが結合されます)。

この研究には、約18人の被験者（コホート1には約9人の被験者[4歳以上6歳未満]、コホート2には約9人の被験者[2歳以上4歳未満]）が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 - コアフェーズ:

  1. スクリーニング時の年齢が2歳以上6歳未満の男子児童（スクリーニング時の年齢が6歳以上の被験者は研究に登録されない）
  2. 親/法定後見人による書面による同意、および対象者の書面による同意（該当する場合）（現地の規制による）
  3. DMDの遺伝子診断

  4. コルチコステロイド治療に関する考慮事項:

    1. 安定した用量または経口全身性コルチコステロイドを受けている被験者の場合：

      -治験薬の開始直前の少なくとも3か月間、用量または投与計画に重大な変更がない（体重変化による調整を除く）、または

    2. 現在コルチコステロイド治療を受けていない被験者の場合:

研究のコアフェーズ（つまり、最初の48週間）でコルチコステロイドを開始してはなりません。

包含基準 - 延長フェーズ:

  1. コアフェーズ研究（48週間）に参加し、治療終了時の訪問に出席している必要があります
  2. インフォームド・コンセントおよび/または親/法定後見人および/または対象者が署名した書面による同意を与える（現地の規制に従って）
  3. 安定した経口全身性コルチコステロイド治療において、用量または投与計画に大きな変更はありません（体重の変化による調整を除く）。 コアフェーズ中にコルチコステロイドを投与されていない被験者の場合、治験責任医師の臨床医学的判断に基づいて治療を開始できます。

除外基準 - コアフェーズ

  1. -治験薬の開始前3か月以内に別の治験薬に曝露した場合
  2. -治験薬の開始前の6か月以内にジストロフィン回復製品（例、Ataluren、エクソンスキッピング）への曝露
  3. -治験薬の開始前の12か月以内に遺伝子治療（例、AAVマイクロジストロフィン送達）を受けた
  4. -治験薬（例、成長ホルモン）の開始前の3か月以内に、筋力または機能に影響を及ぼした可能性のあるコルチコステロイド以外の薬物療法の使用。 注: ビタミン D、カルシウム、その他のサプリメントは許可されます。
  5. -治験薬の開始前の3か月以内に筋力または機能に影響を与える可能性のある手術を受けたことがある、または治験期間中のいつでも計画された手術を受けている
  6. 治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を与える可能性がある他の臨床的に重要な疾患の存在により、研究を完了する可能性が低くなったり、研究結果の評価を損なう可能性のある研究固有の要件に準拠したりする可能性が低くなります。
  7. 治験責任医師の臨床医学的判断に基づく、他の制御されていない神経疾患の診断、またはDMDに関連しない関連する制御されていない身体性疾患の存在
  8. スクリーニング時の血小板数、白血球、および/またはヘモグロビン数が正常下限値（LLN）未満（注：異常なスクリーニング臨床検査結果 [<LLN] の場合、血小板数、白血球、およびヘモグロビン数が 1 回繰り返されます） ; 再検査の結果がまだ LLN 未満の場合、被験者は除外されます）
  9. ギルバート病またはギルバート病と一致するパターンに続発する場合を除き、ベースラインの総ビリルビン上昇（すなわち、正常[ULN]の上限の1.5倍を超える）を含むがこれらに限定されない、肝疾患または肝機能障害の現在または病歴。
  10. 血清シスタチン C 結果 >2 × ULN によって定義される不十分な腎機能 (注: 値が >2 × ULN の場合、血清シスタチン C は 1 回繰り返されます。反復検査結果が依然として >2 × ULN である場合、被験者は対象外となります）
  11. スクリーニング時の空腹時トリグリセリド > 300 mg/dL (3.42 mmol/L) (注: 値が > 300 mg/dL の場合、トリグリセリドは 1 回繰り返されます。再検査の結果が空腹時でも > 300 mg/dL である場合、件名は除外する必要があります）
  12. スクリーニング時のB型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルスの検査陽性
  13. フリデリシアの式（QTcF）を使用してベースライン補正されたQT間隔 > 450ミリ秒（5分間隔で取得した3回の連続測定値の平均として）、またはトルサード・ド・ポアントの追加危険因子の病歴（すなわち、心不全、低カリウム血症、または長期QTの家族歴）症候群）
  14. 治験責任医師の臨床医学的判断に基づいて、潜在的な被験者が筋機能検査および/または治験実施計画書の手順を理解して遵守することができない精神疾患または社会的状況
  15. 研究薬のいずれかの成分に対する過敏症
  16. ソルビトール不耐症または吸収不良、または遺伝性のフルクトース不耐症。
  17. スクリーニング時の体重 <10 kg。

除外基準 - 延長フェーズ

  1. EOT/V12 での血小板数、白血球、および/またはヘモグロビン <LLN (注:異常な臨床検査結果 [<LLN] の場合、血小板数、白血球、およびヘモグロビンは 1 回繰り返されます。再検査の結果がまだ <LLN の場合、対象は除外されます)
  2. -ギルバート病またはギルバート病と一致するパターンに続発する場合を除き、総ビリルビンの上昇（すなわち、>1.5×ULN）を含むがこれに限定されない、現在の肝疾患または障害
  3. 血清シスタチン C 結果 >2 × ULN によって定義される不十分な腎機能 (注: 値が >2 × ULN の場合、血清シスタチン C は 1 回繰り返されます。反復検査結果が依然として >2 × ULN である場合、被験者は対象外となります）
  4. 空腹時トリグリセリド >300 mg/dL (3.42 mmol/L; 注: 値が >300 mg/dL の場合、トリグリセリドは 1 回繰り返されます。繰り返しの検査結果が絶食状態でも >300 mg/dL である場合、被験者は除外する必要があります）
  5. -治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を及ぼし、一連の治療や経過観察が完了する可能性が低くなったり、研究結果の評価に悪影響を及ぼしたりする可能性があると治験責任医師が判断した、他の臨床的に重大な疾患が存在する。
  6. 治験責任医師の臨床医学的判断に基づいて、潜在的な被験者が筋肉機能検査および/または研究計画手順を理解して遵守することができないような精神疾患または社会的状況の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1 - 4 歳から 6 歳まで

薬剤: ジビノスタット ジビノスタットは、患者の体重に基づいた柔軟な用量計画に従って、摂食状態で 1 日 2 回投与する必要があります。 開始用量は、事前に定義された安全規則に基づいて減らすことができます。

他の名前:

- ITF2357
薬：ジビノスタット塩酸塩
コホート 1 - 4 歳から 6 歳まで
他の名前：
  • コホート1
実験的：コホート 2 - 2 歳から 4 歳まで

薬剤: ジビノスタット ジビノスタットは、患者の体重に基づいた柔軟な用量計画に従って、摂食状態で 1 日 2 回投与する必要があります。 開始用量は、コホート 1 の中間解析の結果に基づいて確認/調整されます。

他の名前:

- ITF2357
薬：ジビノスタット塩酸塩 - コホート 2
コホート 2 - 2 歳から 4 歳まで
他の名前：
  • コホート 2

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コアフェーズ: コホート 1 - 薬物動態 (PK) パラメーターのベースラインからの変化 投与 (時間 0) から定常状態の時間 t までの濃度-時間曲線下の面積 (AUC0-T,ss)。
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
コアフェーズ: コホート 1 - 定常状態での薬物動態 (PK) パラメータの最大血漿濃度 (Cmax,ss) のベースラインからの変化。
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
コアフェーズ: コホート 1 - 少なくとも 7 日間の投与後に評価された薬物動態 (PK) パラメーター消失半減期 (t1/2) のベースラインからの変化。
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
コアフェーズ: コホート 2 - 薬物動態 (PK) パラメーターのベースラインからの変化 投与 (時間 0) から定常状態の時間 t までの濃度-時間曲線下の面積 (AUC0-T,ss)。
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
コアフェーズ: コホート 2 - 定常状態での薬物動態 (PK) パラメータの最大血漿濃度 (Cmax,ss) のベースラインからの変化。
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
コアフェーズ: コホート 2 - 少なくとも 7 日間の投与後に評価される薬物動態 (PK) パラメーター消失半減期 (t1/2) のベースラインからの変化
時間枠：48週目までのベースライン
薬物動態サンプルは、朝の投与前に1回、および1週間後(来院3)および6か月後(来院10)に投与後3回(0〜2時間、4〜6時間、6〜8時間)採取される。 サンプリング時間は各被験者にランダムに割り当てられ、各被験者で少なくとも 1 つの投与前サンプルと 2 つの投与後サンプルを収集します。 これらの時点で、被験者は現場で朝の用量を摂取するように求められます。 1週間の治療後に収集されたサンプルは探索的PK分析に使用されます。
48週目までのベースライン
延長段階: 治療中に発生した有害事象の種類、発生率、重症度
時間枠：ベースライン後から 144 週目まで
ベースライン後から 144 週目まで
延長段階: 治療中に発生した有害事象を経験した患者の割合
時間枠：ベースライン後から 144 週目まで
ベースライン後から 144 週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
コアフェーズ: 治療中に発生した有害事象の種類、発生率、重症度
時間枠：48週目までのベースライン
48週目までのベースライン
コアフェーズ: 治療中に発生した有害事象を経験した患者の割合
時間枠：48週目までのベースライン
48週目までのベースライン
コア期：ジビノスタットによる48週間の治療後のコホート1におけるノーススター外来評価（NSAA）によって測定されたベースラインからの変化。
時間枠：48週目までのベースライン
48週目までのベースライン
コア期：ジビノスタットによる48週間の治療後のコホート2におけるBayley III Gross Motorによって測定されたベースラインからの変化。
時間枠：48週目までのベースライン
48週目までのベースライン
コアフェーズ：ジビノスタット治療48週目における生活の質（健康関連の生活の質、HRQOLで測定）のベースラインからの変化
時間枠：48週目までのベースライン
48週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Italfarmaco

協力者

Fortrea

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年1月2日

一次修了 (推定)

2029年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年12月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月7日

最初の投稿 (実際)

2025年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月9日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DSC/14/2357/52

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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