2세 이상 6세 미만의 DMD 환자에서 기비노스타트의 약동학 및 안전성
2025년 7월 9일 업데이트: Italfarmaco
최소 2세부터 6세 미만의 DMD 환자를 대상으로 기비노스타트의 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 2개 코호트 연구를 통한 제2상 공개 라벨(핵심 단계 + 확장 단계)
이는 젊은 DMD 환자를 대상으로 기비노스타트의 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 2개 코호트 연구를 포함하는 제2상 공개 라벨(핵심 단계 + 확장 단계)입니다.
- 예정 심사 기간 : 약 4주
- 계획된 핵심 치료 기간: 약 48주
- 계획된 연장 치료 기간: 약 96주
- 계획된 후속 조치 기간: 약 4주(± 7일)
- 총 연구 참여 기간: 최대 151주(즉, 37-38개월)
연구 개요
상세 설명
이는 코호트 1의 경우 4세 이상 ~ 6세 미만, 코호트 2의 경우 2세 이상 ~ 4세 미만의 DMD 대상자를 대상으로 기비노스타트의 PK 프로필과 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, 다국가, 2개 코호트 연구입니다. 코호트 2의 시작 용량은 코호트 1의 중간 분석 결과에 따라 확인/조정됩니다. 이 연구는 핵심 단계와 확장 단계의 2단계로 구성됩니다. 두 가지 최종 분석이 수행됩니다. 첫 번째 분석은 핵심 단계 종료 시, 두 번째 분석은 확장 단계 종료 시 수행됩니다(핵심 데이터와 확장 데이터가 결합됨).
이 연구에는 약 18명의 피험자를 등록할 예정입니다(코호트 1에는 약 9명의 피험자[4세 이상 ~ 6세 미만], 코호트 2에는 2세 이상 4세 미만의 피험자 약 9명).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Italfarmaco Patient Advocacy
- 전화번호: +39 02 64431
- 이메일: patientadvocacy@italfarmacogroup.com
연구 연락처 백업
- 이름: Italfarmaco Patient Advocacy
- 전화번호: 0264431
- 이메일: patientadvocacy@italfarmacgroup.com
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2300 RC
- 모병
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
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연락하다:
- Erik Niks, MD
- 이메일: duchenne@lumc.nl
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Bruxelles, 벨기에, 1020
- 모병
- Queen Fabiola Children's University Hospital HUDERF
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연락하다:
- Nicolas Deconinck, MD
- 전화번호: +32 2 4772945
- 이메일: nicolas.deconink@hubruxelles.be
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England
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Leeds, England, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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연락하다:
- Anne-Marie Childs, MD
- 이메일: anne-marie.childs@nhs.net
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London, England, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Great Ormond Street Hospital - GOSH
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연락하다:
- Mariacristina Scoto, MD
- 이메일: Mariacristina Scoto <Mariacristina.Scoto@gosh.nhs.uk>
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Newcastle Upon Tyne, England, 영국, NE1 eBZ
- 모병
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Newcastle University
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연락하다:
- Michela Guglieri, MD
- 이메일: Michela Guglieri <michela.guglieri@newcastle.ac.uk>
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Oxford, England, 영국, OX3 9DU
- 모병
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Laurent Servais, MD
- 이메일: Laurent Servais <laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk>
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Milano, 이탈리아, 20162
- 모병
- Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda - NeuroMuscolar Omnicenter
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연락하다:
- Valeria Sansone, MD
- 이메일: valeria.sansone@centrocliniconemo.it
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Roma, 이탈리아, 00165
- 모병
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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연락하다:
- Adele D'Amico, MD
- 전화번호: +39 06 68592105
- 이메일: adele2.damico@opbg.net
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Roma, 이탈리아, 00165
- 모병
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
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연락하다:
- Eugenio Mercuri, MD
- 전화번호: +39 06 30158576
- 이메일: eugeniomaria.mercuri@policlinicogemelli.it
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 - 핵심 단계:
- 스크리닝 당시 2세 이상 ~ 6세 미만의 남자 아동(스크리닝 당시 6세 이상인 피험자는 연구에 등록되지 않음)
- 해당되는 경우 부모/법적 보호자가 제공한 서면 동의 및 피험자의 서면 동의(현지 규정에 따름)
- DMD의 유전 진단
코르티코스테로이드 치료 고려사항:
안정적인 용량 또는 경구용 전신 코르티코스테로이드를 투여받는 대상의 경우:
연구 약물 시작 직전 최소 3개월 동안 용량 또는 용법에 유의미한 변화가 없었거나(체중 변화로 인한 조정 제외), 또는
- 현재 코르티코스테로이드 치료를 받고 있지 않은 피험자의 경우:
연구의 핵심 단계(즉, 첫 48주)에는 코르티코스테로이드를 시작해서는 안 됩니다.
포함 기준 - 확장 단계:
- 핵심 단계 연구(48주)에 참여하고 치료 종료 방문에 참석해야 합니다.
- 사전 동의 및/또는 부모/법적 보호자 및/또는 주체가 서명한 서면 동의를 제공합니다(현지 규정에 따라).
- 용량이나 용법에 큰 변화가 없는 안정적인 경구용 전신 코르티코스테로이드 치료(체중 변화로 인한 조정 제외). 핵심 단계 동안 코르티코스테로이드를 사용하지 않은 피험자의 경우, 연구자의 임상적 의학적 판단에 따라 치료를 시작할 수 있습니다.
제외 기준 - 핵심 단계
- 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 다른 연구 약물에 노출
- 연구 약물 시작 전 6개월 이내에 디스트로핀 복원 제품(예: Ataluren, Exon skipping)에 노출
- 연구 약물 시작 전 12개월 이내에 유전자 치료(예: AAV 마이크로-디스트로핀 전달)를 받은 경우
- 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 근력이나 기능에 영향을 미칠 수 있는 코르티코스테로이드 이외의 약리학적 치료(예: 성장 호르몬)의 사용. 참고: 비타민 D, 칼슘 및 기타 보충제는 허용됩니다.
- 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 근력이나 기능에 영향을 미칠 수 있는 수술을 받았거나 연구 기간 중 언제든지 수술을 계획한 경우
- 연구자의 의견으로는 피험자의 안전에 부정적인 영향을 미쳐 연구를 완료할 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 연구 특정 요구 사항을 준수할 수 없는 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재
- 연구자의 임상적 의학적 판단에 기초하여 DMD와 관련되지 않은 조절되지 않는 기타 신경 질환 또는 관련 조절되지 않는 신체 장애의 존재를 진단합니다.
- 혈소판 수, 백혈구 및/또는 헤모글로빈 수가 스크리닝 시 정상 하한(LLN) 미만(참고: 비정상 스크리닝 실험실 테스트 결과[<LLN]의 경우 혈소판 수, 백혈구 및 헤모글로빈은 한 번 반복됩니다. ; 재검사 결과가 여전히 <LLN인 경우 대상 제외)
- 길버트병에 이차적이거나 길버트병과 일치하는 패턴이 아닌 한 기준선 상승된 총 빌리루빈(즉, >1.5 × 정상 상한치[ULN])을 포함하되 이에 국한되지 않는 간 질환 또는 손상의 현재 또는 병력
- 혈청 시스타틴 C 결과 >2 × ULN으로 정의된 부적합한 신장 기능(참고: 값이 >2 × ULN인 경우 혈청 시스타틴 C는 한 번 반복됩니다. 반복된 검사 결과가 여전히 >2 × ULN인 경우 피험자는 제외됩니다)
- 스크리닝 시 공복 트리글리세리드 >300mg/dL(3.42mmol/L)(참고: 값이 >300mg/dL인 경우 트리글리세리드는 한 번 반복됩니다. 반복 테스트 결과가 공복 상태에서도 여전히 >300mg/dL인 경우, 해당 주제는 제외되어야 합니다)
- 스크리닝 시 B형 간염 표면항원, C형 간염 항체, 인간면역결핍바이러스 양성반응
- Fridericia 공식(QTcF)을 사용하여 기준선 보정된 QT 간격 > 450msec(5분 간격으로 3회 연속 판독의 평균) 또는 Torsades de Pointes에 대한 추가 위험 요인(예: 심부전, 저칼륨혈증 또는 긴 QT의 가족력) 병력 증후군)
- 연구자의 임상적 의학적 판단에 근거하여 잠재적 피험자가 근육 기능 검사 및/또는 연구 계획서 절차를 이해하고 준수할 수 없게 만드는 정신 질환 또는 사회적 상황
- 연구 약물의 모든 성분에 대한 과민증
- 소르비톨 불내증 또는 흡수 장애 또는 유전적 형태의 과당 불내증이 있습니다.
- 스크리닝 시 체중 <10 kg.
제외 기준 - 확장 단계
- 혈소판 수, 백혈구 및/또는 헤모글로빈 <LLN(EOT/V12에서 참고: 비정상적인 실험실 검사 결과[<LLN]의 경우 혈소판 수, 백혈구 및 헤모글로빈은 한 번 반복됩니다. 반복 검사 결과가 여전히 <LLN인 경우 주제가 제외됩니다)
- 길버트병에 이차적이거나 길버트병과 일치하는 패턴이 아닌 한 증가된 총 빌리루빈(즉, >1.5 × ULN)을 포함하되 이에 국한되지 않는 현재의 간 질환 또는 손상
- 혈청 시스타틴 C 결과 >2 × ULN으로 정의된 부적합한 신장 기능(참고: 값이 >2 × ULN인 경우 혈청 시스타틴 C는 한 번 반복됩니다. 반복된 검사 결과가 여전히 >2 × ULN인 경우 피험자는 제외됩니다)
- 공복 중성지방 >300mg/dL(3.42mmol/L; 참고: 값이 >300mg/dL인 경우 중성지방은 한 번 반복됩니다. 반복 테스트 결과가 공복 상태에서도 여전히 >300mg/dL인 경우 피험자는 제외되어야 함)
- 연구자의 의견으로는 피험자의 안전에 부정적인 영향을 미쳐 치료 과정이나 후속 조치가 완료될 가능성이 낮거나 연구 결과 평가를 손상시킬 수 있는 기타 임상적으로 중요한 질병이 존재하는 경우
- 연구자의 임상 의학적 판단에 근거하여 잠재적 피험자가 근육 기능 테스트 및/또는 연구 프로토콜 절차를 이해하고 준수할 수 없게 만드는 정신 질환 또는 사회적 상황에 대한 증거.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1 - 4~6세
약물: 기비노스타트(Givinostat) 기비노스타트는 환자 체중에 기초한 유연한 용량 요법에 따라 식사를 한 상태에서 1일 2회 투여되어야 합니다. 사전 정의된 안전 규칙에 따라 시작 용량을 줄일 수 있습니다. 다른 이름: - ITF2357 |
코호트 1 - 4~6세
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2 - 2~4세
약물: 기비노스타트(Givinostat) 기비노스타트는 환자 체중에 기초한 유연한 용량 요법에 따라 식사를 한 상태에서 1일 2회 투여되어야 합니다. 시작 용량은 코호트 1의 중간 분석 결과에 따라 확정/조정됩니다. 다른 이름: - ITF2357 |
코호트 2 - 2~4세
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 단계: 코호트 1 - 약동학(PK) 매개변수의 기준선으로부터의 변화 투약(시간 0)부터 정상 상태(AUC0-T,ss)의 시간 t까지 농도-시간 곡선 아래 영역.
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 코호트 1 - 정상 상태에서 약동학(PK) 매개변수 최대 혈장 농도(Cmax,ss)의 기준선으로부터의 변화.
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 코호트 1 - 최소 7일의 투여 후 평가된 약동학(PK) 매개변수 제거 반감기(t1/2)의 기준선으로부터의 변화.
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 코호트 2 - 약동학(PK) 매개변수의 기준선으로부터의 변화 투약(시간 0)부터 정상 상태(AUC0-T,ss)의 시간 t까지의 농도-시간 곡선 아래 영역.
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 코호트 2 - 정상 상태에서 약동학(PK) 매개변수 최대 혈장 농도(Cmax,ss)의 기준선으로부터의 변화.
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 코호트 2 - 최소 7일의 투여 후 평가된 약동학(PK) 매개변수 제거 반감기(t1/2)의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주차까지의 기준선
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약동학적 샘플은 투여 전 아침에 1회, 투여 후 3회(0-2시간, 4-6시간, 6-8시간) 1주(3차 방문) 및 6개월(10차 방문) 후에 수집됩니다.
샘플링 시간은 각 대상에서 최소 1개의 투여 전 샘플과 2개의 투여 후 샘플을 수집하기 위해 각 대상에 무작위로 할당됩니다.
이러한 시점에서 피험자는 해당 장소에서 아침 복용량을 복용하도록 요청받게 됩니다.
치료 1주 후에 수집된 샘플은 탐색적 PK 분석에 사용됩니다.
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48주차까지의 기준선
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연장 단계: 치료로 인한 부작용의 유형, 발생률 및 심각도
기간: 기준 후 144주차까지
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기준 후 144주차까지
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연장 단계: 치료로 인한 부작용을 경험한 환자의 비율
기간: 기준 후 144주차까지
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기준 후 144주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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핵심 단계: 치료로 인한 부작용의 유형, 발생률 및 심각도
기간: 48주차까지의 기준선
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 치료로 인해 발생한 부작용을 경험한 환자의 비율
기간: 48주차까지의 기준선
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 기비노스타트 치료 48주 후 코호트 1에서 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)로 측정된 기준선으로부터의 변화.
기간: 48주차까지의 기준선
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 기비노스타트 치료 48주 후 코호트 2에서 Bayley III Gross Motor로 측정한 기준선으로부터의 변화.
기간: 48주차까지의 기준선
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48주차까지의 기준선
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핵심 단계: 기비노스타트 치료 48주차의 삶의 질(HRQOL로 측정한) 기준선 대비 변화
기간: 48주차까지의 기준선
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48주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 2일
기본 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 7일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DSC/14/2357/52
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .