II 型 (SMA) 脊髄性筋萎縮症患者の治療における GCB-001 (GITOPWTSMA)

包含基準:

1. 年齢 2 歳以上 12 歳以下、性別は制限されません。
2. 2型SMAの臨床診断基準を満たし、発症年齢が6ヵ月から18ヵ月で、SMN1二重対立遺伝子の病的変異と診断され、SMN2遺伝子のコピーを2〜4有し、SMA 5qSMAの臨床診断基準を満たす。
3. 一人で座ることができるが、独立して歩く能力を獲得したことがない（HFMSE基準によると、一人で座っている：手のサポートなしで座った位置を維持し、3以上数えることができる。独立して歩く：補助なしで4歩以上歩くことができる） );
4. 被験者の保護者は、プロトコールの要件と手順を理解し、喜んで遵守し、自発的に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名することができます。

除外基準:

1. 研究者らは、遺伝子置換療法は、重篤な心血管疾患や脳血管疾患、消化管疾患、肝臓や腎臓の機能不全疾患、糖尿病、既知のてんかん、けいれん、けいれん、または精神病の家族歴などの付随疾患の不必要なリスクを引き起こす可能性があると考えています。
2. AAV遺伝子治療に参加したことのある被験者、または他のSMA薬の臨床試験に参加したことがある、または現在参加している被験者。
3. -投与前4か月以内にノルデナフィルナトリウム注射による治療を受けた。
4. -投与前15日以内にリスペリドンによる治療を受けた。
5. 治療前30日以内にβ 2 受容体アゴニストによる治療を受けた被験者（吸入サルブタモールを除く）。
6. プレドニゾロン、他のグルココルチコイドまたはそれらの賦形剤に対してアレルギーまたは過敏症である人、および局所麻酔薬に対してアレルギーのある人を含む、アレルギー体質の被験者;
7. スクリーニング期間中は、非侵襲的な換気補助を 1 日あたり少なくとも 12 時間使用する必要があります。
8. 血清抗 AAV9 中和抗体力価は 1:200 を超えています。