GCB-001 i behandling av pasienter med type II (SMA) spinal muskelatrofi (GITOPWTSMA)

Inkluderingskriterier:

1. Alder ≥ 2 år og ≤ 12 år, kjønn ikke begrenset;
2. Oppfylle de kliniske diagnostiske kriteriene for type 2 SMA, ha en debutalder fra 6 måneder til 18 måneder, er diagnostisert med SMN1 dobbelt allel patogen mutasjon, har 2-4 kopier av SMN2 genet, og oppfyller de kliniske diagnostiske kriteriene for SMA 5qSMA;
3. Kan sitte alene, men har aldri oppnådd evnen til å gå selvstendig (i henhold til HFMSE-standarder, sittende alene: i stand til å opprettholde en sittestilling uten håndstøtte og telle til 3 eller mer; gå selvstendig: kunne gå 4 eller flere skritt uten hjelp );
4. Foresatte til fagene er i stand til å forstå og villige til å overholde kravene og prosedyrene i protokollen, delta frivillig og signere skjemaet for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Forskere mener at generstatningsterapi kan forårsake unødvendig risiko for samtidige sykdommer, slik som alvorlige kardiovaskulære og cerebrovaskulære sykdommer, sykdommer i fordøyelseskanalen, lever- og nyredysfunksjonssykdommer, diabetes, kjent epilepsi, kramper, kramper eller familiehistorie med psykose;
2. Forsøkspersoner som har deltatt i AAV-genterapi eller har deltatt i eller for tiden deltar i kliniske studier av andre SMA-medisiner;
3. Fikk behandling med Nordenafil natriuminjeksjon innen 4 måneder før administrering;
4. Fikk behandling med risperidon innen 15 dager før administrering;
5. Pasienter som har blitt behandlet med β2-reseptoragonister innen 30 dager før behandling (unntatt inhalert salbutamol);
6. Personer med allergisk konstitusjon, inkludert de som er allergiske eller overfølsomme overfor prednisolon, andre glukokortikoider eller deres hjelpestoffer, og allergiske mot lokalbedøvelse;
7. I løpet av screeningsperioden bør ikke-invasiv ventilasjonsstøtte brukes i minst 12 timer per dag;
8. Serum Anti-AAV9 nøytraliserende antistofftiter er større enn 1:200.