GCB-001 vid behandling av patienter med typ II (SMA) spinal muskelatrofi (GITOPWTSMA)

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 2 år och ≤ 12 år, kön ej begränsat;
2. Uppfylla de kliniska diagnostiska kriterierna för typ 2 SMA, ha en debutålder från 6 månader till 18 månader, diagnostiseras med SMN1 dubbel allel patogen mutation, har 2-4 kopior av SMN2-genen och uppfyller de kliniska diagnostiska kriterierna för SMA 5qSMA;
3. Kan sitta ensam men har aldrig förvärvat förmågan att gå självständigt (enligt HFMSE-standarder, sittande ensam: kunna bibehålla en sittställning utan handstöd och räkna till 3 eller mer; gå självständigt: kunna gå 4 eller fler steg utan hjälp );
4. Förmyndarnas vårdnadshavare kan förstå och är villiga att följa kraven och procedurerna i protokollet, deltar frivilligt och undertecknar formuläret för informerat samtycke.

Uteslutningskriterier:

1. Forskare tror att genersättningsterapi kan orsaka onödig risk för samtidiga sjukdomar, såsom allvarliga kardiovaskulära och cerebrovaskulära sjukdomar, matsmältningssjukdomar, lever- och njurfunktionssjukdomar, diabetes, känd epilepsi, kramper, kramper eller psykos i familjen;
2. Försökspersoner som har deltagit i AAV-genterapi eller har deltagit i eller för närvarande deltar i kliniska prövningar av andra SMA-läkemedel;
3. Fick behandling med Nordenafil Sodium Injection inom 4 månader före administrering;
4. Fick behandling med risperidon inom 15 dagar före administrering;
5. Patienter som har behandlats med β2-receptoragonister inom 30 dagar före behandling (exklusive inhalerad salbutamol);
6. Patienter med allergisk konstitution, inklusive de som är allergiska eller överkänsliga mot prednisolon, andra glukokortikoider eller deras hjälpämnen, och allergiska mot lokalanestetika;
7. Under screeningsperioden bör icke-invasivt ventilationsstöd användas i minst 12 timmar per dag;
8. Serum Anti-AAV9 neutraliserande antikroppstiter är större än 1:200.