GCB-001 potilaiden hoidossa, joilla on tyypin II (SMA) spinaalinen lihasatrofia (GITOPWTSMA)
keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: Genecombio Ltd.
Avoin, yksihaarainen IIT:n kliininen tutkimus, jossa arvioidaan GCB-001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa potilaiden hoidossa, joilla on viivästynyt tyypin 2 SMA:n puhkeaminen ja jotka voivat istua yksin, mutta eivät voi kävellä.
Tässä tutkimuksessa tutkittiin yksihaaraisen, avoimen, yhden intratekaalisen injektion annoksen nostamista potilailla, joilla oli viivästynyt tyypin 2 SMA. Tutkija aikoo suorittaa 2 kohorttia. Kuhunkin annokseen otetaan mukaan 3 potilasta, joista yhteensä kuusi on iältään 2–12 vuotta.
Turvallisuussyistä kunkin annoskohortin ensimmäisen koehenkilön on suoritettava 30 päivän turvallisuushavainto. Kun tutkija on todennut, että annostus on turvallinen ja siedettävä, kaksi seuraavaa tutkittavaa voidaan ottaa kohorttiin; Seurantaannoskohortti omaksuu sentinellitestin suunnittelun, jossa kunkin annosryhmän ensimmäinen kohde on vartija.
DLT-havainnointijakson aikana, jos kohde ei havaitse DLT:tä ja tutkija uskoo, että hoidon jatkaminen voi tuoda kliinisiä etuja kohteelle, koehenkilö saa edelleen hoitoa; Jos DLT-havaintojakson aikana ei esiinny tutkimuslääkkeeseen liittyviä DLT- tai ≥ asteen 2 haittatapahtumia, se eskaloidaan seuraavaan annokseen. Jos koehenkilö kokee tutkimuslääkkeeseen liittyviä haittavaikutuksia ≥ 2, annos laajennetaan kolmeen potilaaseen turvallisuuden lisätarkkailua varten. Jokaisen annoskohortin jokainen koehenkilö rekisteröidään tapauskohtaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- Children's Hospital ZheJiang Univisity School Of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ikä ≥ 2 vuotta ja ≤ 12 vuotta, sukupuolta ei ole rajoitettu;
- Täyttävät tyypin 2 SMA:n kliiniset diagnostiset kriteerit, alkavat 6 kuukaudesta 18 kuukauteen, heillä on diagnosoitu SMN1-kaksoisalleelipatogeeninen mutaatio, heillä on 2–4 kopiota SMN2-geenistä ja ne täyttävät SMA 5qSMA:n kliiniset diagnostiset kriteerit;
- Pystyy istumaan yksin, mutta ei ole koskaan hankkinut kykyä kävellä itsenäisesti (HFMSE-standardien mukaan, istuu yksin: pystyy säilyttämään istuma-asennon ilman käsitukea ja laskemaan kolmeen tai useampaan; kävely itsenäisesti: pystyy kävelemään 4 tai enemmän askelta ilman apua );
- Tutkittavien huoltajat ymmärtävät ja ovat valmiita noudattamaan protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja, osallistumaan vapaaehtoisesti ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkijat uskovat, että geenikorvaushoito voi aiheuttaa tarpeettoman riskin saada muita samanaikaisia sairauksia, kuten vakavia sydän- ja aivoverisuonisairauksia, ruoansulatuskanavan sairauksia, maksan ja munuaisten toimintahäiriöitä, diabetesta, tunnettua epilepsiaa, kouristuksia, kouristuksia tai suvussa esiintyviä psykooseja;
- Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet AAV-geeniterapiaan tai ovat osallistuneet tai osallistuvat parhaillaan muiden SMA-lääkkeiden kliinisiin tutkimuksiin;
- saanut Nordenafil Sodium Injection -hoidon 4 kuukauden sisällä ennen antoa;
- saanut risperidonihoidon 15 päivän sisällä ennen antoa;
- Potilaat, joita on hoidettu β2-reseptorin agonisteilla 30 päivän aikana ennen hoitoa (pois lukien inhaloitava salbutamoli);
- Potilaat, joilla on allerginen rakenne, mukaan lukien ne, jotka ovat allergisia tai yliherkkiä prednisolonille, muille glukokortikoideille tai niiden apuaineille ja jotka ovat allergisia paikallispuuduteille;
- Seulontajakson aikana tulee käyttää non-invasiivista ventilaatiotukea vähintään 12 tuntia päivässä;
- Seerumin anti-AAV9 neutraloivan vasta-aineen tiitteri on suurempi kuin 1:200.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: Pieni annos
Pieni annos on tutkimuksen ensimmäinen kohortti pienellä annostasolla.
|
GCB-001 on itseään täydentävä AAV9, joka sisältää täyspitkän ihmisen SMN-siirtogeneettisen tuotteen.
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: Suuri annos
Suuri annos on tutkimuksen ensimmäinen kohortti korkealla annostasolla.
|
GCB-001 on itseään täydentävä AAV9, joka sisältää täyspitkän ihmisen SMN-siirtogeneettisen tuotteen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten määrä lähtötilanteesta 12 kuukauteen annon jälkeen Arvioitu CTCAE v4.0:lla.
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
0-12 kuukautta
|
|
|
AAV-viruskuorma yhden annon jälkeen.
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
Tunnista AAV-viruskuorma keskuslaboratoriolla.
|
0-12 kuukautta
|
|
AAV-viruksen immunogeenisyys yhden annon jälkeen.
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
Tunnista AAV-viruksen immunogeenisyys keskuslaboratoriolla.
|
0-12 kuukautta
|
|
AAV-viruksen leviäminen yhden annon jälkeen.
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
Tunnista AAV-viruksen leviäminen keskuslaboratoriossa.
|
0-12 kuukautta
|
|
Muutos HFMSE:n (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) kokonaispistemäärässä lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua kerta-annoksesta
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
Kliinikko käyttää tätä 66 pisteen asteikkoa (66 = erittäin paljon parantunut, 0 = erittäin paljon huonompi jne.) arvioidakseen osallistujan suorituskykyä; korkeammat pisteet osoittavat parempaa tilaa.
|
0-12 kuukautta
|
|
Muutos RULM-kokonaispisteissä (Revised Upper Limb Module) lähtötasosta 12 kuukauden kuluttua kerta-annoksesta
Aikaikkuna: 0-12 kuukautta
|
Tätä 38 pisteen asteikkoa (38 = erittäin paljon parantunut, 0 = erittäin paljon huonompi jne.) kliinikko käyttää arvioidakseen osallistujan yläraajan suorituskykyä; korkeammat pisteet osoittavat parempaa tilaa.
|
0-12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Selkärangan lihasatrofia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCB-001-401
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .