GCB-001 no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo II (SMA) (GITOPWTSMA)

Critérios de inclusão:

1. Idade ≥ 2 anos e ≤ 12 anos, gênero não limitado;
2. Atender aos critérios de diagnóstico clínico para SMA tipo 2, ter idade de início de 6 meses a 18 meses, ser diagnosticado com mutação patogênica do alelo duplo SMN1, ter 2-4 cópias do gene SMN2 e atender aos critérios de diagnóstico clínico para SMA 5qSMA;
3. Capaz de sentar-se sozinho, mas nunca adquiriu a capacidade de andar de forma independente (de acordo com os padrões HFMSE, sentado sozinho: capaz de manter uma posição sentada sem apoio das mãos e contar até 3 ou mais; andar de forma independente: capaz de dar 4 ou mais passos sem ajuda );
4. Os responsáveis ​​pelos sujeitos são capazes de compreender e querer cumprir os requisitos e procedimentos do protocolo, participar voluntariamente e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido.

Critérios de exclusão:

1. Os pesquisadores acreditam que a terapia de substituição genética pode causar riscos desnecessários de doenças concomitantes, como doenças cardiovasculares e cerebrovasculares graves, doenças do trato digestivo, doenças com disfunção hepática e renal, diabetes, epilepsia conhecida, convulsões, convulsões ou histórico familiar de psicose;
2. Indivíduos que participaram de terapia genética AAV ou participaram ou estão atualmente participando de ensaios clínicos de outros medicamentos para SMA;
3. Recebeu tratamento com Nordenafil Sodium Injection nos 4 meses anteriores à administração;
4. Recebeu tratamento com risperidona nos 15 dias anteriores à administração;
5. Indivíduos que foram tratados com agonistas dos receptores β 2 nos 30 dias anteriores ao tratamento (excluindo salbutamol inalado);
6. Indivíduos com constituição alérgica, incluindo aqueles que são alérgicos ou hipersensíveis à prednisolona, ​​outros glicocorticóides ou seus excipientes, e alérgicos a anestésicos locais;
7. Durante o período de triagem, deve-se utilizar suporte ventilatório não invasivo por pelo menos 12 horas por dia;
8. O título sérico de anticorpos neutralizantes anti-AAV9 é superior a 1:200.