제2형(SMA) 척수근위축 환자 치료에 사용되는 GCB-001 (GITOPWTSMA)

포함 기준:

1. 연령 ≥ 2세 ~ 12세, 성별은 제한되지 않습니다.
2. 제2형 SMA에 대한 임상 진단 기준을 충족하고, 발병 연령이 6개월~18개월이고, SMN1 이중 대립유전자 병원성 돌연변이로 진단되고, SMN2 유전자의 2~4개 사본을 보유하고, SMA 5qSMA에 대한 임상 진단 기준을 충족합니다.
3. 혼자 앉을 수 있지만 독립적으로 걷는 능력을 획득한 적이 없음(HFMSE 표준에 따르면 혼자 앉기: 손 지지 없이 앉은 자세를 유지할 수 있고 3 이상 셀 수 있음; 독립적으로 걷기: 도움 없이 4 걸음 이상 걸을 수 있음) );
4. 피험자의 보호자는 프로토콜의 요구 사항과 절차를 이해하고 기꺼이 준수할 수 있으며, 사전 동의서에 자발적으로 참여하고 서명할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 연구자들은 유전자 대체 요법이 심각한 심혈관 및 뇌혈관 질환, 소화관 질환, 간 및 신장 기능 장애 질환, 당뇨병, 알려진 간질, 경련, 경련 또는 정신병의 가족력과 같은 동반 질환의 불필요한 위험을 초래할 수 있다고 믿습니다.
2. AAV 유전자 치료에 참여했거나 다른 SMA 약물의 임상 시험에 참여했거나 현재 참여하고 있는 피험자
3. 투여 전 4개월 이내에 노르데나필 나트륨 주사로 치료를 받았습니다.
4. 투여 전 15일 이내에 리스페리돈 치료를 받은 자
5. 치료 전 30일 이내에 β2수용체 작용제로 치료받은 대상자(흡입용 살부타몰 제외)
6. 프레드니솔론, 기타 글루코코르티코이드 또는 그 부형제에 알레르기 또는 과민증이 있는 자와 국소마취제에 알레르기가 있는 자를 포함한 알레르기 체질을 가진 자
7. 선별검사 기간 동안 하루 최소 12시간 동안 비침습적 인공호흡 지원을 사용해야 합니다.
8. 혈청 항-AAV9 중화 항체 역가는 1:200보다 큽니다.