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GCB-001 dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale de type II (SMA) (GITOPWTSMA)

9 septembre 2026 mis à jour par: Genecombio Ltd.

Une étude clinique ouverte IIT à un seul bras évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire du GCB-001 dans le traitement des patients atteints de SMA de type 2 à apparition retardée qui peuvent s'asseoir seuls mais ne peuvent pas marcher.

Cette étude a exploré l'augmentation de la dose d'une injection intrathécale ouverte et unique à un seul bras chez des patients présentant une SMA de type 2 à apparition retardée. L'enquêteur prévoit de mener 2 cohortes. Il est prévu que chaque dose concernera 3 sujets, avec un total de 6 sujets âgés de 2 à 12 ans.

Pour des raisons de sécurité, le premier sujet de chaque cohorte de dose doit effectuer une observation de sécurité de 30 jours. Une fois que le chercheur a déterminé que le dosage est sûr et tolérable, les deux sujets suivants peuvent être inscrits dans la cohorte ; La cohorte de dose de suivi adopte une conception de test sentinelle, le premier sujet de chaque groupe de dose étant une sentinelle.

Pendant la période d'observation du DLT, si le sujet n'observe pas le DLT et que le chercheur estime que la poursuite du traitement peut apporter des avantages cliniques au sujet, le sujet continuera à recevoir le traitement ; Pendant la période d'observation du DLT, s'il n'y a pas d'apparition de DLT ou d'événements indésirables ≥ grade 2 liés au médicament expérimental, il sera transmis à la dose suivante. Si le sujet présente des événements indésirables de grade ≥ 2 liés au médicament à l'étude, la dose sera étendue à 3 sujets pour une observation plus approfondie de la sécurité. Chaque sujet de chaque cohorte de dose sera inscrit au cas par cas.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
        • Children's Hospital ZheJiang Univisity School Of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Âge ≥ 2 ans et ≤ 12 ans, sexe non limité ;
  2. Répondre aux critères de diagnostic clinique pour la SMA de type 2, avoir un âge d'apparition de 6 mois à 18 mois, recevoir un diagnostic de mutation pathogène à double allèle SMN1, avoir 2 à 4 copies du gène SMN2 et répondre aux critères de diagnostic clinique pour la SMA 5qSMA ;
  3. Capable de s'asseoir seul mais n'a jamais acquis la capacité de marcher de manière autonome (selon les normes HFMSE, assis seul : capable de maintenir une position assise sans appui des mains et de compter jusqu'à 3 ou plus ; marcher de manière autonome : capable de faire 4 pas ou plus sans aide );
  4. Les tuteurs des sujets sont capables de comprendre et disposés à se conformer aux exigences et procédures du protocole, participer volontairement et signer le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  1. Les chercheurs pensent que la thérapie génique de remplacement peut entraîner un risque inutile de maladies concomitantes, telles que des maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires graves, des maladies du tube digestif, des dysfonctionnements hépatiques et rénaux, le diabète, l'épilepsie connue, des convulsions, des convulsions ou des antécédents familiaux de psychose ;
  2. Sujets ayant participé à la thérapie génique AAV ou ayant participé ou participent actuellement à des essais cliniques d'autres médicaments SMA ;
  3. A reçu un traitement par Nordenafil Sodium Injection dans les 4 mois précédant l'administration ;
  4. A reçu un traitement par rispéridone dans les 15 jours précédant l'administration ;
  5. Sujets ayant été traités par des agonistes des récepteurs β 2 dans les 30 jours précédant le traitement (à l'exclusion du salbutamol inhalé) ;
  6. Sujets de constitution allergique, y compris ceux allergiques ou hypersensibles à la prednisolone, aux autres glucocorticoïdes ou à leurs excipients, et allergiques aux anesthésiques locaux ;
  7. Pendant la période de dépistage, une ventilation assistée non invasive doit être utilisée pendant au moins 12 heures par jour ;
  8. Le titre sérique en anticorps neutralisants Anti-AAV9 est supérieur à 1 : 200.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental : Faible dose
La faible dose est la première cohorte de l’étude avec un faible niveau de dose.
Génétique: GCB-001
GCB-001 est un AAV9 auto-complémentaire portant un produit transgénétique SMN humain complet.
Expérimental: Expérimental : Forte dose
La dose élevée est la première cohorte de l’étude avec un niveau de dose élevé.
Génétique: GCB-001
GCB-001 est un AAV9 auto-complémentaire portant un produit transgénétique SMN humain complet.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux d'événements indésirables depuis le départ jusqu'à 12 mois après l'administration évalué par CTCAE v4.0.
Délai: 0-12 mois
0-12 mois
Charge virale AAV après une seule administration.
Délai: 0-12 mois
Détecter la charge virale AAV par le laboratoire central.
0-12 mois
Immunogénicité virale AAV après une seule administration.
Délai: 0-12 mois
Détecter l’immunogénicité virale de l’AAV par le laboratoire central.
0-12 mois
Excrétion virale AAV après une seule administration.
Délai: 0-12 mois
Détectez l’excrétion virale de l’AAV par le laboratoire central.
0-12 mois
La variation du score total HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) par rapport à la ligne de base à 12 mois après une seule administration
Délai: 0-12 mois
Cette échelle de 66 points (66 = très amélioré, 0 = très pire, etc.) est utilisée par le clinicien pour évaluer l'état de performance du participant ; des scores plus élevés indiquent un meilleur statut.
0-12 mois
La variation du score total RULM (Revised Upper Limb Module) par rapport à la ligne de base à 12 mois après une seule administration
Délai: 0-12 mois
Cette échelle de 38 points (38 = très amélioré, 0 = très pire, etc.) est utilisée par le clinicien pour évaluer l'état de performance du membre supérieur du participant ; des scores plus élevés indiquent un meilleur statut.
0-12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genecombio Ltd.

Collaborateurs

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2025

Première publication (Réel)

13 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GCB-001-401

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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