網膜疾患に対する新しいペプチド療法の評価：AMD、糖尿病性網膜症、ジストロフィー (Retino)
網膜疾患：AMD、糖尿病性網膜症、ジストロフィーに対する新しいペプチド療法を評価する非盲検介入単群研究
研究の概要 この臨床試験は、網膜ジストロフィー、加齢黄斑変性症 (AMD)、および糖尿病性網膜症 (DR) を治療するための新しいペプチドベースの治療法を評価します。 この治療法は、胎児組織由来のペプチド、間葉系幹細胞 (MSC)、および生理活性成長因子で構成され、全身吸収のために舌下に投与されます。
研究の目的:
主な目的: 安全性と忍容性を評価し、網膜の機能と構造に対する治療の効果を評価します。
二次目的: 視力、網膜の厚さ、血管の健康状態、および疾患バイオマーカーの改善を調査します。
研究デザイン:
タイプ: 非盲検、単群介入研究。 期間: 12 か月。
参加者: 成人 150 名、以下の 3 つのグループに分けられます。
網膜ジストロフィー。 AMD（乾式および湿式）。 DR (中程度の NPDR および PDR)。
介入：
ペプチドと成長因子を含む舌下液で、1日4回服用します。
結果の尺度:
主な結果: 安全性 (有害事象) と忍容性 (治療遵守)。
二次的な結果:
機能: 視力とフィールド感度の向上。 構造: 網膜の厚さと血管の健康状態。 バイオマーカー: 血清 VEGF、酸化ストレス、炎症マーカー。
研究手順:
安全性モニタリング、視力検査、網膜画像処理（OCT、FA）、血液バイオマーカー分析のための毎月のフォローアップ。
ベースライン、6 か月、および 12 か月での包括的な評価。 重要性：この研究は、衰弱する網膜状態に対する革新的で非侵襲的な治療法を提供することを目的としており、全身療法を通じて視力と網膜の健康状態を改善する可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
網膜ジストロフィー、加齢黄斑変性症、および糖尿病性網膜症における新規ペプチドベースの治療を評価するためのプロトコル
著者 :
Mohamed Yasser Sayed Saif 眼科教授、ベニ・スエフ大学 Sherin Amer 家庭医学コンサルタント、Alaa Abdelkarim 内分泌コンサルタント、ACE Cells Lab Ahmed Tamer Sayed Saif 眼科助教授、ファイユーム大学 Passant Sayed Saif 眼科助教授、ミスル科学大学テクノロジー
背景と理論的根拠 網膜ジストロフィー、加齢黄斑変性症 (AMD)、糖尿病性網膜症 (DR) などの網膜疾患は、世界中で失明の主な原因の 1 つです。 これらの状態はさまざまな病態生理学的メカニズムに起因しますが、酸化ストレス、慢性炎症、細胞変性などの共通の特徴を共有しています。
評価中の新しい治療法は、胎児組織および間葉系幹細胞 (MSC) に由来する低分子量ペプチドで構成されています。 この製剤には、網膜の健康と再生をサポートする生理活性成長因子と必須ペプチドも組み込まれています。 舌下投与は全身吸収を確実にし、侵襲的な送達方法を回避します。
- 目的
主な目的
- ペプチドベースの治療の安全性と忍容性を評価します。
- 網膜ジストロフィー、AMD、DR患者の網膜の機能と構造に対するその効果を評価します。
二次的な目的
- 視覚機能（視力、視野感度）の改善を探ります。
- 網膜の厚さと血管の健康状態の変化を監視します。
- 血液中の疾患バイオマーカー (VEGF、酸化ストレス マーカーなど) に対するその影響を調査します。
研究デザイン • タイプ: 非盲検、介入、単群研究。
- 期間: 12 か月。
参加者: 150 人の参加者、3 つのコホートに均等に層別化:
- コホート 1: 網膜ジストロフィー (黄斑ジストロフィー、シュタルガルト病など)。
- コホート 2: AMD (乾性型と湿性型の両方)。
- コホート 3: 糖尿病性網膜症 (中等度の NPDR および PDR)。
参加者 4.1 参加基準
• 網膜ジストロフィー、AMD、または DR と診断された 18 ～ 80 歳の成人。
・研究眼のBCVAが20/40と20/400の間。
- 過去 12 か月以内の病気の進行の証拠 (例、視力の悪化、OCT の変化)。
- 全身状態が安定しているため、安全に参加できます。 4.2 除外基準
- 活動性の眼感染症または炎症。
- 最近の眼科手術（3か月以内）。
- 進行した緑内障または他の網膜疾患を併発している。
- 妊娠中または授乳中。
- ペプチド製剤の成分に対する過敏症。
介入 5.1 研究薬
• 製剤: 胎児網膜、視神経、神経組織由来のペプチド、MSC 由来のペプチド、血小板成長因子を含む舌下液。
• 投与量: 1.0 mL を 1 日 4 回、舌下に投与します。 5.2 管理
• 朝と夕方に参加者が自己管理します。
結果の尺度 6.1 主な結果 • 安全性:
- 12 か月間の有害事象 (AE) の発生率と重症度。 • 忍容性:
- 治療計画の遵守と参加者が報告した不快感。 6.2 副次的結果
機能的な成果:
o ETDRS チャートを使用して測定された BCVA 変化。
- 視野感度の向上は自動視野測定によって評価されます。
構造的な結果:
o SD-OCT によって評価された網膜の厚さと光受容体の完全性。
o フルオレセイン血管造影 (FA) および OCT 血管造影 (OCTA) を使用して、血管漏出と血管新生を評価します。
生化学的およびバイオマーカーの結果:
- 血清VEGFレベルと酸化ストレスマーカー。
- 炎症性サイトカインのプロファイル (IL-6、TNF-α など)。
7. 研究手順 7.1 スクリーニング訪問
1. インフォームドコンセント：参加者は研究についての詳細な説明の後、書面による同意を提出します。
2. ベースライン評価:
- 包括的な病歴と眼科の病歴。
- ETDRSチャートを使用したBCVA測定。
- 網膜構造のSD-OCTイメージング。
- 血管評価のための FA および OCTA。
- バイオマーカー (VEGF、炎症性サイトカイン) の採血。 7.2 毎月のフォローアップ訪問 1. 安全性モニタリング: AE および全身的健康評価の記録。 2. 目の評価:
- BCVA測定。
- 網膜の厚さと完全性を監視するための SD-OCT イメージング。
- 血管変化に対する OCTA および FA (指示がある場合)。 7.3 中間訪問（6 か月） 1. バイオマーカーおよび電気生理学（全視野 ERG）を含むすべてのベースライン評価を繰り返します。
7.4 研究終了時の訪問（12 か月）
- 機能的、構造的、生化学的結果の包括的な評価。
- 治療の忍容性と知覚された利点に関する参加者のフィードバック。
8. 統計分析
1. サンプルサイズの正当性:
o BCVA 改善と網膜厚変化の効果の大きさと変動性は、以前の研究から推定されています。 サンプルサイズ 150 では、5% の有意水準で臨床的に意味のある差異を検出するための 80% の検出力が保証されます。
2. データ分析計画:
- 連続変数 (BCVA、OCT メトリクスなど) は、対応のある t 検定または ANOVA を使用して分析されます。
- カイ二乗検定を使用して分析された反応者（例、BCVA が 5 文字以上改善した人）の割合。
バイオマーカーと機能的結果の間の相関分析。
9. 倫理的配慮
- 規制遵守:
ヘルシンキ宣言および ICH-GCP ガイドラインに従って実施。 2. IRB の承認: 研究開始前に確保されます。 3. インフォームドコンセント: 参加者は詳細な研究情報を提供し、同意書に署名しました。
4. データの機密性: すべての参加者のデータは匿名化され、安全に保管されます。
10. 参考文献
ウォン WL、スー X、リー X 他 加齢黄斑変性症の世界的な蔓延と疾患負担の予測。 ランセット・グロブ・ヘルス。 2014;2
。土井:10.1016/S2214-109X(13)70145-1。
- Cheung N、ミッチェル P、ウォン TY。 糖尿病性網膜症。 ランセット。 2010;376:124-36。 土井：10.1016/S0140-6736(09)62124-3。
- ショール HP、ストラウス RW、シン MS、他。 遺伝性網膜変性症に対する新たな治療法。 科学翻訳医学。 2016;8:368rv6. doi:10.1126/scitranslmed.aaf2838。
- Ciulla TA、Amador AG、Zinman B. 糖尿病性網膜症および糖尿病性黄斑浮腫：病態生理学、スクリーニング、および新規治療法。 糖尿病ケア。 2003;26(9):2653-64。 土井:10.2337/diacare.26.9.2653。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Dr. Alaa Abdelkairm Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 電話番号：+447473922553
- メール：dralaakarim@gmail.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 電話番号：+20 100 069 9555
- メール：Shireenamer@gmail.com
研究場所
-
-
-
Cairo、エジプト
- 募集
- Dr. Seif Clinic
-
コンタクト：
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
- 電話番号：+20 100 669 9288
- メール：dralaakarim@gmail.com
-
主任研究者：
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
-
主任研究者：
- Dr. Bassant Sayed Saif, PhD Ophthalmology, Ass. Prof.
-
主任研究者：
- Dr. Ahmed Tamer Syed Saif, Ass. Prof. Ophthalmology
-
Giza、エジプト、!2112
- 募集
- British Center for Regeerative medicne (Cairo)
-
コンタクト：
- Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 電話番号：+20 100 069 9555
- メール：Shireenamer@gmail.com
-
コンタクト：
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 電話番号：+201110787773
- メール：dralaakarim@gmail.com
-
副調査官：
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
-
副調査官：
- Dr. Shireen Aner, Master Family Medicine
-
主任研究者：
- Dr. Yasser Seif, PhD Ophthalmology
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
• RP の遺伝的診断または臨床診断が確認されている 18 ～ 65 歳の成人。
- 少なくとも片目の視力が1/60以上。
- 過去6か月間、眼および全身の状態が安定している。
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力
除外基準:
• 重大な眼の併存疾患（進行性緑内障、糖尿病性網膜症など）。
- 最近の眼科手術（6か月以内）または治験薬の現在の使用。
- 研究結果に影響を与える全身状態（コントロール不良の糖尿病、自己免疫疾患など）。
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：Ace Retino 1mlを1日4回、6か月間投与し、安全性評価
主な目的: RP 患者における ACE Retino の安全性と忍容性を評価する。
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1mlを舌下に自己投与 / 1日4回、6ヶ月間
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実験的：ACE Retino 1 ml を 1 日 4 回、6 か月間舌下での有効性をテストします。
網膜の構造と機能の改善における ACE Retino の有効性を評価します。
光受容体と網膜色素上皮 (RPE) の再生の可能性を探ります。
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1mlを舌下に自己投与 / 1日4回、6ヶ月間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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BVCAの変化
時間枠：3ヶ月
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BCVA（最良矯正視力）の変化。
この計算は、ペア設計 (同じ被験者内での治療前と治療後) を使用して、臨床的に意味のある BCVA の改善を検出することに基づいています。
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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10月の変化
時間枠：3ヶ月
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前後の結果に基づく OCT カーブと数値の変化
|
3ヶ月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Dr. Passant Sayed Saif, PhD ophthalmology、Associate prof of Ophthalmology Misr University for science and technology
- 主任研究者：Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology、Dean of NILES Prof of Ophthalmology Beni-Suef University
- 主任研究者：Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocirnology、ACE Cells Lab Limited Chief Medical Consultant
- 主任研究者：Dr. Ahmed Tamer Sayed Saif, PhD Ophthalmology、Chairman of Ophthalmology department Associate prof of Ophthalmology Fayoum university
- スタディチェア：DR. Mike Chan, stem cells expert、European Wellness Academy
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一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
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最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
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QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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