评估一种新的肽疗法治疗视网膜疾病：AMD、糖尿病性视网膜病和营养不良 (Retino)
开放标签、介入性单臂研究评估一种新的肽疗法治疗视网膜疾病：AMD、糖尿病性视网膜病和营养不良
研究摘要 该临床试验评估了一种基于肽的新型疗法，用于治疗视网膜营养不良、年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性视网膜病变 (DR)。 该疗法由源自胎儿组织、间充质干细胞 (MSC) 和生物活性生长因子的肽组成，舌下给药以促进全身吸收。
学习目标：
主要目标：评估安全性和耐受性，并评估治疗对视网膜功能和结构的影响。
次要目标：探索视力、视网膜厚度、血管健康和疾病生物标志物的改善。
研究设计：
类型：开放标签、单臂介入研究。 持续时间：12个月。
参与者：150 名成年人，分为三组：
视网膜营养不良。 AMD（干型和湿型）。 DR（中等 NPDR 和 PDR）。
干涉：
含有肽和生长因子的舌下溶液，每天服用 4 次。
结果措施：
主要结果：安全性（不良事件）和耐受性（治疗依从性）。
次要成果：
功能：提高视力和视场灵敏度。 结构：视网膜厚度和血管健康。 生物标志物：血清 VEGF、氧化应激和炎症标志物。
学习程序：
每月进行安全监测、视力测试、视网膜成像（OCT、FA）和血液生物标志物分析的随访。
基线、6个月和12个月的综合评估。 意义：该研究旨在为视网膜衰弱性疾病提供一种创新的、非侵入性的治疗方法，通过全身治疗有望改善视力和视网膜健康。
研究概览
详细说明
评估视网膜营养不良、年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的新型肽疗法的方案
作者：
Mohamed Yasser Sayed Saif 贝尼苏埃夫大学眼科教授 Sherin Amer 家庭医学顾问，Alaa Abdelkarim 内分泌学顾问，ACE 细胞实验室 Ahmed Tamer Sayed Saif 法尤姆大学眼科助理教授 Passant Sayed Saif 米斯尔科技大学眼科助理教授技术
背景和基本原理 视网膜营养不良、年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性视网膜病变 (DR) 等视网膜疾病是全球失明的主要原因之一。 这些病症由不同的病理生理机制引起，但具有共同的特征，如氧化应激、慢性炎症和细胞变性。
正在评估的新疗法由源自胎儿组织和间充质干细胞（MSC）的低分子量肽组成。 该配方还含有生物活性生长因子和必需肽，以支持视网膜健康和再生。 舌下给药确保全身吸收并避免侵入性给药方法。
- 目标
主要目标
- 评估基于肽的疗法的安全性和耐受性。
- 评估其对视网膜营养不良、AMD 和 DR 患者视网膜功能和结构的影响。
次要目标
- 探索视觉功能（敏锐度、视场敏感性）的改善。
- 监测视网膜厚度和血管健康的变化。
- 研究其对血液中疾病生物标志物（例如 VEGF、氧化应激标志物）的影响。
研究设计 • 类型：开放标签、介入性、单组研究。
- 持续时间：12个月。
参与者：150 名参与者，平均分为三组：
- 第 1 组：视网膜营养不良（例如黄斑营养不良、斯塔加特病）。
- 第 2 组：AMD（干型和湿型）。
- 第 3 组：糖尿病视网膜病变（中度 NPDR 和 PDR）。
4.1 参与者的纳入标准
• 被诊断患有视网膜营养不良、AMD 或DR 的18-80 岁成年人。
• 研究眼的 BCVA 在 20/40 和 20/400 之间。
- 过去 12 个月内疾病进展的证据（例如视力恶化、OCT 变化）。
- 稳定的系统条件允许安全参与。 4.2 排除标准
- 活动性眼部感染或炎症。
- 最近的眼部手术（3 个月内）。
- 共存晚期青光眼或其他视网膜疾病。
- 怀孕或哺乳。
- 对肽制剂成分过敏。
干预 5.1 研究药物
• 配方：舌下溶液，含有源自胎儿视网膜、视神经和神经组织的肽、MSC 衍生的肽和血小板生长因子。
• 剂量：1.0 mL 舌下含服，每日四次。 5.2 管理
• 早上和晚上由参与者自行管理。
结果衡量标准 6.1 主要结果 • 安全：
- 12 个月内不良事件 (AE) 的发生率和严重程度。 • 耐受性：
- 遵守治疗方案和参与者报告的不适。 6.2 次要结果
功能结果：
o 使用 ETDRS 图表测量的 BCVA 变化。
- 通过自动视野检查评估视野灵敏度的改善。
结构性成果：
o 通过 SD-OCT 评估视网膜厚度和感光器完整性。
o 使用荧光素血管造影 (FA) 和 OCT 血管造影 (OCTA) 评估血管渗漏和新生血管形成。
生化和生物标志物结果：
- 血清 VEGF 水平和氧化应激标志物。
- 炎症细胞因子谱（例如 IL-6、TNF-α）。
7. 研究程序 7.1 筛选访视
1.知情同意：参与者在详细解释研究后将提供书面同意。
2. 基线评估：
- 全面的病史和眼科病史。
- 使用 ETDRS 图表进行 BCVA 测量。
- 视网膜结构的 SD-OCT 成像。
- 用于血管评估的 FA 和 OCTA。
- 采血检测生物标志物（VEGF、炎症细胞因子）。 7.2 每月随访 1. 安全监测：不良事件记录和系统健康评估。 2. 眼部评估：
- BCVA 测量。
- SD-OCT 成像用于监测视网膜厚度和完整性。
- OCTA 和 FA 检测血管变化（如果有指示）。 7.3 中点访视（6 个月） 1. 重复所有基线评估，包括生物标志物和电生理学（全视野 ERG）。
7.4 研究结束访视（12 个月）
- 功能、结构和生化结果的综合评估。
- 参与者对治疗耐受性和感知益处的反馈。
8. 统计分析
1. 样本量理由：
o BCVA 改善和视网膜厚度变化的效应大小和变异性是根据之前的研究估计的。 150 个样本量可确保在 5% 显着性水平下以 80% 的功效检测有临床意义的差异。
2、数据分析计划：
- 使用配对 t 检验或方差分析分析连续变量（例如 BCVA、OCT 指标）。
- 使用卡方检验分析应答者的比例（例如 BCVA 改善≥5 个字母的人）。
生物标志物与功能结果之间的相关性分析。
9. 道德考虑
- 监管合规性：
根据赫尔辛基宣言和 ICH-GCP 指南进行。 2. IRB 批准：在研究开始前获得。 3.知情同意书：参与者提供详细的研究信息并签署同意书。
4. 数据保密：所有参与者数据均匿名并安全存储。
10. 参考文献
黄文丽，苏晓，李晓，等。 年龄相关性黄斑变性的全球患病率和疾病负担预测。 柳叶刀全球健康。 2014;2
。 doi：10.1016/S2214-109X(13)70145-1。
- 张 N、米切尔 P、黄 TY。 糖尿病视网膜病变。 柳叶刀。 2010；376：124-36。 doi：10.1016/S0140-6736(09)62124-3。
- Scholl HP、Strauss RW、Singh MS 等。 遗传性视网膜变性的新兴疗法。 科学翻译医学。 2016；8：368rv6。 doi：10.1126/scitranslmed.aaf2838。
- Ciulla TA、Amador AG、Zinman B。糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿：病理生理学、筛查和新疗法。 糖尿病护理。 2003；26(9)：2653-64。 doi：10.2337/diacare.26.9.2653。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Dr. Alaa Abdelkairm Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 电话号码：+447473922553
- 邮箱：dralaakarim@gmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 电话号码：+20 100 069 9555
- 邮箱：Shireenamer@gmail.com
学习地点
-
-
-
Cairo、埃及
- 招聘中
- Dr. Seif Clinic
-
接触：
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
- 电话号码：+20 100 669 9288
- 邮箱：dralaakarim@gmail.com
-
首席研究员：
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
-
首席研究员：
- Dr. Bassant Sayed Saif, PhD Ophthalmology, Ass. Prof.
-
首席研究员：
- Dr. Ahmed Tamer Syed Saif, Ass. Prof. Ophthalmology
-
Giza、埃及、!2112
- 招聘中
- British Center for Regeerative medicne (Cairo)
-
接触：
- Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 电话号码：+20 100 069 9555
- 邮箱：Shireenamer@gmail.com
-
接触：
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 电话号码：+201110787773
- 邮箱：dralaakarim@gmail.com
-
副研究员：
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
-
副研究员：
- Dr. Shireen Aner, Master Family Medicine
-
首席研究员：
- Dr. Yasser Seif, PhD Ophthalmology
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
• 经基因或临床诊断确诊为RP 的18-65 岁成年人。
- 至少一只眼睛的视力≥1/60。
- 过去六个月眼部和全身状况稳定。
- 提供书面知情同意书的能力
排除标准：
• 严重的眼部合并症（例如晚期青光眼、糖尿病性视网膜病变）。
- 最近进行过眼科手术（六个月内）或当前使用研究药物。
- 影响研究结果的全身性疾病（例如不受控制的糖尿病、自身免疫性疾病）。
- 怀孕或哺乳期。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：每天服用 1 毫升 Ace Retino 4 次，持续 6 个月，安全性评估
主要目标：评估 ACE Retino 在 RP 患者中的安全性和耐受性。
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1毫升舌下自行给药/每天4次，持续6个月
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实验性的：ACE Retino 1 ml 每日 4 次舌下含服效果测试，持续 6 个月
评估 ACE Retino 在改善视网膜结构和功能方面的功效。
探索光感受器和视网膜色素上皮 (RPE) 再生的潜力。
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1毫升舌下自行给药/每天4次，持续6个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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BVCA的变化
大体时间：3个月
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BCVA（最佳矫正视力）的变化。
该计算基于使用配对设计（同一受试者治疗前和治疗后）检测 BCVA 的临床意义改善。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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OCT变化
大体时间：3个月
|
基于前后结果的 OCT 曲线和数字的变化
|
3个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Dr. Passant Sayed Saif, PhD ophthalmology、Associate prof of Ophthalmology Misr University for science and technology
- 首席研究员：Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology、Dean of NILES Prof of Ophthalmology Beni-Suef University
- 首席研究员：Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocirnology、ACE Cells Lab Limited Chief Medical Consultant
- 首席研究员：Dr. Ahmed Tamer Sayed Saif, PhD Ophthalmology、Chairman of Ophthalmology department Associate prof of Ophthalmology Fayoum university
- 学习椅：DR. Mike Chan, stem cells expert、European Wellness Academy
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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