망막 질환에 대한 새로운 펩타이드 치료법 평가: AMD, 당뇨병성 망막증, 이영양증 (Retino)
망막 질환: AMD, 당뇨병성 망막병증 및 이영양증에 대한 새로운 펩타이드 치료법을 평가하는 공개 라벨, 중재적 단일군 연구
연구 요약 이 임상 시험은 망막 이영양증, 연령 관련 황반 변성(AMD) 및 당뇨병성 망막병증(DR)을 치료하기 위한 새로운 펩타이드 기반 치료법을 평가합니다. 이 치료법은 태아 조직, 중간엽 줄기세포(MSC), 생체 활성 성장 인자에서 추출한 펩타이드로 구성되며 전신 흡수를 위해 설하 투여됩니다.
연구 목표:
주요 목적: 안전성과 내약성을 평가하고, 망막 기능과 구조에 대한 치료법의 효과를 평가합니다.
2차 목표: 시력, 망막 두께, 혈관 건강 및 질병 바이오마커의 개선을 탐색합니다.
연구 설계:
유형: 공개 라벨, 단일군 중재 연구. 기간: 12개월.
참가자: 성인 150명, 3개 집단으로 나뉩니다.
망막 이영양증. AMD(건식 및 습식 형태). DR(보통 NPDR 및 PDR).
간섭:
펩타이드와 성장인자를 함유한 설하용액으로 1일 4회 복용합니다.
결과 측정:
일차 결과: 안전성(부작용) 및 내약성(치료 준수).
2차 결과:
기능적: 시력 및 현장 감도가 향상되었습니다. 구조적: 망막 두께 및 혈관 건강. 바이오마커: 혈청 VEGF, 산화 스트레스 및 염증 마커.
연구 절차:
안전성 모니터링, 시력 검사, 망막 영상(OCT, FA) 및 혈액 바이오마커 분석을 위한 월별 후속 조치.
기준시점, 6개월, 12개월에 종합적인 평가를 실시합니다. 의의: 이 연구의 목표는 쇠약해진 망막 질환에 대한 혁신적이고 비침습적인 치료법을 제공하고 전신 치료를 통해 잠재적으로 시력과 망막 건강을 개선하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
망막 영양 장애, 연령 관련 황반 변성 및 당뇨병성 망막증에 대한 새로운 펩타이드 기반 치료법을 평가하기 위한 프로토콜
저자 :
Mohamed Yasser Sayed Said Beni-Suef 대학교 안과 교수 Sherin Amer 가정의학 컨설턴트 Alaa Abdelkarim 내분비학 컨설턴트 ACE Cells Lab Ahmed Tamer Sayed Saif Fayoum 대학교 안과 조교수 Passant Sayed Saif Misr University for Science and 안과 조교수 기술
배경 및 근거 망막 이영양증, 노인성 황반변성(AMD), 당뇨병성 망막병증(DR)과 같은 망막 질환은 전 세계적으로 실명의 주요 원인 중 하나입니다. 이러한 상태는 다양한 병태생리학적 메커니즘으로 인해 발생하지만 산화 스트레스, 만성 염증 및 세포 변성과 같은 공통된 특징을 공유합니다.
평가 중인 새로운 치료법은 태아 조직과 중간엽 줄기세포(MSC)에서 추출한 저분자량 펩타이드로 구성됩니다. 또한 이 제제에는 망막 건강과 재생을 지원하는 생체 활성 성장 인자와 필수 펩타이드가 포함되어 있습니다. 설하 투여는 전신 흡수를 보장하고 침습적인 전달 방법을 피합니다.
- 목표
주요 목표
- 펩타이드 기반 치료법의 안전성과 내약성을 평가합니다.
- 망막 이영양증, AMD 및 DR 환자의 망막 기능 및 구조에 미치는 영향을 평가합니다.
보조 목표
- 시각 기능(예민도, 현장 감도)의 개선 사항을 살펴보세요.
- 망막 두께와 혈관 건강의 변화를 모니터링합니다.
- 혈액 내 질병 바이오마커(예: VEGF, 산화 스트레스 마커)에 미치는 영향을 조사합니다.
연구 설계 • 유형: 공개 라벨, 중재적, 단일군 연구.
- 기간: 12개월.
참가자: 참가자 150명, 3개 집단으로 동일하게 계층화됨:
- 코호트 1: 망막 이영양증(예: 황반 이영양증, 스타가르트병).
- 코호트 2: AMD(건성 및 습성 형태 모두).
- 코호트 3: 당뇨병성 망막증(중등도 NPDR 및 PDR).
참가자 4.1 포함 기준
• 망막 이영양증, AMD 또는 DR 진단을 받은 18-80세 성인.
• 연구 안구에서 20/40과 20/400 사이의 BCVA.
- 지난 12개월 이내에 질병 진행의 증거(예: 시력 악화, OCT 변화)
- 안전한 참여를 가능하게 하는 안정적인 체계적 조건. 4.2 제외 기준
- 활동성 안구 감염 또는 염증.
- 최근 안과 수술(3개월 이내).
- 진행성 녹내장이나 기타 망막 질환이 동반되어 있는 경우.
- 임신 또는 모유 수유.
- 펩타이드 제제의 구성 요소에 대한 과민증.
개입 5.1 연구 약물
• 제제: 태아 망막, 시신경, 신경 조직 유래 펩타이드, MSC 유래 펩타이드, 혈소판 성장 인자를 함유한 설하 용액.
• 복용량: 1.0 mL를 설하, 하루 4회. 5.2 관리
• 아침과 저녁에는 참가자가 스스로 관리합니다.
결과 측정 6.1 주요 결과 • 안전성:
- 12개월에 걸친 부작용(AE)의 발생률 및 심각도. • 내약성:
- 치료 요법 준수 및 참가자가 보고한 불편함. 6.2 2차 결과
기능적 결과:
o ETDRS 차트를 사용하여 측정된 BCVA 변경 사항.
- 자동화된 시야 측정을 통해 시야 감도 개선을 평가했습니다.
구조적 결과:
o SD-OCT로 평가한 망막 두께 및 광수용체 무결성.
o 플루오레세인 혈관조영술(FA) 및 OCT 혈관조영술(OCTA)을 사용하여 혈관 누출 및 혈관신생을 평가했습니다.
생화학적 및 바이오마커 결과:
- 혈청 VEGF 수준 및 산화 스트레스 마커.
- 염증성 사이토카인 프로필(예: IL-6, TNF-α).
7. 연구 절차 7.1 선별 방문
1. 사전 동의: 참가자는 연구에 대한 자세한 설명 후 서면 동의를 제공합니다.
2. 기본 평가:
- 포괄적인 의료 및 안과 병력.
- ETDRS 차트를 사용한 BCVA 측정.
- 망막 구조의 SD-OCT 영상.
- 혈관 평가를 위한 FA 및 OCTA.
- 바이오마커(VEGF, 염증성 사이토카인)에 대한 혈액 샘플링. 7.2 월별 후속 방문 1. 안전성 모니터링: AE 문서화 및 체계적 건강 평가. 2. 안구 평가:
- BCVA 측정.
- 망막 두께와 완전성을 모니터링하기 위한 SD-OCT 영상.
- 혈관 변화에 대한 OCTA 및 FA(표시된 경우). 7.3 중간점 방문(6개월) 1. 바이오마커 및 전기생리학(전영역 ERG)을 포함한 모든 기준 평가를 반복합니다.
7.4 연구 종료 방문(12개월)
- 기능적, 구조적, 생화학적 결과에 대한 종합적인 평가.
- 치료 내약성과 인식된 이점에 대한 참가자 피드백.
8. 통계분석
1. 표본 크기 근거:
o BCVA 개선 및 망막 두께 변화에 대한 효과 크기 및 변동성은 이전 연구에서 추정됩니다. 150의 표본 크기는 5% 유의 수준에서 임상적으로 의미 있는 차이를 탐지할 수 있는 80% 검정력을 보장합니다.
2. 데이터 분석 계획:
- 대응 t-검정 또는 ANOVA를 사용하여 분석된 연속 변수(예: BCVA, OCT 측정항목).
- 카이제곱 테스트를 사용하여 분석된 응답자 비율(예: BCVA 개선이 5자 이상인 사람).
바이오마커와 기능적 결과 간의 상관관계 분석.
9. 윤리적 고려사항
- 규정 준수:
헬싱키 선언 및 ICH-GCP 지침에 따라 수행되었습니다. 2. IRB 승인: 연구 시작 전에 확보됩니다. 3. 사전 동의: 참가자는 자세한 연구 정보를 제공하고 동의서에 서명했습니다.
4. 데이터 기밀성: 모든 참가자 데이터는 익명화되어 안전하게 저장됩니다.
10. 참고자료
Wong WL, Su X, Li X 등. 연령 관련 황반변성의 세계적 유병률 및 질병 부담 예측. 란셋 글로브 헬스. 2014;2
. doi:10.1016/S2214-109X(13)70145-1.
- 청 N, 미첼 P, 웡 TY. 당뇨병성 망막병증. 랜싯. 2010;376:124-36. doi:10.1016/S0140-6736(09)62124-3.
- Scholl HP, Strauss RW, Singh MS 등. 유전성 망막 변성에 대한 새로운 치료법. 과학 번역 Med. 2016;8:368rv6. doi:10.1126/scitranslmed.aaf2838.
- Ciulla TA, Amador AG, Zinman B. 당뇨병성 망막병증 및 당뇨병성 황반부종: 병리생리학, 선별 및 새로운 치료법. 당뇨병 관리. 2003;26(9):2653-64. doi:10.2337/diacare.26.9.2653.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dr. Alaa Abdelkairm Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 전화번호: +447473922553
- 이메일: dralaakarim@gmail.com
연구 연락처 백업
- 이름: Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 전화번호: +20 100 069 9555
- 이메일: Shireenamer@gmail.com
연구 장소
-
-
-
Cairo, 이집트
- 모병
- Dr. Seif Clinic
-
연락하다:
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
- 전화번호: +20 100 669 9288
- 이메일: dralaakarim@gmail.com
-
수석 연구원:
- Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, professor
-
수석 연구원:
- Dr. Bassant Sayed Saif, PhD Ophthalmology, Ass. Prof.
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수석 연구원:
- Dr. Ahmed Tamer Syed Saif, Ass. Prof. Ophthalmology
-
Giza, 이집트, !2112
- 모병
- British Center for Regeerative medicne (Cairo)
-
연락하다:
- Dr. Shireen Amer, M.Sc Occupational&industrial M
- 전화번호: +20 100 069 9555
- 이메일: Shireenamer@gmail.com
-
연락하다:
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
- 전화번호: +201110787773
- 이메일: dralaakarim@gmail.com
-
부수사관:
- Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocrinology
-
부수사관:
- Dr. Shireen Aner, Master Family Medicine
-
수석 연구원:
- Dr. Yasser Seif, PhD Ophthalmology
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
• RP의 유전적 또는 임상적 진단이 확인된 18~65세의 성인.
- 적어도 한쪽 눈의 시력이 ≥1/60입니다.
- 지난 6개월 동안 안구 및 전신 상태가 안정적이었습니다.
- 서면 동의를 제공하는 능력
제외 기준:
• 심각한 안구 동반질환(예: 진행성 녹내장, 당뇨병성 망막병증).
- 최근 안과 수술(6개월 이내) 또는 현재 연구용 약물을 사용하고 있는 경우.
- 연구 결과에 영향을 미치는 전신 질환(예: 조절되지 않는 당뇨병, 자가면역 질환)
- 임신 또는 수유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 에이스레티노 1ml를 1일 4회 6개월간 투여, 안전성 평가
1차 목표: RP 환자를 대상으로 ACE Retino의 안전성과 내약성을 평가합니다.
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1ml를 설하 자가 투여 / 6개월 동안 1일 4회 투여
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실험적: ACE Retino 1 ml 1일 4회 6개월 동안 설하 투여에 대한 효능 테스트
망막 구조 및 기능 개선에 있어 ACE Retino의 효능을 평가합니다.
광수용체 및 망막색소상피(RPE) 재생의 가능성을 살펴보세요.
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1ml를 설하 자가 투여 / 6개월 동안 1일 4회 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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BVCA의 변화
기간: 3개월
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BCVA(최고 교정 시력)의 변화.
계산은 쌍을 이루는 설계(동일 대상자 내에서 치료 전과 후)를 사용하여 BCVA의 임상적으로 의미 있는 개선을 감지하는 것을 기반으로 합니다.
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3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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10월의 변화
기간: 3개월
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결과 전후에 따른 OCT 곡선 및 숫자의 변화
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3개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Dr. Passant Sayed Saif, PhD ophthalmology, Associate prof of Ophthalmology Misr University for science and technology
- 수석 연구원: Dr. Mohammed Yasser Sayed Saif, PhD Ophthalmology, Dean of NILES Prof of Ophthalmology Beni-Suef University
- 수석 연구원: Dr. Alaa Abdelkarim Mohammed, MRCPUK Endocirnology, ACE Cells Lab Limited Chief Medical Consultant
- 수석 연구원: Dr. Ahmed Tamer Sayed Saif, PhD Ophthalmology, Chairman of Ophthalmology department Associate prof of Ophthalmology Fayoum university
- 연구 의자: DR. Mike Chan, stem cells expert, European Wellness Academy
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