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副腎筋膜症の下肢障害に対する硬膜外脊髄刺激 (EPIC-AMN)

2025年1月21日 更新者:Tan Liang、Third Military Medical University

副腎筋膜症(AMN)における下肢運動機能障害を改善するための脊髄刺激手術:前向き、多施設、単一腕、自己制御研究。

副腎脊髄神経障害(AMN)は、ABCD1遺伝子の変異によって引き起こされるまれなX連鎖遺伝疾患であり、特別なタイプの副腎白血球栄養栄養に属します。 患者の下肢の強度は弱くなり、足首関節の可動範囲が減少し、股関節屈筋が弱く、歩行に影響し、末梢神経と振動感覚が損傷します。 状態が悪化するにつれて、下肢の筋肉の緊張は多動から減少まで変化し、最終的には痙性麻痺から弛緩性麻痺に移行します。 現在、AMNの治療計画はまだ完全ではなく、症状を緩和するために効果的な治療法が緊急に必要です。

脊髄電気刺激(SCS)は、脊髄内の対応する脊椎セグメントの硬膜外腔への薄い電極の着床です。 次に、電極を腸骨領域に皮下移植された神経刺激装置に接続し、電気パルスを使用して、治療のために脊髄の後柱と後角の感覚ニューロンの伝導を刺激し、痛みを制御する目標を達成できます。 さらに、SCSは、麻痺患者の下肢機能の回復と、脳卒中後の片麻痺患者の上肢機能の回復に関する研究も実施しており、対応する運動機能障害がある程度改善されています。 脊髄刺激は、AMNの運動機能障害の潜在的な治療法である可能性があります。 上記に基づいて、この研究は、AMN患者の下肢の筋肉の緊張と運動障害の治療におけるSCの有効性を評価し、AMNに対するSCの潜在的な治療効果と関連メカニズムを調査しようとします。

この研究では、10人のAMN患者が募集されます。 登録後、術前評価が実施されます。 運動機能、神経学的評価、およびその他の関連検査の予備評価の後、腰椎脊髄神経刺激剤とパルス発生器が病院に埋め込まれました。 患者の回復状態に応じて、移植手術が完了した後、1〜2週間以内にその後のリハビリテーション治療のためにさまざまなセンターに移され、治療のためにオンになります。 起動する前に、2回目の対応する検査と評価が実施されます。 3番目と4番目の対応する検査と評価は、それぞれ起動後1週間と4週間後に行われます。 患者は起動後4週間後に退院し、その後、退院後4週間と6か月後に5回目と6回目の試験と評価のために病院に戻ります。 統計分析を通じて、AMN患者の下肢運動機能障害を改善する際のSCSの有効性と安全性を評価します。

調査の概要

詳細な説明

副腎筋膜症(AMN)は、ABCD1遺伝子の変異によって引き起こされるX連鎖遺伝性代謝性レア疾患であり、発生率は50,000分の1のみです。 現在、それは特別なタイプの副腎皮膚症(ALD)と見なされており、AMNは成人患者に影響を与える最も支配的な疾患サブタイプです。 歪んだX不活性化の特別な現象により、女性のヘテロ接合体も脊髄神経障害を患っている可能性があります。 そのような変異は、血液および臓器における非常に長い鎖脂肪酸(VLCFA)の蓄積につながり、主に中枢神経系の脱髄と副腎皮質の病変を引き起こす可能性があります。 病気が進むにつれて、下肢の強度と患者の足首関節の動きの動き範囲は徐々に減少します。 股関節屈筋の衰弱の劣化は、歩行速度の遅さと障害の増加と密接に関連しています。 また、ほとんどの患者は、末梢神経の関与と振動感覚の障害を経験します。 下肢の高陽子は徐々に筋力と筋肉の緊張の低下に発展し、最後に痙性麻痺から弛緩性麻痺への進行になります。 しかし、AMNの現在に一般的に使用されている治療レジメンにはまだ欠陥があり、患者の症状を緩和し、生活の質を改善するために効果的な治療方法を求めて必要です。

脊髄刺激(SCS)は、脊髄の後部柱に隣接する対応する脊髄セグメントの脊柱管内の硬膜外空間に薄い電極(ストリップ型または針型)を埋め込むことを伴います。 次に、電極を腸骨領域に皮下移植された神経刺激装置に接続され、電気パルスを使用して、治療目的で後部角の脊髄の後部柱と感覚ニューロンの伝導を刺激します。 これにより、脊髄から脳への痛み信号の伝達がブロックされ、それらが脳皮質に到達するのを防ぎ、それによって疼痛制御の目標を達成します。 以前の研究では、鎮痛において有意な治療効果をもたらすことに加えて、SCSが麻痺における下肢機能の回復や、脳卒中後の片麻痺における上肢機能の回復などの側面でも調査されており、それが改善されたことが実証されています。対応するモーター機能障害はある程度まで。 AMNの運動機能障害の問題については、現在、適切な治療法はなく、脊髄刺激は潜在的な治療アプローチとして役立つ可能性があります。 上記に基づいて、この研究は、AMN患者の筋肉緊張と強度の運動障害の治療におけるSCの有効性を評価することにより、AMNに対するSCSの潜在的な治療効果と関連する治療メカニズムをさらに調査しようとします。

この研究では、AMNの10人の患者が募集されます。 患者がグループに登録された後、術前評価が実施されます。 また、運動機能、神経学的評価、およびその他の関連検査の最初の評価の後、腰椎脊髄神経刺激装置とパルス発生器の着床が私たちの病院で行われます。 患者の回復状態に応じて、移植手術の完了後、1〜2週間以内にその後のリハビリテーション治療のために各センターに移され、その後、電気刺激治療がデバイスをオンにすることで開始されます。 デバイスをオンにする前に、2番目の対応する試験と評価が実施されます。 3番目と4番目の対応する試験と評価は、それぞれデバイスをオンにしてから1週間と4週間後に行われます。 患者は、デバイスをオンにしてから4週間後に排出され、その後、退院後4週間と6か月後にそれぞれ5回目と6回目の試験と評価のために病院に戻ります。 試験前後の自己制御比較の統計分析を通じて、AMN患者の下肢運動機能障害の改善におけるSCSの有効性と安全性が評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100070
        • 積極的、募集していない
        • Beijing Tiantan Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing、Chongqing、中国、400038
        • 募集
        • the Southwest hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Liang Tan, MD
        • 副調査官:
          • Tunan Chen, MD
        • 副調査官:
          • Chen Liu, MD
        • 副調査官:
          • Chenfu Guo, MD
        • 副調査官:
          • Changlin Yin, Ph,D
        • 副調査官:
          • Jingming Hou, MD
        • 副調査官:
          • Yaning Shi, MM
        • 副調査官:
          • Junru Yang, MM
        • 副調査官:
          • Ronghao Li, MM
      • Chongqing、Chongqing、中国、400020
        • 募集
        • The 958 Hospital of Chinese People's Liberation Army, The Jiangbei Campus of Southwest Hospital, The First Affiliated Hospital of Army Medical University
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jianmin Zhang, MD
    • Hubei
      • Jingmen、Hubei、中国、448000
        • 積極的、募集していない
        • Jingmen No.1 People's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • AMNの診断基準に準拠し、明確な遺伝子検査報告を受けており、下肢運動機能障害によって複雑になっています。
  • 通常の通信が可能であり、独立してスケールテストを完了することができます(オンサイトスケールテストによって決定されます)。
  • インフォームドコンセントを与えた後、この研究に喜んで参加します。
  • 患者の両側下肢の筋肉の緊張が上昇しました。

除外基準:

  • 他の遺伝性疾患;
  • 他の重度の中枢神経系疾患;
  • 脳手術の歴史;
  • うつ病や不安などの精神医学的および心理的疾患;
  • 体内、閉所恐怖症、およびMRIのその他の禁忌。
  • インフォームドコンセントは得られませんでした。
  • MRI関連の試験に耐えられない。
  • 研究期間全体を通して、抗凝固剤、抗虫症、または抗てんかん薬療法を受けました。
  • 術後創傷感染;
  • 他の運動障害、脊髄病理、骨折、変形性関節症、切断、脊柱側osis症、その他の動きに影響を与える疾患。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:自制グループ
この実験は単一腕の試験であるため、脊髄刺激の前後に自己制御の比較を形成するグループは1つだけです。
初期評価が完了すると、腰椎脊髄神経刺激装置とパルス発生器が埋め込まれます。 手術後、患者の回復状態に基づいて、患者は1〜2週間以内にリハビリテーションのためにそれぞれのセンターに移されます。 その後、電気刺激療法が開始されます。 刺激は、少なくとも週に3日以上適用する必要があります。 毎日、総刺激時間は4〜8時間でなければなりません。 刺激モード:連続刺激:たとえば、6時間の刺激が処方された場合、刺激装置は6時間途切れることなく動作します。 断続的な刺激:たとえば、40秒オンと20秒のサイクルのサイクル。 合計6時間のアクティブ刺激が必要な場合、静止間隔に対応するために刺激装置は合計9時間続く必要があります。各パラメーターの範囲は次のとおりです。刺激周波数:2 Hz -2000 Hz、パルス幅:20μs -1000μs、刺激振幅:電圧:0 V -10 V

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6分間のウォークテスト(6MWT)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、下肢運動機能を評価するための指標であるまっすぐな廊下に沿ってできるだけ早く歩くときに、患者が6分間で覆う歩行距離に基づいています。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠:手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月。病院からの退院の1年後。
神経損傷、感染、出血、浮腫、貧弱な創傷治癒など、脊髄刺激(SCS)に関連する副作用を記録します。 これらの症状は、脊髄刺激治療の安全性を反映しています。
手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月。病院からの退院の1年後。
不快感と痛み。
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月。病院からの退院の1年後。
この評価は、各刺激トレーニングの後、患者が数値評価スケール(NRS)を使用して、彼らが知覚する不快感の程度を報告する必要があるという事実に基づいています。この研究では、NRSバージョン0-10が使用されました。 0-10を使用して異なる程度の痛みを表します:0は痛みを表しません、1-3は軽度の痛みを表します(痛みは睡眠に影響を与えません)、4-6は中程度の痛みを表します(軽度の影響は睡眠に影響します)、7-9は激しい痛みを表します(無能になります眠りにつくか、睡眠中に目を覚まします)、および10は激しい痛みを表します。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月。病院からの退院の1年後。
脊髄と脳MRI
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、患者の脊髄の進行度と脳白質損傷の進行度を評価するために、人工知能セグメンテーションによって分析された脊髄と脳の各セグメントの萎縮体積に基づいています。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
罹患した手足の筋肉の電気生理学的指標の改善の程度
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、患者の運動機能の回復を評価するための筋肉電気生理学の客観的な検査です。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
Qmax(最大流量)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
QMAXは、排尿中にウロフロウメトリーデバイスでトレースされた連続的な即時波量速度数値曲線のピークであり、被験者の排尿中の膀胱と尿道機能の組み合わせを示唆しています。 1秒あたりのミリリットルで計算されます。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
膀胱圧を充填します
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
膀胱測定の充填は、貯蔵段階での尿道と尿道の機能を理解するために、特定の媒体灌流下での膀胱の圧力容積相関を測定する方法です。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
尿道圧
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
尿道圧は、尿機関の間に尿道を開閉するためだけに必要な流体圧であり、尿道の機能状態を評価するための重要な指標です。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
残留尿量
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
膀胱の残留尿量は、排尿の終了後も膀胱に残っている尿の量です。 これは、膀胱排尿関数を評価するための重要な指標です。 通常の状況では、健康な成人の残留尿量は10ミリリットル未満でなければなりません。 残留尿容積が10ミリリットルを超えると、膀胱の排尿機能障害を示している可能性があります。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
勃起関数の評価(勃起能力の国際指数-5(IIEF-5)スコア)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、国際勃起機能(IIEF)スコアに基づいています。 IIEF-5の合計スコアは0〜25の範囲であり、より高いスコアは、患者がより良い勃起機能を持っていることを示しています。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
スツールスコアリング(ウェクスナー失禁スケール、ブリストルスツールスケール(BSFS))
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、ウェクスナー失禁スケールとブリストルスツールフォームスケールに基づいています。 ウェクスナー失禁スケールは、患者の排便の重症度を評価するために使用されるスケールであり、さまざまな理由によって引き起こされる糞便失禁の患者に適用できます。 ブリストルスツールフォームスケールは、糞便の形状に基づいた分類システムであり、糞の特性と健康上の問題の可能性を評価するために使用されます。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
体性感覚誘発の可能性、視覚的誘発の可能性、聴覚誘発の可能性、運動誘発の可能性。
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
誘発電位は、感覚器官、神経、経路または系に関連する構造を刺激し、中枢神経系の測定可能な潜在的な変化をもたらすことにより生成されます。 それらを使用して、中央および末梢神経系の機能的完全性を評価できます。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
モーションキャプチャ(歩行テスト)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、ジョイントの動きの範囲と歩行の時空間パラメーターに基づいています。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
短い物理パフォーマンスバッテリー(SPPB)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、ウォーキング速度、バランステスト、椅子スタンドテストを含む包括的なスコアに基づいています。 スコアが高いほど、体調は良くなります。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
非常に長鎖脂肪酸(VLCFA)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
この評価は、血漿および脳脊髄液中の非常に長鎖脂肪酸(VLCFA)のレベルを検出し、この疾患の特定の代謝変化を分析し、疾患の監視と有効性評価を実施することに基づいています。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
脳脊髄液(CSF)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
脳脊髄液は、生化学、トランスクリプトーム、エピジェネティックおよびその他の方法によって検査されました。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
Fugl-meyer評価尺度(FMA)
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
Fugl-Meyer Assessment(FMA)は、さまざまな年齢の患者の運動機能状態を評価するために使用される方法です。 臨床環境と研究の両方に適用され、疾患の重症度を決定し、運動回復を説明し、計画を策定し、治療を評価します。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
頭蓋mri
時間枠:術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月
3Tおよび7Tの磁気共鳴画像法を利用して、登録患者の静止状態、後頭放射分光法、定量的感受性マッピング(QSM)、およびサブボクセルイメージングを調べます。
術前段階;手術の1週間後;デバイスのアクティブ化の1週間後。デバイスのアクティブ化の4週間後。病院からの退院後4週間。病院からの退院後6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2025年2月10日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月21日

最初の投稿 (実際)

2025年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年1月21日

最終確認日

2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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