- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06796920
Epidural ryggmärgsstimulering för nedsättning av nedre extremiteter vid adrenomyeloneuropati (EPIC-AMN)
Ryggmärgstimuleringskirurgi för förbättring av nedre extremitetens motoriska dysfunktion i adrenomyeloneuropati (AMN): en prospektiv, multicenter, enarm, självkontrollerad studie.
Adrenal spinal neuropati (AMN) är en sällsynt X-kopplad genetisk sjukdom orsakad av mutationer i ABCD1-genen och tillhör en speciell typ av binjures leukodystrofi. Patientens styrkor i nedre extremiteterna försvagas, rörelsens rörelseområde reduceras, höftböjarna är svaga och påverkar promenader och perifera nerver och vibrationssensation skadas. När tillståndet förvärras förändras muskeltonen i nedre extremiteterna från hyperaktivitet till att minska, vilket i slutändan övergår från spastisk förlamning till slapp förlamning. För närvarande är behandlingsplanen för AMN ännu inte perfekt, och effektiva behandlingar behövs brådskande för att lindra symtom.
Ryggmärgselektrisk stimulering (SCS) är implantationen av en tunn elektrod i epiduralutrymmet för motsvarande ryggradssegment inom ryggraden. Anslut sedan elektroderna till en nervstimulator implanterad subkutant i iliac -regionen och använd elektriska pulser för att stimulera ledningen av sensoriska neuroner i den bakre kolonnen och den bakre hornet på ryggmärgen för behandling, vilket kan uppnå målet att kontrollera smärta. Dessutom har SCS också genomfört forskning om återhämtning av nedre extremitetsfunktionen hos paraplegiska patienter och övre extremitetsfunktionen hos hemiplegiska patienter efter stroke och har förbättrat motsvarande motorisk dysfunktion i viss utsträckning. Ryggmärgstimulering kan vara en potentiell behandling för motorisk dysfunktion i AMN. Baserat på ovanstående försöker denna studie utvärdera effekten av SCS vid behandling av muskelton och rörelsestörningar i nedre extremiteterna hos AMN -patienter och utforska de potentiella terapeutiska effekterna och relaterade mekanismer för SC på AMN.
I denna studie kommer 10 AMN -patienter att rekryteras. Efter registrering kommer preoperativ utvärdering att genomföras. Efter en preliminär bedömning av motorisk funktion, neurologisk utvärdering och andra relaterade undersökningar implanterades ländryggen spinal nervstimulatorer och pulsgeneratorer på vårt sjukhus. När implantationskirurgin har slutförts, beroende på patientens återhämtningsstatus, kommer de att överföras till olika centra för efterföljande rehabiliteringsbehandling inom en till två veckor och sedan aktiveras för behandling. Innan du startar kommer en andra motsvarande inspektion och utvärdering att genomföras. Den tredje och fjärde motsvarande inspektioner och utvärderingar kommer att genomföras en vecka respektive fyra veckor efter start. Patienten kommer att släppas 4 veckor efter start och sedan återvända till sjukhuset för den femte och sjätte motsvarande undersökningar och utvärderingar vid 4 veckor och 6 månader efter utskrivning. Utvärdera SCS: s effektivitet och säkerhet för att förbättra motordysfunktionen i nedre extremiteterna hos AMN -patienter genom statistisk analys.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Adrenomyeloneuropati (AMN) är en X-kopplad ärftlig metabolisk sällsynt sjukdom orsakad av mutationer i ABCD1-genen, med en förekomsthastighet på endast 1 av 50 000. För närvarande betraktas det som en speciell typ av adrenoleukodystrofi (ALD), och AMN är den mest dominerande sjukdomsundertypen som påverkar vuxna patienter. På grund av det speciella fenomenet med skev X-inaktivering kan kvinnliga heterozygoter också ha ryggmärgsneuropati. Sådana mutationer kan leda till ackumulering av mycket långkedjiga fettsyror (VLCFA) i blodet och organen, främst resultera i demyelinering av centrala nervsystemet och lesioner i binjurbarken. När sjukdomen fortskrider kommer styrkan hos nedre extremiteterna och det passiva rörelsesområdet för ankelfogarna hos patienterna gradvis att minska. Försämringen av höftflexormuskelsvagheten är nära förknippad med en långsammare gånghastighet och en ökad grad av funktionshinder. De flesta patienter kommer också att uppleva perifer nervvolvering och försämring av vibrationssensation. Hypertonia i nedre extremiteterna kommer gradvis att utvecklas till en minskning av både muskelstyrka och muskelton och slutligen utvecklas från spastisk förlamning till slapp förlamning. De nuvarande vanliga behandlingsregimerna för AMN har emellertid fortfarande brister, och det är nödvändigt att söka effektiva behandlingsmetoder för att lindra patientens symtom och förbättra deras livskvalitet.
Ryggmärgstimulering (SCS) involverar implantering av en tunn elektrod (antingen remsformad eller nålformad) i epiduralutrymmet i ryggmärgen vid motsvarande ryggmärg, intill de bakre kolonnerna i ryggmärgen. Elektroden är sedan ansluten till en nervstimulator implanterad subkutant i iliac -regionen, och elektriska pulser används för att stimulera ledningen av de bakre kolonnerna i ryggmärgen och de sensoriska neuronerna i de bakre hornen för behandlingsändamål. Detta blockerar överföringen av smärtsignaler från ryggmärgen till hjärnan och förhindrar dem från att nå hjärnbarken och därigenom uppnå målet om smärtkontroll. Tidigare studier har visat att SCS, förutom att ha betydande terapeutiska effekter vid smärtstillande, har också undersökts i aspekter såsom återhämtning av nedre extremitetsfunktionen i paraplegi och återhämtningen av övre extremitetsfunktionen i hemiplegi efter stroke, och den har förbättrat motsvarande motoriska dysfunktioner i viss utsträckning. För problemet med motorisk dysfunktion i AMN finns det för närvarande ingen bra behandlingsmetod, och ryggmärgstimulering kan fungera som en potentiell behandlingsmetod. Baserat på ovanstående försöker denna studie ytterligare undersöka den potentiella terapeutiska effekten och relaterade behandlingsmekanismer för SC på AMN genom att utvärdera effekten av SCS vid behandling av motoriska störningar i muskelton och styrka i de nedre extremiteterna hos patienter med AMN.
I studien kommer 10 patienter med AMN att rekryteras. Efter att patienter är inskrivna i gruppen kommer preoperativa utvärderingar att genomföras. Och efter de första utvärderingarna av motorisk funktion, neurologisk bedömning och andra relevanta undersökningar kommer implantationen av ryggmärgsnervstimulator och pulsgenerator att genomföras på vårt sjukhus. Efter avslutad implantationskirurgi, beroende på patienternas återhämtningsstatus, kommer de att överföras till varje centrum för efterföljande rehabiliteringsbehandling inom en till två veckor, och sedan kommer den elektriska stimuleringsbehandlingen att inledas genom att slå på enheten. Innan du slår på enheten kommer de andra motsvarande undersökningarna och utvärderingarna att genomföras. Den tredje och fjärde motsvarande undersökningar och utvärderingar kommer att genomföras en vecka respektive fyra veckor efter att du har vänt på enheten. Patienter kommer att släppas ut fyra veckor efter att ha slagit på enheten och sedan återvända till sjukhuset för femte och sjätte motsvarande undersökningar och utvärderingar fyra veckor respektive sex månader efter utskrivning. Genom den statistiska analysen av självkontrollerad jämförelse före och efter försöket utvärderas effektiviteten och säkerheten för SCS för att förbättra motordysfunktionen i nedre extremiteterna hos patienter med AMN.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Liang Tan, Ph,D
- Telefonnummer: 86-158-2354-0630
- E-post: tracy200712@hotmail.com
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100070
- Aktiv, inte rekryterande
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Kina, 400038
- Rekrytering
- the Southwest hospital
-
Kontakt:
- Liang Tan, MD
- Telefonnummer: 86-158-2354-0630
- E-post: tracy200712@hotmail.com
-
Huvudutredare:
- Liang Tan, MD
-
Underutredare:
- Tunan Chen, MD
-
Underutredare:
- Chen Liu, MD
-
Underutredare:
- Chenfu Guo, MD
-
Underutredare:
- Changlin Yin, Ph,D
-
Underutredare:
- Jingming Hou, MD
-
Underutredare:
- Yaning Shi, MM
-
Underutredare:
- Junru Yang, MM
-
Underutredare:
- Ronghao Li, MM
-
Chongqing, Chongqing, Kina, 400020
- Rekrytering
- The 958 Hospital of Chinese People's Liberation Army, The Jiangbei Campus of Southwest Hospital, The First Affiliated Hospital of Army Medical University
-
Kontakt:
- Jianmin Zhang, MD
- Telefonnummer: 764468212@qq.c 86-133-6828-1637
- E-post: liangtan@tmmu.edu.cn
-
Huvudutredare:
- Jianmin Zhang, MD
-
-
Hubei
-
Jingmen, Hubei, Kina, 448000
- Aktiv, inte rekryterande
- Jingmen No.1 People's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Överensstämmer med de diagnostiska kriterierna för AMN, med en bestämd genetisk testrapport och komplicerad av nedre extremitetstörningar;
- Kapabel till normal kommunikation och kan slutföra skala tester oberoende (som bestäms av tester på plats);
- Villig att delta i denna studie efter att ha gett informerat samtycke;
- Muskeltonen i patientens bilaterala nedre extremiteter höjdes.
Uteslutningskriterier:
- Andra ärvda sjukdomar;
- Andra allvarliga sjukdomar i centrala nervsystemet;
- Historia om hjärnkirurgi;
- Psykiatriska och psykologiska sjukdomar som depression och ångest;
- Närvaron av metalliska främmande organ eller proteser (såsom hjärtpacemaker, insulinpumpar) i kroppen, klaustrofobi och andra kontraindikationer för MRI;
- Informerat samtycke erhölls inte;
- Det går inte att tolerera MR-relaterade undersökningar;
- Fick antikoagulant, antispasmodiska eller antiepileptiska läkemedelsbehandlingar under hela studieperioden;
- Postoperativ sårinfektion;
- Andra motoriska störningar, ryggmärgspatologier, frakturer, artros, amputationer, skolios och andra rörelsepåverkande sjukdomar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: självstyrd grupp
Detta experiment är en enarmad studie, så det finns bara en grupp som bildar en självkontrollerad jämförelse före och efter ryggmärgen.
|
Efter avslutad de första bedömningarna kommer en ryggmärgsnervstimulator och pulsgenerator att implanteras.
Efter operationen, baserat på patientens återhämtningsstatus, kommer patienten att överföras till respektive centrum för rehabilitering inom en till två veckor.
Därefter initieras elektrisk stimuleringsterapi.
Stimulering bör appliceras minst tre dagar per vecka.
Varje dag bör den totala stimuleringstiden vara mellan 4 och 8 timmar.
Stimuleringslägen: Kontinuerlig stimulering: Till exempel, om 6 timmars stimulering föreskrivs, kommer stimulatorn att köras oavbruten i 6 timmar.
Intermittent stimulering: Till exempel en cykel på 40 sekunder på och 20 sekunder.
Om totalt 6 timmars aktiv stimulering behövs, måste stimulatorn förbli på i 9 timmar totalt för att rymma vilointervaller. Områdena för varje parameter är följande: Stimuleringsfrekvens: 2 Hz - 2000 Hz, pulsbredd: 20 μs - 1000 μs, stimuleringsamplitud: spänning: 0 V - 10 V
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
6-minuters promenadtest (6MWT)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på gångavståndet som patienter täcker på sex minuter när de går så snabbt som möjligt längs en rak korridor, vilket är en indikator för att bedöma den nedre extremitetens motoriska funktion.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Negativ händelse
Tidsram: En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset; Ett år efter utskrivning från sjukhuset.
|
Registrera biverkningarna relaterade till ryggmärgstimulering (SC), såsom nervskada, infektion, blödning, ödem, dålig sårläkning, etc.
Dessa manifestationer återspeglar säkerheten för ryggmärgstimuleringsbehandling.
|
En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset; Ett år efter utskrivning från sjukhuset.
|
|
Obehag och smärta.
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset; Ett år efter utskrivning från sjukhuset.
|
Denna bedömning är baserad på det faktum att efter varje stimulansutbildning måste patienter använda den numeriska betygsskalan (NRS) för att rapportera graden av obehag de uppfattar: NRS-versioner 0-10 användes i denna studie.
Använd 0-10 för att representera olika grader av smärta: 0 representerar ingen smärta, 1-3 representerar mild smärta (smärta påverkar inte sömn), 4-6 representerar måttlig smärta (mild påverkan sömn), 7-9 representerar allvarlig smärta (oförmåga Att somna eller vakna under sömn) och 10 representerar svår smärta.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset; Ett år efter utskrivning från sjukhuset.
|
|
Ryggmärg och hjärnmRI
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på atrofulevolymen för varje segment av ryggmärgen och hjärnan analyserad genom konstgjord intelligenssegmentering, för att bedöma progressionsgraden för ryggmärg och hjärnskada hos patienter hos patienter.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Graden av förbättring i elektrofysiologiska indikatorer på musklerna i de drabbade lemmarna
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna bedömning är en objektiv undersökning av muskelelektrofysiologi för att utvärdera återhämtningen av patientens motoriska funktion.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Qmax (Den maximala flödeshastigheten)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
QMAX är toppen av en kontinuerlig, omedelbar UroFlow -hastighet numerisk kurva spårad med en Uroflowmetry -anordning under tomrum, vilket tyder på en kombination av urinblåsan och urinrörsfunktionen under motivets ogiltiga.
Det beräknas hos milliliter per sekund.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Fyllningstryck
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Fyllning av cystometri är en metod för att mäta tryckvolymkorrelationen av urinblåsan under specifik medieperfusion för att förstå funktionen av urinröret och urinröret under lagringsfasen.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Urinrörstryck
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Uretralt tryck är det vätsketrycket som krävs bara för att öppna och stänga urinröret under urodynamik och är en viktig indikator för att utvärdera urinrörets funktionella status.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Rest urinvolym
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Blåsresterande urinvolym är mängden urin som fortfarande finns kvar i urinblåsan efter urineringens slut.
Det är en viktig indikator för att bedöma blåsfunktionsfunktionen.
Under normala omständigheter bör den återstående urinvolymen hos en frisk vuxen vara mindre än 10 ml.
När den återstående urinvolymen överstiger 10 ml kan det indikera nedsatt urinblåsan.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Utvärdering av erektilfunktion (internationellt index för erektilfunktion-5 (IIEF-5) poäng)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på International Index of Erectile Function (IIFE) poäng.
Den totala poängen för IIEF-5 sträcker sig från 0 till 25, och en högre poäng indikerar att patienten har bättre erektil funktion.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Pallscoring (Wexner Incontinence Scale, Bristol Stool Scale (BSFS))
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på Wexner Incontinence Scale och Bristol Stool Form Scale.
Wexner Incontinence Scale är en skala som används för att bedöma svårighetsgraden av avföring hos patienter och är tillämplig på patienter med fekal inkontinens orsakad av olika skäl.
Bristol Stool Form Scale är ett klassificeringssystem baserat på formen på avföring, som används för att utvärdera egenskaperna hos avföring och möjliga hälsoproblem.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Somatosensory framkallade potential, visuell framkallade potential, hörsel framkallade potential, motor framkallade potential.
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Framkallade potentialer genereras genom att stimulera alla strukturer relaterade till sensoriska organ, nerver, vägar eller system, vilket resulterar i mätbara potentiella förändringar i centrala nervsystemet.
De kan användas för att bedöma den funktionella integriteten hos de centrala och perifera nervsystemen.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Motion Capture (Gait Test)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på rörelseområdet för leder och spatio-temporära parametrar för gång.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Short Physical Performance Battery (SPPB)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på en omfattande poäng, som inkluderar gånghastighet, balanstester och stolstest.
Ju högre poäng är, desto bättre blir det fysiska tillståndet.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Mycket lång kedja fettsyra (VLCFA)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Denna utvärdering är baserad på att detektera nivåerna av mycket långa kedjans fettsyror (VLCFA) i plasma och cerebrospinalvätska, analysera de specifika metaboliska förändringarna av denna sjukdom, för att utföra sjukdomsövervakning och effektivitetsutvärdering.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Cerebrospinalvätskan undersöktes med hjälp av biokemiska, transkriptomiska, epigenetiska och andra metoder.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Fugl-Meyer Assessment Scale (FMA)
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Fugl-Meyer-bedömningen (FMA) är en metod som används för att utvärdera motorfunktionsstatusen för patienter i olika åldrar.
Det är tillämpligt i både kliniska miljöer och forskning för att bestämma svårighetsgraden av sjukdomar, beskriva motoråtervinning och formulera planer samt utvärdera behandlingar.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
|
Kraniell MR
Tidsram: Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Använd 3T- och 7T -magnetisk resonansavbildning för att undersöka viltillstånd, occipital strålningsspektroskopi, kvantitativ mappning av mottaglighet (QSM) och subvoxelavbildning av de inskrivna patienterna.
|
Preoperativt stadium; En vecka efter operationen; En vecka efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter enhetens aktivering; Fyra veckor efter utskrivning från sjukhuset; Sex månader efter utskrivning från sjukhuset
|
Samarbetspartners och utredare
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Melzack R, Wall PD. Pain mechanisms: a new theory. Science. 1965 Nov 19;150(3699):971-9. doi: 10.1126/science.150.3699.971. No abstract available.
- Shealy CN, Mortimer JT, Reswick JB. Electrical inhibition of pain by stimulation of the dorsal columns: preliminary clinical report. Anesth Analg. 1967 Jul-Aug;46(4):489-91. No abstract available.
- Wagner FB, Mignardot JB, Le Goff-Mignardot CG, Demesmaeker R, Komi S, Capogrosso M, Rowald A, Seanez I, Caban M, Pirondini E, Vat M, McCracken LA, Heimgartner R, Fodor I, Watrin A, Seguin P, Paoles E, Van Den Keybus K, Eberle G, Schurch B, Pralong E, Becce F, Prior J, Buse N, Buschman R, Neufeld E, Kuster N, Carda S, von Zitzewitz J, Delattre V, Denison T, Lambert H, Minassian K, Bloch J, Courtine G. Targeted neurotechnology restores walking in humans with spinal cord injury. Nature. 2018 Nov;563(7729):65-71. doi: 10.1038/s41586-018-0649-2. Epub 2018 Oct 31.
- North R, Shipley J, Prager J, Barolat G, Barulich M, Bedder M, Calodney A, Daniels A, Deer T, DeLeon O, Drees S, Fautdch M, Fehrenbach W, Hernandez J, Kloth D, Krames ES, Lubenow T, North R, Osenbach R, Panchal SJ, Sitzman T, Staats P, Tremmel J, Wetzel T, American Academy of Pain Medicine. Practice parameters for the use of spinal cord stimulation in the treatment of chronic neuropathic pain. Pain Med. 2007 Dec;8 Suppl 4:S200-75. doi: 10.1111/j.1526-4637.2007.00388.x. No abstract available.
- Rowald A, Komi S, Demesmaeker R, Baaklini E, Hernandez-Charpak SD, Paoles E, Montanaro H, Cassara A, Becce F, Lloyd B, Newton T, Ravier J, Kinany N, D'Ercole M, Paley A, Hankov N, Varescon C, McCracken L, Vat M, Caban M, Watrin A, Jacquet C, Bole-Feysot L, Harte C, Lorach H, Galvez A, Tschopp M, Herrmann N, Wacker M, Geernaert L, Fodor I, Radevich V, Van Den Keybus K, Eberle G, Pralong E, Roulet M, Ledoux JB, Fornari E, Mandija S, Mattera L, Martuzzi R, Nazarian B, Benkler S, Callegari S, Greiner N, Fuhrer B, Froeling M, Buse N, Denison T, Buschman R, Wende C, Ganty D, Bakker J, Delattre V, Lambert H, Minassian K, van den Berg CAT, Kavounoudias A, Micera S, Van De Ville D, Barraud Q, Kurt E, Kuster N, Neufeld E, Capogrosso M, Asboth L, Wagner FB, Bloch J, Courtine G. Activity-dependent spinal cord neuromodulation rapidly restores trunk and leg motor functions after complete paralysis. Nat Med. 2022 Feb;28(2):260-271. doi: 10.1038/s41591-021-01663-5. Epub 2022 Feb 7.
- Moraud EM, Capogrosso M, Formento E, Wenger N, DiGiovanna J, Courtine G, Micera S. Mechanisms Underlying the Neuromodulation of Spinal Circuits for Correcting Gait and Balance Deficits after Spinal Cord Injury. Neuron. 2016 Feb 17;89(4):814-28. doi: 10.1016/j.neuron.2016.01.009. Epub 2016 Feb 4.
- Powell MP, Verma N, Sorensen E, Carranza E, Boos A, Fields DP, Roy S, Ensel S, Barra B, Balzer J, Goldsmith J, Friedlander RM, Wittenberg GF, Fisher LE, Krakauer JW, Gerszten PC, Pirondini E, Weber DJ, Capogrosso M. Epidural stimulation of the cervical spinal cord for post-stroke upper-limb paresis. Nat Med. 2023 Mar;29(3):689-699. doi: 10.1038/s41591-022-02202-6. Epub 2023 Feb 20.
- Shanthanna H, Eldabe S, Provenzano DA, Bouche B, Buchser E, Chadwick R, Doshi TL, Duarte R, Hunt C, Huygen FJPM, Knight J, Kohan L, North R, Rosenow J, Winfree CJ, Narouze S. Evidence-based consensus guidelines on patient selection and trial stimulation for spinal cord stimulation therapy for chronic non-cancer pain. Reg Anesth Pain Med. 2023 Jun;48(6):273-287. doi: 10.1136/rapm-2022-104097. Epub 2023 Mar 30.
- Kandhari S, Sharma D, Samuel S, Sharma G, Majumdar P, Edgerton VR, Gad P. Epidural Spinal Stimulation Enables Global Sensorimotor and Autonomic Function Recovery After Complete Paralysis: 1st Study From India. IEEE Trans Neural Syst Rehabil Eng. 2022;30:2052-2059. doi: 10.1109/TNSRE.2022.3158393. Epub 2022 Jul 27.
- Luo S, Xu H, Zuo Y, Liu X, All AH. A Review of Functional Electrical Stimulation Treatment in Spinal Cord Injury. Neuromolecular Med. 2020 Dec;22(4):447-463. doi: 10.1007/s12017-019-08589-9. Epub 2020 Jan 8.
- Rock AK, Truong H, Park YL, Pilitsis JG. Spinal Cord Stimulation. Neurosurg Clin N Am. 2019 Apr;30(2):169-194. doi: 10.1016/j.nec.2018.12.003. Epub 2019 Feb 18.
- Dooley DM, Sharkey J, Keller W, Kasprak M. Treatment of demyelinating and degenerative diseases by electro stimulation of the spinal cord. Med Prog Technol. 1978 Nov 13;6(1):1-14.
- Ni Y, Liu C, Tan L. Male Carrier of X-Linked Adrenal Leukodystrophy Due to 47, XXY Karyotype. JAMA Neurol. 2024 May 1;81(5):549-550. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0061.
- Ombrone D, Giocaliere E, Forni G, Malvagia S, la Marca G. Expanded newborn screening by mass spectrometry: New tests, future perspectives. Mass Spectrom Rev. 2016 Jan-Feb;35(1):71-84. doi: 10.1002/mas.21463. Epub 2015 May 7.
- van Egmond ME, Pouwels PJ, Boelens JJ, Lindemans CA, Barkhof F, Steenwijk MD, van Hasselt PM, van der Knaap MS, Wolf NI. Improvement of white matter changes on neuroimaging modalities after stem cell transplant in metachromatic leukodystrophy. JAMA Neurol. 2013 Jun;70(6):779-82. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.629.
- Matthes F, Stroobants S, Gerlach D, Wohlenberg C, Wessig C, Fogh J, Gieselmann V, Eckhardt M, D'Hooge R, Matzner U. Efficacy of enzyme replacement therapy in an aggravated mouse model of metachromatic leukodystrophy declines with age. Hum Mol Genet. 2012 Jun 1;21(11):2599-609. doi: 10.1093/hmg/dds086. Epub 2012 Mar 2.
- Matzner U, Herbst E, Hedayati KK, Lullmann-Rauch R, Wessig C, Schroder S, Eistrup C, Moller C, Fogh J, Gieselmann V. Enzyme replacement improves nervous system pathology and function in a mouse model for metachromatic leukodystrophy. Hum Mol Genet. 2005 May 1;14(9):1139-52. doi: 10.1093/hmg/ddi126. Epub 2005 Mar 16.
- Rosenberg JB, Kaminsky SM, Aubourg P, Crystal RG, Sondhi D. Gene therapy for metachromatic leukodystrophy. J Neurosci Res. 2016 Nov;94(11):1169-79. doi: 10.1002/jnr.23792.
- Keller JL, Wang JI, Kang JY, Hanson JA, Kamath P, Swain JO, Raymond GV, Zackowski KM. Strength: a relevant link to functional performance in the neurodegenerative disease of adrenomyeloneuropathy. Neurorehabil Neural Repair. 2012 Nov-Dec;26(9):1080-8. doi: 10.1177/1545968312441682. Epub 2012 Apr 27.
- Moser HW, Moser AB, Naidu S, Bergin A. Clinical aspects of adrenoleukodystrophy and adrenomyeloneuropathy. Dev Neurosci. 1991;13(4-5):254-61. doi: 10.1159/000112170.
- Moser HW, Mahmood A, Raymond GV. X-linked adrenoleukodystrophy. Nat Clin Pract Neurol. 2007 Mar;3(3):140-51. doi: 10.1038/ncpneuro0421.
- Engelen M, Kemp S, Poll-The BT. X-linked adrenoleukodystrophy: pathogenesis and treatment. Curr Neurol Neurosci Rep. 2014 Oct;14(10):486. doi: 10.1007/s11910-014-0486-0.
- Parikh S, Bernard G, Leventer RJ, van der Knaap MS, van Hove J, Pizzino A, McNeill NH, Helman G, Simons C, Schmidt JL, Rizzo WB, Patterson MC, Taft RJ, Vanderver A; GLIA Consortium. A clinical approach to the diagnosis of patients with leukodystrophies and genetic leukoencephelopathies. Mol Genet Metab. 2015 Apr;114(4):501-515. doi: 10.1016/j.ymgme.2014.12.434. Epub 2014 Dec 29.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Neurobehavioral manifestationer
- Demyeliniserande sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Leukoencefalopati
- Adrenal insufficiens
- Peroxisomala störningar
- Adrenoleukodystrofi
Andra studie-ID-nummer
- ThirdMMU-TLiang
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .