Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Halk.car T-celler til patienter med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma

24. december 2025 opdateret af: Roberto Chiarle

En fase 1/2 undersøgelse af Halk.car T-celler til patienter med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma

Denne fase 1/2 forsøg sigter mod at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​indgivelse af autologe kimære antigenreceptor (CAR) T -celler, der er målrettet mod det humane anaplastiske lymfomkinase (ALK) receptor i pædiatriske individer med tilbagefaldt eller refraktær neuroblastoma (NB).

Retssagen vil blive udført i to faser:

Fase 1 bestemmer den maksimale tolererede dosis (MTD) af autologe Halk.car T -celler ved anvendelse af et 3+3 dosis -eskaleringsdesign. Fase 2 vil være en ekspansionsfase til bestemmelse af respons på halk.car T -celler.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af to faser. De primære mål for fase 1 og fase 2 er:

Fase 1:

  • At identificere den maksimale tolererede dosis (MTD) af autologe Halk.car T-celler og den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) hos deltagere med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma.
  • At evaluere muligheden for fremstilling af autologe Halk.car T -celler.

Fase 2:

For at estimere de komplette respons (CR) og delvis respons (PR) -rater pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af deltagere med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥ 12 måneder og <30 år på tidspunktet for samtykke. Den første patient på hvert dosisniveau skal være alder ≥ 6 år gammel

  2. Sygdomsstatus:

    1. Patienter skal have histologisk verifikation af neuroblastoma ved diagnose eller ved tilbagefald
    2. Patienter skal have en højrisiko neuroblastoma ifølge Børns Oncology Group (COG) risikoklassificering på tidspunktet for tilmeldingen af ​​studiet
    3. Patienter skal have vedvarende/ildfast eller tilbagefaldt sygdom, for hvilken standard helbredende foranstaltninger ikke længere er effektive, som defineret i protokollen
    4. Patienter skal have evaluerbar eller målbar sygdom pr. Reviderede internationale neuroblastoma -responskriterier (INRC)
  3. Tilstrækkelig udvaskning fra forudgående behandlingsregimer
  4. Tilstrækkelig organfunktion
  5. Tilstrækkelig præstationsstatus defineret som Lansky eller Karnofsky Performance Score ≥50%
  6. Emner med reproduktionspotentiale skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder
  7. Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller sygeplejerske (ammende) kvinder
  2. Patienter med ukontrolleret aktiv infektion
  3. Patienter, der samtidig modtager andre undersøgelsesagenter
  4. Patienter, der har modtaget forudgående CART-celle eller anden genmodificeret immuneffectorcelleterapi, er ikke berettigede, medmindre de er> 8 uger fra infusionstid
  5. Patienter med en kendt yderligere malignitet bortset fra ikke-melanomatøs hudkræft eller karcinom på stedet, medmindre det ikke kræver aktiv behandling og stabil eller sygdomsfri i mindst 3 år
  6. Ukontrolleret CNS -metastase
  7. CNS -lidelse, såsom cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens, cerebellær sygdom eller autoimmun sygdom med CNS -involvering, som kan forringe evnen til at evaluere neurotoksicitet
  8. Historie om alvorlig overfølsomhedsreaktion på forbindelser, der blev anvendt i undersøgelsen
  9. HIV/HBV/HCV -infektion
  10. Patienter, der modtager systemisk steroidbehandling (fysiologisk udskiftning, inhalerede steroider og præmedikering af blodprodukter er tilladt)
  11. Primær immundefekt eller historie af systemisk autoimmun sygdom kræver systemisk immunsuppression/sygdomsmodificerende midler inden for de sidste 2 år
  12. Ukontrolleret samurt sygdom
  13. Manglende evne til at overholde undersøgelseskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 -dosis -eskalering
Dosis -eskaleringsarmen bestemmer den maksimale tolererede dosis (MTD) og anbefalede fase 2 -dosis (RP2D) af Halk.car T -celler ved anvendelse af et standard 3+3 dosis -eskaleringsdesign.
Biologisk: Autologe Halk.Car T -celler
Autolog kimære antigenreceptor T -celler, der er målrettet mod den humane anaplastiske lymfomkinase (ALK) receptor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Bestem den maksimale tolererede dosis (MTD) af Halk.Car T -celler
Tidsramme: 5 år
Den maksimale tolererede dosis (MTD) af Halk.car T -celler bestemmes ved at måle forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) efter administration af Halk.car T -celleproduktet ved anvendelse af et 3+3 -dosis -eskaleringsdesign.
5 år
Fase 1: Evaluer fremstilling af Halk.Car T -celler
Tidsramme: 5 år
Fremstilling af gennemførlighed vil blive evalueret som andelen af ​​patienter, der gennemgår leukaferese, der opnår fremstilling af et Halk.car T -celleprodukt, der opfylder frigivelseskriterier.
5 år
Fase 2: Estimering af svarhastighederne
Tidsramme: Op til 5 år
Den komplette respons (CR) og delvis respons (PR) satser pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af forsøgspersoner med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler, vil blive estimeret.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Estimering af svarhastighederne
Tidsramme: 5 år
Den komplette respons (CR) og delvis respons (PR) satser pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af forsøgspersoner med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler i fase 1-kohorten, vil blive estimeret.
5 år
Estimere progression gratis overlevelse og samlet overlevelse
Tidsramme: 5 år
For at estimere den progressionsfri overlevelse (PFS) og den samlede overlevelsesgrad (OS) hastigheder for forsøgspersoner med tilbagefaldt eller ildfast højrisiko-neuroblastom, der behandles med Halk.car T-celler.
5 år
Evaluer patientrapporterede symptomer
Tidsramme: Op til 5 år
Patientrapporterede symptomer på interesse (inklusive humør, gastrointestinal og smerter) måles hos personer behandlet med Halk.car T-celler ved hjælp af Ped-Pro-Ctcae v.1-inventar før og indtil 2 år efter Halk.car T-celle infusion
Op til 5 år
Persistens af Halk.car T -celler
Tidsramme: Op til 5 år
Persistens af Halk.car T -celler vil blive målt ved polymerasekædereaktion (eller flowcytometri) analyse for at detektere og kvantificere overlevelse af Halk.car T -celler i det perifere blod over tid.
Op til 5 år
Cytokinniveauer i det perifere blod
Tidsramme: 5 år
Aktivitet af halk.car T -celler vurderes ved at måle cytokinniveauer i det perifere blod over tid
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Roberto Chiarle

Samarbejdspartnere

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

31. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 24-392

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dana-Farber / Harvard Cancer Center tilskynder og understøtter den ansvarlige og etiske deling af data fra kliniske forsøg. De-identificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der blev brugt i det offentliggjorte manuskript, kan kun deles i henhold til betingelserne i en databroduktionsaftale. Anmodninger kan rettes til: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Protokollen og den statistiske analyseplan stilles til rådighed på ClinicalTrials.gov Kun som krævet i føderal regulering eller som en betingelse for priser og aftaler, der støtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Data kan deles ikke tidligere end 1 år efter offentliggørelsesdatoen

IPD-delingsadgangskriterier

Kontakt Belfer Office for Dana-Farber Innovations (bodfi) på innovation@dfci.harvard.edu

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Refraktær neuroblastom

Kliniske forsøg med Autologe Halk.Car T -celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner