Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Halk.Car T -solut potilaille, joilla on uusiutunut/tulenkestävä korkean riskin neuroblastooma

keskiviikko 24. joulukuuta 2025 päivittänyt: Roberto Chiarle

Vaiheen 1/2 Halk.-kartanon T-solut potilaille, joilla on uusiutuneita/tulenkestävää korkean riskin neuroblastoomaa

Tämän vaiheen 1/2 tutkimuksen tavoitteena on määrittää autologisen kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T -solujen (ART) T -solujen turvallisuus ja toteutettavuus, joka kohdistuu ihmisen anaplastiseen lymfoomikinaasin (ALK) reseptoriin lasten koehenkilöillä, joilla on uusiutuneita tai tulenkestävää neuroblastoomaa (NB).

Koe suoritetaan kahdessa vaiheessa:

Vaihe 1 määrittää autologisen HALK: n maksimaalisen sietävän annoksen (MTD ).Kar -T -solut käyttämällä 3+3 -annoksen eskalaatiosuunnitelmaa. Vaihe 2 on laajennusvaihe määrittämään vasteen nopeudet Halkille. Car -T -solut.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta. Vaiheen 1 ja vaiheen 2 ensisijaiset tavoitteet ovat:

Vaihe 1:

  • Autologisen HALK: n suurimman sietävän annoksen (MTD) tunnistamiseksi
  • Arvioida autologisen Halk.Car T -solujen valmistuksen toteutettavuuden.

Vaihe 2:

Koko vasteen (CR) ja osittaisen vasteen (PR) arvioimiseksi tarkistetut kansainväliset neuroblastooman vastekriteerit (INRC) osallistujista, joilla on uusiutuneet tai tulenkestävät korkean riskin neuroblastoomat, joita hoidetaan HALK.CAR-T-soluilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

42

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 12 kuukautta ja <30 vuotta suostumuksen aikaan. Kunkin annostason ensimmäisen potilaan on oltava ≥ 6 -vuotiaita ikäisiä

  2. Taudin tila:

    1. Potilailla on oltava neuroblastooman histologinen todentaminen diagnoosissa tai uusiutuessa
    2. Potilailla on oltava korkean riskin neuroblastooma lasten onkologiaryhmän (COG) riskiluokituksen mukaan tutkimuksen ilmoittautumishetkellä
    3. Potilailla on oltava pysyviä/tulenkestävää tai uusiutuneita sairauksia, joille tavanomaiset parantavat toimenpiteet eivät ole enää tehokkaita, kuten protokollassa on määritelty
    4. Potilailla on oltava arvioitavissa oleva tai mitattavissa oleva sairaus tarkistettujen kansainvälisten neuroblastooman vastekriteerien kohdalla (INRC)
  3. Riittävä pesu aikaisemmista hoito -ohjelmista
  4. Riittävä elinten toiminta
  5. Riittävä suorituskyvyn tila, joka on määritelty Lansky- tai Karnofsky -suorituskykypisteiksi ≥ 50%
  6. Lisääntymispotentiaalien henkilöiden on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
  7. Allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana tai imettäviä (imettäviä) naisia
  2. Potilaat, joilla on hallitsematon aktiivinen infektio
  3. Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti muita tutkijoita
  4. Potilaat, jotka ovat saaneet aikaisempaa kärrykennoa tai muuta geenimodifioidua immuunitehoektorin soluterapiaa, eivät ole oikeutettuja, elleivät he ole> 8 viikkoa infuusion ajankohtana, ovat toipunneet täysin niihin liittyvistä toksisuuksista ja ovat dokumentoineet tuotteen pysyvyyden puute
  5. Potilaat, joilla on muualla tunnettu pahanlaatuisuus kuin ei-melanomatoottinen ihosyöpä tai karsinooma in situ, ellei vaadi aktiivista hoitoa ja stabiilia tai sairauksia vähintään 3 vuoden ajan
  6. Hallitsematon keskushermoston etäpesäkkeet
  7. CNS -häiriöt, kuten aivo -verisuoniskemia/verenvuoto, dementia, pikkuaivojen sairaus tai autoimmuunisairaus, ja CNS: n osallistuminen, mikä voi heikentää kykyä arvioida neurotoksisuutta
  8. Vakavan yliherkkyysreaktion historia tutkimuksessa käytettyihin yhdisteisiin
  9. HIV/HBV/HCV -infektio
  10. Potilaat, jotka saavat systeemistä steroidihoitoa (fysiologinen korvaus, hengitetyt steroidit ja verituotteiden esilääkitys) ovat sallittuja) ovat sallittuja)
  11. Systeemisen autoimmuunisairauden ensisijainen immuunikato tai historia, joka vaatii systeemisiä immunosuppressio-/sairauksien modifiointiaineita viimeisen kahden vuoden aikana
  12. Hallitsematon välinen sairaus
  13. Kyvyttömyys noudattaa tutkimusvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaiheen 1 annoksen lisääntyminen
Annosten eskalaatiovarsi määrittää HALK: n maksimaalisen sietävän annoksen (MTD) ja suositellut vaiheen 2 annoksen (RP2D). Kar -T -solut käyttämällä standardi 3+3 -annoksen eskalaatiosuunnitelmaa.
Biologinen: Autologinen halk.Car T -solut
Autologiset kimeeriset antigeenireseptori -T -solut, jotka kohdistuvat ihmisen anaplastiseen lymfoomikinaasireseptoriin (ALK)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1: Määritä HALK: n maksimaalinen siedetty annos (MTD). Car -T -solut
Aikaikkuna: 5 vuotta
HALK: n suurin sietävä annos (MTD). Kartter -T -solut määritetään mittaamalla annosta rajoittavat toksisuudet (DLT) HALK: n antamisen jälkeen.
5 vuotta
Vaihe 1: Arvioi HALK: n valmistuksen toteutettavuus. Car -T -solut
Aikaikkuna: 5 vuotta
Valmistuksen toteutettavuutta arvioidaan leukafereesiä käytyjen potilaiden osuutena, jotka saavuttavat HALK: n valmistuksen.
5 vuotta
Vaihe 2: Arvioi vasteasteet
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Kokonaisvaste (CR) ja osittainen vaste (PR) tarkistetut kansainväliset neuroblastooman vastekriteerit (INRC) kohteista, joilla on uusiutuneita tai tulenkestävää korkean riskin neuroblastoomaa, joita käsitellään HALK.CAR T -soluilla.
Jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1: Arvioi vasteasteet
Aikaikkuna: 5 vuotta
Kokonaisvaste (CR) ja osittainen vaste (PR) tarkistetut kansainväliset neuroblastooman vastekriteerit (INRC) kohteita, joilla on uusiutuneita tai tulenkestäviä korkean riskin neuroblastoomaa, joita hoidetaan HALK: lla. Vaiheen 1 kohortissa olevat halk-T-solut.
5 vuotta
Arvioi etenemisvapaa eloonjääminen ja yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) ja yleisen eloonjäämisen (OS) arvioimiseksi koehenkilöiden, joilla on uusiutuneita tai tulenkestävää korkean riskin neuroblastoomaa, joita hoidetaan HALK.CAR-T-soluilla.
5 vuotta
Arvioi potilaan ilmoittamat oireet
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Potilaan ilmoittamat kiinnostavat oireet (mukaan lukien mieliala, maha-suolikanavan ja kivun oireet) mitataan HALK: lla hoidetuilla henkilöillä infuusio
Jopa 5 vuotta
Halk.Car T -solut
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Halk. -kartanon T -solut mitataan polymeraasiketjureaktiolla (tai virtaussytometriaan) analyysillä HALK: n eloonjäämisen havaitsemiseksi ja kvantifioimiseksi. Karja -T -solut perifeerisessä veressä ajan myötä.
Jopa 5 vuotta
Sytokiinitasot perifeerisessä veressä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Halk.Car T -solut arvioidaan mittaamalla perifeerisen veren sytokiinitasot ajan myötä
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Roberto Chiarle

Yhteistyökumppanit

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 24-392

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Dana-Farber / Harvard-syöpäkeskus rohkaisee ja tukee kliinisten tutkimusten tietojen vastuullista ja eettistä jakamista. Julkaistussa käsikirjoituksessa käytetyn lopullisen tutkimustietojoukon tunnistamat osallistujatiedot voidaan jakaa vain tietojen käyttösopimuksen ehtojen mukaisesti. Pyynnöt voidaan osoittaa osoitteeseen: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Protokolla ja tilastollinen analyysisuunnitelma asetetaan saataville ClinicalTrials.gov Vain liittovaltion asetuksen edellyttämällä tavalla tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtona.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot voidaan jakaa aikaisemmin kuin vuosi julkaisun päivämäärän jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Ota yhteyttä Belfer-toimistoon Dana-Farber Innovations (BODFI) osoitteessa innovaatio@dfci.harvard.edu

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa