Halk.CAR T细胞研究复发/难治性高危神经母细胞瘤的患者
2025年12月24日 更新者：Roberto Chiarle
Halk.CAR T细胞的1/2期研究针对复发/难治性高危神经母细胞瘤的患者
该第1/2阶段试验旨在确定针对人类合理性淋巴瘤激酶（ALK）受体的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞的安全性和可行性。
该试验将分为两个阶段：
第1阶段将使用3+3剂量升级设计确定自体halk的最大耐受剂量（MTD）。 阶段2将是确定对Halk.car T细胞的响应速率的扩展阶段。
研究概览
详细说明
这项研究包括两个阶段。 第1阶段和第2阶段的主要目标是：
阶段1：
- 确定自体Halk.car T细胞的最大耐受剂量（MTD），以及具有复发/难治性高危神经母细胞瘤的参与者中建议的2期剂量（RP2D）。
- 评估制造自体Halk.car T细胞的可行性。
阶段2：
为了估计每个经过修订的国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）的完全反应（CR）和部分反应率（PR）率，该标准（INRC）的参与者患有halk.car t细胞治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
42
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Susanne Baumeister, MD
- 电话号码：617-632-3796
- 邮箱：dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
研究联系人备份
- 姓名：Audra Caine
- 电话号码：617-632-3796
- 邮箱：audra_caine@dfci.harvard.edu
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Boston Children's Hospital
-
首席研究员：
- Susanne Baumeister, MD
-
接触：
- Susanne Baumeister, MD
- 电话号码：617-632-3796
- 邮箱：dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Dana-Farber Cancer Institute
-
首席研究员：
- Susanne Baumeister, MD
-
接触：
- Susanne Baumeister, MD
- 电话号码：617-632-3796
- 邮箱：dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 同意时的年龄≥12个月，<30岁。 每个剂量水平上的第一个患者将需要年龄≥6岁
疾病状况：
- 患者必须在诊断或复发时对神经母细胞瘤进行组织学验证
- 根据儿童肿瘤学组（COG）的风险分类，患者必须具有高风险的神经母细胞瘤
- 患者必须具有持久性/难治性或复发性疾病，标准治疗措施不再有效，如该方案中所定义的那样
- 根据修订后的国际神经母细胞瘤反应标准（INRC），患者必须患有可评估或可测量的疾病
- 先前治疗方案的足够冲洗
- 足够的器官功能
- 足够的性能状态定义为兰斯基或卡诺夫斯基的性能得分≥50％
- 生殖潜力的主题必须同意使用可接受的节育方法
- 已签署的知情同意书
排除标准：
- 怀孕或护理（哺乳）妇女
- 不受控感染的患者
- 同时接收其他研究剂的患者
- 接受过先前的Cart细胞或其他基因改性免疫效应细胞疗法的患者，除非从输注后> 8周内> 8周，否则已完全从任何相关毒性中恢复过
- 除非非绿透明皮肤癌或癌，否
- 不受控制的中枢神经系统转移
- 中枢神经系统疾病（例如脑血管缺血/出血，痴呆，小脑病或自身免疫性疾病）伴随中枢神经系统的参与，这可能会损害评估神经毒性的能力
- 对研究中使用的化合物的严重超敏反应的病史
- HIV/HBV/HCV感染
- 接受全身类固醇疗法的患者（生理替代，吸入类固醇和血液制品的预测）
- 原发性免疫缺陷或全身自身免疫性疾病需要全身免疫抑制/疾病修饰剂
- 不受控制的间流疾病
- 无法遵守研究要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：阶段1剂量升级
剂量升级臂将使用标准的3+3剂量升级设计来确定Halk.CAR T细胞的最大耐受剂量（MTD）和建议的2期剂量（RP2D）。
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自体嵌合抗原受体T细胞靶向人类肿瘤淋巴瘤激酶（ALK）受体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阶段1：确定halk.car T细胞的最大耐受剂量（MTD）
大体时间：5年
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Halk.Car T细胞的最大耐受剂量（MTD）将通过使用3+3剂量升级设计设计后测量剂量限制毒性（DLT）来确定。
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5年
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第1阶段：评估Halk.CAR T细胞的制造可行性
大体时间：5年
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制造可行性将被评估为正在实现halk halk的白细胞术的患者的比例。
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5年
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第2阶段：估计响应率
大体时间：长达5年
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每个经过修订的国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）的完全反应（CR）和部分反应（PR）速率（INRC）的受试者具有复发或难治性的高危神经母细胞瘤。
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长达5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阶段1：估计响应率
大体时间：5年
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估计将估计1阶段1同类中的car T细胞的患者，每次经过修订的国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）的全面反应（CR）和部分反应（PR）率（INRC）将被估计。
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5年
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估计无进展的生存和整体生存
大体时间：5年
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为了估计具有复发或难治性的高危神经母细胞瘤的受试者的无进展生存期（PFS）和总体存活率（OS）率。
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5年
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评估患者报告的症状
大体时间：长达5年
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患者报告的感兴趣症状（包括情绪，胃肠道症状和疼痛症状）将在用halk处理的受试者中测量。CART细胞使用PED-PRO-CTCAE v.1库存v.1库存之前，直到Halk.Car T Cell。输液
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长达5年
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Halk.car T细胞的持久性
大体时间：长达5年
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CAR T细胞的持久性将通过聚合酶链反应（或流式细胞仪）分析来测量，以检测和量化Halk.CAR T细胞的生存。
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长达5年
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外周血中的细胞因子水平
大体时间：5年
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Halk.CAR T细胞的活性将通过测量周围血液中的细胞因子水平随着时间的流逝而评估
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Susanne Baumeister, MD、Dana-Farber Cancer Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年1月31日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月28日
首次发布 (实际的)
2025年1月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月24日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 24-392
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Dana-Farber / Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。
从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。
请求可以直接指向：roberto.chiarle@childrens.harvard.edu。
协议和统计分析计划将在ClinicalTrials.gov上提供。
仅根据联邦法规或作为支持研究的奖项和协议的条件。
IPD 共享时间框架
数据发布之日之后的1年不得共享
IPD 共享访问标准
通过innovation@dfci.harvard.edu与Belfer办公室联系Belfer办公室（BODFI）
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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