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Estudio de Halk. Células T de automóvil para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo recidivante/refractario

24 de diciembre de 2025 actualizado por: Roberto Chiarle

Un estudio de fase 1/2 de células T de carro. Para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo recurrente/refractario

Este ensayo de fase 1/2 tiene como objetivo determinar la seguridad y la viabilidad de la administración de células T del receptor de antígeno quimérico autólogo (CAR) dirigido al receptor de linfoma anaplásica quinasa (ALK) humano en sujetos pediátricos con neuroblastoma recurrente o refractario (NB).

El juicio se realizará en dos fases:

La fase 1 determinará la dosis máxima tolerada (MTD) de las células T de Hark autólogas. Usando un diseño de escalada de dosis 3+3. La fase 2 será una fase de expansión para determinar las tasas de respuesta a las células T de carro.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio consta de dos fases. Los objetivos principales de la fase 1 y la fase 2 son:

Fase 1:

  • Para identificar la dosis máxima tolerada (MTD) de las células T de Hark. De Hark autólogas, y la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) en participantes con neuroblastoma de alto riesgo recurrente/refractario.
  • Para evaluar la viabilidad de fabricar células T autólogas de Har.

Fase 2:

Para estimar la respuesta completa (CR) y las tasas de respuesta parcial (PR) por criterios revisados ​​de respuesta internacional de neuroblastoma (INRC) de los participantes con neuroblastoma de alto riesgo recurrente o refractario que son tratados con células T de Halk.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥ 12 meses y <30 años en el momento del consentimiento. El primer paciente en cada nivel de dosis deberá tener la edad ≥ 6 años

  2. Estado de la enfermedad:

    1. Los pacientes deben tener verificación histológica del neuroblastoma en el diagnóstico o en la recaída
    2. Los pacientes deben tener neuroblastoma de alto riesgo de acuerdo con la clasificación de riesgos del grupo de oncología infantil (COG) al momento de la inscripción del estudio
    3. Los pacientes deben tener una enfermedad persistente/refractaria o recurrente para la cual las medidas curativas estándar ya no son efectivas, como se define en el protocolo
    4. Los pacientes deben tener una enfermedad evaluable o medible según los criterios revisados ​​de respuesta al neuroblastoma internacional (INRC)
  3. Lavado adecuado de los regímenes de tratamiento previos
  4. Función de órganos adecuados
  5. Estado de rendimiento adecuado definido como la puntuación de rendimiento de Lansky o Karnofsky ≥50%
  6. Los sujetos de potencial reproductivo deben aceptar usar métodos de anticonceptivos aceptables
  7. Consentimiento informado firmado

Criterios de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas o de lactancia (lactantes)
  2. Pacientes con infección activa no controlada
  3. Pacientes que concurrentemente reciben otros agentes de investigación
  4. Los pacientes que han recibido la terapia celular inmune-efector de células de carrito previa u otra modificación de genes de genes no son elegibles a menos que estén> 8 semanas desde el tiempo de infusión, se hayan recuperado completamente de cualquier toxicidad asociada y haya documentado la falta de persistencia del producto
  5. Pacientes con una malignidad adicional conocida que no sea cáncer de piel o carcinoma in situ no melanomatoso, a menos que no requiera tratamiento activo y estable o libre de enfermedades durante al menos 3 años
  6. Metástasis del CNS no controlada
  7. Trastorno del SNC, como la isquemia cerebrovascular/hemorragia, la demencia, la enfermedad cerebelosa o la enfermedad autoinmune con afectación del SNC que puede afectar la capacidad de evaluar la neurotoxicidad
  8. Historia de reacción de hipersensibilidad severa a los compuestos utilizados en el estudio
  9. Infección por VIH/HBV/HCV
  10. Los pacientes que reciben terapia de esteroides sistémicas (reemplazo fisiológico, esteroides inhalados y premedicación de productos sanguíneos)
  11. Inmunodeficiencia primaria o antecedentes de la enfermedad autoinmune sistémica que requiere inmunosupresión sistémica/agentes modificadores de la enfermedad en los últimos 2 años
  12. Enfermedad intercurrente no controlada
  13. Incapacidad para cumplir con los requisitos del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Escalada de dosis de fase 1
El brazo de escalada de la dosis determinará la dosis máxima tolerada (MTD) y la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de Halk. Celillas T de vagabundo utilizando un diseño de escalada de dosis estándar 3+3.
Biológico: Células T de vagón autólogo
Células T del receptor de antígeno quimérico autólogo dirigido al receptor de linfoma anaplásica quinasa (ALK) humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1: Determine la dosis máxima tolerada (MTD) de Halk.
Periodo de tiempo: 5 años
La dosis máxima tolerada (MTD) de las células T de Halk. El vagón se determinará midiendo la incidencia de toxicidades limitantes de la dosis (DLT) después de la administración del producto de células T de Halk. CAR utilizando un diseño de escalada de dosis de 3+3.
5 años
Fase 1: Evaluar la viabilidad de la fabricación de Halk.
Periodo de tiempo: 5 años
La viabilidad de la fabricación se evaluará como la proporción de pacientes sometidos a leucaféresis que logran la fabricación de un producto de células T de Halk. Que cumple con los criterios de liberación.
5 años
Fase 2: estimar las tasas de respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Las tasas de respuesta completa (CR) y la respuesta parcial (PR) por criterios revisados ​​de respuesta internacional de neuroblastoma (INRC) de sujetos con neuroblastoma de alto riesgo recurrente o refractario que se tratan con Halk. Se estimarán las células T de automóvil.
Hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1: estimar las tasas de respuesta
Periodo de tiempo: 5 años
Las tasas de respuesta completa (CR) y la respuesta parcial (PR) según los criterios revisados ​​de la respuesta internacional del neuroblastoma (INRC) de los sujetos con neuroblastoma de alto riesgo recurrente o refractario que se tratan con Halk. Las células T de automóvil en la cohorte de fase 1 se estimarán.
5 años
Estimar la supervivencia libre de progresión y la supervivencia general
Periodo de tiempo: 5 años
Para estimar la supervivencia libre de progresión (PFS) y las tasas de supervivencia general (SG) de sujetos con neuroblastoma de alto riesgo recurrente o refractario que son tratados con células T de Halk.
5 años
Evaluar los síntomas informados por el paciente
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Los síntomas de interés informados por el paciente (incluido el estado de ánimo, los síntomas gastrointestinales y de dolor) se medirán en sujetos tratados con Halk. Células T de vagabundo que usan el inventario Ped-Pro-CTCAE V.1 antes y hasta 2 años después de Halk. infusión
Hasta 5 años
Persistencia de las células T de vagón
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
La persistencia de las células T de Halk. Se medirá mediante análisis de reacción en cadena de polimerasa (o citometría de flujo) para detectar y cuantificar la supervivencia de las células T de Halk. En la sangre periférica a lo largo del tiempo.
Hasta 5 años
Niveles de citocinas en la sangre periférica
Periodo de tiempo: 5 años
La actividad de las células T de Halk. Se evaluará mediante la medición de los niveles de citocinas en la sangre periférica con el tiempo
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Roberto Chiarle

Colaboradores

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

31 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 24-392

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El Centro de Cáncer Dana-Farber / Harvard fomenta y respalda el intercambio responsable y ético de datos de los ensayos clínicos. Los datos de los participantes no identificados del conjunto de datos de investigación final utilizado en el manuscrito publicado solo se pueden compartir bajo los términos de un acuerdo de uso de datos. Las solicitudes pueden dirigirse a: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. El plan de protocolo y análisis estadístico estará disponible en clinicaltrials.gov Solo como lo requiere la regulación federal o como condición de premios y acuerdos que respaldan la investigación.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos se pueden compartir no antes de 1 año después de la fecha de publicación

Criterios de acceso compartido de IPD

Póngase en contacto con la oficina de Belfer para Dana-Farber Innovations (Bodfi) en innovation@dfci.harvard.edu

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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