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Untersuchung von Halk.CAR-T-Zellen für Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom

24. Dezember 2025 aktualisiert von: Roberto Chiarle

Eine Phase-1/2-Studie mit Halk.-Car-T-Zellen für Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom

Diese Phase -1/2 -Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Machbarkeit der Verabreichung von T -Zellen des autologen chimären Antigenrezeptors (CAR) zu bestimmen, die auf den menschlichen anaplastischen Lymphomkinase (ALK) -Rezeptor bei pädiatrischen Probanden mit zurückfälligen oder refraktären Neuroblastom (NB) abzielen.

Der Versuch wird in zwei Phasen durchgeführt:

Phase 1 bestimmt die maximal tolerierte Dosis (MTD) von autologen Halk.CAR -T -Zellen unter Verwendung eines 3+3 -Dosis -Eskalationsdesigns. Phase 2 wird eine Expansionsphase sein, um die Reaktionsraten auf halkok.car t -Zellen zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus zwei Phasen. Die Hauptziele von Phase 1 und Phase 2 sind:

Phase 1:

  • Um die maximal tolerierte Dosis (MTD) von autologen Halk.CAR-T-Zellen und die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) bei Teilnehmern mit rezidiviertem/refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom zu identifizieren.
  • Bewertung der Machbarkeit der Herstellung autologer Halk.CAR T -Zellen.

Phase 2:

Um die vollständigen Response (CR) und partiellen Reaktionsraten (PR) pro überarbeiteten internationalen Neuroblastom-Reaktionskriterien (INRC) von Teilnehmern mit rezidivierten oder refraktären Hochrisiko-Neuroblastomen, die mit Halk.CAR-T-Zellen behandelt werden, zu schätzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

42

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 12 Monate und <30 Jahre zum Zeitpunkt der Zustimmung. Der erste Patient auf jeder Dosis muss älter als 6 Jahre alt sein

  2. Krankheitsstatus:

    1. Die Patienten müssen bei Diagnose oder beim Rückfall eine histologische Überprüfung des Neuroblastoms haben
    2. Die Patienten müssen ein Hochrisiko-Neuroblastom nach Angaben der Onkologiegruppe der Kinder (COG) zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung haben
    3. Patienten müssen eine anhaltende/refraktäre oder rezidivierte Erkrankung haben
    4. Die Patienten müssen per überprüfbare oder messbare Erkrankungen gemäß den überarbeiteten internationalen Neuroblastom -Reaktionskriterien (INRC) haben
  3. Angemessenes Auswaschen aus früheren Behandlungsschemata
  4. Angemessene Organfunktion
  5. Angemessener Leistungsstatus definiert als Lansky oder Karnofsky Performance Score ≥ 50%
  6. Probanden des Fortpflanzungspotentials müssen zustimmen, akzeptable Geburtenkontrollmethoden anzuwenden
  7. Unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen
  2. Patienten mit unkontrollierter aktiver Infektion
  3. Patienten, die gleichzeitig andere Untersuchungsmittel erhalten
  4. Patienten, die eine frühere Karrenzell-Zell oder eine andere gen-modifizierte Zelltherapie immuneffektiv erhalten haben, sind nicht berechtigt, es sei denn
  5. Patienten mit einer anderen zusätzlichen Malignität als nicht melanomatöser Hautkrebs oder Karzinom in situ, es sei denn, keine aktive Behandlung und stabil oder krankheitsfrei für mindestens 3 Jahre
  6. Unkontrollierte ZNS -Metastasierung
  7. ZNS -Störung wie zerebrovaskuläre Ischämie/Blutung, Demenz, Kleinhirnerkrankung oder Autoimmunerkrankung mit ZNS -Beteiligung, die die Fähigkeit zur Bewertung der Neurotoxizität beeinträchtigen kann
  8. Vorgeschichte schwerer Überempfindlichkeitsreaktion gegen in der Studie verwendete Verbindungen
  9. HIV/HBV/HCV -Infektion
  10. Patienten, die eine systemische Steroidtherapie erhalten (physiologischer Ersatz, inhalierte Steroide und Vorabmedikation für Blutprodukte sind zulässig)
  11. Primärer Immunschwäche oder Vorgeschichte von systemischen Autoimmunerkrankungen, die in den letzten 2 Jahren systemische Immunsuppressions-/Krankheitsmodifizierungsmittel erfordern
  12. Unkontrollierte Intercurrent -Krankheit
  13. Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1 -Dosiserkalation
Der Dosis -Eskalationsarm bestimmt die maximal tolerierte Dosis (MTD) und die empfohlene Phase -2 -Dosis (RP2D) von Halk.CAR T -Zellen unter Verwendung eines Standard -3+3 -Dosis -Eskalationsdesigns.
Biologisch: Autologe Halk.Car T -Zellen
Autologe chimäre Antigenrezeptor -T -Zellen, die auf den Rezeptor des menschlichen anaplastischen Lymphomkinase (ALK) abzielen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von Halk.CAR T -Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Die maximal tolerierte Dosis (MTD) von Halk.CAR -T -Zellen wird durch Messung der Inzidenz von Dosisgrenztoxizitäten (DLT) nach Verabreichung des Halk. -CAR -T -Zellprodukts unter Verwendung eines 3+3 -Dosis -Eskalationsdesigns bestimmt.
5 Jahre
Phase 1: Bewertung der Machbarkeit der Herstellung von Halk.Car T -Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Machbarkeit der Herstellung wird als Anteil der Patienten bewertet, die sich einer Leukaphherese unterziehen, die die Herstellung eines Halk.Car T -Zellprodukts erreichen, das die Freisetzungskriterien entspricht.
5 Jahre
Phase 2: Schätzung der Rücklaufquoten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die vollständigen Response (CR )- und Partial Response (PR) -Spreis pro überarbeiteter internationaler Neuroblastom-Reaktionskriterien (INRC) von Probanden mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom, die mit Halk behandelt werden. CAR-T-Zellen werden geschätzt.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Schätzung der Rücklaufquoten
Zeitfenster: 5 Jahre
Die vollständigen Reaktion (CR) und Partials Response (PR) -Spreis pro überarbeiteter internationaler Neuroblastom-Reaktionskriterien (INRC) von Probanden mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom, die mit Halk.CAR T-Zellen in der Phase-1-Kohorte behandelt werden.
5 Jahre
Schätzen Sie das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben
Zeitfenster: 5 Jahre
Um das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Gesamtüberlebensraten (OS) von Progressions mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom zu schätzen, die mit Halk.CAR T-Zellen behandelt werden.
5 Jahre
Bewerten Sie die von Patienten gemeldeten Symptome
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bei Patienten, die mit Halk.CAR-T-Zellen behandelt werden, unter Verwendung des PED-Pro-CTCAE V.1-Inventar Infusion
Bis zu 5 Jahre
Persistenz von Halk.Car T -Zellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Persistenz von Halk.CAR -T -Zellen werden durch Polymerasekettenreaktionsanalyse (oder Durchflusszytometrie) gemessen, um das Überleben von Halk. -CAR -T -Zellen im peripheren Blut im Laufe der Zeit nachzuweisen und zu quantifizieren.
Bis zu 5 Jahre
Zytokinspiegel im peripheren Blut
Zeitfenster: 5 Jahre
Aktivität von Halk.Car T -Zellen wird durch Messung der Zytokinspiegel im peripheren Blut über die Zeit bewertet
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Roberto Chiarle

Mitarbeiter

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 24-392

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das Dana-Farber / Harvard Cancer Center fördert und unterstützt den verantwortungsvollen und ethischen Austausch von Daten aus klinischen Studien. Abgebildete Teilnehmerdaten aus dem im veröffentlichten Manuskript verwendeten endgültigen Forschungsdatensatz können nur gemäß den Bestimmungen einer Datennutzungsvereinbarung geteilt werden. Anfragen können an: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu gerichtet werden. Der Protokoll- und statistische Analyseplan wird auf ClinicalTrials.gov zur Verfügung gestellt Nur wie durch die Bundesregulierung oder als Bedingung für Auszeichnungen und Vereinbarungen, die die Forschung unterstützen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten können nach dem Datum der Veröffentlichung nicht früher als 1 Jahr geteilt werden

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenden Sie sich an das Büro für Dana-Farber-Innovationen (BODFI) in innovation@dfci.harvard.edu

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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