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Estudo de células T Halk.CAR para pacientes com neuroblastoma recidivado/refratário de alto risco

24 de dezembro de 2025 atualizado por: Roberto Chiarle

Um estudo de fase 1/2 de células T de Halk.CAR para pacientes com neuroblastoma recidivado/refratário de alto risco

Este estudo de fase 1/2 visa determinar a segurança e a viabilidade da administração de células T do receptor de antígeno quimérico autólogo (CAR) direcionadas ao receptor de linfoma quinase anaplásico humano (ALK) em indivíduos pediátricos com neuroblastoma recaído ou refratário (NB).

O julgamento será realizado em duas fases:

A fase 1 determinará a dose máxima tolerada (MTD) de células T autólogas. A fase 2 será uma fase de expansão para determinar as taxas de resposta às células T de Halk.CAR.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo consiste em duas fases. Os principais objetivos da Fase 1 e da Fase 2 são:

Fase 1:

  • Para identificar a dose máxima tolerada (MTD) de Halk Autóloga. Células T do CAR e a dose de fase 2 recomendada (RP2D) em participantes com neuroblastoma de alto risco recidivado/refratário.
  • Para avaliar a viabilidade da fabricação de células T autólogas.

Fase 2:

Para estimar a resposta completa (CR) e as taxas de resposta parcial (PR) por critérios de resposta internacional de neuroblastoma internacional (INRC) de participantes com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário que são tratados com células T de Halk.CAR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

42

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contato:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Idade ≥ 12 meses e <30 anos no momento do consentimento. O primeiro paciente em cada nível de dose precisará ter idade ≥ 6 anos

  2. Status da doença:

    1. Os pacientes devem ter verificação histológica de neuroblastoma no diagnóstico ou recaída
    2. Os pacientes devem ter neuroblastoma de alto risco de acordo com a classificação de risco do Grupo de Oncologia (COG) no momento da inscrição no estudo
    3. Os pacientes devem ter doenças persistentes/refratárias ou recidivadas para as quais as medidas curativas padrão não são mais eficazes, conforme definido no protocolo
    4. Os pacientes devem ter uma doença avaliada ou mensurável de acordo com os critérios internacionais de resposta de neuroblastoma internacional (INRC)
  3. Lavagem adequada de regimes de tratamento anterior
  4. Função de órgãos adequados
  5. Status de desempenho adequado definido como escore de desempenho de Lansky ou Karnofsky ≥50%
  6. Os sujeitos do potencial reprodutivo devem concordar em usar métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade
  7. Consentimento informado assinado

Critérios de exclusão:

  1. Mulheres grávidas ou de enfermagem (lactativa)
  2. Pacientes com infecção ativa não controlada
  3. Pacientes que estão recebendo simultaneamente outros agentes de investigação
  4. Pacientes que receberam células de carrinho anteriores ou outra terapia celular imune-efetiva modificada por genes não são elegíveis, a menos que estejam> 8 semanas após a infusão, se recuperaram totalmente de qualquer toxicidade associada e documentaram a falta de persistência do produto
  5. Pacientes com uma malignidade adicional conhecida além do câncer de pele não melanomatosa ou carcinoma in situ, a menos que não seja necessário tratamento ativo e estável ou livre de doenças por pelo menos 3 anos
  6. Metástase não controlada do SNC
  7. Transtorno do SNC, como isquemia/hemorragia cerebrovascular, demência, doença cerebelar ou doença autoimune com envolvimento do SNC, o que pode prejudicar a capacidade de avaliar a neurotoxicidade
  8. História de reação grave de hipersensibilidade a compostos usados ​​no estudo
  9. Infecção por HIV/HBV/HCV
  10. Pacientes que recebem terapia sistêmica de esteróides (substituição fisiológica, esteróides inalados e premedicação para produtos sanguíneos são permitidos)
  11. Imunodeficiência primária ou histórico de doenças autoimunes sistêmicas que requerem agentes modificadores de imunossupressão/doença sistêmica nos últimos 2 anos
  12. Doença intercurrent não controlada
  13. Incapacidade de cumprir os requisitos de estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Escalada da dose de fase 1
O braço de escalada da dose determinará a dose máxima tolerada (MTD) e a dose recomendada de fase 2 (RP2d) de células T de Halk.CAR usando um projeto padrão de escalada de dose 3+3.
Biológico: Células t halk.car.car
Células T do receptor de antígeno quimérico autólogo direcionado ao receptor de linfoma quinase anaplásico humano (ALK)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1: Determine a dose máxima tolerada (MTD) de Halk.CAR CELULAS T
Prazo: 5 anos
A dose máxima tolerada (MTD) das células T Halk.CAR será determinada medindo a incidência de toxicidades limitantes da dose (DLT) após a administração do produto de células T Halk.CAR usando um projeto de escalada de 3+3 doses.
5 anos
Fase 1: Avalie a viabilidade de fabricação de células T Halk.CAR
Prazo: 5 anos
A viabilidade de fabricação será avaliada como a proporção de pacientes submetidos a leucafesese que atingem a fabricação de um produto de células T de Halk.CAR que atende aos critérios de liberação.
5 anos
Fase 2: Estimativa Taxas de resposta
Prazo: Até 5 anos
As taxas de resposta completa (CR) e resposta parcial (PR) por critérios de resposta internacional de neuroblastoma revisado (INRC) de indivíduos com neuroblastoma recidivado ou refratário de alto risco que são tratados com células T Halk.
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1: Estimativa Taxas de resposta
Prazo: 5 anos
As taxas de resposta completa (CR) e resposta parcial (PR) por critérios de resposta internacional de neuroblastoma revisado (INRC) de indivíduos com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário que são tratados com células T Halk.CAR na coorte de fase 1 será estimada.
5 anos
Estimar a sobrevivência livre de progressão e sobrevivência geral
Prazo: 5 anos
Para estimar a sobrevida livre de progressão (PFS) e as taxas de sobrevivência geral (OS) de indivíduos com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário que são tratados com células T de Halk.CAR.
5 anos
Avalie os sintomas relatados pelo paciente
Prazo: Até 5 anos
Os sintomas de interesse relatados pelo paciente (incluindo humor, sintomas gastrointestinais e de dor) serão medidos em indivíduos tratados com células T de Halk.CAR usando o inventário Ped-Pro-Ctcae V.1 antes e até 2 anos após a Halk.CAR T Cell T Cell infusão
Até 5 anos
Persistência de halk.car T Cells
Prazo: Até 5 anos
Persistência de Halk. As células T do CAR serão medidas pela análise da reação em cadeia da polimerase (ou citometria de fluxo) para detectar e quantificar a sobrevivência de células T de Halk.CAR no sangue periférico ao longo do tempo.
Até 5 anos
Níveis de citocina no sangue periférico
Prazo: 5 anos
Atividade das células T Halk.CAR será avaliada medindo os níveis de citocinas no sangue periférico ao longo do tempo
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Roberto Chiarle

Colaboradores

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

31 de janeiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 24-392

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O Dana-Farber / Harvard Cancer Center incentiva e apóia o compartilhamento ético e responsável de dados de ensaios clínicos. Os dados de participantes não identificados do conjunto de dados de pesquisa final utilizados no manuscrito publicado só podem ser compartilhados sob os termos de um contrato de uso de dados. Os pedidos podem ser direcionados para: Roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. O Plano de Protocolo e Análise Estatística será disponibilizada no ClinicalTrials.gov Somente conforme exigido pela regulamentação federal ou como condição de prêmios e acordos que apóiam a pesquisa.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados podem ser compartilhados antes de 1 ano após a data da publicação

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Entre em contato com o escritório de Belfer para inovações de Dana-Farber (BODFI) em inovação@dfci.harvard.edu

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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