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Studio delle cellule T Halk.Car per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante/refrattario

24 dicembre 2025 aggiornato da: Roberto Chiarle

Uno studio di fase 1/2 sulle cellule T Halk.Car per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante/refrattario

Questo studio di fase 1/2 mira a determinare la sicurezza e la fattibilità della somministrazione di cellule T del recettore dell'antigene chimerico autologo (CAR) Timprese il recettore del linfoma chinasi anaplastico umano (ALK) in soggetti pediatrici con neuroblastoma recidivante o refrattario (NB).

Il processo sarà condotto in due fasi:

La fase 1 determinerà la dose massima tollerata (MTD) delle cellule T Halk. La fase 2 sarà una fase di espansione per determinare i tassi di risposta alle cellule T Halk.Car.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è composto da due fasi. Gli obiettivi primari della fase 1 e della fase 2 sono:

Fase 1:

  • Per identificare la dose massima tollerata (MTD) delle cellule T di Halk Autologhe Halk e la dose di fase 2 raccomandata (RP2D) nei partecipanti con neuroblastoma ad alto rischio recidivo/refrattario.
  • Per valutare la fattibilità delle cellule T Halk Autologhe Halk.

Fase 2:

Per stimare i tassi completi di risposta (CR) e di risposta parziale (PR) per criteri di risposta internazionale di neuroblastoma (INRC) dei partecipanti con neuroblastoma ad alto rischio recidivo o refrattario che sono trattati con cellule T HALK.CAR.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥ 12 mesi e <30 anni al momento del consenso. Il primo paziente su ciascun livello di dose dovrà avere un'età ≥ 6 anni

  2. Stato della malattia:

    1. I pazienti devono avere una verifica istologica del neuroblastoma alla diagnosi o alla ricaduta
    2. I pazienti devono avere neuroblastoma ad alto rischio secondo la classificazione del rischio di Oncology Group (COG) per bambini al momento dell'iscrizione allo studio
    3. I pazienti devono avere una malattia persistente/refrattaria o recidiva per la quale le misure curative standard non sono più efficaci, come definito nel protocollo
    4. I pazienti devono avere una malattia valutabile o misurabile per i criteri di risposta internazionale di neuroblastoma internazionale (INRC)
  3. Washout adeguato dai precedenti regimi di trattamento
  4. Funzione di organi adeguate
  5. Stato di prestazione adeguato definito come punteggio di performance di Lansky o Karnofsky ≥50%
  6. I soggetti del potenziale riproduttivo devono concordare di utilizzare metodi di controllo delle nascite accettabili
  7. Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  1. Donne incinte o infermieristiche (allattante)
  2. Pazienti con infezione attiva non controllata
  3. Pazienti che stanno ricevendo contemporaneamente altri agenti investigativi
  4. I pazienti che hanno ricevuto una cellula carretta precedente o altre terapia cellulare immunitaria-effetto-effettore modificata dal gene, non sono ammissibili a meno che non siano> 8 settimane dal tempo di infusione, si sono completamente ripresi da eventuali tossicità associate e hanno documentato la mancanza di persistenza del prodotto
  5. Pazienti con una malignità aggiuntiva nota diversa dal carcinoma cutaneo non melanomatoso in situ, a meno che non richiedano un trattamento attivo e stabile o privo di malattie per almeno 3 anni
  6. Metastasi del SNC non controllate
  7. Disturbo del SNC come ischemia/emorragia cerebrovascolare, demenza, malattia cerebellare o malattia autoimmune con coinvolgimento del SNC che può compromettere la capacità di valutare la neurotossicità
  8. Storia di grave reazione di ipersensibilità ai composti utilizzati nello studio
  9. Infezione da HIV/HBV/HCV
  10. Sono consentiti pazienti che ricevono terapia steroidea sistemica (sostituzione fisiologica, steroidi inalati e premedicazione per i prodotti ematici)
  11. Immunodeficienza primaria o storia della malattia autoimmune sistemica che richiede immunosoppressione sistemica/agenti modificanti della malattia negli ultimi 2 anni
  12. Malattia intercarsi non controllata
  13. Incapacità di conformarsi ai requisiti di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation della dose di fase 1
Il braccio di escalation della dose determinerà la dose massima tollerata (MTD) e la dose di fase 2 raccomandata (RP2D) delle cellule T HALK.CAR utilizzando un design di escalation di 3+3 standard.
Biologico: Cellule T di Halk Autologhe Halk.Car
Cellule T del recettore antigene chimerico autologo che mirano al recettore del linfoma anaplastico umano (ALK)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: determinare la dose massima tollerata (MTD) delle cellule T HALK.CAR
Lasso di tempo: 5 anni
La dose massima tollerata (MTD) delle cellule T HALK.CAR sarà determinata misurando l'incidenza delle tossicità della dose limitante (DLT) dopo la somministrazione del prodotto a cellule T HALK.CAR utilizzando una progettazione di escalation della dose 3+3.
5 anni
Fase 1: valutare la fattibilità della produzione delle cellule T HALK.CAR
Lasso di tempo: 5 anni
La fattibilità manifatturiera sarà valutata come la proporzione di pazienti sottoposti a leukaferesi che ottengono la produzione di un prodotto a cellule T HALK.CAR che soddisfa i criteri di rilascio.
5 anni
Fase 2: stimare i tassi di risposta
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
I tassi di risposta completa (CR) e di risposta parziale (PR) per i criteri di risposta internazionale di neuroblastoma (INRC) di soggetti con neuroblastoma ad alto rischio recidivo o refrattario che saranno trattati con cellule T HALK.CAR.
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: stimare i tassi di risposta
Lasso di tempo: 5 anni
I tassi di risposta completa (CR) e di risposta parziale (PR) per criteri di risposta internazionale di neuroblastoma (INRC) dei soggetti con neuroblastoma ad alto rischio recidivo o refrattario che sono trattati con cellule T HALK.CAR nella coorte di fase 1.
5 anni
Stimare la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
Per stimare i tassi di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e di sopravvivenza globale (OS) con neuroblastoma ad alto rischio recidivo o refrattario che sono trattati con cellule T Halk.Car.
5 anni
Valutare i sintomi riportati dal paziente
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
I sintomi riportati dal paziente di interesse (inclusi umore, sintomi gastrointestinali e del dolore) saranno misurati in soggetti trattati con cellule T Halk.Car usando l'inventario PED-PRO-CTCAE V.1 prima di e fino a 2 anni dopo le cellule T Halk.Car infusione
Fino a 5 anni
Persistenza di cellule T Halk.Car
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
La persistenza delle cellule T HALK.CAR sarà misurata mediante analisi di reazione a catena della polimerasi (o citometria a flusso) per rilevare e quantificare la sopravvivenza delle cellule T HALK.CAR nel sangue periferico nel tempo.
Fino a 5 anni
Livelli di citochine nel sangue periferico
Lasso di tempo: 5 anni
L'attività delle cellule T Halk.CAR verrà valutata misurando i livelli di citochine nel sangue periferico nel tempo
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Roberto Chiarle

Collaboratori

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

31 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 24-392

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Dana-Farber / Harvard Cancer Center incoraggia e supporta la condivisione responsabile ed etica dei dati da studi clinici. I dati dei partecipanti de-identificati dal set di dati di ricerca finale utilizzati nel manoscritto pubblicato possono essere condivisi solo secondo i termini di un accordo di utilizzo dei dati. Le richieste possono essere indirizzate a: Roberto.Chiarle@childrens.harvard.edu. Il Piano di analisi del protocollo e statistico sarà reso disponibile su ClinicalTrials.gov Solo come richiesto dalla regolamentazione federale o come condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.

Periodo di condivisione IPD

I dati possono essere condivisi non prima di 1 anno dopo la data di pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Contatta l'ufficio Belfer per Dana-Farber Innovations (BODFI) all'indirizzo innovazione@dfci.harvard.edu

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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