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Étude des cellules T halk.car pour les patients atteints de neuroblastome à haut risque rechuté / réfractaire

24 décembre 2025 mis à jour par: Roberto Chiarle

Une étude de phase 1/2 des cellules T Halk.car pour les patients atteints de neuroblastome à haut risque rechuté / réfractaire

Cet essai de phase 1/2 vise à déterminer l'innocuité et la faisabilité de l'administration de cellules T des récepteurs de l'antigène chimérique autologues (CAR) ciblant le récepteur de lymphome anaplasique humain (ALK) chez des sujets pédiatriques avec un neuroblastome rechuté ou réfractaire (NB).

L'essai sera mené en deux phases:

La phase 1 déterminera la dose maximale tolérée (MTD) des cellules T Halk.car autologues en utilisant une conception d'escalade de dose 3 + 3. La phase 2 sera une phase d'expansion pour déterminer les taux de réponse aux cellules T Halk.car.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude se compose de deux phases. Les principaux objectifs de la phase 1 et de la phase 2 sont:

Phase 1:

  • Pour identifier la dose maximale tolérée (MTD) des cellules T Halk.car autologues, et la dose de phase 2 recommandée (RP2D) chez les participants avec un neuroblastome à haut risque rechuté / réfractaire.
  • Pour évaluer la faisabilité de la fabrication de cellules T Halk.car autologues.

Phase 2:

Pour estimer la réponse complète (CR) et les taux de réponse partielle (PR) par critères de réponse internationale de neuroblastome révisés (INRC) des participants atteints de neuroblastome à haut risque rechuté ou réfractaire qui sont traités avec des cellules T Halk.car.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

42

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Âge ≥ 12 mois et <30 ans au moment du consentement. Le premier patient à chaque dose devra avoir un âge ≥ 6 ans

  2. État de la maladie:

    1. Les patients doivent avoir une vérification histologique du neuroblastome au diagnostic ou à la rechute
    2. Les patients doivent avoir un neuroblastome à haut risque selon la classification des risques du groupe d'oncologie des enfants (COG) au moment de l'inscription à l'étude
    3. Les patients doivent avoir une maladie persistante / réfractaire ou en rechute pour laquelle les mesures curatives standard ne sont plus efficaces, comme défini dans le protocole
    4. Les patients doivent avoir une maladie évaluable ou mesurable selon les critères de réponse internationale du neuroblastome révisé (INRC)
  3. Lavage adéquat des schémas de traitement antérieurs
  4. Fonction d'organe adéquate
  5. Statut de performance adéquat défini comme un score de performance Lansky ou Karnofsky ≥50%
  6. Les sujets de potentiel de reproduction doivent accepter d'utiliser des méthodes de contracepulation acceptables
  7. Consentement éclairé signé

Critères d'exclusion:

  1. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)
  2. Patients atteints d'une infection active incontrôlée
  3. Les patients qui reçoivent simultanément d'autres agents d'enquête
  4. Les patients qui ont reçu des cellules de carillage ou une autre thérapie cellulaire immunitaire modifiée par les gènes, ne sont pas éligibles à moins qu'ils soient> 8 semaines à partir de la perfusion, se sont complètement remis de toute toxicité associée et ont documenté le manque de persistance du produit
  5. Les patients présentant une tumeur maligne supplémentaire connue autre que le cancer de la peau non mélanomateuse ou le carcinome in situ, sauf si ne nécessite pas de traitement actif et stable ou sans maladie pendant au moins 3 ans
  6. Métastases CNS non contrôlées
  7. Les troubles du SNC tels que l'ischémie / hémorragie cérébrovasculaire, la démence, la maladie cérébelleuse ou la maladie auto-immune avec implication du SNC qui peut nuire à la capacité d'évaluer la neurotoxicité
  8. Antécédents de réaction d'hypersensibilité sévère aux composés utilisés dans l'étude
  9. Infection par le VIH / HBV / HCV
  10. Les patients recevant des stéroïdes systémiques (remplacement physiologique, stéroïdes inhalés et prémédication pour les produits sanguins sont autorisés)
  11. Immunodéficience primaire ou antécédents de maladie auto-immune systémique nécessitant des agents systémiques d'immunosuppression / de modification de la maladie au cours des 2 dernières années
  12. Maladie intercurrente non contrôlée
  13. Incapacité à se conformer aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Escalade de dose de phase 1
Le bras d'escalade de dose déterminera la dose maximale tolérée (MTD) et la dose de phase 2 recommandée (RP2D) des cellules T Halk.Car en utilisant une conception d'escalade de dose 3 + 3 standard.
Biologique: Cellules T Halk.car autologues
Cellules T des récepteurs de l'antigène chimérique autologue ciblant le récepteur humain anaplasique de lymphome kinase (ALK)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1: Déterminer la dose maximale tolérée (MTD) des cellules T Halk.car
Délai: 5 ans
La dose maximale tolérée (MTD) des cellules T HALK.CAR sera déterminée en mesurant l'incidence des toxicités limitant la dose (DLT) après l'administration du produit de lymphocytes T Halk.Car en utilisant une conception d'escalade de dose 3 + 3.
5 ans
Phase 1: Évaluer la faisabilité de la fabrication des cellules T Halk.car
Délai: 5 ans
La faisabilité de la fabrication sera évaluée comme la proportion de patients subissant une leukaphérèse qui réalise la fabrication d'un produit de lymphocytes T Halk.car qui répond aux critères de libération.
5 ans
Phase 2: Estimer les taux de réponse
Délai: Jusqu'à 5 ans
La réponse complète (CR) et les taux de réponse partielle (PR) par critères de réponse internationale de neuroblastome révisés (INRC) des sujets atteints de neuroblastome à haut risque rechuté ou réfractaire qui sont traités avec des cellules T Halk.Car seront estimés.
Jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1: Estimer les taux de réponse
Délai: 5 ans
La réponse complète (CR) et les taux de réponse partielle (PR) par critères de réponse internationale de neuroblastome révisés (INRC) des sujets atteints de neuroblastome à haut risque rechuté ou réfractaire qui sont traités avec des cellules T Halk.Car dans la cohorte de phase 1 seront estimées.
5 ans
Estimer la survie sans progression et survie globale
Délai: 5 ans
Pour estimer les taux de survie libre de progression (PFS) et de survie globale (OS) des sujets avec un neuroblastome à haut risque rechuté ou réfractaire qui sont traités avec des cellules T Halk.car.
5 ans
Évaluer les symptômes déclarés par les patients
Délai: Jusqu'à 5 ans
Les symptômes d'intérêt signalés par les patients (y compris l'humeur, les symptômes gastro-intestinaux et de douleur) seront mesurés chez les sujets traités avec des cellules H Halk.car en utilisant l'inventaire PED-Pro-CTCAE V.1 avant et jusqu'à 2 ans après la lycéenne Halk.car T infusion
Jusqu'à 5 ans
Persistance des cellules T halk.car
Délai: Jusqu'à 5 ans
La persistance des cellules T Halk.Car sera mesurée par analyse de réaction en chaîne par polymérase (ou cytométrie en flux) pour détecter et quantifier la survie des cellules T Halk.Car dans le sang périphérique au fil du temps.
Jusqu'à 5 ans
Niveaux de cytokines dans le sang périphérique
Délai: 5 ans
L'activité des cellules T Halk.car sera évaluée en mesurant les niveaux de cytokines dans le sang périphérique au fil du temps
5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Roberto Chiarle

Collaborateurs

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2025

Première publication (Réel)

31 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 24-392

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le Dana-Farber / Harvard Cancer Center encourage et soutient le partage responsable et éthique des données des essais cliniques. Les données des participants désintéressées de l'ensemble de données de recherche finales utilisées dans le manuscrit publié ne peuvent être partagées que selon les termes d'un accord d'utilisation des données. Les demandes peuvent être adressées à: Roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Le protocole et le plan d'analyse statistique seront mis à disposition sur ClinicalTrials.gov Ce n'est que requis par la réglementation fédérale ou comme condition des récompenses et accords à l'appui de la recherche.

Délai de partage IPD

Les données peuvent être partagées au début d'un an après la date de publication

Critères d'accès au partage IPD

Contactez le bureau de Belfer pour Dana-Farber Innovations (BODFI) à innovation@dfci.harvard.edu

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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