Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Halk.CAR T-sejtek vizsgálata relapszusos/refrakter magas kockázatú neuroblastómában szenvedő betegek számára

2025. december 24. frissítette: Roberto Chiarle

1/2 fázisú vizsgálat a HALK.CAR T-sejtekről relapszusos/refrakter magas kockázatú neuroblastómában szenvedő betegek esetén

Ez az 1/2 fázisú vizsgálat célja az autológ kiméra antigénreceptor (CAR) T -sejtek beadásának biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása, amelyek az emberi anaplasztikus limfóma -kináz (ALK) receptorot célozzák meg gyermekkori alanyokban, relapszált vagy refrakter neuroblastoma (NB).

A vizsgálatot két szakaszban végzik:

Az 1. fázis meghatározza az autológ HALK.CAR T -sejtek maximális tolerált dózisát (MTD) 3+3 dózis -eszkalációs kialakítás felhasználásával. A 2. fázis egy tágulási fázis lesz, amely meghatározza a HALK.CAR T -sejtekre adott válasz sebességét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány két fázisból áll. Az 1. és a 2. fázis elsődleges célkitűzései a következők:

1. fázis:

  • Az autológ HALK.CAR T-sejtek maximális tolerált dózisának (MTD) és az ajánlott 2. fázisú dózis (RP2D) azonosításához relapszusos/refrakter magas kockázatú neuroblastómában szenvedő résztvevőknél.
  • Az autológ HALK.CAR T -sejtek gyártásának megvalósíthatóságának értékelése.

2. fázis:

A teljes válasz (CR) és a részleges válasz (PR) arányának becsléséhez a felülvizsgált nemzetközi neuroblastoma válaszkritériumok (INRC) relapszusos vagy refrakter, magas kockázatú neuroblastómával rendelkező résztvevőknél, akiket Halk.Car T-sejtekkel kezelnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

42

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Boston Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kutatásvezető:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. Életkor ≥ 12 hónap és <30 év a hozzájárulás időpontjában. Az első betegnek minden egyes adagszinten ≥ 6 éves korúnak kell lennie

  2. Betegség állapota:

    1. A betegeknek diagnosztizáláskor vagy visszaeséskor szövettani ellenőrzéssel kell rendelkezniük a neuroblastómában
    2. A betegeknek magas kockázatú neuroblastómával kell rendelkezniük a gyermekek onkológiai csoportja (COG) kockázati besorolása szerint
    3. A betegeknek tartós/refrakter vagy relapszusos betegséggel kell rendelkezniük, amelyre a szokásos gyógyító intézkedések már nem hatékonyak, a protokollban meghatározottak szerint
    4. A betegeknek értékelhető vagy mérhető betegséggel kell rendelkezniük a felülvizsgált nemzetközi neuroblastoma válaszkritériumok (INRC) alapján
  3. Megfelelő mosás a korábbi kezelési rendszerekből
  4. Megfelelő szervfunkció
  5. Megfelelő teljesítmény állapota Lansky vagy Karnofsky teljesítménypontja ≥ 50%
  6. A reproduktív potenciál alanyai elfogadható fogamzásgátló módszerek alkalmazását kell vállalniuk
  7. Aláírt tájékozott hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy ápoló (szoptató) nők
  2. Ellenőrizetlen aktív fertőzésben szenvedő betegek
  3. Olyan betegek, akik egyidejűleg kapnak más vizsgálati szereket
  4. Azok a betegek, akiknél korábbi kosárcellát vagy más gént módosított immunfektektor-sejtterápiát kaptak, nem jogosultak, hacsak az infúzió időpontjától számított 8 hét, teljes mértékben felépültek a kapcsolódó toxicitásokból, és dokumentálták a termék perzisztenciájának hiányát
  5. Azok a betegek, akiknél a nem melomatikus bőrrák vagy a carcinoma in situ, ismert további rosszindulatú daganatok, kivéve, ha legalább 3 évig nem igényelnek aktív kezelést és stabil vagy betegséget
  6. Ellenőrizetlen központi idegrendszeri metasztázis
  7. A központi idegrendszeri rendellenességek, például a cerebrovaszkuláris ischaemia/vérzés, demencia, cerebelláris betegség vagy autoimmun betegség a központi idegrendszeri részvétellel, amely ronthatja a neurotoxicitás értékelésének képességét
  8. A vizsgálatban alkalmazott vegyületek súlyos túlérzékenységi reakciójának története
  9. HIV/HBV/HCV fertőzés
  10. A szisztémás szteroid terápiát kapó betegek (fiziológiai pótlás, belélegzett szteroidok és a vérkészítmények premedikációja megengedett) megengedett)
  11. A szisztémás autoimmun betegség elsődleges immunhiánya vagy története, amely szisztémás immunszuppressziót/betegség módosító szereket igényel az elmúlt 2 évben
  12. Ellenőrizetlen, interkórus betegség
  13. Képtelenség betartani a tanulmányi követelményeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. fázisú dózis eszkalációja
A dózis eszkalációs karja meghatározza a maximális tolerált dózis (MTD) és a HALK.CAR T -sejtek ajánlott 2. fázisú dózisát (RP2D), standard 3+3 dózis -eszkalációs kialakítás segítségével.
Biológiai: Autológ Halk.Car T -sejtek
Autológ kiméra antigénreceptor T -sejtek, amelyek az emberi anaplasztikus limfóma kináz (ALK) receptorra irányulnak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. fázis: Határozza meg a HALK.CAR T -sejtek maximális tolerált adagját (MTD)
Időkeret: 5 év
A HALK.CAR T -sejtek maximális tolerált dózisát (MTD) úgy határozzuk meg, hogy megmérjük a dóziskorlátozó toxicitások (DLT) előfordulását a HALK.CAR T -sejt termék beadását követően, 3+3 dózis eszkalációs kialakításával.
5 év
1. fázis: Értékelje a Halk.Car T -cellák gyártási megvalósíthatóságát
Időkeret: 5 év
A gyártás megvalósíthatóságát úgy kell értékelni, hogy a leukapheresisen átesett betegek aránya, akik elérik a HALK.CAR T -sejt termék gyártását, amely megfelel a felszabadulási kritériumoknak.
5 év
2. fázis: A válaszadási arányok becslése
Időkeret: Legfeljebb 5 év
A relapszusos vagy refrakter magas kockázatú neuroblastómával rendelkező alanyok teljes reakció (CR) és részleges válasz (PR) aránya felülvizsgált nemzetközi neuroblastoma válaszkritériumokat (INRC) becsüljük meg.
Legfeljebb 5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. fázis: A válaszadási arányok becslése
Időkeret: 5 év
A teljes válasz (CR) és a részleges válasz (PR) aránya felülvizsgált nemzetközi neuroblastoma válaszkritériumok (INRC) relapszusos vagy refrakter, magas kockázatú neuroblastómával rendelkező alanyok (INRC), akiket az 1. fázisú kohorszban kezelnek.
5 év
Becsülje meg a progressziómentes túlélést és az általános túlélést
Időkeret: 5 év
A progressziómentes túlélés (PFS) és a relapszusos vagy refrakter magas kockázatú neuroblastómával rendelkező alanyok progressziómentes túlélési (PFS) és az általános túlélési (OS) arányának becslésére, akiket HALK.CAR T-sejtekkel kezelnek.
5 év
Értékelje a beteg által bejelentett tüneteket
Időkeret: Legfeljebb 5 év
A beteg által bejelentett érdekes tüneteket (beleértve a hangulatot, a gyomor-bélrendszeri és a fájdalom tüneteit) a HALK.CAR T-sejtekkel kezelt alanyokban mérik. infúzió
Legfeljebb 5 év
Halk.Car T -sejtek kitartása
Időkeret: Legfeljebb 5 év
A HALK.CAR T -sejtek perzisztenciáját polimeráz láncreakcióval (vagy áramlási citometria) elemzéssel kell mérni, hogy kimutatják és számszerűsítsük a HALK.CAR T -sejtek túlélését a perifériás vérben az idő múlásával.
Legfeljebb 5 év
Citokinszint a perifériás vérben
Időkeret: 5 év
A HALK.CAR T -sejtek aktivitását a perifériás vér citokinszintjének mérésével kell meghatározni az idő múlásával
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Roberto Chiarle

Együttműködők

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. január 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. szeptember 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 28.

Első közzététel (Tényleges)

2025. január 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 24.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 24-392

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Dana-Farber / Harvard Cancer Center ösztönzi és támogatja az adatok felelős és etikus megosztását a klinikai vizsgálatokból. A közzétett kéziratban felhasznált végleges kutatási adatkészletből származó azonosított résztvevői adatait csak az adathasználati megállapodás feltételei alapján lehet megosztani. A kéréseket a következő címre lehet irányítani: Roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. A protokoll és a statisztikai elemzési tervet a ClinicalTrials.gov webhelyen elérhetővé teszik Csak a szövetségi rendelet előírása, vagy a kutatást alátámasztó díjak és megállapodások feltételeként.

IPD megosztási időkeret

Az adatokat a közzététel dátumát követő 1 évnél korábban meg lehet osztani

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Vegye fel a kapcsolatot a Belfer Dana-Farber Innovations (BODFI) irodájával az innovation@dfci.harvard.edu címen

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel