Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Halk.CAR T buněk pro pacienty s relapsovaným/refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem

24. prosince 2025 aktualizováno: Roberto Chiarle

Studie fáze 1/2 Halk.CAR T buněk pro pacienty s relapsovaným/refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem

Cílem této studie fáze 1/2 je stanovit bezpečnost a proveditelnost podávání autologních chimérických antigenových receptorů (CAR) T buněk zaměřených na receptor lidské anaplastické lymfomové kinázy (ALK) u pediatrických subjektů s relapsovanými nebo refrakterními neuroblastom (NB).

Pokus bude proveden ve dvou fázích:

Fáze 1 určí maximální tolerovanou dávku (MTD) autologních Halk.Car T buněk pomocí 3+3 eskalační konstrukce. Fáze 2 bude fází expanze pro stanovení rychlosti reakce na Halk.Car T buňky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se skládá ze dvou fází. Primární cíle fáze 1 a fáze 2 jsou:

Fáze 1:

  • Pro identifikaci maximální tolerované dávky (MTD) autologních T buněk halk.car a doporučená dávka fáze 2 (RP2D) u účastníků s relapsovaným/refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem.
  • Vyhodnotit proveditelnost výroby autologního halk.car T buněk.

Fáze 2:

Pro odhad úplné odezvy (CR) a míry částečné odpovědi (PR) na revidované mezinárodní kritéria odezvy neuroblastomu (INRC) účastníků s relapsovaným nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří jsou léčeni halk.car T buňkami.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

42

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 12 měsíců a <30 let v době souhlasu. První pacient na každé úrovni dávky bude muset být věk ≥ 6 let

  2. Stav nemoci:

    1. Pacienti musí mít histologické ověření neuroblastomu při diagnostice nebo při relapsu
    2. Pacienti musí mít vysoce rizikový neuroblastom podle klasifikace rizik dětské onkologické skupiny (COG) v době zápisu do studie
    3. Pacienti musí mít přetrvávající/refrakterní nebo relapsované onemocnění, pro které standardní léčebná opatření již nejsou účinná, jak je definována v protokolu
    4. Pacienti musí mít hodnotitelné nebo měřitelné onemocnění na revidované mezinárodní kritéria odezvy neuroblastomu (INRC)
  3. Odpovídající vymytí z předchozích režimů léčby
  4. Přiměřená funkce orgánů
  5. Přiměřený stav výkonu definovaný jako skóre výkonu Lansky nebo Karnofsky ≥ 50%
  6. Subjekty reprodukčního potenciálu musí souhlasit s použitím přijatelných metod kontroly antikoncepce
  7. Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  1. Těhotné nebo ošetřovatelské (kojící) ženy
  2. Pacienti s nekontrolovanou aktivní infekcí
  3. Pacienti, kteří současně dostávají jiné vyšetřovací agenti
  4. Pacienti, kteří dostávali předchozí buněčnou buňku nebo jinou genově modifikovanou terapii imunitní efektivní buněčné terapii, nejsou způsobilí, pokud nejsou> 8 týdnů od infuze, plně se zotavili z jakékoli přidružené toxicity a dokumentovali nedostatek přetrvávání produktu
  5. Pacienti se známou další malignitou jinou než melanomatózní rakovina kůže nebo karcinom in situ, pokud to nevyžadují aktivní léčbu a stabilní nebo bez onemocnění po dobu nejméně 3 let
  6. Nekontrolované metastázy CNS
  7. Porucha CNS, jako je cerebrovaskulární ischemie/krvácení, demence, mozková onemocnění nebo autoimunitní onemocnění se zapojením CNS, což může narušit schopnost vyhodnotit neurotoxicitu
  8. Historie závažné hypersenzitivní reakce na sloučeniny použité ve studii
  9. Infekce HIV/HBV/HCV
  10. Pacienti dostávající systémovou steroidní terapii (fyziologická náhrada, inhalační steroidy a premedikace krevních produktů jsou povoleny)
  11. Primární imunodeficience nebo anamnéza systémového autoimunitního onemocnění vyžadujícího systémové imunosuprese/činidla modifikující nemoci během posledních 2 let
  12. Nekontrolovaná interkulární nemoc
  13. Neschopnost splnit požadavky na studium

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky fáze 1
Eskalační rameno dávky určí maximální tolerovanou dávku (MTD) a doporučenou dávku fáze 2 (RP2D) Halk.CAR T buněk pomocí standardního 3+3 eskalačního eskalace.
Biologický: Autologní halk.car T buňky
Autologní chimérické antigenové receptorové T buňky zaměřené na receptor lidské anaplastické lymfomové kinázy (ALK)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Určete maximální tolerovanou dávku (MTD) Halk.Car T buňky
Časové okno: 5 let
Maximální tolerovaná dávka (MTD) Halk.CAR T buněk bude stanovena měřením incidence toxicity omezujících dávku (DLT) po podání produktu Halk.CAR T buněk pomocí konstrukce eskalace 3+3.
5 let
Fáze 1: Vyhodnoťte výrobní proveditelnost Halk.Car T buňky
Časové okno: 5 let
Proveditelnost výroby bude hodnocena jako podíl pacientů podstupujících leukaferézu, kteří dosáhnou výroby produktu Halk.CAR T buněk, který splňuje kritéria uvolňování.
5 let
Fáze 2: odhad míry odezvy
Časové okno: Až 5 let
Hodnoty úplné odezvy (CR) a částečná odezva (PR) na revidované mezinárodní kritéria odezvy neuroblastomu (INRC) u subjektů s relapsovaným nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem, které jsou léčeny halk.Car T buňky, budou odhadnuty.
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Odhad míry odezvy
Časové okno: 5 let
Odhadují se rychlosti úplné odpovědi (CR) a částečné odezvy (PR) na revidované mezinárodní kritéria odezvy neuroblastomu (INRC) s relapsovanými nebo refrakterními vysoce rizikovými neuroblastom, které jsou léčeny halk.CAR T buňkami v kohortě fáze 1.
5 let
Odhadujte přežití bez progrese a celkové přežití
Časové okno: 5 let
Pro odhad přežití bez progrese (PFS) a celkové míry přežití (OS) u subjektů s relapsovaným nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří jsou léčeni Halk.Car T buňkami.
5 let
Vyhodnoťte příznaky hlášené pacientem
Časové okno: Až 5 let
U subjektů ošetřených halk.Car T buňkami pomocí PED-Pro-CTCAE V.1 Inventory před a do 2 let po Halk.CAR T buňce se měří příznaky zájmu o pacientech (včetně nálady, gastrointestinálních a bolesti) se měří u subjektů s halk.Car T buňkami. infuze
Až 5 let
Perzistence Halk.Car T buňky
Časové okno: Až 5 let
Perzistence Halk.CAR T buněk bude měřena analýzou polymerázové řetězové reakce (nebo průtokové cytometrie) pro detekci a kvantifikaci přežití Halk.CAR T buněk v periferní krvi v průběhu času.
Až 5 let
Hladiny cytokinů v periferní krvi
Časové okno: 5 let
Aktivita Halk.CAR T buněk bude hodnocena měřením hladin cytokinů v periferní krvi v průběhu času
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Roberto Chiarle

Spolupracovníci

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

31. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 24-392

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Centrum rakoviny Dana-Farber / Harvard podporuje a podporuje odpovědné a etické sdílení údajů z klinických studií. De-identifikovaná data účastníka z konečného výzkumného datového souboru použitého v publikovaném rukopisu mohou být sdílena pouze podle podmínek dohody o používání dat. Žádosti mohou být zaměřeny na: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Plán protokolu a statistické analýzy bude zpřístupněn na klinicaltrials.gov Pouze podle potřeby federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod podporujících výzkum.

Časový rámec sdílení IPD

Data mohou být sdílena nejprve 1 rok po datu vydání

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kontaktujte kancelář Belfer pro Dana-Farber Innovations (BODFI) na adrese inovation@dfci.harvard.edu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Refrakterní neuroblastom

Klinické studie na Autologní halk.car T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit