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血友病の治療におけるGS1191-0445注射の臨床研究を評価する

2025年12月5日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

GS1191-0445注射の有効性と安全性を評価する単一の腕、オープンラベルの多施設研究

この研究は、血友病の中国人被験者の単回投与としてのGS1191-0445注射の有効性と安全性を評価する、単一腕のオープンラベルの多施設研究です。

GS1191-0445は、ヒト肝臓特異的プロモーターの調節の下で削除されたヒューマン因子VIII（FVIII）を発現するように設計されたAAV8ベースの遺伝子治療ベクターです。 単一の静脈内投与に続いて、AAV8は肝細胞を標的にし、血流へのFVIIIの特定の発現と分泌を促進します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

50

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • まだ募集していません
        • Anhui Provincial Hospital
        • コンタクト：
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100005
        • まだ募集していません
        • Peking Union Medical College Hospital
        • コンタクト：
          • Tienan Zhu, Doctor
          • 電話番号：+8618611743292
          • メール：Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730099
        • まだ募集していません
        • First Hospital of Lanzhou University
        • コンタクト：
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • まだ募集していません
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • コンタクト：
    • Hebei
      • Tangshan、Hebei、中国、063000
        • まだ募集していません
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • コンタクト：
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • まだ募集していません
        • Henan Cancer Hospital
        • コンタクト：
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • まだ募集していません
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • コンタクト：
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410028
        • まだ募集していません
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • コンタクト：
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210000
        • まだ募集していません
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • コンタクト：
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、344001
        • まだ募集していません
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • コンタクト：
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国、250013
        • 募集
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • コンタクト：
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • 募集
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • コンタクト：
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650101
        • まだ募集していません
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 研究の目的とリスクを理解し、国内および地方のプライバシー法に従ってインフォームドコンセントを提供します。
  2. 被験者は男性であり、インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上、65歳以下の男性でなければなりません。
  3. 入院前の歴史において、および臨床検査検査に基づいて、確認された血友病Aの参加者。
  4. 被験者は、登録前に少なくとも150の露出日（ED）でFVII製品を使用していました。
  5. 被験者には、FVIII阻害剤の以前の既往歴はありません。
  6. 被験者は、インフォームドコンセントに署名した日から信頼できる障壁避妊法を使用することに同意します
  7. 被験者は、計画された訪問、治療計画、およびその他の研究手順に従うことができ、それに従うことができます。

除外基準：

  1. 被験者には、血液症に関連しない出血性障害があります。
  2. スクリーニング中の被験者の異常な肝機能検査結果。
  3. スクリーニング中の被験者の異常な臨床検査
  4. 被験者には、B型または慢性B型肝炎ウイルス（HBV）感染または慢性C型肝炎ウイルス（HCV）感染があります。または、BおよびC型肝炎の抗ウイルス治療を受けています。
  5. 活動性全身免疫疾患。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：3E12 VG/kg
薬：GS1191-0445注射
3E12 vg/kgの用量でのGS1191-0445注射の単一の静脈内投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血率（ABR）
時間枠：注入後3〜52週
血友病の被験者におけるGS1191-0445の単一の静脈内投与の有効性を評価する
注入後3〜52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率（AE）
時間枠：注入後52週以内
GS1191-0445注入後52週間以内の有害事象（AE）の発生率（SAE）および特別な懸念の有害事象（AESI）を含む
注入後52週以内
GS1191-0445注入後52週間以内に、AAV8キャプシドタンパク質およびベクター由来のFVIIIの免疫原性応答
時間枠：注入後52週以内
血友病患者におけるGS1191-0445注射の単一の静脈内注入の安全性を評価する
注入後52週以内
2〜5年間の静脈内注入後のGS1191-0445注射の長期的な有効性を評価する
時間枠：注入から2〜5年
GS1191-0445注射後2年から5年目のベースラインからの年間出血率（ABR）およびFVIII活性の変化を評価する
注入から2〜5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年3月31日

一次修了 (推定)

2026年11月30日

研究の完了 (推定)

2030年11月30日

試験登録日

最初に提出

2025年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月13日

最初の投稿 (実際)

2025年2月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月5日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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