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Um die klinische Studie der GS1191-0445-Injektion bei der Behandlung von Hämophilie A zu bewerten

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Eine multizentrische einarmige, offene Label- und Multizentrum-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der GS1191-0445-Injektion als einzelne Dosis bei chinesischen Probanden mit Hämophilie a

Diese Studie ist eine einarmige, offene und multizentrische Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit der GS1191-0445-Injektion als einzelne Dosis bei chinesischen Probanden mit Hämophilie A. bewertet wird.

GS1191-0445 ist ein AAV8-basierter Gentherapievektor, der die B-Domänen unter der Regulierung eines menschlichen leberspezifischen Promotors aus dem löschten menschlichen Faktor VIII (FVIII) exprimieren soll. Nach einer einzigen intravenösen Verabreichung zielt AAV8 Hepatozyten ab und erleichtert den spezifischen Ausdruck und die Sekretion von FVIII in den Blutkreislauf.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Noch keine Rekrutierung
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Noch keine Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonnummer: +8618611743292
          • E-Mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730099
        • Noch keine Rekrutierung
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 063000
        • Noch keine Rekrutierung
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Noch keine Rekrutierung
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410028
        • Noch keine Rekrutierung
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 344001
        • Noch keine Rekrutierung
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Rekrutierung
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Verstehen Sie den Zweck und die Risiken der Studie und geben Sie eine Einwilligung gemäß den nationalen und lokalen Datenschutzgesetzen ein:
  2. Das Thema muss männlich sein, im Alter von 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung und ≤ 65 Jahre alt sein:
  3. Teilnehmer mit bestätigter Hämophilie A in ihrer Vorbereitungsgeschichte und basierend auf der klinischen Laboruntersuchung;
  4. Die Probanden hatten vor der Einschreibung FVII -Produkte für mindestens 150 Expositionstage (ED) verwendet.
  5. Das Subjekt hat keine Vorgeschichte von FVIII -Inhibitoren;
  6. Die Probanden erklären sich damit einverstanden, ab dem Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung eine zuverlässige Barrieremethode zu verwenden
  7. Das Thema ist bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne und andere Studienverfahren zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Subjekt hat eine hämorrhagische Störung, die nicht mit der Hämophilie A zusammenhängt.
  2. Abnormale Leberfunktionstestergebnisse von Probanden während des Screenings.
  3. Abnormale Laboruntersuchung von Probanden während des Screenings
  4. Das Subjekt hat eine akute oder chronische Hepatitis -B -Virus (HBV) -infektion oder chronische Hepatitis -C -Virus (HCV) -Infektion; Oder eine antivirale Behandlung für Hepatitis B und C erhalten;
  5. Aktive systemische Immunerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 3e12 Vg/kg
Arzneimittel: GS1191-0445 Injektion
Eine einzelne intravenöse Verabreichung von GS1191-0445-Injektion in einer Dosis von 3E12 Vg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Wochen 3 bis 52 nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit einer einzigen intravenösen Verabreichung von GS1191-0445 bei Probanden mit Hämophilie a
Wochen 3 bis 52 nach Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AE)
Zeitfenster: Innerhalb von 52 Wochen nach der Infusion
Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AE) innerhalb von 52 Wochen nach GS1191-0445-Infusion, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Anliegen (AESI)
Innerhalb von 52 Wochen nach der Infusion
Immunogene Reaktion von AAV8-Kapsidprotein und Vektor abgeleitet FVIII innerhalb von 52 Wochen nach GS1191-0445-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 52 Wochen nach der Infusion
Bewerten Sie die Sicherheit einer einzelnen intravenösen Infusion der GS1191-0445-Injektion bei Hämophilie-A-Probanden
Innerhalb von 52 Wochen nach der Infusion
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit der GS1191-0445-Injektion nach intravenöser Infusion für 2-5 Jahre
Zeitfenster: 2-5 Jahre nach der Infusion
Bewerten Sie die Änderungen der annualisierten Blutungsrate (ABR) und der FVIII-Aktivität vom Ausgangswert im 2. bis 5. Jahr nach GS1191-0445-Injektion
2-5 Jahre nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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