Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioida GS1191-0445-injektion kliininen tutkimus hemofilian A hoidossa A

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Yhden käden, avoimen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan GS1191-0445-injektion tehokkuutta ja turvallisuutta yhtenä annoksena kiinalaisilla henkilöillä, joilla on hemofilia A

Tämä tutkimus on yhden käsivarren avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan GS1191-0445-injektion tehokkuutta ja turvallisuutta yhtenä annoksena kiinalaisilla henkilöillä, joilla on hemofilia A.

GS1191-0445 on AAV8-pohjainen geeniterapiavektori, joka on suunniteltu ilmentämään B-domeenin poistettu ihmisen tekijä VIII (FVIII) ihmisen maksaspesifisen promoottorin säätelyssä. Yhden laskimonsisäisen antamisen jälkeen AAV8 kohdistuu hepatosyytteihin ja helpottaa FVIII: n spesifistä ilmentymistä ja eritystä verenkiertoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Anhui Provincial Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100005
        • Ei vielä rekrytointia
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Puhelinnumero: +8618611743292
          • Sähköposti: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kiina, 730099
        • Ei vielä rekrytointia
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kiina, 063000
        • Ei vielä rekrytointia
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Ei vielä rekrytointia
        • Henan Cancer Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
        • Ei vielä rekrytointia
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410028
        • Ei vielä rekrytointia
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Ottaa yhteyttä:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 344001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina, 250013
        • Rekrytointi
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Ottaa yhteyttä:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kiina, 650101
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ymmärrä tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja anna tietoinen suostumus kansallisten ja paikallisten yksityisyyden suojaa koskevien lakien mukaisesti:
  2. Kohteen on oltava miehen,> 18 -vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen yhteydessä ja ≤65 -vuotias:
  3. Osallistujat, joilla on vahvistettu hemofilia a
  4. Koehenkilöt olivat käyttäneet FVII -tuotteita vähintään 150 altistumispäivää (ED) ennen ilmoittautumista;
  5. Kohteella ei ole aikaisempaa FVIII -estäjien historiaa;
  6. Kohteet sitoutuvat käyttämään luotettavaa esteen ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamispäivästä
  7. Aihe on halukas ja kykenevä seuraamaan suunniteltuja vierailuja, hoitosuunnitelmia ja muita opintomenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kohteessa on verenvuotohäiriö, joka ei liity hemofiliaan A,
  2. Kohteiden epänormaali maksan toiminnan testitulokset seulonnan aikana.
  3. Koehenkilöiden epänormaali laboratoriotutkimus seulonnan aikana
  4. Koehenkilöllä on akuutti tai krooninen hepatiitti B -virus (HBV) -infektio tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio; Tai saavat antivirushoitoa hepatiitti B: lle ja C: lle;
  5. Aktiivinen systeeminen immuunisairaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 3E12 VG/kg
Lääke: GS1191-0445-injektio
Yksin laskimonsisäinen GS1191-0445-injektio annoksella 3E12 VG/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotoaste (ABR)
Aikaikkuna: Viikot 3 - 52 infuusion jälkeen
Arvioida GS1191-0445: n yhdensisäisen laskimonsisäisen antamisen tehokkuutta henkilöillä, joilla on hemofilia A
Viikot 3 - 52 infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: 52 viikon kuluessa infuusion jälkeen
Haittavaikutusten esiintyvyys (AE) 52 viikon kuluessa GS1191-0445-infuusion jälkeen, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ja erityisiä huolenaiheita (AESI)
52 viikon kuluessa infuusion jälkeen
AAV8 Capsid -proteiinin ja vektorien johdettu FVIII immunogeeninen vaste 52 viikon kuluessa GS1191-0445 -infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikon kuluessa infuusion jälkeen
Arvioi GS1191-0445-injektion yhden laskimonsisäisen infuusion turvallisuus hemofiliassa A Kohteet
52 viikon kuluessa infuusion jälkeen
Arvioi GS1191-0445-injektion pitkäaikainen teho laskimonsisäisen infuusion jälkeen 2-5 vuoden ajan
Aikaikkuna: 2-5 vuotta infuusion jälkeen
Arvioi vuosittaisen verenvuotoasteen (ABR) ja FVIII-aktiivisuuden muutokset lähtötilanteesta 2.-5. vuoden kuluttua GS1191-0445-injektiosta
2-5 vuotta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. marraskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa