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Pour évaluer l'étude clinique de l'injection de GS1191-0445 dans le traitement de l'hémophilie A

5 décembre 2025 mis à jour par: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Une étude multicentrique à bras unique, en ouvert évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'injection GS1191-0445 comme une seule dose chez les sujets chinois atteints d'hémophilie A

Cette étude est une étude multicentrique à bras unique, en ouvert évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'injection GS1191-0445 comme une seule dose chez les sujets chinois atteints d'hémophilie A.

GS1191-0445 est un vecteur de thérapie génique à base d'AAV8 conçu pour exprimer le facteur viii humain supprimé du domaine B (FVIII) sous la régulation d'un promoteur spécifique du foie humain. Après une seule administration intraveineuse, AAV8 cible les hépatocytes et facilite l'expression et la sécrétion spécifiques de FVIII dans la circulation sanguine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230001
        • Pas encore de recrutement
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contact:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100005
        • Pas encore de recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Numéro de téléphone: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chine, 730099
        • Pas encore de recrutement
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Pas encore de recrutement
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contact:
          • Jing Sun
          • Numéro de téléphone: +8613316202696
          • E-mail: jsun-cn@qq.com
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chine, 063000
        • Pas encore de recrutement
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Contact:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
        • Pas encore de recrutement
        • Henan Cancer Hospital
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430022
        • Pas encore de recrutement
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410028
        • Pas encore de recrutement
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210000
        • Pas encore de recrutement
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contact:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 344001
        • Pas encore de recrutement
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250013
        • Recrutement
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650101
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Comprendre l'objectif et les risques de l'étude et donner un consentement éclairé conformément aux lois nationales et locales de confidentialité:
  2. Le sujet doit être des hommes, âgés de> 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé et ≤ 65 ans:
  3. Les participants souffrant d'hémophilie A confirmée dans leurs antécédents de pré-admission et basés sur un examen de laboratoire clinique;
  4. Les sujets avaient utilisé des produits FVII pendant au moins 150 jours d'exposition (ED) avant l'inscription;
  5. Le sujet n'a pas d'antécédents d'inhibiteurs de FVIII;
  6. Les sujets acceptent d'utiliser une méthode contraceptive de barrière fiable à partir de la date de signature du consentement éclairé
  7. Le sujet est disposé et capable de suivre les visites prévues, les plans de traitement et d'autres procédures d'étude.

Critères d'exclusion:

  1. Le sujet a un trouble hémorragique non lié à l'hémophilie A,
  2. Résultats des tests de fonction hépatique anormaux des sujets pendant le dépistage.
  3. Examen anormal de laboratoire des sujets pendant le dépistage
  4. Le sujet a une infection aiguë ou chronique du virus de l'hépatite B (HBV) ou une infection chronique du virus de l'hépatite C (VHC); Ou reçoivent un traitement antiviral pour l'hépatite B et C;
  5. Maladie immunitaire systémique active.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 3E12 VG / kg
Médicament: Injection GS1191-0445
Une seule administration intraveineuse de GS1191-0445 à une dose de 3e12 VG / kg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Les semaines 3 à 52 après la perfusion
Pour évaluer l'efficacité d'une seule administration intraveineuse de GS1191-0445 chez les sujets atteints d'hémophilie A
Les semaines 3 à 52 après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (AE)
Délai: Dans les 52 semaines après la perfusion
L'incidence des événements indésirables (AE) dans les 52 semaines suivant la perfusion GS1191-0445, y compris les événements indésirables graves (SAE) et les événements indésirables de préoccupation particulière (AESI)
Dans les 52 semaines après la perfusion
Réponse immunogène de la protéine de capside AAV8 et du FVIII dérivé du vecteur dans les 52 semaines après la perfusion GS1191-0445
Délai: Dans les 52 semaines après la perfusion
Évaluez la sécurité d'une seule perfusion intraveineuse de l'injection GS1191-0445 dans l'hémophilie A sujets
Dans les 52 semaines après la perfusion
Évaluez l'efficacité à long terme de l'injection GS1191-0445 après perfusion intraveineuse pendant 2 à 5 ans
Délai: 2-5 ans après la perfusion
Évaluez les changements du taux de saignement annualisé (ABR) et de l'activité FVIII de la ligne de base au cours de la 2e à la 5e année après l'injection GS1191-0445
2-5 ans après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Première publication (Réel)

19 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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