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Para avaliar o estudo clínico da injeção GS1191-0445 no tratamento da hemofilia a

5 de dezembro de 2025 atualizado por: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Um estudo multicêntrico, de braço único, aberto, avaliando a eficácia e a segurança da injeção GS1191-0445 como uma dose única em indivíduos chineses com hemofilia a

Este estudo é um estudo multicêntrico de braço único, aberto, avaliando a eficácia e a segurança da injeção GS1191-0445 como uma dose única em indivíduos chineses com hemofilia A.

O GS1191-0445 é um vetor de terapia genética baseada em AAV8, projetada para expressar o fator humano excluído do domínio B (FVIII) sob a regulação de um promotor específico do fígado humano. Após uma única administração intravenosa, o AAV8 tem como alvo os hepatócitos e facilita a expressão e secreção específicas de FVIII na corrente sanguínea.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Ainda não está recrutando
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contato:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Ainda não está recrutando
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contato:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Número de telefone: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730099
        • Ainda não está recrutando
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Contato:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Ainda não está recrutando
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contato:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 063000
        • Ainda não está recrutando
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Contato:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Ainda não está recrutando
        • Henan Cancer Hospital
        • Contato:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Ainda não está recrutando
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contato:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410028
        • Ainda não está recrutando
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contato:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210000
        • Ainda não está recrutando
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contato:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 344001
        • Ainda não está recrutando
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contato:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Recrutamento
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Contato:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contato:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Entenda o objetivo e os riscos do estudo e forneça consentimento informado de acordo com as leis de privacidade nacional e local:
  2. O sujeito deve ser do sexo masculino, com idade> 18 anos no momento da assinatura de consentimento informado e ≤65 anos:
  3. Participantes com hemofilia A confirmada em seu histórico de pré-admissão e com base no exame de laboratório clínico;
  4. Os sujeitos usaram produtos FVII por pelo menos 150 dias de exposição (DE) antes da inscrição;
  5. O sujeito não tem histórico anterior de inibidores de FVIII;
  6. Os sujeitos concordam em usar um método contraceptivo de barreira confiável a partir da data de assinar o consentimento informado
  7. O sujeito está disposto e capaz de seguir visitas planejadas, planos de tratamento e outros procedimentos de estudo.

Critérios de exclusão:

  1. O sujeito tem qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia a,
  2. Resultados anormais do teste de função hepática dos sujeitos durante a triagem.
  3. Exame laboratório anormal dos sujeitos durante a triagem
  4. O sujeito possui infecção aguda ou crônica ao vírus da hepatite B (HBV) ou infecção crônica no vírus da hepatite C (HCV); Ou estão recebendo tratamento antiviral para hepatite B e C;
  5. Doença imune sistêmica ativa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 3E12 VG/kg
Medicamento: Injeção GS1191-0445
Uma única administração intravenosa da injeção GS1191-0445 na dose de 3E12 VG/kg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Semanas 3 a 52 após a infusão
Para avaliar a eficácia de uma única administração intravenosa de GS1191-0445 em indivíduos com hemofilia A
Semanas 3 a 52 após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (AE)
Prazo: Dentro de 52 semanas após a infusão
A incidência de eventos adversos (AE) dentro de 52 semanas após a infusão de GS1191-0445, incluindo eventos adversos graves (SAE) e eventos adversos de preocupação especial (AESI)
Dentro de 52 semanas após a infusão
Resposta imunogênica da proteína do capsídeo AAV8 e FVIII derivado de vetores dentro de 52 semanas após a infusão de GS1191-0445
Prazo: Dentro de 52 semanas após a infusão
Avalie a segurança de uma única infusão intravenosa de injeção de GS1191-0445 na hemofilia A sujeitos
Dentro de 52 semanas após a infusão
Avalie a eficácia a longo prazo da injeção GS1191-0445 após infusão intravenosa por 2-5 anos
Prazo: 2-5 anos após a infusão
Avalie as mudanças na taxa de sangramento anualizada (ABR) e FVIII da linha de base durante o 2º ao 5º ano após o GS1191-0445 Injeção
2-5 anos após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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