Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

För att utvärdera den kliniska studien av GS1191-0445 injektion vid behandling av hemofili a

5 december 2025 uppdaterad av: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En enkelarm, öppen etikett, multicenterstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för GS1191-0445 injektion som en enda dos hos kinesiska personer med hemofili a

Denna studie är en enkelarm, öppen etikett, multicenterstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för GS1191-0445 injektion som en enda dos hos kinesiska personer med hemofili A.

GS1191-0445 är en AAV8-baserad genterapi-vektor utformad för att uttrycka B-domän raderad human faktor VIII (FVIII) under reglering av en mänsklig leverspecifik promotor. Efter en enda intravenös administrering riktar AAV8 hepatocyter och underlättar det specifika uttrycket och utsöndring av FVIII i blodomloppet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Har inte rekryterat ännu
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
        • Har inte rekryterat ännu
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonnummer: +8618611743292
          • E-post: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730099
        • Har inte rekryterat ännu
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 063000
        • Har inte rekryterat ännu
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Har inte rekryterat ännu
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Har inte rekryterat ännu
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410028
        • Har inte rekryterat ännu
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 344001
        • Har inte rekryterat ännu
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Rekrytering
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Förstå syftet och riskerna med studien och ge informerat samtycke i enlighet med nationella och lokala sekretesslagar:
  2. Ämnet måste vara manligt, åldern> 18 år vid tidpunkten för undertecknande informerat samtycke och ≤65 år:
  3. Deltagare med bekräftad hemofili A i sin historia före eftermandet och baserat på klinisk laboratorieundersökning;
  4. Ämnen hade använt FVII -produkter under minst 150 exponeringsdagar (ED) före registrering;
  5. Ämnet har ingen tidigare historia av FVIII -hämmare;
  6. Ämnen är överens om att använda en pålitlig preventivmetod från barriären från och med att underteckna det informerade samtycket
  7. Ämnet är villigt och kan följa planerade besök, behandlingsplaner och andra studieprocedurer.

Uteslutningskriterier:

  1. Ämnet har någon hemorragisk störning som inte är relaterad till hemofili A,
  2. Onormala leverfunktionstestresultat för försökspersoner under screening.
  3. Onormal laboratorieundersökning av försökspersoner under screening
  4. Personen har akut eller kronisk hepatit B -virus (HBV) infektion eller kronisk hepatit C -virus (HCV) infektion; Eller får antiviral behandling för hepatit B och C;
  5. Aktiv systemisk immunsjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 3E12 VG/kg
Läkemedel: GS1191-0445 injektion
En enda intravenös administration av GS1191-0445-injektion i en dos av 3E12 VG/kg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig blödningshastighet (ABR)
Tidsram: Veckor 3 till 52 efter infusion
För att utvärdera effekten av en enda intravenös administrering av GS1191-0445 hos personer med hemofili a
Veckor 3 till 52 efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Inom 52 veckor efter infusion
Förekomsten av biverkningar (AE) inom 52 veckor efter GS1191-0445 infusion, inklusive allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av speciell oro (AESI)
Inom 52 veckor efter infusion
Immunogent svar på AAV8-kapsidprotein och vektor härledd FVIII inom 52 veckor efter GS1191-0445-infusion
Tidsram: Inom 52 veckor efter infusion
Utvärdera säkerheten för en enda intravenös infusion av GS1191-0445 injektion i hemofili A-ämnen
Inom 52 veckor efter infusion
Utvärdera den långsiktiga effekten av GS1191-0445 injektion efter intravenös infusion i 2-5 år
Tidsram: 2-5 år efter infusion
Utvärdera förändringarna i årlig blödningshastighet (ABR) och FVIII-aktivitet från baslinjen under 2: a till 5: e året efter GS1191-0445 injektion
2-5 år efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 november 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 januari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2025

Första postat (Faktisk)

19 februari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera