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Per valutare lo studio clinico dell'iniezione GS1191-0445 nel trattamento dell'emofilia A

5 dicembre 2025 aggiornato da: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Uno studio multicentrico a braccio singolo, aperto, che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione GS1191-0445 come una singola dose in soggetti cinesi con emofilia A

Questo studio è uno studio multicentrico a braccio singolo, aperto, che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione GS1191-0445 come una singola dose in soggetti cinesi con emofilia A.

GS1191-0445 è un vettore di terapia genica a base di AAV8 progettato per esprimere il fattore VIII umano eliminato a dominio B (FVIII) sotto la regolazione di un promotore specifico per il fegato umano. A seguito di una singola somministrazione endovenosa, AAV8 prende di mira gli epatociti e facilita l'espressione e la secrezione specifica di FVIII nel flusso sanguigno.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230001
        • Non ancora reclutamento
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contatto:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100005
        • Non ancora reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Numero di telefono: +8618611743292
          • Email: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Cina, 730099
        • Non ancora reclutamento
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Non ancora reclutamento
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contatto:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Cina, 063000
        • Non ancora reclutamento
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Non ancora reclutamento
        • Henan Cancer Hospital
        • Contatto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Non ancora reclutamento
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contatto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410028
        • Non ancora reclutamento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contatto:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210000
        • Non ancora reclutamento
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contatto:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 344001
        • Non ancora reclutamento
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contatto:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250013
        • Reclutamento
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Contatto:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contatto:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650101
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato in conformità con le leggi nazionali e locali sulla privacy:
  2. Il soggetto deve essere maschio, di età> 18 anni al momento della firma del consenso informato e ≤65 anni:
  3. Partecipanti con emofilia confermata A nella loro storia di pre-admissione e basati sull'esame di laboratorio clinico;
  4. I soggetti avevano utilizzato prodotti FVII per almeno 150 giorni di esposizione (DE) prima dell'iscrizione;
  5. Il soggetto non ha una precedente storia di inibitori FVIII;
  6. I soggetti accettano di utilizzare un metodo contraccettivo a barriera affidabile dalla data di firma del consenso informato
  7. Il soggetto è disposto e in grado di seguire visite pianificate, piani di trattamento e altre procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha qualsiasi disturbo emorragico non correlato all'emofilia A,
  2. Risultati del test di funzione epatico anormale dei soggetti durante lo screening.
  3. Esame di laboratorio anormale dei soggetti durante lo screening
  4. Il soggetto ha infezione da virus dell'epatite B acuta o cronica (HBV) o infezione da virus dell'epatite C cronica (HCV); O stanno ricevendo un trattamento antivirale per l'epatite B e C;
  5. Malattia immunitaria sistemica attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 3e12 vg/kg
Droga: GS1191-0445 Iniezione
Una singola somministrazione endovenosa di iniezione GS1191-0445 alla dose di 3e12 vg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annuale (ABR)
Lasso di tempo: Settimane da 3 a 52 dopo l'infusione
Per valutare l'efficacia di una singola somministrazione endovenosa di GS1191-0445 in soggetti con emofilia A
Settimane da 3 a 52 dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Entro 52 settimane dall'infusione
L'incidenza di eventi avversi (AE) entro 52 settimane dall'infusione GS1191-0445, inclusi eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi di particolare preoccupazione (AESI)
Entro 52 settimane dall'infusione
Risposta immunogenica della proteina capside AAV8 e del vettore derivato FVIII entro 52 settimane dall'infusione GS1191-0445
Lasso di tempo: Entro 52 settimane dall'infusione
Valuta la sicurezza di una singola infusione endovenosa di iniezione GS1191-0445 in emofilia a soggetti
Entro 52 settimane dall'infusione
Valuta l'efficacia a lungo termine dell'iniezione GS1191-0445 dopo infusione endovenosa per 2-5 anni
Lasso di tempo: 2-5 anni dopo l'infusione
Valuta le variazioni della velocità di sanguinamento annualizzata (ABR) e FVIII dal basale durante il 2 ° al 5 ° anno dopo l'iniezione GS1191-0445
2-5 anni dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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