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혈우병 치료에서 GS1191-0445 주사의 임상 연구를 평가하기 위해

2025년 12월 5일 업데이트: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

혈우병 a를 가진 중국인 대상에서 단일 용량으로 GS1191-0445 주사의 효능 및 안전성을 평가하는 단일 암, 오픈 라벨, 다기관 연구

이 연구는 혈우병 A가있는 중국인 대상에서 단일 용량으로 GS1191-0445 주사의 효능 및 안전성을 평가하는 단일 암, 오픈 라벨, 다기관 연구입니다.

GS1191-0445는 인간 간 특이 적 프로모터의 조절하에 B- 도메인 결실 된 인간 인자 VIII (FVIII)를 발현하도록 설계된 AAV8 기반 유전자 요법 벡터이다. 단일 정맥 내 투여 후, AAV8은 간세포를 표적화하고 FVIII의 혈류로의 특정 발현 및 분비를 촉진시킨다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

50

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230001
        • 아직 모집하지 않음
        • Anhui Provincial Hospital
        • 연락하다:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100005
        • 아직 모집하지 않음
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 연락하다:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • 전화번호: +8618611743292
          • 이메일: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, 중국, 730099
        • 아직 모집하지 않음
        • First Hospital of Lanzhou University
        • 연락하다:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • 아직 모집하지 않음
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • 연락하다:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, 중국, 063000
        • 아직 모집하지 않음
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • 연락하다:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
        • 아직 모집하지 않음
        • Henan Cancer Hospital
        • 연락하다:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430022
        • 아직 모집하지 않음
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • 연락하다:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410028
        • 아직 모집하지 않음
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • 연락하다:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, 중국, 210000
        • 아직 모집하지 않음
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • 연락하다:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, 중국, 344001
        • 아직 모집하지 않음
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • 연락하다:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, 중국, 250013
        • 모병
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • 연락하다:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • 모병
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • 연락하다:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, 중국, 650101
        • 아직 모집하지 않음
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인 정보 보호법에 따라 사전 동의를 제공합니다.
  2. 피험자는 사전 동의서에 서명 할 때 18 세의 남성이어야하며 65 세 ≤65 세입니다.
  3. 입지 전 병력 및 임상 실험실 검사에 기초한 혈우병 A가 확인 된 참가자;
  4. 피험자들은 등록하기 전에 150 개 이상의 노출 일 (ED) 동안 FVII 제품을 사용했습니다.
  5. 피험자는 FVIII 억제제의 사전 이력이 없으며;
  6. 피험자는 사전 동의서 서명 날짜부터 신뢰할 수있는 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
  7. 대상은 계획된 방문, 치료 계획 및 기타 연구 절차를 기꺼이 따를 수 있습니다.

제외 기준 :

  1. 피험자는 혈우병 A와 관련이없는 출혈성 장애가 있습니다.
  2. 선별 검사 중 대상체의 비정상적인 간 기능 검사 결과.
  3. 스크리닝 동안 대상체의 비정상적인 실험실 검사
  4. 대상체는 급성 또는 만성 B 형 간염 바이러스 (HBV) 감염 또는 만성 C 형 간염 바이러스 (HCV) 감염이 있습니다. 또는 B 형 간염 및 C에 대한 항 바이러스 치료를 받고 있습니다.
  5. 활성 전신 면역 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 3E12 VG/KG
의약품: GS1191-0445 주입
3E12 vg/kg의 용량에서 GS1191-0445 주사의 단일 정맥 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈률 (ABR)
기간: 주입 후 3 ~ 52 주
혈우병 환자에서 GS1191-0445의 단일 정맥 투여의 효능을 평가하기 위해
주입 후 3 ~ 52 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생률 (AE)
기간: 주입 후 52 주 이내에
심각한 부작용 (SAE) 및 특별한 관심사 (AESI)를 포함하여 GS1191-0445 주입 후 52 주 이내에 부작용 (AE)의 발생률.
주입 후 52 주 이내에
GS1191-0445 주입 후 52 주 내에 AAV8 캡시드 단백질 및 벡터 유래 FVIII의 면역 원성 반응
기간: 주입 후 52 주 이내에
혈우병에 GS1191-0445 주사의 단일 정맥 주입의 안전성을 평가하십시오.
주입 후 52 주 이내에
2-5 년 동안 정맥 주입 후 GS1191-0445 주사의 장기 효능을 평가하십시오.
기간: 주입 후 2-5 년
GS1191-0445 주입 후 2 ~ 5 년 동안 기준선에서 연간 출혈 속도 (ABR) 및 FVIII 활동의 변화를 평가하십시오.
주입 후 2-5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 31일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2030년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 13일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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