Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å evaluere den kliniske studien av GS1191-0445 injeksjon i behandlingen av hemofili A

5. desember 2025 oppdatert av: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En en-arm, open-etikett, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til GS1191-0445-injeksjonen som en enkelt dose hos kinesiske personer med hemofili A

Denne studien er en en-arm, open-etikett, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til GS1191-0445-injeksjon som en enkelt dose hos kinesiske personer med hemofili A.

GS1191-0445 er en AAV8-basert genterapevektor designet for å uttrykke B-domene slettet humant faktor VIII (FVIII) under regulering av en menneskelig leverspesifikk promoter. Etter en enkelt intravenøs administrering, retter AAV8 seg mot hepatocytter og letter det spesifikke uttrykket og sekresjonen av FVIII inn i blodomløpet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Anhui Provincial Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonnummer: +8618611743292
          • E-post: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730099
        • Har ikke rekruttert ennå
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Ta kontakt med:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 063000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Henan Cancer Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Ta kontakt med:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410028
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Ta kontakt med:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Ta kontakt med:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 344001
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Rekruttering
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Ta kontakt med:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Forstå formålet og risikoen ved studien og gi informert samtykke i samsvar med nasjonale og lokale personvernlover:
  2. Emnet må være mannlig, i alderen 18 år gammel på tidspunktet for å signere informert samtykke, og ≤65 år gammel:
  3. Deltakere med bekreftet hemofili A i sin historie før inngang og basert på klinisk laboratorieundersøkelse;
  4. Personer hadde brukt FVII -produkter i minst 150 eksponeringsdager (ED) før påmelding;
  5. Emnet har ingen tidligere historie med FVIII -hemmere;
  6. Emner er enige om å bruke en pålitelig barriere -prevensjonsmetode fra datoen for å signere det informerte samtykke
  7. Emnet er villig og i stand til å følge planlagte besøk, behandlingsplaner og andre studieprosedyrer.

Eksklusjonskriterier:

  1. Emnet har noen hemoragisk lidelse som ikke er relatert til hemofili A,
  2. Unormale leverfunksjonstestresultater av forsøkspersoner under screening.
  3. Unormal laboratorieundersøkelse av fag under screening
  4. Emnet har akutt eller kronisk hepatitt B -virus (HBV) infeksjon eller kronisk hepatitt C -virus (HCV) infeksjon; Eller får antiviral behandling for hepatitt B og C;
  5. Aktiv systemisk immunsykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 3e12 Vg/kg
Legemiddel: GS1191-0445 Injeksjon
En enkelt intravenøs administrering av GS1191-0445 injeksjon i en dose 3E12 VG/kg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Uker 3 til 52 etter infusjon
For å evaluere effekten av en enkelt intravenøs administrering av GS1191-0445 hos personer med hemofili A
Uker 3 til 52 etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger (AE)
Tidsramme: Innen 52 uker etter infusjon
Forekomsten av bivirkninger (AE) innen 52 uker etter GS1191-0445-infusjon, inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell bekymring (AESI)
Innen 52 uker etter infusjon
Immunogen respons av AAV8 kapsidprotein og vektoravledet FVIII innen 52 uker etter GS1191-0445 infusjon
Tidsramme: Innen 52 uker etter infusjon
Evaluer sikkerheten til en enkelt intravenøs infusjon av GS1191-0445 injeksjon i hemofili A-forsøkspersoner
Innen 52 uker etter infusjon
Evaluer den langsiktige effekten av GS1191-0445 injeksjon etter intravenøs infusjon i 2-5 år
Tidsramme: 2-5 år etter infusjon
Evaluer endringene i årlig blødningshastighet (ABR) og FVIII-aktivitet fra baseline i løpet av 2. til 5. år etter GS1191-0445 injeksjon
2-5 år etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere