评估GS1191-0445注射血友病A的临床研究
2025年12月5日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
一项单臂开放标签的多中心研究，评估GS1191-0445注射的功效和安全性，作为血友病A的中国受试者的单剂量
这项研究是一项单臂开放标签的多中心研究，评估了GS1191-0445注射的功效和安全性，作为血友病A的中国受试者的单剂量。
GS1191-0445是一种基于AAV8的基因治疗载体，旨在在人肝特异性启动子的调节下表达B域删除的人类因子VIII（FVIII）。 在单个静脉内给药后，AAV8靶向肝细胞，并促进FVIII在血液中的特定表达和分泌。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yanfang Li
- 电话号码：+8613817454595
- 邮箱：yanfang.li@gritgen.com
学习地点
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Anhui
-
Hefei、Anhui、中国、230001
- 尚未招聘
- Anhui Provincial Hospital
-
接触：
- Changcheng Zheng
- 电话号码：+8613956961162
- 邮箱：zhengchch1123@ustc.edu.cn
-
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100005
- 尚未招聘
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Tienan Zhu, Doctor
- 电话号码：+8618611743292
- 邮箱：Zhutn@pumch.cn
-
-
Gansu
-
Lanzhou、Gansu、中国、730099
- 尚未招聘
- First Hospital of Lanzhou University
-
接触：
- Yaming Xi
- 电话号码：+8613919110815
- 邮箱：xiyaming02@163.com
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 尚未招聘
- Nanfang Hospital Southern Medical University
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接触：
- Jing Sun
- 电话号码：+8613316202696
- 邮箱：jsun-cn@qq.com
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Hebei
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Tangshan、Hebei、中国、063000
- 尚未招聘
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
接触：
- Zhenyu Yan
- 电话号码：+8618831508262
- 邮箱：hbyzy2011@163.com
-
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- 尚未招聘
- Henan Cancer Hospital
-
接触：
- Hu Zhou
- 电话号码：+8613939068863
- 邮箱：Togerzhoupumc@163.com
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Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430022
- 尚未招聘
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
接触：
- Yu Hu
- 电话号码：+8613986183871
- 邮箱：dr_huyu387@163.com
-
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Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410028
- 尚未招聘
- Xiangya Hospital of Central South University
-
接触：
- Xielan Zhao
- 电话号码：+8613707489198
- 邮箱：zhaoxl9198@163.com
-
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Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210000
- 尚未招聘
- Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
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接触：
- Rongfu Zhou
- 电话号码：+8613605142342
- 邮箱：rfzhoucn@163.com
-
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、344001
- 尚未招聘
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
接触：
- Chenghao Jin
- 电话号码：+8613699500207
- 邮箱：jinch227@aliyun.com
-
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250013
- 招聘中
- Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
-
接触：
- Yun Chen
- 电话号码：+8613370582720
- 邮箱：chyun008@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
接触：
- Lei Zhang, Doctor
- 电话号码：+8613502118379
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
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Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国、650101
- 尚未招聘
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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接触：
- ZePing Zhou
- 电话号码：+8618788571605
- 邮箱：zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 了解研究的目的和风险，并根据国家和地方隐私法提供知情同意：
- 受试者必须是男性，在签署知情同意时，年龄> 18岁，≤65岁：
- 患有临床实验室检查的入学史和基于临床实验室检查的参与者；
- 受试者在入学前使用FVII产品至少使用150天（ED）；
- 受试者没有FVIII抑制剂的史；
- 受试者同意从签署知情同意日起使用可靠的障碍避孕方法
- 受试者愿意并且能够遵循计划的访问，治疗计划和其他研究程序。
排除标准：
- 该受试者患有与血友病A无关的出血性疾病，
- 筛查期间受试者的异常肝功能测试结果。
- 筛查期间受试者的实验室异常检查
- 该受试者患有急性或慢性丙型肝炎病毒（HBV）感染或慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染；或正在接受丙型肝炎和C的抗病毒治疗；
- 主动的全身免疫疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：3E12 VG/kg
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单次静脉注射GS1191-0445注射剂量为3E12 VG/kg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化出血率（ABR）
大体时间：输液后的第3至52周
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评估GS1191-0445单一静脉内给药对血友病A的疗效
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输液后的第3至52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的发生率（AE）
大体时间：输注后的52周内
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GS1191-0445输液后的52周内不良事件（AE）的发生率，包括严重的不良事件（SAE）和特殊关注的不利事件（AESI）
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输注后的52周内
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GS1191-0445输注后的52周内，AAV8衣壳蛋白和载体衍生的FVIII的免疫原性反应
大体时间：输注后的52周内
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评估单个静脉注射GS1191-0445在A受试者中注射GS1191-0445的安全性
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输注后的52周内
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评估静脉输注后GS1191-0445注射2-5年后的长期疗效
大体时间：输注后2 - 5年
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评估GS1191-0445注射后2年至5年的年度化出血率（ABR）和FVIII活动的变化
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输注后2 - 5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月31日
初级完成 (估计的)
2026年11月30日
研究完成 (估计的)
2030年11月30日
研究注册日期
首次提交
2025年1月28日
首先提交符合 QC 标准的
2025年2月13日
首次发布 (实际的)
2025年2月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月5日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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