Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Aby ocenić badanie kliniczne wstrzyknięcia GS1191-0445 w leczeniu hemofilii A

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Jednośrodkowe, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wstrzyknięcia GS1191-0445 jako pojedyncza dawka u osób z hemofilią A

To badanie jest jednoramiennym, wieloośrodkowym, wieloośrodkowym badaniem oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo wstrzyknięcia GS1191-0445 jako pojedynczej dawki u osób z hemofilią A.

GS1191-0445 jest wektorem terapii genowej opartym na AAV8 zaprojektowanym do wyrażania ludzkiego czynnika VIII usuniętego w dziedzinie B (FVIII) w ramach regulacji ludzkiej promotora specyficznego dla wątroby. Po pojedynczym podawaniu dożylnym AAV8 celuje w hepatocyty i ułatwia specyficzną ekspresję i wydzielanie FVIII do krwioobiegu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100005
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Numer telefonu: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chiny, 730099
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chiny, 063000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410028
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 344001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250013
        • Rekrutacyjny
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Zrozum cel i ryzyko badania oraz wyrażaj świadomą zgodę zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności:
  2. Temat musi być mężczyzna, w wieku> 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody i ≤65 lat:
  3. Uczestnicy z potwierdzoną hemofilią A w swojej historii wstępnej admin i oparli na klinicznym badaniu laboratoryjnym;
  4. Badani stosowali produkty FVII przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED) przed rejestracją;
  5. Podmiot nie ma wcześniejszej historii inhibitorów FVIII;
  6. Badani zgadzają się zastosować niezawodną metodę antykoncepcyjną od daty podpisania świadomej zgody
  7. Obiekt jest chętny i może śledzić planowane wizyty, plany leczenia i inne procedury badań.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent ma jakiekolwiek zaburzenie krwotoczne niezwiązane z hemofilią A,
  2. Nieprawidłowe wyniki testu czynności wątroby osób podczas badań przesiewowych.
  3. Nieprawidłowe badanie laboratoryjne osób podczas badania przesiewowego
  4. Pacjenta ma ostre lub przewlekłe zakażenie wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub przewlekłe zakażenie wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV); Lub otrzymują leczenie przeciwwirusowe zapalenia wątroby typu B i C;
  5. Aktywna ogólnoustrojowa choroba odpornościowa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 3E12 VG/KG
Lek: GS1191-0445 Wstrzyknięcie
Pojedyncze dożylne podawanie iniekcji GS1191-0445 w dawce 3E12 VG/kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa krwawienia (ABR)
Ramy czasowe: Tygodnie od 3 do 52 po infuzji
Ocena skuteczności pojedynczego podawania dożylnego GS1191-0445 u osób z hemofilią A
Tygodnie od 3 do 52 po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: W ciągu 52 tygodni po infuzji
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu 52 tygodni po infuzji GS1191-0445, w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym trosce (AESI)
W ciągu 52 tygodni po infuzji
Odpowiedź immunogenna białka kapsydu AAV8 i wektora FVIII w ciągu 52 tygodni po infuzji GS1191-0445
Ramy czasowe: W ciągu 52 tygodni po infuzji
Oceń bezpieczeństwo pojedynczego wlewu dożylnego wstrzyknięcia GS1191-0445 u hemofilii
W ciągu 52 tygodni po infuzji
Oceń długoterminową skuteczność iniekcji GS1191-0445 po wlewie dożylnym przez 2-5 lat
Ramy czasowe: 2-5 lat po infuzji
Oceń zmiany w rocznym stopniu krwawienia (ABR) i FVIII od wartości wyjściowej w ciągu 2 do 5 roku po wstrzyknięciu GS1191-0445
2-5 lat po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj