Чтобы оценить клиническое исследование инъекции GS1191-0445 при лечении гемофилии А
5 декабря 2025 г. обновлено: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
Многоцентровое исследование с открытой маркировкой, оценивающее эффективность и безопасность инъекции GS1191-0445 в качестве однократной дозы у китайских субъектов с гемофилией А
Это исследование представляет собой одноручное многоцентровое исследование, оценивающее эффективность и безопасность инъекции GS1191-0445 в качестве одной дозы у китайских субъектов с гемофилией А.
GS1191-0445-это вектор генной терапии на основе AAV8, предназначенный для экспрессии удаленного B-доменного фактора VIII (FVIII) под регуляцией специфического промотора печени человека. После единственного внутривенного введения AAV8 нацелен на гепатоциты и облегчает специфическое выражение и секрецию FVIII в кровоток.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yanfang Li
- Номер телефона: +8613817454595
- Электронная почта: yanfang.li@gritgen.com
Места учебы
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Китай, 230001
- Еще не набирают
- Anhui Provincial Hospital
-
Контакт:
- Changcheng Zheng
- Номер телефона: +8613956961162
- Электронная почта: zhengchch1123@ustc.edu.cn
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100005
- Еще не набирают
- Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Tienan Zhu, Doctor
- Номер телефона: +8618611743292
- Электронная почта: Zhutn@pumch.cn
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, Китай, 730099
- Еще не набирают
- First Hospital of Lanzhou University
-
Контакт:
- Yaming Xi
- Номер телефона: +8613919110815
- Электронная почта: xiyaming02@163.com
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
- Еще не набирают
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Контакт:
- Jing Sun
- Номер телефона: +8613316202696
- Электронная почта: jsun-cn@qq.com
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Китай, 063000
- Еще не набирают
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
Контакт:
- Zhenyu Yan
- Номер телефона: +8618831508262
- Электронная почта: hbyzy2011@163.com
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
- Еще не набирают
- Henan Cancer Hospital
-
Контакт:
- Hu Zhou
- Номер телефона: +8613939068863
- Электронная почта: Togerzhoupumc@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430022
- Еще не набирают
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Контакт:
- Yu Hu
- Номер телефона: +8613986183871
- Электронная почта: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Китай, 410028
- Еще не набирают
- Xiangya Hospital of Central South University
-
Контакт:
- Xielan Zhao
- Номер телефона: +8613707489198
- Электронная почта: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Китай, 210000
- Еще не набирают
- Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Контакт:
- Rongfu Zhou
- Номер телефона: +8613605142342
- Электронная почта: rfzhoucn@163.com
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 344001
- Еще не набирают
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
Контакт:
- Chenghao Jin
- Номер телефона: +8613699500207
- Электронная почта: jinch227@aliyun.com
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Китай, 250013
- Рекрутинг
- Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
-
Контакт:
- Yun Chen
- Номер телефона: +8613370582720
- Электронная почта: chyun008@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Контакт:
- Lei Zhang, Doctor
- Номер телефона: +8613502118379
- Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650101
- Еще не набирают
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Контакт:
- ZePing Zhou
- Номер телефона: +8618788571605
- Электронная почта: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Понять цель и риски исследования и предоставить информированное согласие в соответствии с национальными и местными законами о конфиденциальности:
- Субъект должен быть мужчина, в возрасте> 18 лет на момент подписания информированного согласия, и ≤65 лет:
- Участники с подтвержденной гемофилией А в своей истории предварительной адаптации и на основе клинического лабораторного обследования;
- Субъекты использовали продукты FVII не менее 150 дней экспозиции (ED) до зачисления;
- У субъекта нет предыдущей истории ингибиторов FVIII;
- Субъекты соглашаются использовать надежный метод противозачаточных средств с даты подписания информированного согласия
- Субъект готов и может следовать запланированным посещениям, планам лечения и другим процедурам обучения.
Критерии исключения:
- У субъекта есть какое -либо геморрагическое расстройство, не связанное с гемофилией А,
- Аномальная функция печени результаты испытаний субъектов во время скрининга.
- Аномальное лабораторное обследование субъектов во время скрининга
- У субъекта острая или хроническая инфекция вируса гепатита В (HBV) или хроническая инфекция вируса гепатита С (HCV); Или получают антивирусное лечение при гепатите В и С;
- Активное системное иммунное заболевание.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 3E12 VG/кг
|
Единственное внутривенное введение инъекции GS1191-0445 в дозе 3E12 VG/кг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой скорость кровотечения (ABR)
Временное ограничение: Недели с 3 до 52 после инфузии
|
Чтобы оценить эффективность единого внутривенного введения GS1191-0445 у субъектов с гемофилией А
|
Недели с 3 до 52 после инфузии
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (AE)
Временное ограничение: В течение 52 недель после инфузии
|
Частота нежелательных явлений (AE) в течение 52 недель после инфузии GS1191-0445, включая серьезные нежелательные явления (SAE) и неблагоприятные события особого беспокойства (AESI)
|
В течение 52 недель после инфузии
|
|
Иммуногенный ответ капсидного белка и вектора AAV8 FVIII в течение 52 недель после инфузии GS1191-0445
Временное ограничение: В течение 52 недель после инфузии
|
Оценить безопасность единственной внутривенной инфузии инъекции GS1191-0445 у пациентов с субъектами A
|
В течение 52 недель после инфузии
|
|
Оценить долгосрочную эффективность инъекции GS1191-0445 после внутривенной инфузии в течение 2-5 лет
Временное ограничение: Через 2-5 лет после инфузии
|
Оценить изменения в годовой скорости кровотечения (ABR) и FVIII с исходной линии в течение 2-5 лет после инъекции GS1191-0445
|
Через 2-5 лет после инфузии
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 марта 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 января 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 февраля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 февраля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
9 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
Другие идентификационные номера исследования
- GS1191-0445-GTHA-CN02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .