Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Chcete-li vyhodnotit klinickou studii injekce GS1191-0445 při léčbě hemofilie A

5. prosince 2025 aktualizováno: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Jednorázová, otevřená, multicentrická studie hodnotící účinnost a bezpečnost injekce GS1191-0445 jako jednu dávku u čínských subjektů s hemofilií A

Tato studie je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie hodnotící účinnost a bezpečnost injekce GS1191-0445 jako jednu dávku u čínských subjektů s hemofilií A.

GS1191-0445 je vektor genové terapie založené na AAV8, který je navržen tak, aby exprimoval lidský faktor VIII (FVIII) s deletou B-domény (FVIII). Po jednom intravenózním podání AAV8 se zaměřuje na hepatocyty a usnadňuje specifickou expresi a sekreci FVIII do krevního řečiště.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230001
        • Zatím nenabíráme
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100005
        • Zatím nenabíráme
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefonní číslo: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína, 730099
        • Zatím nenabíráme
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Zatím nenabíráme
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Čína, 063000
        • Zatím nenabíráme
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Zatím nenabíráme
        • Henan Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430022
        • Zatím nenabíráme
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410028
        • Zatím nenabíráme
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210000
        • Zatím nenabíráme
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 344001
        • Zatím nenabíráme
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250013
        • Nábor
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650101
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout informovaný souhlas v souladu s národními a místními zákony o ochraně osobních údajů:
  2. Subjekt musí být muž, ve věku> 18 let v době podpisu informovaného souhlasu a ≤ 65 let:
  3. Účastníci s potvrzenou hemofilií A ve své historii předběžného přijetí a založených na klinickém laboratorním vyšetření;
  4. Subjekty používaly produkty FVII po dobu nejméně 150 dnů expozice (ED) před zápisem;
  5. Subjekt nemá žádnou předchozí anamnézu inhibitorů FVIII;
  6. Subjekty souhlasí s použitím spolehlivé metody antikoncepce bariéry ode dne podpisu informovaného souhlasu
  7. Předmět je ochotný a schopen dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány a další studijní postupy.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Subjekt má jakoukoli hemoragickou poruchu, která nesouvisí s hemofilií A,
  2. Abnormální výsledky testu jaterních funkcí subjektů během screeningu.
  3. Abnormální laboratorní zkoumání subjektů během screeningu
  4. Subjekt má akutní nebo chronickou infekci viru hepatitidy B (HBV) nebo infekci viru hepatitidy C (HCV); Nebo dostávají antivirovou léčbu hepatitidy B a C;
  5. Aktivní systémové imunitní onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 3E12 VG/KG
Lék: Injekce GS1191-0445
Jediné intravenózní podávání injekce GS1191-0445 v dávce 3E12 VG/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra anualizovaného krvácení (ABR)
Časové okno: Týdny 3 až 52 po infuzi
Pro vyhodnocení účinnosti jediného intravenózního podávání GS1191-0445 u subjektů s hemofilií A
Týdny 3 až 52 po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Do 52 týdnů po infuzi
Výskyt nežádoucích účinků (AE) do 52 týdnů po infuzi GS1191-0445, včetně závažných nežádoucích účinků (SAE) a nežádoucích účinků zvláštního obav (AESI)
Do 52 týdnů po infuzi
Imunogenní odpověď proteinu AAV8 Capsid a vektoru FVIII do 52 týdnů po infuzi GS1191-0445
Časové okno: Do 52 týdnů po infuzi
Vyhodnoťte bezpečnost jediné intravenózní infuze injekce GS1191-0445 v subjektech hemofilie A A
Do 52 týdnů po infuzi
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost injekce GS1191-0445 po intravenózní infuzi po dobu 2-5 let
Časové okno: 2-5 let po infuzi
Vyhodnoťte změny anualizované míry krvácení (ABR) a FVIII z výchozí hodnoty během 2. do 5. roku po injekci GS1191-0445
2-5 let po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce GS1191-0445

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit