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Evaluar el estudio clínico de la inyección de GS1191-0445 en el tratamiento de la hemofilia A

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Un estudio de un solo brazo, abierto y multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de la inyección de GS1191-0445 como una dosis única en sujetos chinos con hemofilia A

Este estudio es un estudio multicéntrico de un solo brazo, abierto y multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de la inyección de GS1191-0445 como una dosis única en sujetos chinos con hemofilia A.

GS1191-0445 es un vector de terapia génica basado en AAV8 diseñado para expresar el factor VIII humano eliminado del dominio B (FVIII) bajo la regulación de un promotor específico del hígado humano. Después de una sola administración intravenosa, AAV8 se dirige a los hepatocitos y facilita la expresión y secreción específica de FVIII en el torrente sanguíneo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
        • Aún no reclutando
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contacto:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100005
        • Aún no reclutando
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Número de teléfono: +8618611743292
          • Correo electrónico: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Porcelana, 730099
        • Aún no reclutando
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Contacto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Aún no reclutando
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contacto:
          • Jing Sun
          • Número de teléfono: +8613316202696
          • Correo electrónico: jsun-cn@qq.com
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Porcelana, 063000
        • Aún no reclutando
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Contacto:
          • Zhenyu Yan
          • Número de teléfono: +8618831508262
          • Correo electrónico: hbyzy2011@163.com
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
        • Aún no reclutando
        • Henan Cancer Hospital
        • Contacto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
        • Aún no reclutando
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contacto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410028
        • Aún no reclutando
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contacto:
          • Xielan Zhao
          • Número de teléfono: +8613707489198
          • Correo electrónico: zhaoxl9198@163.com
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210000
        • Aún no reclutando
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contacto:
          • Rongfu Zhou
          • Número de teléfono: +8613605142342
          • Correo electrónico: rfzhoucn@163.com
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 344001
        • Aún no reclutando
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contacto:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250013
        • Reclutamiento
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Contacto:
          • Yun Chen
          • Número de teléfono: +8613370582720
          • Correo electrónico: chyun008@163.com
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contacto:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650101
        • Aún no reclutando
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Comprenda el propósito y los riesgos del estudio y brinde consentimiento informado de acuerdo con las leyes de privacidad nacionales y locales:
  2. El sujeto debe ser masculino, de mayores de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado, y ≤65 años:
  3. Participantes con hemofilia confirmada en su historial de preadmisión y basados ​​en el examen de laboratorio clínico;
  4. Los sujetos habían usado productos FVII durante al menos 150 días de exposición (DE) antes de la inscripción;
  5. El sujeto no tiene antecedentes previos de inhibidores de FVIII;
  6. Los sujetos acuerdan usar un método anticonceptivo de barrera confiable a partir de la fecha de firmar el consentimiento informado
  7. El sujeto está dispuesto y puede seguir visitas planificadas, planes de tratamiento y otros procedimientos de estudio.

Criterios de exclusión:

  1. El sujeto tiene algún trastorno hemorrágico no relacionado con la hemofilia A,
  2. Resultados anormales de la prueba hepática de los sujetos durante la detección.
  3. Examen de laboratorio anormal de los sujetos durante la detección
  4. El sujeto tiene infección por el virus de la hepatitis B aguda o crónica (VHB) o la infección por el virus de la hepatitis C crónica (VHC); O están recibiendo tratamiento antiviral para la hepatitis B y C;
  5. Enfermedad inmune sistémica activa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 3E12 VG/kg
Droga: Inyección GS1191-0445
Una sola administración intravenosa de inyección GS1191-0445 a una dosis de 3E12 VG/kg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizado (ABR)
Periodo de tiempo: Semanas 3 a 52 después de la infusión
Evaluar la eficacia de una sola administración intravenosa de GS1191-0445 en sujetos con hemofilia A
Semanas 3 a 52 después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: Dentro de las 52 semanas posteriores a la infusión
La incidencia de eventos adversos (AE) dentro de las 52 semanas posteriores a la infusión de GS1191-0445, incluidos los eventos adversos graves (SAE) y los eventos adversos de preocupación especial (AESI)
Dentro de las 52 semanas posteriores a la infusión
Respuesta inmunogénica de la proteína de la cápside AAV8 y el vector derivado FVIII dentro de las 52 semanas después de la infusión GS1191-0445
Periodo de tiempo: Dentro de las 52 semanas posteriores a la infusión
Evaluar la seguridad de una sola infusión intravenosa de inyección de GS1191-0445 en sujetos de hemofilia A
Dentro de las 52 semanas posteriores a la infusión
Evalúe la eficacia a largo plazo de la inyección de GS1191-0445 después de la infusión intravenosa durante 2-5 años
Periodo de tiempo: 2-5 años después de la infusión
Evalúe los cambios en la tasa de sangrado anualizado (ABR) y la actividad de FVIII desde el inicio durante el segundo a 5to año después de la inyección de GS1191-0445
2-5 años después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

19 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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