Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de klinische studie van GS1191-0445-injectie bij de behandeling van hemofilie A te evalueren

5 december 2025 bijgewerkt door: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Een multicenter-studie met één arm, multicenter die de werkzaamheid en veiligheid van GS1191-0445-injectie evalueert als een enkele dosis bij Chinese proefpersonen met hemofilie A

Deze studie is een multicenteronderzoek met één arm, multicenter die de werkzaamheid en veiligheid van GS1191-0445-injectie evalueert als een enkele dosis bij Chinese proefpersonen met hemofilie A.

GS1191-0445 is een op AAV8 gebaseerde gentherapievector die is ontworpen om B-domein te verwijderen Human Factor VIII (FVIII) onder de regulatie van een menselijke leverspecifieke promotor tot expressie. Na een enkele intraveneuze toediening richt AAV8 zich op hepatocyten en vergemakkelijkt de specifieke expressie en secretie van FVIII in de bloedbaan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Nog niet aan het werven
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contact:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Nog niet aan het werven
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Tienan Zhu, Doctor
          • Telefoonnummer: +8618611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730099
        • Nog niet aan het werven
        • First Hospital of Lanzhou University
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nog niet aan het werven
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contact:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 063000
        • Nog niet aan het werven
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
        • Contact:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Nog niet aan het werven
        • Henan Cancer Hospital
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Nog niet aan het werven
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410028
        • Nog niet aan het werven
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210000
        • Nog niet aan het werven
        • Nanjing Drum Tower Hospital, the Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contact:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 344001
        • Nog niet aan het werven
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Werving
        • Central Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Nog niet aan het werven
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Begrijp het doel en de risico's van de studie en geef geïnformeerde toestemming in overeenstemming met nationale en lokale privacywetten:
  2. Onderwerp moet mannelijk zijn,> 18 jaar oud op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming, en ≤65 jaar oud:
  3. Deelnemers met bevestigde hemofilie A in hun pre-toedieningsgeschiedenis en gebaseerd op klinisch laboratoriumonderzoek;
  4. Proefpersonen hadden FVII -producten gedurende ten minste 150 blootstellingsdagen (ED) vóór inschrijving gebruikt;
  5. Onderwerp heeft geen eerdere geschiedenis van FVIII -remmers;
  6. Proefpersonen stemmen ermee in om een ​​betrouwbare barrière -anticonceptiemethode te gebruiken vanaf de datum van het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming
  7. Onderwerp is bereid en in staat om geplande bezoeken, behandelingsplannen en andere onderzoeksprocedures te volgen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Het onderwerp heeft een hemorragische aandoening die niet gerelateerd is aan hemofilie A,
  2. Abnormale leverfunctietestresultaten van proefpersonen tijdens screening.
  3. Abnormaal laboratoriumonderzoek van proefpersonen tijdens het screening
  4. Het onderwerp heeft acute of chronische hepatitis B -virus (HBV) infectie of chronische hepatitis C -virus (HCV) infectie; Of krijgen antivirale behandeling voor hepatitis B en C;
  5. Actieve systemische immuunziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 3E12 Vg/kg
Geneesmiddel: GS1191-0445 Injectie
Een enkele intraveneuze toediening van GS1191-0445-injectie bij een dosis 3E12 VG/kg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarmatig bloedingssnelheid (ABR)
Tijdsspanne: Weken 3 tot 52 na infusie
Om de werkzaamheid te evalueren van een enkele intraveneuze toediening van GS1191-0445 bij personen met hemofilie A
Weken 3 tot 52 na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Binnen 52 weken na infusie
De incidentie van bijwerkingen (AE) binnen 52 weken na GS1191-0445 infusie, inclusief ernstige bijwerkingen (SAE) en bijwerkingen van speciale zorg (AESI)
Binnen 52 weken na infusie
Immunogene respons van AAV8 capside-eiwit en vector afgeleid FVIII binnen 52 weken na GS1191-0445 infusie
Tijdsspanne: Binnen 52 weken na infusie
Evalueer de veiligheid van een enkele intraveneuze infusie van GS1191-0445-injectie bij hemofilie A-onderwerpen
Binnen 52 weken na infusie
Evalueer de werkzaamheid op lange termijn van GS1191-0445-injectie na intraveneuze infusie gedurende 2-5 jaar
Tijdsspanne: 2-5 jaar na infusie
Evalueer de veranderingen in jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) en FVIII-activiteit van de basislijn gedurende het 2e tot 5e jaar na GS1191-0445 injectie
2-5 jaar na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS1191-0445-GTHA-CN02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren