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Achondroplasiaの子供におけるTyra-300の研究：Beach301

2026年8月28日 更新者：Tyra Biosciences, Inc

多施設、フェーズ2、用量エスカレーション/用量拡張拡大研究オープン成長プレートを持つ軟骨形成症の子供におけるTyra-300の研究：Beach301

この研究の目的は、安全性、忍容性を評価し、オープンな成長プレートを持つ軟骨形成症の子供のTyra-300の潜在的に効果的な用量を特定することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、第2相、多施設、オープンラベル、用量排出研究であり、安全性、忍容性、および潜在的に有効な用量を特定し、線維芽細胞成長因子受容体（FGFR）-3選択的チロシンキナーゼ阻害剤の潜在的に有効な用量を特定します、子供の3つのコホートを調べるオープンな成長プレートを持つアケントウモリの3〜10歳の子供で： Sentinel Safety Cohort、Cohort 1、およびCohort 2。

研究の種類

介入

入学 (推定)

92

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Suzanne Lopez
  • 電話番号：(619) 728-4805
  • メール：ACH@tyra.bio

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • コンタクト：
          • Plamena Simeonova, MD
          • 電話番号：410-614-0977
          • メール：psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65201
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63130
        • 募集
        • Washington University
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Hospital
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715
        • 募集
        • University of Wisconsin-Madison
        • コンタクト：
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
      • London、Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • 募集
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • コンタクト：
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2TH
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • 募集
        • UMC Utrecht
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • 募集
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • コンタクト：
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • 募集
        • The Hospital for Sick Children
        • コンタクト：
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
        • 募集
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • コンタクト：
  • スペイン
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz、Alava、スペイン、1008
        • 募集
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • コンタクト：
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Hospital Univeristario La Paz
        • コンタクト：
  • フランス
      • Paris、フランス、75015

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 同意時に3〜10歳（包括的）。
  • 親または法的保護者が提供するインフォームドコンセント。 研究参加者は18歳未満であるため、参加者は書面による同意を喜んで提供することができます（該当する場合、必要な場合）。
  • 軟骨形成症の分子診断（FGFR3 G380R）。
  • 骨の年齢X線によって決定されるように、スクリーニング時にレントゲン化されたオープン成長プレートが確認されました。
  • 独立して立って歩行できる。
  • 経口薬を服用することができます。
  • Sentinel Safety Cohortのみ：5〜10歳（包括的）。
  • コホート1のみ：3〜10歳（包括的）であり、以前の成長促進療法に対して単純です。
  • コホート2のみ：3〜10歳（包括的）で、以前の成長促進療法を受けています。

除外基準：

  • 研究参加、安全評価、または小児の成長に影響を与える可能性のある制御されていない状態または未処理の状態を妨げる同時疾患または状態の存在または歴史。
  • カルシウム/リン酸恒常性を変化させる内分泌状態の診断。
  • 手術を延長する以前の手足または計画または予想される手足は、研究に登録している間、手術を延長することが予想されます。
  • シトクロムP450（CYP）3A4の強力な阻害剤または誘導者である薬を服用しています。
  • 角膜または網膜障害/角膜症の歴史または現在の証拠。
  • ガイド付き成長ハードウェア/8プレートの存在。 計画または予想される整形外科手術。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Tyra-300 0.125 mg/kg
Tyra-300は、スプリンクルカプセル/ミニタブレットとして提供されます。 合計用量は、参加者の体重に基づいて計算されます。 重量調整は3か月ごとに行われます。
薬：Tyra-300 0.125 mg/kg
プロトコルあたりのTYRA-300の初期用量レベルでは、その後の用量レベルのエスカレーションは、プロトコルで概説されている基準に基づいて発生します。
実験的：Tyra-300 0.25 mg/kg
Tyra-300は、スプリンクルカプセル/ミニタブレットとして提供されます。 合計用量は、参加者の体重に基づいて計算されます。 重量調整は3か月ごとに行われます。
薬：Tyra-300 0.25 mg/kg
その後の用量レベルのエスカレーションは、プロトコルで概説されている基準に基づいて発生します。
実験的：Tyra-300 0.375 mg/kg
Tyra-300は、スプリンクルカプセル/ミニタブレットとして提供されます。 合計用量は、参加者の体重に基づいて計算されます。 重量調整は3か月ごとに行われます。
薬：Tyra-300 0.375 mg/kg
その後の用量レベルのエスカレーションは、プロトコルで概説されている基準に基づいて発生します。
実験的：Tyra-300 0.50 mg/kg
Tyra-300は、スプリンクルカプセル/ミニタブレットとして提供されます。 合計用量は、参加者の体重に基づいて計算されます。 重量調整は3か月ごとに行われます。
薬：Tyra-300 0.50 mg/kg
その後の用量レベルのエスカレーションは、プロトコルで概説されている基準に基づいて発生します。
実験的：TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
CTCAE v5.0によって評価される治療関連の有害事象の発生率
時間枠：最大12か月
最大12か月
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート1）
時間枠：12か月
12か月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート1）
時間枠：6ヶ月
6ヶ月
高さのベースラインからの変更Zスコア（コホート1）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
薬物動態：最大血漿濃度（CMAX）
時間枠：15日
15日
薬物動態：最大血漿濃度（TMAX）に到達する時間
時間枠：15日
15日
薬物動態：プラズマ濃度時間曲線（AUC）の下の面積
時間枠：15日
15日
薬物動態：Tyra-300の半減期（T1/2）
時間枠：15日
15日
薬物動態：見かけの総クリアランス（CL/F）
時間枠：15日
15日
薬物動態：分布の見かけの量（VD/F）
時間枠：15日
15日
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート2）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
高さZスコアのベースラインからの変更（コホート2）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
立っている高さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
座っている高さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
上部および下腕の長さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
脛骨長（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
大腿骨長（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
アームスパンの比例性のベースラインからの変化（アームスパン/高さ比）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
上部セグメント/下部セグメント比のベースラインからの変更
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
肘の延長のベースラインからの変更
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Tyra Biosciences, Inc

捜査官

  • スタディチェア：Doug Warner, MD、Tyra Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年3月4日

一次修了 (推定)

2030年1月1日

研究の完了 (推定)

2030年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月18日

最初の投稿 (実際)

2025年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月28日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TYR300-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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