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Achondroplasiaの子供におけるTyra-300の研究：Beach301

2026年9月29日 更新者：Tyra Biosciences, Inc

多施設、フェーズ2、用量エスカレーション/用量拡張拡大研究オープン成長プレートを持つ軟骨形成症の子供におけるTyra-300の研究：Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

研究の種類

介入

入学 (推定)

92

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • コンタクト：
          • Plamena Simeonova, MD
          • 電話番号：410-614-0977
          • メール：psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65201
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63130
        • 募集
        • Washington University
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Hospital
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715
        • 募集
        • University of Wisconsin-Madison
        • コンタクト：
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
      • London、Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • 募集
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • コンタクト：
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2TH
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • 募集
        • UMC Utrecht
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • 募集
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • コンタクト：
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • 募集
        • The Hospital for Sick Children
        • コンタクト：
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
        • 募集
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • コンタクト：
  • スペイン
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz、Alava、スペイン、1008
        • 募集
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • コンタクト：
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Hospital Univeristario La Paz
        • コンタクト：
  • フランス
      • Paris、フランス、75015

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
実験的：TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
実験的：TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
実験的：TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
実験的：TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
薬：TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
CTCAE v5.0によって評価される治療関連の有害事象の発生率
時間枠：最大12か月
最大12か月
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート1）
時間枠：12か月
12か月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート1）
時間枠：6ヶ月
6ヶ月
高さのベースラインからの変更Zスコア（コホート1）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
薬物動態：最大血漿濃度（CMAX）
時間枠：15日
15日
薬物動態：最大血漿濃度（TMAX）に到達する時間
時間枠：15日
15日
薬物動態：プラズマ濃度時間曲線（AUC）の下の面積
時間枠：15日
15日
薬物動態：Tyra-300の半減期（T1/2）
時間枠：15日
15日
薬物動態：見かけの総クリアランス（CL/F）
時間枠：15日
15日
薬物動態：分布の見かけの量（VD/F）
時間枠：15日
15日
年次成長速度のベースラインからの変化（コホート2）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
高さZスコアのベースラインからの変更（コホート2）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
立っている高さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
座っている高さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
上部および下腕の長さ（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
脛骨長（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
大腿骨長（cm）のベースラインからの変化
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
アームスパンの比例性のベースラインからの変化（アームスパン/高さ比）
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
上部セグメント/下部セグメント比のベースラインからの変更
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月
肘の延長のベースラインからの変更
時間枠：6か月と12か月
6か月と12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Tyra Biosciences, Inc

捜査官

  • スタディチェア：Doug Warner, MD、Tyra Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年3月4日

一次修了 (推定)

2030年1月1日

研究の完了 (推定)

2030年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月18日

最初の投稿 (実際)

2025年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月29日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TYR300-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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