Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Tyra-300 bij kinderen met Achondroplasia: Beach301

28 augustus 2026 bijgewerkt door: Tyra Biosciences, Inc

Een multicenter, fase 2, dosis-escalatie/dosis-expansiestudie van TYRA-300 bij kinderen met achondroplasie met open groeiplaten: Beach301

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid te evalueren en potentieel effectieve dosis (en) van Tyra-300 te identificeren bij kinderen met achondroplasie met open groeiplaatsen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, multicenter, open-label, dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid te bepalen en potentieel effectieve dosis (s) van Tyra-300 te identificeren, een fibroblastgroeifactorreceptor (FGFR) -3-3-selectieve tyrosinekinaseremmer. , bij kinderen van 3 tot 10 jaar met achondroplasie met open groeiplaten die drie cohorten van kinderen zullen onderzoeken: de Sentinel Safety Cohort, cohort 1 en cohort 2.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

92

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Suzanne Lopez
  • Telefoonnummer: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Werving
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
  • Spanje
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanje, 1008
        • Werving
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contact:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contact:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Werving
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Werving
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Contact:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefoonnummer: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715
        • Werving
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contact:
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden
        • Werving
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Op het moment van toestemming van 3 tot 10 jaar oud (inclusief).
  • Geïnformeerde toestemming verstrekt door ouder (s) of wettelijke voogd (s). Omdat deelnemers aan de studie minder dan 18 jaar oud zijn, zijn de deelnemers bereid en in staat om schriftelijke instemming te bieden (waar van toepassing en vereist).
  • Moleculaire diagnose van achondroplasie (FGFR3 G380R).
  • Radiografisch bevestigde open groeiplaten bij screening, zoals bepaald door röntgenfoto's van de botleeftijd.
  • In staat om onafhankelijk te staan ​​en te ambuleren.
  • In staat om mondelinge medicatie te nemen.
  • Sentinel Safety Cohort Alleen: 5 tot 10 jaar oud (inclusief).
  • Alleen cohort 1: 3 tot 10 jaar oud (inclusief) en zijn naïef voor eerdere groei -versnellende therapie.
  • Alleen cohort 2: 3 tot 10 jaar oud (inclusief) en hebben eerdere groei -versnellingstherapie ontvangen.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid of geschiedenis van een gelijktijdige ziekte of aandoening die de deelname van de studie, de veiligheidsevaluaties of enige ongecontroleerde of onbehandelde toestand zou verstoren die de groei van de pediatrische kan beïnvloeden.
  • Diagnose van endocriene aandoening die calcium/fosfaathomeostase verandert.
  • Eerdere ledematen verlengen chirurgie of gepland of naar verwachting een ledemaat verlengende chirurgie terwijl hij is ingeschreven in het onderzoek.
  • Medicijnen nemen die sterke remmers of inductoren zijn van cytochroom P450 (CYP) 3A4.
  • Geschiedenis of huidig ​​bewijs van hoornvlies- of retinale stoornis/keratopathie.
  • Aanwezigheid van geleide groeiplaatsen/8 -platen. Geplande of verwachte orthopedische operaties.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tyra-300 0,125 mg/kg
Tyra-300 wordt geleverd als SPRALK-capsules/mini-tablets. De totale dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de deelnemer. Gewichtsaanpassingen worden om de 3 maanden gemaakt.
Geneesmiddel: Tyra-300 0,125 mg/kg
Het eerste dosisniveau van Tyra-300 per protocol, daaropvolgende dosisniveau-escalaties zullen optreden op basis van criteria die in het protocol worden beschreven.
Experimenteel: Tyra-300 0,25 mg/kg
Tyra-300 wordt geleverd als SPRALK-capsules/mini-tablets. De totale dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de deelnemer. Gewichtsaanpassingen worden om de 3 maanden gemaakt.
Geneesmiddel: Tyra-300 0,25 mg/kg
Daaropvolgende dosisniveau -escalaties zullen optreden op basis van criteria die in het protocol worden beschreven.
Experimenteel: Tyra-300 0,375 mg/kg
Tyra-300 wordt geleverd als SPRALK-capsules/mini-tablets. De totale dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de deelnemer. Gewichtsaanpassingen worden om de 3 maanden gemaakt.
Geneesmiddel: Tyra-300 0,375 mg/kg
Daaropvolgende dosisniveau -escalaties zullen optreden op basis van criteria die in het protocol worden beschreven.
Experimenteel: Tyra-300 0,50 mg/kg
Tyra-300 wordt geleverd als SPRALK-capsules/mini-tablets. De totale dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de deelnemer. Gewichtsaanpassingen worden om de 3 maanden gemaakt.
Geneesmiddel: Tyra-300 0,50 mg/kg
Daaropvolgende dosisniveau -escalaties zullen optreden op basis van criteria die in het protocol worden beschreven.
Experimenteel: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Geneesmiddel: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Tot 12 maanden
Verandering van de basislijn in geannualiseerde groeifelociteit (cohort 1)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in geannualiseerde groeifelociteit (cohort 1)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verander van de basislijn in hoogte Z-score (cohort 1)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Farmacokinetiek: maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Farmacokinetiek: tijd om maximale plasmaconcentratie te bereiken (TMAX)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Farmacokinetiek: gebied onder de plasma-concentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Farmacokinetiek: halfwaardetijd van Tyra-300 (T1/2)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Farmacokinetiek: schijnbare totale klaring (CL/F)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Farmacokinetiek: schijnbaar distributievolume (VD/F)
Tijdsspanne: 15 dagen
15 dagen
Verandering van de basislijn in geannualiseerde groeifelociteit (cohort 2)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in hoogte Z-score (cohort 2)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in staande hoogte (cm)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in zithoogte (cm)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in de bovenste en onderste armlengte (cm)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in tibiale lengte (cm)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in dijlengte (cm)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in armspanne evenredigheid (armspan/hoogte verhouding)
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verander van de basislijn in de bovenste segment/onderste segmentverhouding
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden
Verandering van de basislijn in elleboogextensie
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
6 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Onderzoekers

  • Studie stoel: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TYR300-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren