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Un estudio de Tyra-300 en niños con acondroplasia: Beach301

28 de agosto de 2026 actualizado por: Tyra Biosciences, Inc

Un estudio multicéntrico, fase 2, escala de dosis/expansión de dosis de Tyra-300 en niños con acondroplasia con placas de crecimiento abiertas: Beach301

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad e identificar dosis (s) potencialmente efectivas de Tyra-300 en niños con acondroplasia con placas de crecimiento abiertas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, abierto, de dosis-escalación de dosis para determinar la seguridad, la tolerabilidad e identificar dosis (s) potencialmente efectivas de Tyra-300, un receptor de factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) -3 inhibidor selectivo de tirosina quinasa quinasa quinasa , en niños de 3 a 10 años de edad con acondroplasia con placas de crecimiento abiertas que examinarán tres cohortes de niños: el Centinela Cohorte de seguridad, cohorte 1, y cohorte 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

92

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Suzanne Lopez
  • Número de teléfono: (619) 728-4805
  • Correo electrónico: ACH@tyra.bio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Contacto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
        • Reclutamiento
        • Women's and Children's Health Research Institute, University of Alberta
        • Contacto:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
          • Nasrin Khan
          • Número de teléfono: (613) 737-7600 ext 4119
          • Correo electrónico: NaKhan@cheo.on.ca
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contacto:
  • España
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, España, 1008
        • Reclutamiento
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contacto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Reclutamiento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contacto:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Número de teléfono: 410-614-0977
          • Correo electrónico: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Reclutamiento
        • Uncommon Cures
        • Contacto:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • Reclutamiento
        • University of Missouri
        • Contacto:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Hospital
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Children's Medical Center, Dallas
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contacto:
          • Sarah M Heitmeier
          • Número de teléfono: (608) 263-8863
          • Correo electrónico: sheitmeier@wisc.edu
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Imagine Institute
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Reclutamiento
        • UMC Utrecht
        • Contacto:
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Reclutamiento
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contacto:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Reclutamiento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contacto:
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Reclutamiento
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contacto:
          • Ola Nilsson
          • Número de teléfono: +46 8 5248 2425
          • Correo electrónico: ola.nilsson@ki.se

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • De 3 a 10 años (inclusive) en el momento del consentimiento.
  • Consentimiento informado proporcionado por los padres o tutores legales. Como los participantes del estudio tienen menos de 18 años, los participantes están dispuestos y pueden proporcionar un asentimiento escrito (cuando corresponda y sea necesario).
  • Diagnóstico molecular de acondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Las placas de crecimiento abiertas confirmadas radiográficamente en la detección, según lo determinado por la rayos X de la edad ósea.
  • Capaz de pararse y deambular de forma independiente.
  • Capaz de tomar medicamentos orales.
  • Compañero de seguridad centinela solamente: de 5 a 10 años de edad (inclusive).
  • Cohorte 1 solamente: de 3 a 10 años (inclusive) y son ingenuos para la terapia de aceleración de crecimiento previo.
  • Cohorte 2 solamente: de 3 a 10 años (inclusive) y han recibido terapia de aceleración de crecimiento previo.

Criterios de exclusión:

  • Presencia o antecedentes de cualquier enfermedad o condición concurrente que interfiera con la participación del estudio, las evaluaciones de seguridad o cualquier condición no controlada o no tratada que pueda afectar el crecimiento pediátrico.
  • Diagnóstico de condición endocrina que altera la homeostasis de calcio/fosfato.
  • Cirugía previa de alargamiento de la extremidad o planificada o se espera que se sienta una cirugía de alargamiento de la extremidad mientras se inscribe en el estudio.
  • Tomar medicamentos que son inhibidores fuertes o inductores del citocromo P450 (CYP) 3A4.
  • Historia o evidencia actual de trastorno corneal o retiniano/queratopatía.
  • Presencia de hardware de crecimiento guiado/8 placas. Cirugías ortopédicas planificadas o anticipadas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tyra-300 0.125 mg/kg
Tyra-300 se proporciona como cápsulas/mini tabletas de espolvoreado. La dosis total se calculará en función del peso del participante. Los ajustes de peso se realizarán cada 3 meses.
Droga: Tyra-300 0.125 mg/kg
Nivel de dosis inicial de Tyra-300 por protocolo, las escaladas de nivel de dosis posteriores ocurrirán en función de los criterios descritos en el protocolo.
Experimental: Tyra-300 0.25 mg/kg
Tyra-300 se proporciona como cápsulas/mini tabletas de espolvoreado. La dosis total se calculará en función del peso del participante. Los ajustes de peso se realizarán cada 3 meses.
Droga: Tyra-300 0.25 mg/kg
Se producirán escaladas posteriores a nivel de dosis en función de los criterios descritos en el protocolo.
Experimental: Tyra-300 0.375 mg/kg
Tyra-300 se proporciona como cápsulas/mini tabletas de espolvoreado. La dosis total se calculará en función del peso del participante. Los ajustes de peso se realizarán cada 3 meses.
Droga: Tyra-300 0.375 mg/kg
Se producirán escaladas posteriores a nivel de dosis en función de los criterios descritos en el protocolo.
Experimental: Tyra-300 0.50 mg/kg
Tyra-300 se proporciona como cápsulas/mini tabletas de espolvoreado. La dosis total se calculará en función del peso del participante. Los ajustes de peso se realizarán cada 3 meses.
Droga: Tyra-300 0.50 mg/kg
Se producirán escaladas posteriores a nivel de dosis en función de los criterios descritos en el protocolo.
Experimental: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses
Cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento anualizado (cohorte 1)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento anualizado (cohorte 1)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambiar desde la línea de base en altura Z-Score (Cohorte 1)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Farmacocinética: concentración plasmática máxima (CMAX)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Farmacocinética: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración en plasma (AUC)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Farmacocinética: vida media de Tyra-300 (T1/2)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Farmacocinética: aparente aclaramiento total (CL/F)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Farmacocinética: volumen aparente de distribución (VD/F)
Periodo de tiempo: 15 días
15 días
Cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento anualizado (cohorte 2)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde la línea de base en altura Z-Score (Cohorte 2)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde el inicio en la altura de pie (CM)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde la línea de base a la altura de sentación (CM)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde la línea de base en la longitud superior e inferior del brazo (CM)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde el inicio en la longitud tibial (CM)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde la línea de base en la longitud del fémur (CM)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambiar desde la línea de base en la proporcionalidad del tramo del brazo (relación con el tramo del brazo/altura)
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambio desde la línea de base en el segmento superior/relación de segmento inferior
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses
Cambio desde el inicio en la extensión del codo
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
6 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tyra Biosciences, Inc

Investigadores

  • Silla de estudio: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TYR300-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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