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Une étude de Tyra-300 chez les enfants atteints d'achondroplasie: Beach301

29 septembre 2026 mis à jour par: Tyra Biosciences, Inc

Une étude multicentrique, phase 2, à l'escalade de dose / dose-expansion du Tyra-300 chez les enfants atteints d'achondroplasie avec des plaques de croissance ouvertes: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

92

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
          • Nasrin Khan
          • Numéro de téléphone: (613) 737-7600 ext 4119
          • E-mail: NaKhan@cheo.on.ca
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
  • Espagne
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Espagne, 1008
        • Recrutement
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contact:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contact:
  • France
      • Paris, France, 75015
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Recrutement
        • UMC Utrecht
        • Contact:
  • Royaume-Uni
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • London, Greater London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contact:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Recrutement
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contact:
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Recrutement
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Recrutement
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contact:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Numéro de téléphone: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Recrutement
        • Washington University
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Hospital
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715
        • Recrutement
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Médicament: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Expérimental: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Médicament: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Expérimental: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Médicament: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Expérimental: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Médicament: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Expérimental: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Médicament: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V5.0
Délai: Jusqu'à 12 mois
Jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la référence dans la vitesse de croissance annualisée (cohorte 1)
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la référence dans la vitesse de croissance annualisée (cohorte 1)
Délai: 6 mois
6 mois
Changement par rapport à la ligne de base en hauteur z-score (cohorte 1)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Pharmacocinétique: concentration plasmatique maximale (CMAX)
Délai: 15 jours
15 jours
Pharmacocinétique: temps pour atteindre une concentration plasmatique maximale (TMAX)
Délai: 15 jours
15 jours
Pharmacocinétique: zone sous la courbe de concentration plasmatique (AUC)
Délai: 15 jours
15 jours
Pharmacocinétique: demi-vie de Tyra-300 (T1 / 2)
Délai: 15 jours
15 jours
Pharmacocinétique: Déclaration totale apparente (CL / F)
Délai: 15 jours
15 jours
Pharmacocinétique: volume apparent de distribution (VD / F)
Délai: 15 jours
15 jours
Changement par rapport à la référence dans la vitesse de croissance annualisée (cohorte 2)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base en hauteur z-score (cohorte 2)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base en hauteur debout (cm)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base en hauteur assise (CM)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base en longueur du bras supérieur et inférieur (cm)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base en longueur tibiale (cm)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans la longueur du fémur (CM)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la proportionnalité de base de la ligne de base (rapport de portée / hauteur du bras)
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le rapport segment / segment inférieur supérieur
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois
Changement par rapport à la référence dans l'extension du coude
Délai: 6 et 12 mois
6 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tyra Biosciences, Inc

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2025

Première publication (Réel)

24 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TYR300-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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