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泰拉-300的研究中，对无质质的儿童：beach301

2026年8月28日 更新者：Tyra Biosciences, Inc

多中心，第2阶段，Tyra-300的剂量升级/剂量扩张研究，对具有开放式生长板的儿童儿童：Beach301

这项研究的目的是评估带有开放式生长板的儿童的Tyra-300的安全性，耐受性并确定Tyra-300的潜在有效剂量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项第二阶段，多中心，开放标签，剂量降低研究，以确定安全性，耐受性并确定Tyra-300的潜在有效剂量，Tyra-300，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）-3选择性酪氨酸激酶抑制剂抑制剂，在3至10岁的儿童中，有开放式生长板，将检查三个儿童：前哨安全队列，队列1和队列2。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

92

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Suzanne Lopez
  • 电话号码：(619) 728-4805
  • 邮箱：ACH@tyra.bio

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • 接触：
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children
        • 接触：
  • 法国
      • Paris、法国、75015
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典
        • 招聘中
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Torrance、California、美国、90502
        • 招聘中
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • 招聘中
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • 接触：
          • Plamena Simeonova, MD
          • 电话号码：410-614-0977
          • 邮箱：psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65201
      • St Louis、Missouri、美国、63130
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • 接触：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53715
        • 招聘中
        • University of Wisconsin-Madison
        • 接触：
  • 英国
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital
        • 接触：
      • London、Greater London、英国、SE1 7EH
        • 招聘中
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • 接触：
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2TH
        • 招聘中
        • Sheffield Children's Hospital
        • 接触：
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
  • 西班牙
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz、Alava、西班牙、1008
        • 招聘中
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • 接触：
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Hospital Univeristario La Paz
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 同意时，年龄3至10岁（包括）。
  • 由父母或法定监护人提供的知情同意。 由于研究参与者的年龄不到18岁，因此参与者愿意并且能够提供书面同意（如果适用和要求）。
  • 肌浮肿的分子诊断（FGFR3 G380R）。
  • 射线照相确认的筛查时的开放式生长板，由骨骼年龄X射线确定。
  • 能够独立站立和行动。
  • 能够服用口服药物。
  • Sentinel安全队列：5至10岁（包括）。
  • 仅1：3至10岁（包含），天真的生长加速治疗。
  • 队列2仅3至10岁（包括），并接受了先前的生长加速疗法。

排除标准：

  • 任何并发疾病或病史都会干扰研究参与，安全评估或任何可能影响儿科生长的未经控制或未经治疗的疾病。
  • 改变钙/磷酸盐稳态的内分泌状况的诊断。
  • 在参加研究时，先前的肢体延长手术或计划或预计将进行肢体延长手术。
  • 服用细胞色素P450（CYP）3A4的强抑制剂或诱导剂的药物。
  • 角膜或视网膜疾病/角膜病的历史或当前的证据。
  • 存在带导向的增长硬件/8板。 计划或预期的骨科手术。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Tyra-300 0.125 mg/kg
Tyra-300作为洒水胶囊/迷你套装。 总剂量将根据参与者的体重计算。 重量调整将每3个月进行一次。
药品：Tyra-300 0.125 mg/kg
根据协议中概述的标准，将根据协议的Tyra-300的初始剂量水平，随后的剂量水平升级。
实验性的：Tyra-300 0.25 mg/kg
Tyra-300作为洒水胶囊/迷你套装。 总剂量将根据参与者的体重计算。 重量调整将每3个月进行一次。
药品：Tyra-300 0.25 mg/kg
随后的剂量水平升级将根据协议中概述的标准进行。
实验性的：Tyra-300 0.375 mg/kg
Tyra-300作为洒水胶囊/迷你套装。 总剂量将根据参与者的体重计算。 重量调整将每3个月进行一次。
药品：Tyra-300 0.375 mg/kg
随后的剂量水平升级将根据协议中概述的标准进行。
实验性的：Tyra-300 0.50 mg/kg
Tyra-300作为洒水胶囊/迷你套装。 总剂量将根据参与者的体重计算。 重量调整将每3个月进行一次。
药品：Tyra-300 0.50 mg/kg
随后的剂量水平升级将根据协议中概述的标准进行。
实验性的：TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
药品：TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
CTCAE V5.0评估的与治疗相关的不良事件发生率
大体时间：长达12个月
长达12个月
年度增长速度的基线变化（队列1）
大体时间：12个月
12个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
年度增长速度的基线变化（队列1）
大体时间：6个月
6个月
从基线在高度z得分（队列1）中变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
药代动力学：最大血浆浓度（CMAX）
大体时间：15天
15天
药代动力学：达到最大血浆浓度（TMAX）的时间
大体时间：15天
15天
药代动力学：血浆浓度时间曲线下的面积（AUC）
大体时间：15天
15天
药代动力学：Tyra-300的半衰期（T1/2）
大体时间：15天
15天
药代动力学：明显的总清除率（CL/F）
大体时间：15天
15天
药代动力学：明显的分布量（VD/F）
大体时间：15天
15天
年度增长速度的基线变化（队列2）
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从基线在高度z得分（队列2）中变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从基线在站立高度（CM）中变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
在坐姿高度（CM）中从基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从上和下臂长度（CM）的基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从胫骨长度（CM）的基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从股骨长度（CM）的基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从臂跨度比例（手臂跨度/高度比）从基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
在上段/下段比率的基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月
从肘部扩展中的基线变化
大体时间：6个月和12个月
6个月和12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tyra Biosciences, Inc

调查人员

  • 学习椅：Doug Warner, MD、Tyra Biosciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年3月4日

初级完成 (估计的)

2030年1月1日

研究完成 (估计的)

2030年6月1日

研究注册日期

首次提交

2025年1月29日

首先提交符合 QC 标准的

2025年2月18日

首次发布 (实际的)

2025年2月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月28日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TYR300-201

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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