Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyra-300: n tutkimus Achondroplasia-lapsilla: Beach301

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Tyra Biosciences, Inc

Monikeskus, vaihe 2, TyRA-300: n annos-eskalaatio/annos-laajennustutkimus achondroplasia-lapsilla avoimilla kasvulevyillä: Beach301

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida TYRA-300: n mahdollisesti tehokkaita annoksia (t) achondroplasia-lapsilla avoimilla kasvulevyillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin, annos-eskalaatiotutkimus TyRa-300: n, fibroblastien kasvutekijän reseptorin (FGFR) -3-3 -3-selektiivisen tyrosiinikinaasi-inhibiittorin (TyRA-300) turvallisuuden, siedettävyyden ja tunnistamiseksi. , 3–10 -vuotiailla lapsilla, joilla on Achondroplasia avoimilla kasvulevyillä, joissa tutkitaan kolme lasten ryhmää: Sentinel Safety Cohort, kohortti 1 ja kohortti 2.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

92

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Suzanne Lopez
  • Puhelinnumero: (619) 728-4805
  • Sähköposti: ACH@tyra.bio

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Rekrytointi
        • UMC Utrecht
        • Ottaa yhteyttä:
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Espanja
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Espanja, 1008
        • Rekrytointi
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Ottaa yhteyttä:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • Rekrytointi
        • Women's and Children's Health Research Institute, University of Alberta
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Rekrytointi
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Rekrytointi
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Puhelinnumero: 410-614-0977
          • Sähköposti: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Rekrytointi
        • Washington University
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • Children's Medical Center, Dallas
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin-Madison
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 3–10 -vuotias (mukaan lukien) suostumuksen aikaan.
  • Vanhempien (t) tai laillisen huoltajan (t) antama tietoinen suostumus. Koska tutkimuksen osallistujat ovat alle 18 -vuotiaita, osallistujat ovat halukkaita ja kykenevät tarjoamaan kirjallista suostumusta (tarvittaessa ja vaaditaan).
  • Achondroplasian molekyylidiagnoosi (FGFR3 G380R).
  • Radiografisesti vahvistetut avoimet kasvulevyt seulonnassa, kuten luun ikä-röntgenkuvaus määritetään.
  • Pystyy seisomaan ja kunnioittamaan itsenäisesti.
  • Pystyy ottamaan suun kautta tapahtuvaa lääkitystä.
  • Vain sentinel -turvallisuuskohortti: 5–10 -vuotiaat (mukaan lukien).
  • Vain kohortti 1: 3–10 -vuotiaat (mukaan lukien) ja ovat naiiveja aikaisemman kasvun kiihtyvän terapian kannalta.
  • Vain kohortti 2: 3–10 -vuotiaat (mukaan lukien) ja ovat saaneet aikaisempaa kasvua kiihtyvän terapian.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa samanaikaisen sairauden tai tilan läsnäolo tai historia, joka häiritsisi tutkimuksen osallistumista, turvallisuusarviointeja tai mitä tahansa hallitsemattomia tai käsittelemättömiä tilaa, jotka voivat vaikuttaa lasten kasvuun.
  • Endokriinisten olosuhteiden diagnoosi, joka muuttaa kalsium/fosfaatin homeostaasia.
  • Aikaisempi raajojen pidennysleikkaus tai suunniteltu tai odotetaan olevan raajojen pidennysleikkausta, kun se on ilmoittautunut tutkimukseen.
  • Lääkkeiden ottaminen, jotka ovat vahvoja estäjiä tai sytokromi P450 (CYP) 3A4: n indusoijia.
  • Historia tai nykyiset todisteet sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöstä/keratopatiasta.
  • Ohjattujen kasvulaitteiden/8 levyjen läsnäolo. Suunnitellut tai odotetut ortopediset leikkaukset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TYRA-300 0,125 mg/kg
TyRa-300: lla on sprinkle-kapselit/mini-tabletit. Kokonaisannos lasketaan osallistujan painon perusteella. Painonsäädöt tehdään kolmen kuukauden välein.
Lääke: TYRA-300 0,125 mg/kg
Alkuperäinen TyRA-300-annostaso protokollaa kohti, seuraavat annoksen tason korotukset tapahtuvat protokollassa esitettyjen kriteerien perusteella.
Kokeellinen: TYRA-300 0,25 mg/kg
TyRa-300: lla on sprinkle-kapselit/mini-tabletit. Kokonaisannos lasketaan osallistujan painon perusteella. Painonsäädöt tehdään kolmen kuukauden välein.
Lääke: TYRA-300 0,25 mg/kg
Myöhemmät annoksen tason korotukset tapahtuvat protokollassa hahmoteltujen kriteerien perusteella.
Kokeellinen: TYRA-300 0,375 mg/kg
TyRa-300: lla on sprinkle-kapselit/mini-tabletit. Kokonaisannos lasketaan osallistujan painon perusteella. Painonsäädöt tehdään kolmen kuukauden välein.
Lääke: TYRA-300 0,375 mg/kg
Myöhemmät annoksen tason korotukset tapahtuvat protokollassa esitettyjen kriteerien perusteella.
Kokeellinen: TYRA-300 0,50 mg/kg
TyRa-300: lla on sprinkle-kapselit/mini-tabletit. Kokonaisannos lasketaan osallistujan painon perusteella. Painonsäädöt tehdään kolmen kuukauden välein.
Lääke: TYRA-300 0,50 mg/kg
Myöhemmät annoksen tason korotukset tapahtuvat protokollassa hahmoteltujen kriteerien perusteella.
Kokeellinen: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lääke: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyvyys CTCAE V5.0: n arvioimana
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Jopa 12 kuukautta
Muutos vuotuisen kasvun nopeuden lähtötasosta (kohortti 1)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos vuotuisen kasvun nopeuden lähtötasosta (kohortti 1)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Vaihda lähtötasosta korkeuden Z-pisteessä (kohortti 1)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Farmakokinetiikka: maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Farmakokinetiikka: Aika saavuttaa maksimaalinen plasmapitoisuus (TMAX)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Farmakokinetiikka: Plasmapitoisuus-ajankäyrän alla (AUC) -alue (AUC)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Farmakokinetiikka: Tyra-300: n puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Farmakokinetiikka: Ilmeinen kokonaispuhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Farmakokinetiikka: Jakautumisen ilmeinen tilavuus (VD/F)
Aikaikkuna: 15 päivää
15 päivää
Muutos vuosittaisen kasvun nopeuden lähtötasosta (kohortti 2)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta korkeuden Z-pisteessä (kohortti 2)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasolla seisova korkeus (cm)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötilanteesta istunnon korkeudessa (cm)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta ylä- ja alavarren pituudessa (cm)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta sääriluun pituudessa (cm)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta reisiluun pituudella (cm)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta ARM -span suhteellisuus (ARM -span/korkeussuhde)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta ylemmän segmentin/alemman segmentin suhteen
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta kyynärpään laajennuksessa
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
6 ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tyra Biosciences, Inc

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TYR300-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa