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Uno studio di Tyra-300 nei bambini con achondroplasia: Beach301

28 agosto 2026 aggiornato da: Tyra Biosciences, Inc

Uno studio multicentrico, fase 2, dose-escalation/dose-espansione di Tyra-300 nei bambini con achondroplasia con piastre a crescita aperta: Beach301

Lo scopo di questo studio è di valutare la sicurezza, la tollerabilità e identificare dose potenzialmente efficaci di Tyra-300 nei bambini con achondroplasia con piastre di crescita aperta.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 2, multicentrico, aperto, dose-escalation per determinare la sicurezza, la tollerabilità e identificare dose potenzialmente efficaci di Tyra-300, un recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) -3 inibitore selettivo della tirosina chinasi- , nei bambini di età compresa tra 3 e 10 anni con achondroplasia con piastre di crescita aperta che esamineranno tre coorti di bambini: la sicurezza Sentinel Coorte, coorte 1 e coorte 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

92

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Suzanne Lopez
  • Numero di telefono: (619) 728-4805
  • Email: ACH@tyra.bio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contatto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contatto:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2TH
        • Reclutamento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spagna, 1008
        • Reclutamento
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contatto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Reclutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Contatto:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Numero di telefono: 410-614-0977
          • Email: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Hospital
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contatto:
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Reclutamento
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Dai 3 ai 10 anni (inclusivo) al momento del consenso.
  • Consenso informato fornito dai genitori o tutori legali. Poiché i partecipanti allo studio hanno meno di 18 anni, i partecipanti sono disposti e in grado di fornire assenso scritto (ove applicabile e richiesto).
  • Diagnosi molecolare di achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Piastre di crescita aperta confermate radiograficamente allo screening, come determinato dalla radiografia dell'età ossea.
  • In grado di stare in piedi e ambularsi in modo indipendente.
  • In grado di assumere farmaci orali.
  • Solo coorte di sicurezza Sentinel: dai 5 ai 10 anni (inclusi).
  • Solo coorte 1: dai 3 ai 10 anni (inclusiva) e sono ingenui per una terapia di accelerazione della crescita precedente.
  • Solo coorte 2: dai 3 ai 10 anni (inclusiva) e hanno ricevuto una terapia di accelerazione della crescita precedente.

Criteri di esclusione:

  • Presenza o storia di qualsiasi malattia o condizione simultanea che interferirebbe con la partecipazione allo studio, le valutazioni della sicurezza o qualsiasi condizione non controllata o non trattata che potrebbe influire sulla crescita pediatrica.
  • Diagnosi della condizione endocrina che altera l'omeostasi di calcio/fosfato.
  • Precedente intervento chirurgico di allungamento dell'arto o pianificato o previsto per un intervento chirurgico di allungamento dell'arto mentre è iscritto allo studio.
  • Assumere farmaci che sono forti inibitori o induttori del citocromo P450 (CYP) 3A4.
  • Storia o prova attuale di disturbo corneale o retinico/cheratopatia.
  • Presenza di hardware a crescita guidata/8 piastre. Interventi chirurgici ortopedici pianificati o anticipati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tyra-300 0,125 mg/kg
Tyra-300 è fornito come capsule di spruzzo/mini-tablet. La dose totale verrà calcolata in base al peso del partecipante. Le regolazioni del peso verranno effettuate ogni 3 mesi.
Droga: Tyra-300 0,125 mg/kg
Livello di dose iniziale di Tyra-300 per protocollo, si verificheranno successive escalazioni del livello di dose in base ai criteri descritti nel protocollo.
Sperimentale: Tyra-300 0,25 mg/kg
Tyra-300 è fornito come capsule di spruzzo/mini-tablet. La dose totale verrà calcolata in base al peso del partecipante. Le regolazioni del peso verranno effettuate ogni 3 mesi.
Droga: Tyra-300 0,25 mg/kg
Le escalation di livello di dose successive si verificheranno in base ai criteri descritti nel protocollo.
Sperimentale: Tyra-300 0,375 mg/kg
Tyra-300 è fornito come capsule di spruzzo/mini-tablet. La dose totale verrà calcolata in base al peso del partecipante. Le regolazioni del peso verranno effettuate ogni 3 mesi.
Droga: Tyra-300 0,375 mg/kg
Le escalation di livello di dose successive si verificheranno in base ai criteri descritti nel protocollo.
Sperimentale: Tyra-300 0,50 mg/kg
Tyra-300 è fornito come capsule di spruzzo/mini-tablet. La dose totale verrà calcolata in base al peso del partecipante. Le regolazioni del peso verranno effettuate ogni 3 mesi.
Droga: Tyra-300 0,50 mg/kg
Le escalation di livello di dose successive si verificheranno in base ai criteri descritti nel protocollo.
Sperimentale: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 1)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 1)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambia dal basale in altezza z-punteggio (coorte 1)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica massima (CMAX)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (TMAX)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: emivita di Tyra-300 (T1/2)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: apparenza totale apparente (CL/F)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: volume apparente di distribuzione (VD/F)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 2)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza z-punteggio (coorte 2)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza in piedi (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza seduta (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dalla linea di base nella lunghezza del braccio superiore e inferiore (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dal basale in lunghezza tibiale (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in lunghezza del femore (CM)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dalla linea di base nella proporzionalità dell'armatura del braccio (rapporto di span/altezza del braccio)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dal basale nel rapporto di segmento superiore/segmento inferiore
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dalla linea di base nell'estensione del gomito
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Investigatori

  • Cattedra di studio: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TYR300-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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