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Uno studio di Tyra-300 nei bambini con achondroplasia: Beach301

29 settembre 2026 aggiornato da: Tyra Biosciences, Inc

Uno studio multicentrico, fase 2, dose-escalation/dose-espansione di Tyra-300 nei bambini con achondroplasia con piastre a crescita aperta: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

92

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contatto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contatto:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2TH
        • Reclutamento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spagna, 1008
        • Reclutamento
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contatto:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Reclutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Numero di telefono: 410-614-0977
          • Email: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Hospital
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contatto:
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Reclutamento
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Sperimentale: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Sperimentale: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Sperimentale: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Sperimentale: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Droga: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 1)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 1)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambia dal basale in altezza z-punteggio (coorte 1)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica massima (CMAX)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (TMAX)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: emivita di Tyra-300 (T1/2)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: apparenza totale apparente (CL/F)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Farmacocinetica: volume apparente di distribuzione (VD/F)
Lasso di tempo: 15 giorni
15 giorni
Modifica dalla linea di base nella velocità di crescita annualizzata (coorte 2)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza z-punteggio (coorte 2)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza in piedi (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in altezza seduta (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dalla linea di base nella lunghezza del braccio superiore e inferiore (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dal basale in lunghezza tibiale (cm)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Cambia dal basale in lunghezza del femore (CM)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dalla linea di base nella proporzionalità dell'armatura del braccio (rapporto di span/altezza del braccio)
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dal basale nel rapporto di segmento superiore/segmento inferiore
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi
Modifica dalla linea di base nell'estensione del gomito
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Investigatori

  • Cattedra di studio: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TYR300-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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